Orphan Café, 27 juni 2013 Drs. Mignon van der Westerlaken (Genzyme) Bekijk alle presentaties van de Orphan Cafés op: http://www.orphancafe.nl/presentaties/

1. Adviespunt
Weesgeneesmiddelen
werktitel
Update juni 2013

2. Achtergrond Adviespunt
• Stoppen Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
– Brede benadering → onderbrengen verschillende taken
• Aandacht blijft nodig
• Doel: Informeren / Verbinden / Ondersteunen
– Bundelen van kennis en expertise
– Faciliteren contacten
→ zo snel mogelijke toegang voor
patiënten tot therapieën door meer
begrip voor weesgeneesmiddelen &
zeldzame ziekten

3. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Welkom bij het Adviespunt Weesgeneesmiddelen
Het Adviespunt Weesgeneesmiddelen biedt een overzicht van relevante
informatie voor betrokken bij onderzoek en ontwikkelng van
weesgeneesmiddelen.
Op de volgende pagina’s vindt u informatie en advies over verschillende fasen
in het traject: ontwikkeling, financiering, regelgeving en vergoeding.
Daarnaast wordt informatie gegeven over aankomende evenementen, en kunt u
zich registreren voor deelname hieraan.
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
HOME

4. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Welkom bij het Adviespunt Weesgeneesmiddelen
Het Adviespunt Weesgeneesmiddelen biedt een overzicht van relevante
informatie voor betrokken bij onderzoek en ontwikkelng van
weesgeneesmiddelen.
Op de volgende pagina’s vindt u informatie en advies over verschillende fasen
in het traject: ontwikkeling, financiering, regelgeving en vergoeding.
Daarnaast wordt informatie gegeven over aankomende evenementen, en kunt u
zich registreren voor deelname hieraan.
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
HOME

5. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Welkom bij het Adviespunt Weesgeneesmiddelen
Het Adviespunt Weesgeneesmiddelen biedt een overzicht van relevante
informatie voor betrokken bij onderzoek en ontwikkelng van
weesgeneesmiddelen.
Op de volgende pagina’s vindt u informatie en advies over verschillende fasen
in het traject: ontwikkeling, financiering, regelgeving en vergoeding.
Daarnaast wordt informatie gegeven over aankomende evenementen, en kunt u
zich registreren voor deelname hieraan.
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
HOME

6. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl/ontwikkeling
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Geneesmiddelenontwikkeling
Voordat een geneesmiddel bij de patiënt komt, gaat er een heel
ontwikkelingstraject aan vooraf. Dat begint vaak met de ziekte zelf: meer
kennis over het ontstaan van de ziekte kan leiden tot mogelijkheden voor de
behandeling.
De voortschrijdende techniek zorgt voor steeds meer kennis over ons lichaam,
en daarmee ook voor meer kennis over ziekten en aandoeningen. Vaak is dat
het begin van de zoektocht naar een geneesmiddel: als duidelijk is hoe het
lichaam ziek is geworden, wordt het voor onderzoekers mogelijk te kijken naar
oplossingen. Dit is een ingewikkeld en langdurig traject.
De overheid stimuleert onderzoek en heeft diverse programma’s opgezet om te
zorgen dat er zoveel mogelijk ontwikkelingen zijn. Hieronder vindt u een
overzicht van de initiatieven waaraan u kunt deelnemen, en ook de
voorwaarden waaraan voldaan moet worden.
Door deze positieve stimulans vanuit de overheid zijn in het
ontwikkelingsklimaat in Nederland volop in beweging. Veel nieuwe bedrijven
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
ONTWIKKELING

7. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl/ontwikkeling
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Geneesmiddelenontwikkeling
Voordat een geneesmiddel bij de patiënt komt, gaat er een heel
ontwikkelingstraject aan vooraf. Dat begint vaak met de ziekte zelf: meer
kennis over het ontstaan van de ziekte kan leiden tot mogelijkheden voor de
behandeling.
De voortschrijdende techniek zorgt voor steeds meer kennis over ons lichaam,
en daarmee ook voor meer kennis over ziekten en aandoeningen. Vaak is dat
het begin van de zoektocht naar een geneesmiddel: als duidelijk is hoe het
lichaam ziek is geworden, wordt het voor onderzoekers mogelijk te kijken naar
oplossingen. Dit is een ingewikkeld en langdurig traject.
De overheid stimuleert onderzoek en heeft diverse programma’s opgezet om te
zorgen dat er zoveel mogelijk ontwikkelingen zijn. Hieronder vindt u een
overzicht van de initiatieven waaraan u kunt deelnemen, en ook de
voorwaarden waaraan voldaan moet worden.
Door deze positieve stimulans vanuit de overheid zijn in het
ontwikkelingsklimaat in Nederland volop in beweging. Veel nieuwe bedrijven
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
ONTWIKKELING

8. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl/links
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Overheid
ZonMW - www.zonmw.nl
Financiert gezondheidsonderzoek én stimuleert het gebruik van de ontwikkelde
kennis om daarmee de zorg en gezondheid te verbeteren.
Nationaal Plan Zeldzame Ziekten – www.npzz.nl
In lijn met Europese vereiste opzetten van een nationaal plan waarin de
verschillende initiatieven rondom zeldzame ziekten worden verzameld
Bedrijven (verenigingen)
BioFarmind - www.biofarmind.nl
Belangenvereniging voor de medische biotechnologie in Nederland
Nefarma – www.nefarma.nl
brancheorganisatie van farmaceutische bedrijven die zich richten op onderzoek
en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
LINKS

9. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl/links
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Overheid
ZonMW - www.zonmw.nl
Financiert gezondheidsonderzoek én stimuleert het gebruik van de ontwikkelde
kennis om daarmee de zorg en gezondheid te verbeteren.
Nationaal Plan Zeldzame Ziekten – www.npzz.nl
In lijn met Europese vereiste opzetten van een nationaal plan waarin de
verschillende initiatieven rondom zeldzame ziekten worden verzameld
Bedrijven (verenigingen)
BioFarmind - www.biofarmind.nl
Belangenvereniging voor de medische biotechnologie in Nederland
Nefarma – www.nefarma.nl
brancheorganisatie van farmaceutische bedrijven die zich richten op onderzoek
en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Zoeken
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
LINKS

10. Adviespunt Weesgeneesmiddelen
http://www.adviespuntweesgeneesmiddelen.nl/contact
HOME
ADVIES OVER
ONTWIKKELING FINANCIERING REGELGEVING
LINKS CONTACT
VERGOEDING
Wat is een
weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen
zijn geneesmiddelen die
ontwikkeld zijn voor
ziekten waar minder dan
5 op de 10.000 mensen
aan lijden. LEES MEER
Wat is
geneesmiddelen-
ontwikkeling?
Voordat een
geneesmiddel bij de
patiënt komt, gaat er een
heel ontwikkelingstraject
aan vooraf. Dat begint
vaak met de ziekte zelf:
meer kennis over het
ontstaan van de ziekte
kan leiden tot
mogelijkheden voor de
behandeling. LEES MEER
Naam
Stel uw vraag
Agenda
7 sep 2013 –
Spierziektendag
Nederland
September – Thyroid
cancer awareness month
17 okt 2013 – Orphan
Café: de Waarde van
Geneesmiddelen
12 nov 2013 – Duchenne
roundtable (tbc)
28 feb 2014 – Zeldzame
Ziekten Dag
NAAR ALLE ACTIVITEITEN
CONTACT
Instantie
e-mail
Uw vraag
ZoekenWie zijn wie?
Het Adviespunt Weesgeneesmiddelen is een gezamenlijk initiatief van
betrokkenen bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen: farmaceutische
industrie (verenigingen en bedrijven), onderzoekspartners en andere partijen
zoals ZoMW.
Het Adviespunt wil door het bundelen van expertise en het faciliteren van
contacten zorgen voor een zo snel mogelijke toegang voor patiënten tot
therapieën door meer begrip voor weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten.
Adresgegevens
BioFarmind
Plein 22d Postbus 11636
2511 CS Den Haag 2502 AP Den Haag