Il seminario, tenutosi il 13 Febbraio 2015 ha trattato i problemi e le opportunità che un’azienda operante nel settore malattie rare può incontrare nello sviluppo di un farmaco. Sono state inoltre illustrate nuove strategie finalizzate a rintracciare potenziali pazienti che soffrono di queste patologie e guidarli verso i giusti referenti in grado di aiutarli. Presentazione della dott.ssa Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Fondatrice e Direttrice delle comunicazioni - Osservatorio malattie rare.

1. ILARIA CIANCALEONI BARTOLI
OMAR
ITALIAN ORPHAN DRUGS DAY
Venerdì 13 febbraio 2015
Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)
www.digitalforacademy.com

2. Ilaria Ciancaleoni Bartoli

3. O.MA.R
WWW.OSSERVATORIOMALATTIERARE.IT
5 anni di Comunicazione - Informazione – Advocacy
CHI SIAMO:
Una testata giornalistica ed agenzia di comunicazione specializzata in MR
Nato nel 2010 è oggi punto di riferimento per pazienti, associazioni e istituzioni
OBIETTIVI:
Comunicazione: raccogliere informazioni, trasformarle in notizie, veicolarle ai MEDIA;
Informazione per i pazienti: Esperto Risponde, email dedicate, guide,
e presto… il numero verde
Advocacy: diritto alle terapie, diritto a politiche adeguate
RISULTATI:
Il numero di accessi è vicino ai 9.000 contatti quotidiani e gli iscritti alla newsletter
settimanale sono circa 20.000
Approvazione una legge per l’introduzione dello Screening Metabolico Allargato a tutti i
nuovi nati
Soluzione di difficoltà regionali nell’accesso ai Farmaci Orfani

4. La malattie e i tumori rari
Le Malattie Rare interessano circa 2 – 2,5 milioni di persone in Italia e il 6-8% della
popolazione europea (ossia 24-36 milioni)
Sono patologie caratterizzate da:
-difficoltà diagnostiche e scarsa conoscenza delle patologie (ricerca di base, registri)
- carenza di informazioni e di assistenza (la rete delle malattie rare)
-disuguaglianze tra patologie (i LEA e la mancanza dei tumori rari)
-disuguaglianze di trattamento a livello regionale (i farmaci di fascia C, lo screening)
-difficoltà nell’accesso alle cure (gli inserimenti in prontuario)

5. Le difficoltà della ricerca
Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfano dall’EMA rappresentano
soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia.
Dal 2000 ad oggi in Europa più di 1000 farmaci hanno ottenuto la designazione orfana:
soltanto 87 sono stati autorizzati all’immissione in commercio. MENO DEL 10%
   Sviluppare e commercializzare terapie per le malattie rare è una sfida difficile
I dati smentiscono però il luogo comune per cui ‘LE AZIENDE NON INVESTONO IN RICERCA
PER LE MALATTIE RARE ’:
In Italia, le Aziende farmaceutiche finanziano quasi il 90% delle sperimentazioni cliniche
con farmaci orfani.
Varie aziende hanno stretto accordi di ricerca con importanti fondazioni, come ad es.
Telethon.
Le vendite di farmaci designati come orfani cresceranno ad un tasso annuo di quasi il 11%
per anno fino al 2020, rispetto a solo circa il 4% per i farmaci che trattano le popolazioni
più grandi

6. I farmaci per le malattie rare sono destinati a pochi pazienti.
In una normale economia di mercato le Aziende (profit) non avrebbero convenienza ad
investire sulle Malattie Rare…eppure……è stato fatto grazie a ….
POLITICHE INCENTIVANTI PER GLI ORPHAN DRUG
Orphan Drug Act – 1983 Direttiva comunitaria 141/2000
“Scopo del presente regolamento è di istituire una procedura comunitaria per
l’assegnazione della qualifica di medicinali orfani e di offrire incentivi per la ricerca, lo
sviluppo e l’immissione in commercio di medicinali orfani così qualificati”.
Politiche & Ricerca

7. Le politiche a sostegno dei FO
• Esclusività di mercato
• Assistenza per l'elaborazione di protocolli
• Altri incentivi: i medicinali qualificati come orfani possono beneficiare di
incentivi messi a disposizione dalla Comunità e dagli Stati membri allo
scopo di promuovere la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio dei
medicinali orfani e in particolare delle misure di aiuto alla ricerca a favore
delle piccole e medie imprese previste dai programmi quadro di ricerca e
sviluppo tecnologico
. La legge del 7 agosto 2012 n. 135 e il successivo DL n. 158 del 13 settembre 2012
‘’Decreto Balduzzi’’. In particolare in caso di sfondamento del tetto della spesa
farmaceutica ospedaliera a livello nazionale, i titolari di medicinali orfani per
quanto di loro competenza sullo sfondamento nazionale vengono esclusi dal
ripiano.
.

8. Le politiche per le Malattie Rare
…i passi avanti non sono mai troppi….
2006:
UN “NEW DEAL DELLA SALUTE” – PROGRAMMA DEL GOVERNO DEL MINISTRO
LIVIA TURCO :
- Programma nazionale triennale sulle malattie rare; [NON FATTO]- PNMR
- Istituzione di un fondo nazionale per le malattie rare, per la ricerca, lo sviluppo e
l’accesso dei pazienti ai medicinali orfani; [NON FATTO ]
- Istituzione di un Comitato Nazionale per le malattie rare, presso il Ministero
della Salute con compiti consuntivi e propositivi sulla gestione del fondo; [NON
FATTO]
- Defiscalizzazione della ricerca su farmaci “orfani”; [NON FATTO]
- Disponibilità e gratuità di farmaci (classe C), di alimenti, di dispositivi medici e
di altre sostanze attive utili per la cura sintomatica e di supporto esclusivamente
dei soggetti portatori di malattie rare [A DISCREZIONE DELLE REGIONI – PER LO
PIU’ NON FATTO]

9. GLI ARGOMENTI SUL TAVOLO OGGI
- I NUOVI LEA (incluso l’aggiornamento dell’Allegato A della Legge 279/2001)
- IMPLEMENTAZIONE DEL PNMR 2013-2016: approvato con un anno di ritardo e
senza fondi… la Francia è già all’attuazione del secondo PNMR
- LO SCREENING NEONATALE METABOLICO ALLARGATO
Legge 27 dicembre 2013, n. 147 – provvista di fondi ma mandate di decreti attuativi
Un disegno di legge in discussione alla XII Commissione Sanità del Senato
- LA NUOVA AIFA: la sfida per le malattie rare è ridurre i tempi tra l’Autorizzazione
Europea e l’immissione in commercio in Italia.
Le politiche per le Malattie Rare

10. Grazie per l’attenzione

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