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Il ruolo dei pazienti nella
medicina di precisione,
tra limiti e opportunità
Angela Simone
Fondazione Giannino Bassetti
angela.simone@fondazionebassetti.org
@angelasimone
Medicina di precisione
• Focus da terapia a prevenzione
• Pazienti o… tutti noi?
All of Us – US initiative
• Il futuro della medicina inizia con te!
• Anyone over the age of 18 who is living in the
United States will be able to join the All of Us
• Tra gli altri obiettivi:
• use mobile health (mHealth) technologies to
correlate activity, physiological measures and
environmental exposures with health outcomes;
• empower study participants with data and
information to improve their own health.
Dal patient empowerment ai
patient innovators
Terapie personalizzate
Terapia genica 1.0
Ashanti De Silva (4 anni);
Cynthia Cutshall (9 anni)
14 settembre 1990
Anderson, Blease
National institute of Health
Clinical Center a Bethesda
Luigi Naldini SR-Tiget
2010 Fondazione Telethon – San
Raffaele – GSK
Strimvelis (nome commerciale)
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CRISPR per tutti - DIYBIO
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Josiah Zayner, CEO Odin – SynBioBeta 2017 Conference (San Francisco)
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therapy: ma davvero ha valore legale?
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iniziative bottom-up
- “The rise of Citizen Bioscience” (E.Pauwels,
Wildrow Center, Scientific American)
Grazie
Angela Simone
Fondazione Giannino Bassetti
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Il ruolo dei pazienti nella medicina di precisione, tra limiti e opportunità.

  • 1. Il ruolo dei pazienti nella medicina di precisione, tra limiti e opportunità Angela Simone Fondazione Giannino Bassetti angela.simone@fondazionebassetti.org @angelasimone
  • 2. Medicina di precisione • Focus da terapia a prevenzione • Pazienti o… tutti noi?
  • 3. All of Us – US initiative • Il futuro della medicina inizia con te! • Anyone over the age of 18 who is living in the United States will be able to join the All of Us • Tra gli altri obiettivi: • use mobile health (mHealth) technologies to correlate activity, physiological measures and environmental exposures with health outcomes; • empower study participants with data and information to improve their own health.
  • 4. Dal patient empowerment ai patient innovators
  • 6. Terapia genica 1.0 Ashanti De Silva (4 anni); Cynthia Cutshall (9 anni) 14 settembre 1990 Anderson, Blease National institute of Health Clinical Center a Bethesda Luigi Naldini SR-Tiget 2010 Fondazione Telethon – San Raffaele – GSK Strimvelis (nome commerciale)
  • 7. Genome editing e terapia genica 2.0
  • 8. CRISPR per tutti - DIYBIO
  • 9. CRISPR self-therapy Josiah Zayner, CEO Odin – SynBioBeta 2017 Conference (San Francisco)
  • 10. Limiti? E quali? - Information FDA su self-administration of gene therapy: ma davvero ha valore legale? - Vincoli stringenti rischiano di bloccare le iniziative bottom-up - “The rise of Citizen Bioscience” (E.Pauwels, Wildrow Center, Scientific American)
  • 11. Grazie Angela Simone Fondazione Giannino Bassetti Angela.simone@fondazionebassetti.org @angelasimone