2. MỤC TIÊU
• Lịch sử nghiên cứu
• Các loại TBG máu cuống rốn (MCR)
• Thu nhận TBG MCR
• Bảo quản TBG MCR
• Ngân hàng TBG MCRở Việt Nam
• Thuận lợi - Khó khăn
• Nghiên cứu tại ĐHYK PNT
3. GIỚI THIỆU
• Máu còn lại trong dây rốn và
bánh nhau sau sinh có chứa
các tế bào gốc máu cuống rốn
(Umbilical Cord Blood Stem
Cell-UCBSC).
• Nguồn tế bào gốc này rất dồi
giàu.
• Có thể thu nhận qua động
mạch ở cuống rốn.
• UCBSC có thể lưu trữ đến 25
năm.
4. LỊCH SỬ NGHIÊN CỨU
• 1974 ,báo cáo đầu tiên về tế bào có trong cuống rốn
ở người.
• 1988, Cá ghép máu cuống rốn thành công đầu tiên ở
Pháp, cậu bé 6 tuổi mắc bệnh Fanconi's Anemia.
• 1988, Ngân hàng tế bào gốc máu cuống rốn New
York Blood Center (NYBC) được thành lập.
• 1992, New York Blood Center trở thành ngân hàng
tế bào gốc công đầu tiên trên thế giới.
• Hai nhà khoa học đóng góp nhiều nhất cho lĩnh vực
nghiên cứu: H. E. Broxmeyer and E. A. Boyse. Edward .A. Boyse
H. E. Broxmeyer
5.
6. THÀNH PHẦN MÁU CUỐNG RỐN
• Máu cuống rốn có chứa các
TBG tạo máu và tiền thân.
• Các TBG này có thể phát
triển thành tất cả các dòng
tế bào máu.
• Các TBG này có thể giúp
điều trị trên 80 loại bệnh lý.
14. THUẬN LỢI
• Máu cuống rốn là nguồn cung cấp
TBG tự nhiên dôi giàu.
• Thu nhận không gây hại cho mẹ và
con, không can thiệp vào quá trình sinh
nở.
• TBG MCR có thể điều trị hoặc hỗ trợ
điều trị > 80 bệnh lý.
• Gần đây cho thấy có tiềm năng trong y
học tái tạo (chữa trị nhiều hơn).
• Máu cuống rốn sẵn sàng khi có nhu
cầy nếu được thu nhận và bảo quản
trong ngân hàng.
• TBG MCR “rất trẻ” và phù hợp với cơ
thể nhận
15. BẤT LỢI
• Thể tích thu nhận thường cố định và nhỏ.
• Số lượng TBG dùng để ghép thấp (so tủy
xương, máu ngoại vi).
• Chi phí cao ở các ngân hàng máu tư nhân.
• Nguy cơ cao việc truyền bệnh.
• Nguy cơ cao không tương hợp HLA.
18. THU NHẬN MÔ CUỐNG RỐN
Thu nhận cuống rốn
Xử lý mẫu
Cho vào tube bảo quản Thiết lập chu trình
giảm nhiệt Bảo quản ở -196°C.
Thu nhận MSC, EPC,
Fibroblast
19. MỘT SỐ ĐÁNH GIÁ
• Tổng số tế bào đơn nhân
• Số tế bào CD 34+
• Xét nghiệm vô trùng
• Nhóm máu
• HIV 1&2, HBsAg, Anti HBC,
HCV, HTLV 1&2, CMVIgG,
CMV, IgM, Syphilis and malaria)
• Xét nghiệm máu mẹ
• …
25. MÁU CUỐNG RỐN:
QUÁ KHỨ và HIỆN TẠI
As of date, more than 600,000 units have been stored
and
more than 300,000 UCBTs have been
erformed…
1st Success
Paris 1988
5 year old boy with Fanconi’s Anemia
26. Cho đến nay, đã có > 80 bệnh đã được
điều trị bằng UCBSC
27.
28. CÁC BỆNH LÝ ĐiỀU TRỊ =
UCB
• Mucopolysaccharidose
s (MPS) Storage
Diseases
• Leukodystrophy
Disorders
• Lysosomal Storage
• Neuroblastoma
• Retinoblastoma
• Anaemia
• Inherited RBC
Abnormalities
• Inherited platelet
Abnormalities
• Inherited Immune
System Disorders
• Myeloproliferative
Disorders
• Phagocyte Disorders
• Leukaemia
• Lymphoma
Paediatric
Hematologic
Malignancies
Other Blood
Disorders
Inherited
Metabolic
Disorders
Solid
Tumours
UCB
31. Paediatric Haematological
Cancers
The study compared 113 children who received
UCBTs and 2052 children who received BMTs…
Bone
Marrow
Umbilical Cord
Blood
% Patients
developing
Graft VS Host
Disease
(Day 100)
14%24%
Days to Neutrophil
Engraftment
2618
32. Paediatric Haematological
CancersMost surprisingly, the 3-year survival rate was
around the same!
Alive
64%
Dead
36%
UMBILICAL CORD BLOOD
TRANSPLANT
Alive Dead
Alive
66%
Dead
34%
BONE MARROW
TRANSPLANT
Alive Dead
Hence, the suitability of UCB for treatment of
paediatric haematological cancers was confirmed.
35. TÁI TẠO MÔ
Vấn đề đang được nghiên cứu ...
Số lượng
MSC đủ để
sử dụng ?MSC
36. LÀM GIÀU HSC
Ghép 2 đơn vịNhân khối
Notch-1
• Ghép nhiều đơn vị để
đảm bảo số lượng
• Làm giàu HSC để gia
tăng số lượng ghép
cho người trưởng
thành
37. ĐIỀU TRỊ BỆNH TỰ MiỄN
Step 1: Chemotherapy to
eradicate immune cells
Step 2: Transfuse UCBT
(allogeneic/autologous)
Step 3: New immune
system develops
HẦU HẾT
TRÊN ĐỘNG
VẬT
TRÊN LÂM
SÀNG CÒN
KHÓ KHĂN!
38. LIỆU PHÁP GIEN
Step 1: Remove HSC from
patient/autologous UCB
HSCs
Step 3: Reintroduce HSCs
into patient
Step 2: Genetically alter
the HSCs
RNAi
Zinc-
finger
Nucleases
Oligoneucleotides