Translational research
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第44回日本脳卒中学会学術集会「トランスレーショナリリサーチの実践」で使用したスライドです．
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Translational research
- 4. ① VEGF阻害薬による ｔPA 出血合併症抑制 VEGF VEGF 脳出血 周皮細胞 VEGF 受容体 VEGF × 脳血管 VEGF 中和抗体 VEGF 受容体阻害薬 タンパク分解酵素 MMP9 JCBFM 31; 1461-74, 2011 tPA 療法に伴う BBB破綻
- 6. 低酸素・低糖（OGD) 刺激によるM2様変化 VEGF，MMP9 TGFb ③ 低酸素・低糖刺激細胞療法 Sci Rep 2017;7,42582
- 7. 創薬を実現するための複数のルート 研究者 製薬企業 （出口） AMED （創薬ブースター） 創薬ベンチャー（起業）投資家・バイオVC TRI/医師主導治験 製薬企業 （オープンイノベーション） ① VEGF阻害薬 ② プログラニュリン ③ OGD細胞療法 医療イノベーション 推進センター
- 10. アカデミア研究者が注意すべき点 ❶ 対象疾患，標的分子を慎重に選択する ❷ 動物実験の質を高める ❸ 適切な知財戦略をとる ❹ 資金調達を考える
- 11. ❶ 対象疾患・標的分子を慎重に選択する 対象疾患の選択 • アンメット・メディカルニーズはなにか？ • 患者数の多寡は？（common or rare） → 産学官患のどことコラボするか → 予定する臨床試験のデザインをもとに 基礎研究のデザインを決める
- 12. 治療標的分子の選択 • 薬効メカニズムは明確か？ • 正常と病的組織で発現量に差があるか？ • 阻害剤・活性化剤はあるか？ • 予測副作用は許容範囲か？ • 既存薬再開発の可能性は？
- 13. ❷ 動物実験の質を高める ヒト患者の病態と類似するモデル → 非臨床 POCの近道 (proof of concept) 自家血血栓モデル＋tPA → 高い説得力を持った
- 14. 動物実験でもヒトと同じ病態と評価を目指す 加齢 性 種（哺乳類） 危険因子 Animal model 2.0 臨床試験や生物統計の知識が必要 パワー計算 ランダム化 マスク化 厳密な解釈 効果判定
- 15. 壁となる特許の２つの要件 ① 新規性・非公知 世の中に知られていない 学会・論文発表 → 特許出願☓ ヒントも含め，絶対，発表しない！ ② 進歩性 先行技術に基づいて容易に考え出す ことができない（拒絶で最多．対策が必要） 大学院生の モチベーション↓ ❸ 適切な知財戦略をとる
- 16. 特許戦略の重要ポイント ① 医薬の知財に詳しい弁理士に依頼する． ② 同様の医薬品，医療機器，再生医療製品 の経験があればより理想的． ③ 海外出願は不可欠．資金不足であろうとも 特許取得が日本と米国のみでは不十分． バイオVCが相手にしない可能性が高い．
- 18. どの国から出願したらよいか？ 12 ②優先権主張による データ追加 ③国際PCT出願 30ヶ月0 ①国内出願 ④各国移行 18 特許公開 A) 国内 → PCT → 各国移行 （一般的） B) 米国 → グローバル戦略を特許事務所に考え てもらう（ただし高額な弁理士費用を要する） VEGF 阻害薬の場合
- 22. オープンイノベーションで学んだこと • 相互理解により，心強いパートナーとなる． • 企業が優先するものはアカデミアとは異なる． • 企業が行う実験データの精度は極めて高い． （非臨床データ；GLP基準のハードルの高さ） 第１三共TaNeDS 2014.12～2016.9
- 25. • 臨床試験デザインに関する詳細 な議論を半年かけて行った． • 交渉した複数の担当者はみな 医学に精通するMBAホルダー だった． • 投資先の研究力，将来性，市場 性などの要因も含め，総合的な 投資判断を行うことがわかった バイオVC交渉者は医学研究のエキスパート
- 26. ③ 起業（バイオアントレプレナー） • アントレプレナー＝自ら事業を起こす人 • 経営の3要素 モノ しっかり 練り込んだ シーズ ヒト 気合いの入った チーム作り カネ 資金調達 無駄遣いしない • 経営が不得意なら能力のあるひとにやってもらう • レギュラトリーサイエンスの知識も必要．
- 27. レギュラトリーサイエンスの知識も必要 • 医薬品や医療機器の品質，研究開発，承認 審査，市販後安全対策などを扱う領域 • PMDA（医薬品医療機器総合機構） • 重要法律や薬価収載の仕組みを理解する
- 28. Company 自社 Customer 市場・顧客 Competitor 競合 起業家に必要な 3C 自社のシーズの 強みを理解する （Target product profiling） 市場規模， 市場の成長性，ニーズ 競合相手がいないこと が理想（blue ocean）
- 29. バイオアントレプレナー入門は有用
- 30. 各研究者がインセンティブを得る方法 「創薬に成功し，ハワイに家を建て，若手医師がTRに 取り組みたいと思うように頑張れ！」 （某教授より） ① ストックオプション 予め決められた価格で自社株を買う権利 ② 独占的実施許諾 一括一時金，成功報酬（ランニング・ロイヤルティ） ③ 起業
- 31. イノベーションはハードモードから始まる • 普通の教育では，簡単なものから始め，徐々に難易度 の高いハードモードに移る． • しかしイノベーションは逆で，最初の山が1番高い． • 特許や資金調達の経験も なし．チームも小さい． • 失敗なしの成功はありえな い．失敗は必要不可欠な プロセスと割り切る！ 落合陽一．2018
- 33. 参考図書