Orphan Café, 4 april 2013 Presentation by BioFarmind

1. Adviespunt
Weesgeneesmiddelen &
Zeldzame ziekten
werktitel
Update april 2013

2. Ontstaan Adviespunt
• Stoppen Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
– Stuurgroep kende brede benadering
– Onderbrengen verschillende taken
• Aandacht blijft nodig
– Awareness en begrip weesgeneesmiddelen &
zeldzame ziekten
– Complexe processen
• Veel partijen
• Registratie
• Vergoedingen

3. Doel Adviespunt
• Informeren / Verbinden / Ondersteunen
– Bundelen van kennis en expertise
– Faciliteren contacten
→ zo snel mogelijke toegang voor patiënten tot
therapieën door meer begrip voor
weesgeneesmiddelen & zeldzame ziekten

4. Projectgroep Adviespunt
• Industrie
– Verenigingen: BioFarmind, Nefarma
– Bedrijven: Pantarhei, Shire, Prosensa, Genzyme
• Onderzoek
– CRO: PSR-groep
• Andere partijen
– ZonMW
– BPRA

5. Activiteiten Adviespunt
• Opzetten portal website
– bundelt expertise ontwikkeling weesgeneesmiddelen
• Subsidie ZonMW
• Lancering Q2 2013
• Faciliteren netwerk
– Orphan Café’s
– Verbinden

6. Toekomst Adviespunt
• Verder uitbreiden huidige activiteiten
– Awareness
– Andere partijen betrekken
• Informeren
– Vergroten van kennis bij stakeholders van het
ontwikkelingsproces van weesgeneesmiddelen