Terapi gen merupakan teknik untuk memperbaiki gen yang rusak yang menyebabkan penyakit dengan memasukkan gen normal menggantikan gen yang tidak berfungsi, atau memperbaiki gen asli menggunakan virus sebagai vektor untuk memindahkan gen ke sel target. Terapi gen telah diujicobakan untuk pengobatan kanker dengan imunoterapi, viro onkolitik, atau transfer gen, meskipun masih banyak tantangan termasuk efektivitas jangka panjang

1. DASAR TERAPI GEN
Oleh
DR. HASNAR HASJIM

2. DEFINISI
 Terapi gen adalah suatu tehnik untuk
memperbaiki gen yang cacat/ rusak
sehingga dapat menimbulkan penyakit
 Clinical trial terapi gen sudah dimulai sejak
tahun 1990

3.  Gen itu terdapat dalam kromosom
merupakan dasar fungsional dan fisik dari
keturunan
 Perintahnya berupa sandi untuk membuat
protein pada struktur seluler.
 Bila terjadi perubahan dari gen, maka
protein yang terbentuk tidak lagi dapat
melakukan fungsi yang normal, sehingga
akan menimbulkan kelainan genetik

4. 

Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an, hewan
dan dari bahan kimia
Para ilmuwan sekarang sudah dapat
menentukan gen yang dapat menimbulkan
penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula
bagaimana cara memperbaiki atau mengganti
gen tersebut, dengan menggunakan bakteri,
virus yang sudah dimodifikasi secara genetik ,
dan dipakai sebagai obat bahkan dapat
menggantikan organ tubuh

5. Usaha para peneliti untuk
memperbaiki gen yang cacat
 1. Memasukkan gen yang normal kedalam
lokasi non spesifik diantara genom untuk
pengganti gen yang tidak berfungsi
 2. Gen yang cacat diganti dengan gen
yang normal melalui rekombinasi
homolugus
 3. Gen yang cacat diperbaiki dengan
mutasi balik yang selektif sehingga gen
kembali ke fungsi yang normal

6. Terapi gen adalah tehnik untuk
mengoreksi gen yang cacat yang
bertanggung jawab terhadap suatu
penyakit
Misalnya untuk mencegah kematian
dengan penyakit kanker

7. Pengobatan dengan gen terapi meliputi
 1. Imunoterapi
 2. Viro onkolitik
 3. Transfer gen

8.  1. IMUNOTERAPI
Menggunakan sel yang telah dimodifikasi
secara genetik dari partikel virus untuk
menstimulir sistem imun tubuh sehingga
mampu mengalahkan keganasan sel
kanker

9.  2. VIRO ONKOLITIK
Menggunakan partikel sel virus yang
bereplikasi didalam sel kanker dan
menyebabkan sel kanker menjadi mati.

10.  3. TRANSFER GEN
Tehnik ini relatif baru, dengan cara
memperkenalkan gen 2 baru yang
dimasukan kedalam sel kanker atau
mengelilingi jaringan kanker sehingga
dapat menghentikan pertumbuhan dan
menghancurkan sel kanker

11.  KERJA TERAPI GEN
Dalam terapi gen ini kita memerlukan satu
molekul yang berfungsi sebagai karier
disebut sebagai vektor . Vektor inilah yang
membawa gen /DNA yang normal ke sel
target pasien , dan yang biasa dipakai
sebagai vektor adalah virus yang telah
diubah secara genetik.

12. BEBERAPA JENIS VIRUS YANG
DIGUNAKAN UNTUK TERAPI
GEN


1. Retro virus
Golongan virus yang dapat membuat rantai
ganda DNA dari genomnya dan disatukan
dengan kromosom sel inangnya mis: HIV
(human defisiensi virus)
2. Adeno virus
Golongan virus dengan rantai DNA gandanya
dapat menyebabkan infeksi pada saluran
pernapasan, saluran pencenaan dan
menimbulkan kematian
mis: virus influenza

13.  3.Adeno-assosiated virus .
Virusnya kecil mempunyai single strandid
DNA dan dapat memasukan material
genetik di tempat spesifik pada kromosom
19.
 4. Herpes simpleks
Golongan virus dengan rantai ganda DNA
yang menginfeksi sebagian dari sel
seperti sel neuron

14. Kendala terapi gen




1. Terapi gen akan efektif bila gangguan terjadi
pada gen tunggal
2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , dalam
tubuh manusia bisa berubah sifatnya sehingga
menimbulkan penyakit
3. Masih banyak terapi gen yang
keberhasilannya pendek sehingga perlu diulang
4. Sistem imun tubuh akan mengurangi efek
terapi gen . Begitu pula terapi gen yang berulang
akan menyebabkan sistem imun tubuh akan
meningkat daya tolaknya

15. TERIMA
KASIH