[Reflection paper on classification of advanced therapy medicinal products] Пояснительное письмо по классификации лекарственных препаратов для передовой терапии

1. 7 Westferry Circus, Canary Wharf, Лондон Е14 4НВ, Соединенное Королевство
Телефон +44 (0)20 7418 8400, факс +44 (0)20 7418 8613
E-mail: mail@eme.europa.eu Веб-сайт www.ema.europa.eu Агентство Европейского Союза
© Европейское агентство по лекарственным средствам, 2012 г. Воспроизведение допускается только со ссылкой на источник.
7 декабря 2012 г.
EMA/CAT/600280/2010
Комитет по передовой терапии (КПТ)
Пояснительное письмо по классификации лекарственных
препаратов для передовой терапии
Проект согласован КПТ март 2012 г.
Утверждение КПТ к изданию для обсуждения 13 апреля 2012 г.
Начало публичного осуждения 30 апреля 2012 г.
Завершение обсуждения (конечный срок подачи замечаний) 31 июля 2012 г.
Проект согласован КПТ 9 ноября 2012 г.
Утверждение КПТ 7 декабря 2012 г.
Ключевые слова Классификация ЛППТ, генная терапия, терапия соматическими клетками,
тканеинженерные препараты, комбинированные ЛППТ

2. 2
Пояснительное письмо по классификации лекарственных
препаратов для передовой терапии
Содержание
1. Cводное резюме..................................................................................................................................3
2. Обсуждение.........................................................................................................................................4
2.1. Правовая основа классификации ЛППТ .......................................................................................4
2.2. Научные основания, применяющиеся при классификации ЛППТ ............................................6
2.2.1. Заявляемый механизм действия (МД)...............................................................................7
2.2.2. Критерии для ЛПГТ............................................................................................................7
2.2.3. Критерии для лекарственных препаратов для терапии соматическими клетками
(ЛПТсК) и тканеинженерных препаратов (ТИП):..........................................................................10
2.2.4. Критерии для комбинированных ЛППТ.........................................................................13
2.3. Развивающиеся и пограничные области.....................................................................................14
2.3.1. Передовая терапия и трансплантация/трансфузия (переливание)................................14
2.3.2. Лекарственный препарат и биологические препараты, содержащие или состоящие из
ГМО (генетически модифицированных организмов)....................................................................14
2.3.3. Лекарственный препарат для генной терапии и лекарственный препарат для
клеточной терапии ............................................................................................................................15
2.3.4. Комбинированные ЛППТ и некомбинированные лекарственные препараты на
основе клеток (изделие, выступающее в качестве «вспомогательного вещества», или более не
выступающее в качестве изделия)...................................................................................................15
2.4. Освещение сведений, подлежащих представлению заявителями............................................16
Ссылки......................................................................................................................................................18

3. 3
1. Cводное резюме
В дополнение к статье 17 Регламента (EC) № 1394/2007i
(далее — «Регламент о лекарственных
препаратах для передовой терапии (ЛППТ)») заявителям доступна необязательная процедура,
представляющая собой научную рекомендацию КПТ (Комитета по передовой терапии) в
отношении классификации ЛППТ, далее — «классификация ЛППТ. В Регламенте о ЛППТ
подчеркивается, что Европейское агентство по лекарственным средствами (EMA) в тесном
сотрудничестве с Европейской комиссией вправе определять, удовлетворяет ли конкретный
препарат научным критериям определения ЛППТii
. В целях как можно более раннего учета
пограничных с другими областями вопросов, такими как косметические средства, медицинские
изделия, трансплантаты и т.д., была введена процедура классификации ЛППТ.
КПТ издает научные рекомендации, в которых определяет, подпадает ли направленный на
рассмотрение препарат под определение ЛППТ, данное в Европейском союзе.
В Регламенте о ЛППТ и части IV Дополнения I Директивы 2001/83/ECii
содержатся точные
законодательные определения ЛППТ. Согласно определениям Директивы 2001/83/ECiii
,
предварительным условием дальнейшей классификации ЛППТ разрабатываемого препарата
следует признать его принадлежность к биологическому лекарственному препарату для
медицинского применения.
Классификация ЛППТ основывается на оценке соответствия данного препарата одному из
определений: лекарственного препарата для генной терапии (ЛПГТ), лекарственного препарата
для терапии соматическими клетками (ЛПТсК) или тканеинженерного препарата (ТИП) и
соответствия препарата определению комбинированного ЛППТ. Однако общепризнано, что в силу
сложности природы этих терапевтических препаратов, ограниченности данных на раннем этапе
разработки и быстрого развития науки и технологий, могут возникать пограничные вопросыiv
.
Классификация ЛППТ является необязательной, бесплатной, юридически не обязывающей
процедурой, которая помогает разработчикам понять действующие регуляторные правила. Она
также проливает свет на направление разработки и служит научно-регуляторной рекомендацией.
Классификация ЛППТ в некоторых случаях может оказаться ценным способом начала
совместного с регуляторами диалога по разработке препарата. В самом деле, в силу своей
простоты и быстроты классификацию ЛППТ наряду с другими инструментами (например,
краткими заседаниями с РГИ1
) следует рассматривать в качестве начала взаимодействия с
регуляторами. Как только кандидат для классификации ЛППТ выявлен и подтвержден, диалог
можно продолжить, используя другие регуляторные процедуры, такие как научное
консультирование и сертификацию ЛППТ, последняя осуществляется исключительно
соответствующим комитетом (КПТ). Кроме того, в зависимости от вида разрабатываемого
препарата, заявитель может получить рекомендацию о взаимодействии с другими комитетами,
такими как Комитет по орфанным лекарственным препаратам (КОЛП) и (или) Детский комитет
(ДЕКО). Процедура классификации ЛППТ также может помочь разработчикам получить доступ
ко всем соответствующим услугам и поощрениям, предоставляемым EMA.
Несмотря на то что клинические исследования находятся в компетенции национальных
уполномоченных органов, следует подчеркнуть, что классификационная рекомендация КПТ
может помочь при подаче досье на клиническое исследование, поскольку заявителю и
заинтересованным уполномоченным органам станет известна европейская позиция в отношении
классификации, которая может прояснить и содействовать выявлению наиболее значимых
критериев и процедуры, подлежащих применению.
Более того, классификацию ЛППТ можно провести на любом этапе разработки препарата, даже на
очень раннем — в отсутствии доклинических и клинических данных. Следует отметить, что
научные рекомендации КПТ всегда относятся к охарактеризованному препарату. Иными словами,
нельзя классифицировать научную «концепцию», если невозможно представить четкое описание
препарата.
1
См. веб-сайт EMA: European Medicines Agency-Human medicines-Innovation Task Force (ITF)

4. 4
Кроме того, процедура классификации ЛППТ применима, только если препараты основаны на
генах, клетках или тканях2
.
При появлении в ходе разработки препарата дополнительных научных данных, которые могут
повлиять на ранее присвоенную классификацию ЛППТ, заявитель вправе направить
дополнительный запрос.
Резюме оценки классификации ЛППТ, осуществленной КПТ, доступны на веб-сайте EMA. Эти
сведения обновляются ежемесячно.
Сфера применения
Цель настоящего пояснительного письма заключается в предоставлении рекомендации по
процедуре классификации ЛППТ, учитывающей накопленный на сегодняшний день опыт, по:
 действующей правовой основе классификации ЛППТ;
 прояснению научных оснований, применяемых при классификации ЛППТ;
 более подробному освещению сведений, подлежащих представлению заявителями в целях
классификации ЛППТ;
 информированию о текущих взглядах на пограничные случаи и отдельные области с быстрым
развитием научных знаний и ограниченным опытом.
Следует отметить, что приведенные в настоящем письме примеры ограничиваются
классификациями ЛППТ, проверенными КПТ, т.е. могут возникать ситуации, не освещенные в
настоящем документе.
2. Обсуждение
2.1. Правовая основа классификации ЛППТ
Согласно пункту «a» части 1 статьи 2 Регламента (EC) № 1394/2007, под «лекарственным
препаратом для передовой терапии» понимается всякий нижеследующий лекарственный препарат
для медицинского применения:
 лекарственный препарат для генной терапии в определении Части IV Дополнения I к
Директиве 2001/83/EC в действующей редакции,
 лекарственный препарат для терапии соматическими клетками в определении Части IV
Дополнения I к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции,
 тканеинженерный препарат в определении пункта «b» части 1 статьи 2 Регламента (EC)
№ 1394/2007.
Регламент о ЛППТ также содержит определение «комбинированного ЛППТ», содержащего в
качестве составной части препарата медицинское изделие (см. ниже).
Частью IV Дополнения I к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции (в редакции Директивы
2009/120/EC) даются следующие определения лекарственного препарата для генной терапии и
лекарственного препарата для терапии соматическими клетками:
Лекарственный препарат для генной терапии
Лекарственный препарат для генной терапии — это биологический лекарственный препарат:
2
Принимая во внимание компетенцию Европейского агентства по лекарственным средствам, указанную в
статье 17 Регламента (EC) № 1394/2007, т.е. «Всякий заявитель, разрабатывающий препарат на основе генов,
клеток или тканей, вправе запросить у Агентства рекомендацию в целях определения, подпадает ли
направленный препарат с научной точки зрения под определение лекарственного препарата для передовой
терапии. Агентство должно составить рекомендацию после консультации с Комиссией в течение 60 дней
после получения запроса».

5. PharmAdvisor
библиотека научно-правовых актов, научных и
административных руководств ICH, EC и США
На этом сайте представлен бесплатный фрагмент документа.
Купите полную версию на www.pharmadvisor.ru
info@pharmadvisor.ru
+7 999 828 0097