Orphan Café4 april 2013Dr. Ir. Erik TambuyzerABConsultWeesgeneesmiddelen entransparantie
Behandeling voor zeldzame ziekten :win-win voor de betrokkenen?
Inhoud van deze presentatie• Zeldzame ziekten, een historisch &maatschappelijk probleem• Nood aan nieuwe weesgeneesmiddele...
Zeldzame ziekten• Zeldzaamheid én ernst van de ziekte• Maatschappelijk probleem slechts deels opgelostdoor de regelgeving ...
Nood blijft groot• ~10-20% van alle zeldzame ziekten hebben enige vormvan behandeling  medische nood blijft hoog!• Vele t...
Rare Diseases, Orphan Designated Indications with ApprovedTherapies & Orphan Drugs in the Clinic~7,000Rare Diseases withou...
Sterke groei R&D51%18%77%32%104%22%254%20%0%50%100%150%200%250%300%EU OMP R&DexpenditureEU R&DexpenditureWorld OMP R&Dexpe...
In den beginne enkele Wg,maar wat nu…- Enkele Wg, hoge prijs geen budgettair probleem- Veel Wg nog betaalbaar?- Niet allee...
9Gelijkaardig risico, wat ook typeDiscovery and Development of a Successful NCE0123456789101112131415Quantity of Substance...
Budgettair probleem?• Is er werkelijk druk op het budget? Jazeker, van alle innovatieve producten,geen potentieel bankroet...
Door bomen het hele bos blijvenzien  het gaat om de patiënt!
Wordt budget goed gebruikt?• Stijgende ontwikkelingskosten door extra eisen maar generica.• Aantal Wg stijgt in % nieuwe g...
Mazen van diagnostisch netdrastisch verkleinenGemaskerde wevervogel
Expertise-centra opbouwenRegister(s)OpleidingDiagnose &MonitoringBehandelendeartsen(Inter)nationaalnetwerk(Genetische)Coun...
Misbruik?• Reeds bestaande grondstoffen als Wg gebruiken? Europesedefinitie Wg aanpassen om verwarring te vermijden …• Sal...
Misvattingen?• Geschatte prevalentie niet altijd realiteit• Groot aantal erkenningen maar klein aantalgoedkeuringen: regel...
Transparantie:‘the elephant in the room’?
Prijs en winstgevendheid?• Prijzen voor WG kunnen substantieel hoger zijn danvoor andere geneesmiddelen, o.a. wegens zeldz...
Transparantie• Transparentie vanwege alle partijen echter nodig– voor bedrijven wegens ecomische steun– voor de overheid w...
Wat kan er beter?• Stop discussie over nieuwe regelgeving,continuïteit is erg nodig (12.5 jaar ontwikkeltijd!)• Wel betere...
Focus op medischenood is win-win
Toekomst- Enorme mogelijkheden voor zeldzame ziektendoor manier van R&D organisatie in bedrijven- Concurrentie voor succes...
De zon moet verder opgaanvoor patiënten met zeldzame ziekten,en niet terug ondergaan…Dank u voor uw interesse!erik@tambuyz...
Upcoming SlideShare
Loading in …5
×

Weesgeneesmiddelen en transparantie

396 views

Published on

Orphan Café, 4 april 2013

Presentation by Erik Tambuyzer (ABConsult)

Published in: Health & Medicine
0 Comments
0 Likes
Statistics
Notes
  • Be the first to comment

  • Be the first to like this

No Downloads
Views
Total views
396
On SlideShare
0
From Embeds
0
Number of Embeds
57
Actions
Shares
0
Downloads
2
Comments
0
Likes
0
Embeds 0
No embeds

No notes for slide

Weesgeneesmiddelen en transparantie

  1. 1. Orphan Café4 april 2013Dr. Ir. Erik TambuyzerABConsultWeesgeneesmiddelen entransparantie
  2. 2. Behandeling voor zeldzame ziekten :win-win voor de betrokkenen?
  3. 3. Inhoud van deze presentatie• Zeldzame ziekten, een historisch &maatschappelijk probleem• Nood aan nieuwe weesgeneesmiddelen• Van enkele naar meer: budgetprobleem?• Misbruik?• Misvattingen?• Transparantie: wat en van/voor wie?• Wat kan er beter?• Toekomst
  4. 4. Zeldzame ziekten• Zeldzaamheid én ernst van de ziekte• Maatschappelijk probleem slechts deels opgelostdoor de regelgeving  toegang is niet geregeld• Economische gunstmaatregelen, om therapie-ontwikkeling te bevorderen• Meer nood dan aan Wg alleen: diagnose, zorg,expertise, … samenwerking• Internationale schaal• 6-8000, vele heel wat zeldzamer dan 5/10000• Prevalentielimiet is arbitrair  continuum …• Heterogeneïteit, veelal moeilijke diagnose• Vele Wg zijn voor zeldzame kankers!??
  5. 5. Nood blijft groot• ~10-20% van alle zeldzame ziekten hebben enige vormvan behandeling  medische nood blijft hoog!• Vele therapiën voor zeldzame ziekten staan modelvoor toepassing van gepersonaliseerde geneeskunde– Link van diagnose met therapie– Enkel werkzaam bij een goed afgelijnde groep– Dosering aangepast aan de individuele patiënt
  6. 6. Rare Diseases, Orphan Designated Indications with ApprovedTherapies & Orphan Drugs in the Clinic~7,000Rare Diseases without knownapproved therapy or drugs inthe clinic (~95%)340~6,650Phase III:Phase II:Phase I:Total:340 Approved Therapies TotalRare Diseases6410638208*Source: NIH Office of Rare Diseases; GBI Research, Dec 2009*45% of the total assets in clinical development are for oncology indicationsZeldzame ziekten behandeling• Hoge medische nood enernst van de ziekten• Is het wetenschappelijkmogelijk, kan er resultaatworden geboekt?• biologie van ziektebegrijpen• technologie, middelen,expertise in ziektedomein• Markt voor het product?Return on investmentmogelijk?
  7. 7. Sterke groei R&D51%18%77%32%104%22%254%20%0%50%100%150%200%250%300%EU OMP R&DexpenditureEU R&DexpenditureWorld OMP R&DexpenditureWorld R&Dexpenditure2000 - 20042004 - 2008•Tussen 2000-2004 steeg R&D in Europa met 51%, verdubbeling tssn 2004-2008•Over de hele periode 2000-2008 was de groei 209%•R&D in WG = stijgend deel van totale biopharmaceutische in industrie, terwijl detotale R&D kost in de industrie in het algemeen al sterk steegBron: EU and World OMP R&Dexpenditure: OHE Consultingsurvey
  8. 8. In den beginne enkele Wg,maar wat nu…- Enkele Wg, hoge prijs geen budgettair probleem- Veel Wg nog betaalbaar?- Niet alleen kleine bedrijven, nu ook de grote- Economische crisis- Hoog risico voor ontwikkeling 1e behandelingo Pioniersrol: dikwijls geen therapie bestaandeo Echte innovatie is risicovol en vraagt tijdo Complexe en kleinschalige klinische studies
  9. 9. 9Gelijkaardig risico, wat ook typeDiscovery and Development of a Successful NCE0123456789101112131415Quantity of SubstancesYearsSource: Based on PhRMA analysis, updated for data per Tufts Center for theStudy of Drug Development (CSDD) database.Introduction/RegistrationDevelopmentBasic ResearchPost-Marketing SurveillanceClinical Tests (Humans)Preclinical Tests (Animals)122-55-1010-203,000-10,000PhasesIVIIIIII
  10. 10. Budgettair probleem?• Is er werkelijk druk op het budget? Jazeker, van alle innovatieve producten,geen potentieel bankroet door Wg…• Plafonnering % voor Wg vangeneesmiddelenbudget• Klein patientenaantal, met uitzonderingen• Voorspelling van wat komt mogelijk• Keuzes maken wat terugbetaald wordt• Definitie van ‘innovatie’ afstemmen tussenregelgevers en betalers
  11. 11. Door bomen het hele bos blijvenzien  het gaat om de patiënt!
  12. 12. Wordt budget goed gebruikt?• Stijgende ontwikkelingskosten door extra eisen maar generica.• Aantal Wg stijgt in % nieuwe geneesmiddelen• Wg meestal innovatief, effectief en veilig• Wg kan met betere controle budgettaire impact• Wg zal klein percentage van totaal (4-5%?) blijven• Stabilisatie is vooruitgang voor de patient, niet alleen genezing• Terugbetaling Wg niet op kosten van andere patiënten• Terugdringen van inefficiencies in gebruik van budget?Gepersonaliseerde geneeskunde nodig…?– 10-25% van voorgeschreven geneesmiddelen niet gebruikt– ~50% is niet geschikt voor die patient (WHO)– ~20% van alle kosten in laatste levensmaand– Belangrijke rol van de correcte diagnose
  13. 13. Mazen van diagnostisch netdrastisch verkleinenGemaskerde wevervogel
  14. 14. Expertise-centra opbouwenRegister(s)OpleidingDiagnose &MonitoringBehandelendeartsen(Inter)nationaalnetwerk(Genetische)CounselingKlinischonderzoekBeleidsinputMet HTAen betalersOutreachEpidemiologiePatiëntenzorg
  15. 15. Misbruik?• Reeds bestaande grondstoffen als Wg gebruiken? Europesedefinitie Wg aanpassen om verwarring te vermijden …• Salami-slicing?o Erkenning als Wg door COMP, niet door bedrijfo Meerdere indicaties zijn voordeel voor de patiënto Nieuwe indicatie sneller dan NCE ontwikkeleno Beter dan off-labelo Evaluatie van veiligheidsrisico’s effectiever• Ethische aspecten misbruikt?o Voor meer winst ?o Om budget te sparen?• Misbruik moet wordenvermeden want brengt regelgevingin gevaar  niet terug naar 1996 of tevoren…
  16. 16. Misvattingen?• Geschatte prevalentie niet altijd realiteit• Groot aantal erkenningen maar klein aantalgoedkeuringen: regelgeving geen succes? Nee• Verschil in aanpak van Wg door de regelgevers?Nee, minder data en hoge medische nood…• Exclusiviteit is géén monopolie!• Tweemaal betalen: belastingsgeld vooronderzoek plus terugbetaling van therapiën?o Basisonderzoek in academiao Dierproeven en translationeel onderzoekmeestal door bedrijven georganiseerd.o Academia includeert spin-outs!
  17. 17. Transparantie:‘the elephant in the room’?
  18. 18. Prijs en winstgevendheid?• Prijzen voor WG kunnen substantieel hoger zijn danvoor andere geneesmiddelen, o.a. wegens zeldzaamheid– Bij automatisch hogere winst  alle bedrijvenzouden Wg maken; gebeurt dit ook?– Innovatie duur bij de start– Meer ontwikkelaars een pluspunt• Zonder winstpotentieel  de meeste WG zouden nooitontwikkeld zijn, regelgeving met incentives belangrijk• Toekomst zal ons leren wat gebeurt: meer concurrentieen meer ervaring, Wg worden gewoon geneesmiddel na10 jaar…
  19. 19. Transparantie• Transparentie vanwege alle partijen echter nodig– voor bedrijven wegens ecomische steun– voor de overheid wegens objectiviteit en omdat patientenobjectiviteit & transparantie verdienen• Prijstransparantie voor Wg: een complex concept datfinanciële standaarden nodig heeft• Beursgenoteerde bedrijven publiceren uitgebreidjaarrapport; wettelijke voorschriften en controle opmaat van de investeerder• Bedrijven opereren wereldwijd, en hangen af vaninvesteerders in financieel wereldsysteem• Duurzame oplossing via dialoog met betrokkenen?Verantwoordelijkheid!
  20. 20. Wat kan er beter?• Stop discussie over nieuwe regelgeving,continuïteit is erg nodig (12.5 jaar ontwikkeltijd!)• Wel betere toepassing in overleg en via dialoogmet vroegtijdig contact met de betalers ook• Europese samenwerking voor data-collectie• Strenge regels voor terugbetaling beter dan geenterugbetaling want dan verliezen alleno Regels op voorhand vaststellen (jaarbudget?)o Voorspelbaarheid en continuiteit• Verantwoordelijkheid opnemen voor toegang• Patiëntentrouw …• Vermijd misvattingen en clichés
  21. 21. Focus op medischenood is win-win
  22. 22. Toekomst- Enorme mogelijkheden voor zeldzame ziektendoor manier van R&D organisatie in bedrijven- Concurrentie voor succesvolle Wg  prijsdruk- Meer ziekten per product?- Systematisch verzamelen van off-label data- Plafonnering van stijging aantal Wg?- Verlies exclusiviteit bij leveringsprobleem- Afspraken met betalers bij start ontwikkeling- Na 10 jaar geen Wg meer, prijsdruk?
  23. 23. De zon moet verder opgaanvoor patiënten met zeldzame ziekten,en niet terug ondergaan…Dank u voor uw interesse!erik@tambuyzer.be

×