遺伝子編集技術の仕組み

1. ENJOY SCIENCE
遺伝子編集の仕組みを紐解く
2022/9/11
KOJI FUKUOKA

2. 留意事項
 この分野は流動性が高いので、あくまで発信日時での情報であることに留意ください。
 所属企業ではなく、あくまで個人としての発信です。本情報に伴う結果に関して責任は
負いかねますのでご了承お願いいたします。
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3. 本シリーズ共通の趣旨：３つの謎の解明をカジュアルに楽しむ
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生命とは？
宇宙とは？
知能とは？
宇宙物理学
宇宙生物学
分子生物学
合成生物学
神経科学
コンピュータ科学
物理学
生物学
化学
生理学
数学
解きたい謎 関連する学問テーマ 学問テーマの大分類
【自己紹介】
IT企業でAIなど新技術を活用した
事業開発。
元々宇宙物理研究を志し、
今は１科学愛好家。

4. 資料の構成
• 遺伝子の基本
• 遺伝子編集技術ものがたり
• 適用事例
• 医療
• 食糧
• まとめ
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5. DNAが紡ぐ生命活動：遺伝子・DNA・ゲノムの違い
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「遺伝子」とは「DNA」という物質が持つ情報の概念であり、１セット全ての遺伝情報を「ゲノム」と呼ぶのが一般的です。
参考：染色体・DNA・塩基・遺伝子・ゲノム
https://www.rhelixa.com/knowledge/genome-description/
細胞
核
細胞とDNAの構成
「DNA」内にある、「遺伝を担う」概念が「遺伝子」で、
全情報を「ゲノム」と呼ぶ
「生命活動を担う物質」を生成
2022/6回の再掲

6. DNAが紡ぐ生命活動：転写のプロセス
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DNAはまず自己複製を行い、必要な遺伝子を媒体となるRNAに渡して次の工程に移ります。
※出所：セントラルドグマとは?
https://juken-mikata.net/how-to/biology/central_dogma.html
セントラルドグマの流れ
DNAの仕組み
ペア
固定
転写
DNA
（事前に複製＆該当
部らせんをほどく処理）
RNA
（らせんでなく一本鎖）
化粧
mRNA
（次の工程へ）
転写で出来た
無駄を除去
2022/6回の再掲

7. DNAが紡ぐ生命活動：翻訳のプロセス
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核外に出たmRNAは、リボソームという工場内でタンパク質の元となるアミノ酸配列が指定され招集＆結合していきます。
※出所：セントラルドグマとは?
https://juken-mikata.net/how-to/biology/central_dogma.html
タンパク質
アミノ酸1 アミノ酸2 アミノ酸3 …
塩基4種類×3文字（コドン）
→1つのアミノ酸に対応(一部重複)
セントラルドグマの流れ
2022/6回の再掲

8. 遺伝子の見直し：奇妙な内訳
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さらに、タンパク質生成に関わる遺伝子はほんの1.5％に過ぎないことと、RNA転写率が7割であることも分かりました。
※出所：遺伝子とは何か
2003年段階でのDNA内訳とRNA転写率
RNA
タンパク質配列
DNA
7割が転写
翻訳
(立体化)
タンパク質
(長鎖散在反復配列で
レトロトランスポゾン
の1種)
(短鎖散在反復配列で
レトロトランスポゾンの
1種)
RNAから逆転写
動く遺伝子
2022/6回の再掲

9. 遺伝子編集：遺伝子（塩基配列）の改変は古代から起こっていた
〇ゲノム編集（農林水産省リーフレット）
https://www.affrc.maff.go.jp/docs/anzenka/attach/pdf/genom_editting-11.pdf
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10. 遺伝子編集：自然で行われたことを人工的に発生・制御
「見つけて」「切断する」2つの機能が編集の基本
〇ゲノム編集（農林水産省リーフレット）
https://www.affrc.maff.go.jp/docs/anzenka/attach/pdf/genom_editting-11.pdf
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11. 遺伝子編集ものがたり：今は第三世代
ZFN（ジンクフィンガー・
ヌクレアーゼ）
TALEN CRISPER Cas9
2012年
1990年代
第一世代 第二世代 第三世代
制限酵素を使って、DNAの場所を探す機能と
切断する機能を持たせることに成功
→酵素管理に時間とコストがかかる・・・
制
限
酵
素
の
発
見
遺伝子改変の場所
を探す役割にRNA
を使うことで簡便
に実現
2010年
〇Wiki「ジンクフィンガー」「ゲノム編集」
FokI(制限酵素)をDNA切断ドメイン、
TALEタンパク質のDNA結合ドメインを
融合させた人工酵素
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12. 遺伝子編集：きっかけは細菌の免疫機構
ウイルス侵入 ウイルス再侵入
免疫の獲得 再侵入者の撃退（免疫） 〇ゲノム編集の衝撃
CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats)
回文
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13. 遺伝子編集：クリスパーキャス9の誕生
2020年にノーベル化学賞を受賞したシャルパンティエ
博士（左）とダウドナ博士（右）
〇【ノーベル賞解説】「クリスパー・キャス９」って何？新型コロナにも有効？
https://newswitch.jp/p/24110
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14. 遺伝子編集の課題「オフターゲット」
オフターゲット変異：目的の遺伝子以外も切
断してしまうこと
例：20個分のDNAを目印にする場合
同列となる塩基配列の確率は１兆分の１
（A、T、 G、C４分の１の20乗）
〇ゲノム編集（農林水産省リーフレット）
https://www.affrc.maff.go.jp/docs/anzenka/attach/pdf/genom_editting-11.pdf
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15. 遺伝子編集の事例：医療：遺伝子治療
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https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou4-1.pdf

16. 遺伝子編集の事例：医療：遺伝子治療
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遺伝子治療臨床試験の国別承認件数
遺伝子治療の対象疾患
https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou4-1.pdf

17. 遺伝子編集の事例：医療：がん細胞への攻撃力をUP
T細胞にがん細胞を検知するキメラ
抗原受容体（CAR）を遺伝子編集で
挿入することで、攻撃力をUP
http://files.jsi-men-eki.org/general/q_a/yamazaki.pdf
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ヘルパー
T細胞
キラー
T細胞
キラー
T細胞
リンパ球に
あって免疫機
能を持つ

18. 遺伝子編集の事例：医療：さらにiPS細胞も組み合わせ
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https://www.amed.go.jp/news/release_20210518.html
iPS細胞からT細胞を分化して、他人由来細胞でも免疫攻撃を受けないように改変
これらが異物を
退治する役割

19. 遺伝子編集の事例：食糧
https://hungermap.wfp.org/
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20. 遺伝子編集の事例：食糧
〇ゲノム編集（農林水産省リーフレット）
https://www.affrc.maff.go.jp/docs/anzenka/attach/pdf/genom_editting-11.pdf
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21. 遺伝子編集：遺伝子組み換えとの違い
〇ゲノム編集（農林水産省リーフレット）
https://www.affrc.maff.go.jp/docs/anzenka/attach/pdf/genom_editting-11.pdf
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22. 遺伝子編集：食糧と同時に環境問題も
〇海洋の二酸化炭素減少をめざしNTTとリージョナルフィッシュが実証開始(NTT 2021/11)
https://group.ntt/jp/newsrelease/2021/11/12/211112a.html
〇大量の二酸化炭素を吸収する作物 遺伝子編集で開発へ
https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUD259EM0V20C22A7000000/
生態系への影響がない環境下でゲノム編集技術を藻類と
魚介類の炭素循環に応用
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23. 遺伝子編集技術のリスク：生態系
https://www.ted.com/talks/bill_gates_mosquitos_malaria_and_education?language=ja&subtitle=ja 23

24. まとめ
COPYRIGHT@ KOJI FUKUOKA
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• 遺伝子編集技術はCRISPRによって飛躍的にコスパが
高まって普及が進んでいます
• 社会的意義がある医療や食糧分野を先行にした取り組
みが進められています。
• 但し、遺伝子ドライブなど、生態系へのインパクトが大きい
ことから倫理的な側面での議論も進められています。