Оценка эпидемилогических и клинических характеристик первичной иммунной тромбоцитопении в Российской Федерации

1. НАЦИОНАЛЬНОЕ ГЕМАТОЛОГИЧЕСКОЕ ОБЩЕСТВО
ФГБУ Гематологический научный центр МЗ России
ОЦЕНКА ЭПИДЕМИОЛОГИЧЕСКИХ И
КЛИНИЧЕСКИХ ХАРАКТЕРИСТИК ПЕРВИЧНОЙ
ИММУННОЙ ТРОМБОЦИТОПЕНИИ В
РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
( результаты исследования)
Зав. научно-клиническим отделением
стандартизации методов терапии
д.м.н. Меликян А.Л.
Санкт - Петербург 2017г.

2. История создания
• Создание национального Регистра взрослого населения больных с
заболеваниями крови было инициировано на заседании Национального
гематологического общества 03.12.2012г. главным гематологом РФ,
генеральным директором Гематологического научного центра,
Председателем Наблюдательного совета Национального гематологического
общества академиком РАН В.Г. Савченко.
• Протокол по проведению эпидемиологического исследования и оценки
клинических характеристик ИТП был обсужден и принят к действию
12.02.2014г.

3. Что такое регистр?
(медицинский)
• Централизованная система исследований, позволяющая
унифицировать данные для оценки исходов в популяции,
определяемой по конкретному заболеванию, система,
которая преследует заранее поставленные цели научного
и клинического характера.

4. Главный исследователь:
Научный консультант:
Координатор проекта :
д.м.н. Меликян А.Л.
к.т.н. Куликов С.М.
ФГБУ Гематологический научный центр МЗ РФ
Национальное гематологическое общество
Исследовательские центры:
Контрактная исследовательская
организация:
Клиническая рабочая группа
Аналитическая рабочая группа
Гематологические клиники РФ (из 33 регионов)
ЗАО «Астон Консалтинг» » (оперативное руководство проектом,
мониторинг, управление данными, трансфер данных в НГО )
д.м.н. Меликян А.Л., к.м.н. Пустовая Е.И., к.м.н. Цветаева Н.В.
к.т.н. Куликов С.М., Русинов М.А., Чабаева Ю.В.
ЭПИДЕМИОЛОГИЧЕСКИЕ И КЛИНИЧЕСКИЕ ХАРАКТЕРИСТИКИ ПЕРВИЧНОЙ
ИММУННОЙ ТРОМБОЦИТОПЕНИИ В РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
4
Исполнители проекта

5. РЕГИСТР
DATA-ЦЕНТР
Организация ввода, хранения и трансфера данных проекта
ЛПУ 1 ЛПУ 2 ЛПУ 3 ЛПУ 4 ЛПУ n
Аналитическая группа НГО
ЗАО «АСТОН
КОНСАЛТИНГ»
Доступ к базам данных своих пациентов
5
Трансфер
деперсонифи-
цированных
данных
Анализ
данных

6. Регистр
Разработка инструментария
Информационный протокол
• Протокол сбора данных
• Контроль качества
• Протокол анализа данных
• Процедуры обработки
особых случаев
Научный протокол
Синопсис
Окончание сбора данных
Контроль
качества
Сбор данных
Техническое задание Анализ
Пилотная стадия проекта
Трансфер данных
Этический комитет
Публикации
Научный проект и регистр

7. Дизайн исследования: многоцентровое проспективное
наблюдательное когортное исследование.
Первичная конечная точка: заболеваемость и распространенность ИТП.
Вторичные конечные точки: демографические, клинические,
лабораторные характеристики,
терапия, мониторинг эффективности
Критерии включения/исключения:
В исследовании в основную группу будут включаться все больные с диагнозом
первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП), подписавшие письменное
информированное согласие до начала участия в исследовании. В подгруппу детального
клинического мониторинга будут включаться больные с тяжелой формой ИТП.
Инструменты сбора данных: Регистр ИТП.
7
Протокол исследования

8. Динамика регистрации пациентов с ИТП по регионам ЛПУ (на 01.03.2017)
Регион ЛПУ 2014 2015 2016 2017 Итог
Амурская обл ГАУЗ АО "Амурская областная клиническая больница" 7 15 22
Астраханская обл ГБУЗ АО АМОКБ 4 7 1 12
Вологодская обл БУЗ ВО "Вологодская областная клиническая больница" 5 1 6
Дагестан Респ Областная клиническая больница 1 1
Иркутская обл ОКБ №1, Иркутск 151 2 153
Калужская обл Калужская областная клиническая больница 1 7 8
Кемеровская обл ГАУЗ Кемеровская ОКБ 1 1
Кировская обл Кировский научно-исследовательский институт гематологии и переливания крови12 3 4 2 21
Коми Респ ГУ "Коми республиканский онкологический диспансер" 6 13 1 20
Крым Респ КРУ "ОКД" им. В.М.Ефетова 65 1 66
Ленинградская обл ГБУЗ ЛОКБ 20 19 39
Мордовия Респ ГБУЗ РМ Республиканская клиническая больница №4 9 8 1 18
Московская обл ГБУЗ МО МОНИКИ им. М.Ф.Владимирского 28 15 12 55
ГКБ им.Боткина 30 4 34
ФГБУ Гематологический научный центр МЗРФ 32 60 81 2 175
Мурманская обл ГОБУЗ МОКБ им. П.А.Баяндина 4 4
Новосибирская обл ГБУЗ НСО ГКБ №2 8 4 21 33
БУЗОО ГКБ №1 им. А.Н. Кабанова 44 12 10 66
БУЗОО ОКБ 5 1 1 7
Оренбургская обл ГБУЗ Оренбургская ОКБ 7 7
Пермский край ГБУЗ Клиническая медико-санитарная часть №1 1 8 9
Псковская обл ГБУЗ Псковская областная клиническая больница 12 12
Республика Башкортостан ГБУЗ РБ ГКБ №13 г. Уфа 7 7
Республика Тыва ГБУЗ РТ "Республиканская больница №1" 15 15
Ростовская обл РостГМУ 11 4 1 16
Санкт-Петербург г ФГБУ РосНИИГТ ФМБА России 66 33 99
Свердловская обл МБУ ЦГБ №7 гематологический центр 7 7
Татарстан Респ ГАУЗ ГКБ №16 10 13 2 25
Томская обл ОГАУЗ "Томская областная клиническая больница" 10 10
Тульская обл ГУЗ ТО "Тульская областная клиническая больница" 121 15 136
Тюменская обл ГБУЗ ТО "Областная клиническая больница №1" 1 1
КГБУЗ "Краевая клиническая больница №1 имени проф. С.И.Сергеева" 17 1 18
Поликлинка №7 1 1
Ханты-Мансийский АО - Югра АОБУ Сургутская окружная клиническая больница 6 6
Челябинская обл Челябинская областная клиническая больница 10 17 3 30
Саха /Якутия/ Респ ГАУ РС (Я) РБ №1 НЦМ 4 4
Общий итог 200 239 677 28 1 144
Омская обл
Хабаровский край
Москва г

9. 1. Условие формирования групп для анализа:
дата постановки диагноза >= 01.01.2014  группа:
- «новые случаи ИТП»- с впервые установленным диагнозом
- «архивные случаи ИТП» с длительной продолжительностью
болезни, дата диагноза до 01.01.2014
2. Анализ проведен по данным, выгруженным 01.03.2017
3. Всего записи по 1144 больным (636 - архивные, 508 – новые)
4. В анализ включены все больные, в отдельных расчетах
исключались явные ошибки (например, некоторые даты и
пропущенные данные).
5. Для содержательного анализа использованы только новые
случаи.
6. Использованы методы описательного и частотного анализа,
анализ проводился с помощью пакета SAS 9.4
Анализ данных исследования

10. Объем, полнота собранных данных
Форма
Группа «архивные»
N(%)
Группа
«новые» N(%)
Визиты (мониторинг) 549 (86%) 410 (81%)
Терапия 539 (85%) 340 (67%)
События 147 (23%) 73 (14%)
Лаборатория 577 (91%) 456 (90%)
У скольких больных есть хотя-бы одна запись

11. 499(78%)
P=0.007
Медиана и диапазон возраста на момент диагноза
Архивная группа – 39 лет (0-86)
Группа новые - 44 года (0-89)
Поло-возрастная структура групп больных
366(72%)
137(22%) 142(28%)

12. % больных в регистре с обоснованным диагнозом:
в группе новых 446 из 508 (90%)
в группе архивных 546 из 636 (86%)
Основания для постановки диагноза ИТП
1. Изолированная тромбоцитопения менее
100,0х109/л
2. Число мегакариоцитов в костном мозге
(нормальное, повышенное)
3. Отсутствие спленомегалии
Отмечено у
1098 из 1144(96%)
803 из 1067 (75%)
1104 из 1144 (96.5%)
Обоснованность диагноза

13. P=<0.0001
Наличие тяжёлой ИТП в разных группах
392
238
220
251
0%
20%
40%
60%
80%
100%
архивныe новыe
64% 49%

14. P=<0.0001
Показания к назначению
тромбопоэтиновых миметиков в группах
313
128
323
380
0%
20%
40%
60%
80%
100%
архивныe новыe
49% 25%

15. • Заболеваемость ИТП в мире составляет 1,6-3,9 случаев на 100 000
населения в год.
• Распространенность колеблется от 4,5 до 20 случаев на 100 000
населения. ИТП не имеет географических особенностей.
• Мужчины болеют в 3-4 раз реже женщин.
Эпидемиология ИТП

16. В таблицу вошли регионы, где зарегистрировано не менее 10
новых случаев
Регион
Взрослое
население
(тыс)
Число
случаев
Исходная
заболе-
ваемость
Исходная
заболева-
емость
мужчины
Исходная
заболева-
емость
женщины
Длит.
регистрации
(годы)
Заболеваемость
стандартизованная
(ВОЗ популяция)
Тульская область 1364 137 3.58 2.38 4.52 2.80 3.76
Иркутская область 1996 57 1.40 1.09 1.66 2.04 1.35
Республика Коми 751 10 0.68 0.44 0.89 1.96 0.62
Астраханская область 841 11 0.66 0.39 0.89 1.97 0.63
Кировская область 1150 13 0.57 0.20 0.88 1.98 0.58
Омская область 1671 21 0.51 0.32 0.67 2.44 0.56
Ленинградская область 1496 12 0.51 0.28 0.71 1.56 0.47
Саратовская область 2161 30 0.45 0.27 0.60 3.06 0.45
Московская область 6147 34 0.20 0.11 0.28 2.72 0.21
Новосибирская область 2282 10 0.19 0.17 0.21 2.32 0.18
г. Москва 10116 29 0.11 0.06 0.15 2.65 0.11
Республика Крым . 34 . . . 0.93 .
Оценка регистрируемой заболеваемости ИТП

17. Заболеваемость ИТП – по полу и возрасту
расчеты по Тульской областиВозраст муж жен
15-19 1.78 5.55
20-39 2.29 7.33
40-59 1.86 3.13
60-79 3.90 3.82
80+ 2.63 0.70
0.00
1.00
2.00
3.00
4.00
5.00
6.00
7.00
8.00
15-19 20-39 40-59 60-79 80+
муж
жен

18. Влияние активности участия клиник в исследовании на точность оценки
региональных особенностей диагностики и терапии (новые случаи)
Регионы поделены на 3 группы в зависимости
от числа зарегистрированных новых случаев:
1 группа – более 50
2 группа – 10-49
3- менее 10
достаточность
оснований для диагноза
1 2 3
достаточно 222 99 65
86% 75% 54%
недостаточно 24 14 32
9% 11% 27%
нет оснований 11 18 23
4% 14% 19%
В группе с низкой
активностью
регистрации
около половины
случаев не имеют
достаточных
оснований для
установки
диагноза ИТП
P<0.0001

19. Региональные особенности терапии ИТП (новые случаи)
Регионы поделены на 3 группы в зависимости от числа
зарегистрированных новых случаев:
1 группа – более 50, 2 группа – 10-49, 3- менее 10
Значимые различия по всем препаратам
28
8
10
57
58
14
13
7
10
91
19
4
3
35
80
0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100
Агонисты тромбопоэтиновых рецепторов
Внутривенные иммуноглобулины
Иммуносупрессоры
Парентеральные ГКС
Пероральные ГКС
% ПАЦИЕНТОВ, КОТОРЫМ НАЗНАЧАЛИСЬ
3 группа 2 группа 1 группа

20. • Впервые получены надежные данные по эпидемиологи ИТП.
• Участие медицинских центров в исследовании и регистре
существенно влияет на качество диагностики и эффективность
терапии ИТП.
• Важно стимулировать полноту регистрации новых случаев
заболевания во ВСЕХ участвующих в исследовании регионах.
• Контроль и управление включением больных в регистр,
регулярность мониторинга – самая важная административная
задача.
• Для получения надежных данных по эффективности терапии ИТП
необходим более полный и длительный мониторинг. Важно
продолжать усилия по сбору информации по статусу больных в
динамике
• Необходимо проведение работы экспертно-диагностической
группы, WEB консультаций.
Выводы