A tutti noi è capitato di utilizzare almeno una volta nella vita un farmaco, per curare un semplice raffreddore oppure delle malattie più gravi. Ma come si passa dall’idea di un ricercatore al banco della farmacia? Come si valuta se un medicinale è davvero efficace e, soprattutto, non arreca danni alla salute? Per comprendere le sue proprietà, quantificare il rapporto tra gli eventuali rischi e i benefici derivanti dalla sua assunzione, la molecola che aspira a diventare un farmaco è sottoposta a una lunga serie di studi, condotti prima in laboratorio, poi sugli animali infine sull’uomo. Si tratta di ricerche molto lunghe (in media sette - dieci anni) e molto costose e la maggior parte delle molecole testate non arriva, di fatto, al commercio. Il momento dei test sull’uomo è certamente quello più complicato, soprattutto per le implicazioni etiche. Se da una parte si raccolgono i risultati dei test, dall’altro si devono seguire delle procedure burocratiche molto importanti, che consentono di ottenere tutte le autorizzazioni necessarie e garantiscono al paziente la massima protezione possibile, in termini di salute e di privacy. Questo delicato periodo è coordinato e gestito dal “Clinical Research Coordinator”; figura professionale relativamente “giovane” nella nostra nazione, è un importante trait d’union tra il paziente e tutte le figure sanitarie con le quali esso si dovrà confrontare nonché il garante dello svolgimento della sperimentazione clinica in accordo alle normative vigenti.

1. Dr.ssa Celeste Cagnazzo
Clinical Research Coordinator
IRCCS Candiolo
Life of a pill:
come nascono i
farmaci?
Mentor Talk – Sabato 21 Maggio 2016 –
Collegio Universitario Einaudi, Sezione
Valentino

3. - Anni 50: Sedativo, anti-nausea e
ipnotico (donne in gravidanza)
- 3 anni di test su topi
2 dicembre 1961
RITIRO DAL MERCATO

4. 2013 – Metodo Stamina

6. 1956 SIERO DI BONIFACIO: preparato ricavato dalle feci e
dall’ urina di un animale macellato , con aggiunta di acqua
bidistillata (sperimentazione interrotta con urgenza nel 1969)
1998 TERAPIA DI BELLA: mix di molecole (1999: i medici
hanno BARATO)
METODO SIMONCINI: il cancro è un fungo, va curato con il
bicarbonato
1920 METODO GERSON: clisteri di caffè con vitamine ad alte
dosi, sali minerali, aloe vera
1935 METODO HAMER: il cancro è solo l’espressione di
conflitti psicologici e traumi non risolti

8. Le Fasi della Ricerca
Progettazione
Fase I
Scoperta
Pre-clinica
Sintesi
Fase II
Fase III
Dossier Registrativo
Registrazione
Fase 0
NDA
Clinica

9. …I will survive….

10. Ricerca Pre-clinica
In vitro In vivo
caratteristiche della molecola
chimica
• Comportamento della molecola
• Livello di tossicità della molecola su
un organismo vivente complesso
• Via di somministrazione
• Assorbimento ed eliminazione

11. Ricerca Clinica
• Volontari sani (con eccezioni!!)
• 20-80 pazienti
• Criteri di selezione ampi
• Obbiettivi principali : sicurezza, ricerca della dose
• Alcuni mesi
Fase I
% DI FARMACI CHE VA ALLA FASE II: CIRCA 70%

12. Ricerca Clinica
• Fino a 100 pazienti
• Criteri di selezione specifici
• Farmaci con dose definita
• Obbiettivi principali di efficacia e sicurezza
• Diversi mesi-alcuni anni
Fase II
% DI FARMACI CHE VA ALLA FASE III: CIRCA 33%

13. Ricerca Clinica
% DI FARMACI CHE VA ALLA FASE IV: CIRCA 25%
• 300-3000 pazienti
•Criteri di selezione molto specifici (pazienti altamente
selezionati)
• Obbiettivo principale efficacia
•1-4 anni
Fase III

14. Ricerca Clinica
• numero di pazienti variabile
• Utilizzo secondo indicazione
•Obbiettivo: monitoraggio di sicurezza o di conferma della
attività Diversi mesi
Fase IV
Necessari per fornire dati di
sicurezza nella popolazione “reale”
e non selezionata

15. Ricerca Clinica

16. Clinical Research Coordinator

17. NORMATIVA
BIOLOGIA/
MEDICINA
INFORMATICA
INGLESE
STATISTICA
CAPACITA’ ORGANIZZATIVE
E RELAZIONALI

18. FORMAZIONE- ieri

19. Associazione Italiana
Oncologia Medica
XVII Congresso Nazionale AIOM. Roma 23-25 ottobre 2015
Sperimentazione Clinica dei farmaci in medicina internistica, ematologia
e oncologia
II livello
Annuale
Gestione della sperimentazione clinica in ematologia e oncologia
I Livello
Annuale
La sperimentazione clinica in oncologia: aspetti clinici, gestionali ed operativi
I Livello
Annuale
Data management per la sperimentazione clinica
I Livello
Biennale
FORMAZIONE- 2016

20. CRC’s LIFE (Apr 16)

22. SOLO OSPEDALI???
Project Manager
Clinical Trial Assistant
Clinical Research Associator
Clinical Monitor
Start up
Specialist
Dirigente
Medico