Ομιλία - Παρουσίαση: Ζέφη Βοστιτσάνου, Διευθ. Επιστημονικών και Κυβερνητικών Θεμάτων, Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) «Η αξία της Φαρμακευτικής Καινοτομίας»

1. Η αξία της φαρμακευτικής
καινοτομίας
Μάιος 2017
Ζέφη Βοστιτσάνου
Δ/ντρια Επιστημονικών &
Κυβερνητικών Υποθέσεων

2. Ι. ΕΡΕΥΝΑ & ΑΝΑΠΤΥΞΗ ΝΕΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ
2

3. 3
Η πιο σημαντική αποστολή της φαρμακευτικής
βιομηχανίας είναι η ανακάλυψη νέων φαρμάκων, ώστε …
Ζουν περισσότερο,
καλύτερα & πιο παραγωγικά
Ασθενείς
Επένδυση στην Ε & Α
Δημιουργία θέσεων εργασίας
Βελτίωση παραγωγικότητας
Προστιθέμενη αξία στο ΑΕΠ
Οικονομία
Εξοικονόμηση πόρων &
ανακατανομή
Διασφάλιση βιωσιμότητας
Σύστημα Υγείας
Οι
Υγεία & ευημερία
Παραγωγικότητα
Κοινωνία

4. 4
Η καινοτομία εμπεριέχει συνεχές & αυξημένο ρίσκο
Χρειάζονται τουλάχιστον 10-15 χρόνια έρευνας
Μόνο 1 στα 10.000 μόρια που εξετάζονται καταλήγει στους ασθενείς

5. 5
Η επιτυχία στη κλινική έρευνα δεν είναι βέβαιη
Πηγή: https://biostrategics.wordpress.com/2011/06/27/clinical-trial-probability-of-
success-just-how-probable-is-a-great-outcome
• Μελέτη Φάσης Ι
– Κλινική φαρμακολογία και
τοξικότητα
– Αριθμός εθελοντών 20-100 υγιείς
– Διάρκεια 1-3 έτη
– Πιθανότητα έγκρισης 9%
– Πιθανότητα να προχωρήσει
στη Φάση ΙΙ 63%
• Μελέτη Φάσης ΙΙ
– Αρχική κλινική έρευνα για
θεραπευτική δράση
– Αριθμός εθελοντών 100-300
– Διάρκεια 2-4 έτη
– Πιθανότητα έγκρισης 15%
– Πιθανότητα να προχωρήσει
στη Φάση ΙΙΙ 33%
• Μελέτη Φάσης ΙΙΙ
– Κλινική έρευνα για θεραπευτική
δράση
– Αριθμός εθελοντών 500-1000
– Διάρκεια 2-4 έτη
– Πιθανότητα έγκρισης 44%
– Πιθανότητα Υποβολής
Φακέλου 55%
• Υποβολή Φακέλου
– Πιθανότητα έγκρισης 80%

6. 6
Όσο πιο στοχευμένη η θεραπεία τόσο πιο δύσκολη η
επιτυχία
Πιθανότητας επιτυχίας στη Φάση ΙΙΙ ανά θεραπευτική κατηγορία:
 Αυτοάνοσα: 63%
 Αναπνευστικά: 61%
 Ενδοκρινολογικά: 60%
 Μολυσματικές Ασθένειες: 55%
 Νευρολογικά: 55%
 Καρδιαγγειακά: 46%
 Ογκολογικά: 34%
Πηγή: https://biostrategics.wordpress.com/2011/06/27/clinical-trial-probability-of-success-just-how-probable-is-a-
great-outcome

7. Οι βιοφαρμακευτικές εταιρίες σημειώνουν συνεχή πρόοδο
στην αντιμετώπιση των σπάνιων ασθενειών
7
Πηγή: Health Advances analysis, 1PhRMA 2013 Rare Diseases Report
Πηγή: Alexis Schimmings, New active substances launch plummet , Scrip Intelligence Unit.
available at : http://www.scripintelligence.com/home/New-Active-Substance-Launches-Plummet-363577
Παγκοσμίως υπάρχουν γύρω
στις 7.000 διαφορετικές
σπάνιες ασθένειες
Σπάνια ασθένεια
Σοβαρή επίπτωση
1 στα 10 άτομα στις ΗΠΑ και
στην Ευρώπη πάσχει από μια
σπάνια ασθένεια1
Ποσοστό νέων δραστικών ουσιών που
κυκλοφόρησαν και εντάχθηκαν στην κατηγορία
των ορφανών φαρμάκων 2012-2015
Πηγή: Scrip Intelligence, Citeline’s Pharmaprojects

8. 8
Το κόστος ανάπτυξης ενός φαρμάκου έχει αυξηθεί
Παράγοντες που επηρεάζουν:
 Η πολυπλοκότητα της επιστήμης
 Η πολυπλοκότητα της νόσου & η
εξειδίκευση στη θεραπεία
 Ο συνολικός χρόνος Ε&Α
 Οι δυσκολίες στις κλινικές δοκιμές π.χ.
αυστηρότερα κριτήρια επιλογής,
μεγαλύτερη διάρκεια, αυξημένες
επισκέψεις, περισσότερα δεδομένα
 Ο αριθμός των εθελοντών & αποτυχία
συμμετοχής
 Το κόστος της ανάπτυξης των
αποτυχημένων μορίων
 Η αποκλειστικότητα του προϊόντος

9. ΙΙ. Η ΣΥΜΒΟΛΗ ΤΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ
9

10. Τα φάρμακα αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της υγειονομικής
περίθαλψης
10
1. Samji, H. et al., 2012. PLOS ONE, 8(12), p. e81355.
2. Deuffic-Burban, S. et al., 2012. Gastroenterology, 143(4), pp. 974-85.
3. Adorisio, R., De Luca, L., Rossi, J. & Gheorghiade, M., 2006. Heart Fail Rev , 11(2), pp. 109-123.
4. Lichtenberg, F. R., 2014. CESifo Economic Studies , 60(1), pp. 135-177.
5. World Health Organization, 2015. Immunization. [Online] Available at: http://www.who.int/topics/immunization/en/
HIV >80% μείωση των ποσοστών
θνησιμότητας; μετασχηματισμός από
θανατηφόρα σε χρόνια νόσο σε 2
δεκαετίες; το προσδόκιμο ζωής του
ασθενούς με HIV είναι τα 70 έτη1
Καρκίνος– Η καινοτομία στα φάρμακα
αποδίδεται στο ένα τέταρτο της αύξησης του
προσδόκιμου ζωής των ασθενών με καρκίνο κατά
13.4% μεταξύ 1996 και 20004
Ο ιός της Ηπατίτιδας C
Από το 2012–2021, η αντι-ιική θεραπεία θα
μειώσει την αθροιστική συχνότητα της
κίρρωσης; κατά 17,7% και τη θνησιμότητα
κατά; 9,7% συνολικά2
CVD 2,755 εκατομμύρια Ποιοτικά
Σταθμισμένα Έτη Ζωής κερδήθηκαν
στο ΗΒ από το 1985–2005 και το 30%
αυτών εκτιμάται ότι οφείλεται στην
ασπιρίνη, τις στατίνες
και την κλοπιδογρέλη3
Τα εμβόλια υπολογίζεται ότι αποτρέπουν
μεταξύ 2–3 εκατομμύρια θανάτων ετησίως5
Aύξηση του προσδόκιμου ζωής από τη χρήση των καινοτόμων
φαρμάκων

11. Οι καινοτόμες νέες θεραπείες έχουν δώσει τη δυνατότητα στους
ασθενείς να συνεχίσουν να προσφέρουν στο κοινωνικό σύνολο
11
Καρκίνος
Το συνολικό ποσοστό επανόδου στην εργασία μετά από διάγνωση καρκίνου αυξήθηκε
σε επίπεδο άνω του 75% χάρη στις καινοτόμες θεραπείες2
Στη Γαλλία, 82,1% των
εργαζόμενων γυναικών
με καρκίνο του μαστού
επανήλθαν στην
εργασία τους μετά από
διάμεση αναρρωτική
άδεια 10,8 μηνών
(διάμεση τιμή)4
Σημείωση: Και στις τρεις μελέτες, η επάνοδος στην εργασία περιλαμβάνει πλήρη και μερική απασχόληση.
Πηγή: Health Advances analysis, 2Amir Z 2009 Cancer Survivorship and employment Occup Med, 3Endo 2015 Returning to work after sick
leave due to cancer: a 365-day cohort study of Japanese cancer survivors J Cancer Surv, 4Fantoni 2010 Factors related to return
to work by women with breast cancer in Northern Γαλλία J Occup Rehab, 5Verdonck-de Leeuw 2010 Employment and return to
work in head and neck cancer survivors Oral Oncol.
Στην Ολλανδία, 83% των
εργαζομένων με καρκίνο
κεφαλής-τραχήλου
επανήλθαν στην εργασία
τους και στις περισσότερες
περιπτώσεις εντός 6μήνου
από τη θεραπεία τους5
Στην Ιαπωνία, 81% των
καρκινοπαθών
επανήλθαν στην
εργασία τους εντός
12μήνου από την αρχική
αναρρωτική τους άδεια3

12. Χωρίς τα νέα φάρμακα η πίεση στα οικονομικά των
συστημάτων υγείας θα αυξηθεί
12
€22 δισεκ.
εξοικονόμηση στη Γερμανία
μέχρι το 2040 από την
ανάπτυξη νέου φαρμάκου
που σταματά την εξέλιξη
της νόσου του Parkinson3
Εξοικονόμηση αν το
φάρμακο επιβραδύνει την
εξέλιξη κατά 20%2
Η μελέτη εκτίμησε την εξοικονόμηση κόστους έως και το 2050 από μια παρέμβαση που θα καθυστερούσε την εμφάνιση της άνοιας κατά
5 έτη και θα ήταν διαθέσιμη το 2020.
Πηγή: Health Advances analysis, 1PhRMA 2016 Prescription Medicines: Costs in Context, 2Alzheimer’s Research UK 2014 Defeat dementia
policy report, 3Johnson 2012 Economic value of slowing Parkinson’s Disease in Γερμανία: Modeling progression through Hoehn and Yahr
Stages ISPOR 15th Annual European Congress.
Στο ΗΒ, μια θεραπεία που
καθυστερεί την εμφάνιση
άνοιας κατά 5 έτη οδηγεί σε*2:
 666.000 λιγότερες
περιπτώσεις άνοιας
 566,000 λιγότερα άτομα
χρειάζεται να
προσφέρουν ανεπίσημη
φροντίδα
 £21,2 δισεκ. (36%)
μείωση του κόστους της
άνοιας
€3,9 δισεκ.

13. 13
Σήμερα εξακολουθούν να υπάρχουν σημαντικές
ανικανοποίητές ανάγκες σε αρκετές ασθένειες…
Υπάρχουν περίπου 44.000 νέες
περιπτώσεις καρκίνου του
αίματος σε ολόκληρη την Ευρώπη
κάθε χρόνο
Οι θεραπείες CAR-Ts μπορεί να
μειώσουν τις δαπάνες για
στοχοθετημένη θεραπεία κατά
55-100%
Περίπου 14.000
άτομα στην
Ευρώπη έχουν
αιμοφιλία Β
Περίπου 4
εκατομμύρια
άνθρωποι στην
Ευρώπη ζουν με
διαβήτη τύπου 1
Περισσότεροι από 10,5
εκατομμύρια ασθενείς
στην Ευρώπη ζουν με μια
μορφή άνοιας από την
οποία το 60% - 80%
εμφανίζεται ως
Αλτσχάιμερ
Μείωση του κόστους της
τρέχουσας θεραπείας που
είναι περίπου € 6 εκατ. για τη
διάρκεια ζωής ενός ασθενούς

14. 14
… έρχονται, όμως σημαντικές καινοτομίες
Σήμερα πάνω από 7.000 φάρμακα είναι υπό ανάπτυξη παγκοσμίως.
Το συναρπαστικό νέο κύμα ιατρικής καινοτομίας θα προσφέρει σημαντικές
λύσεις στα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς και τα
συστήματα υγείας
Πηγή: Health Advances analysis, Adis R&D Insight Database. March 2015, compiled by PhRMA

15. 15
Ιαν. 2017 μέχρι σήμερα : πολλές νέες δραστικές έχουν
λάβει θετική γνωμοδότηση από τον CHMP
49 νέες δραστικές ουσίες
Η πλειοψηφία των δραστικών
ουσιών είναι για σπάνιες παθήσεις
και σοβαρά χρόνια νοσήματα
Τα νέα φάρμακα μπορούν να
προσφέρουν λύσεις στα
προβλήματα που αντιμετωπίζουν
οι ασθενείς και τα συστήματα
υγείας

16. 16
Ήδη έχουν λάβει έγκριση από τον ΕΜΑ 4 φάρμακα με
επιταχυνόμενη διαδικασία και 7 φάρμακα θετική
γνωμοδότηση
• ΧΧΧΧ
TRUMENBA POS.OP VACCINE MENINGCOCCAL GROUP B
ELMIRON POS.OP ORPHAN BLADDER PAIN SYNDROME
REFIXIA POS.OP ORPHAN HAEMOPHILIA BE 12Y AND ABOVE
BESPONSA POS.OP ORPHAN ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUCH
KEVZARA POS.OP REUHMATOID ATHRITIS
SKILARENCE POS.OP PSORIASIS
CUPRIOR POS.OP ORPHAN WILSON’S DISEASE
XELJANZ MA RA
LOKELMA MA HYPERCALCEMIA
NAPTAR MA /CONDITIONAL ORPHAN CHRONIC HYPOPARATHYROIDISM
(UNCONTROLLED POLUTION WITH
STANDARD TREATMENT)
DINUTUXIMAB BETA
APEIRON
MA/EXCEPTIONAL
CIRCUMSTANCES
ORPHAN HIGH-RISK NEUROBLASTOMA
SPINRAZA MA /ACCELARATED
PROCESS
ORPHAN SPINAL MUSCULAR ATROPHY
BRINEURA MA /ACCELARATED
PROCESS
ORPHAN NEURONAL CEROID LIPOFUSCINOSIS
TYPE 2 DISEASE

17. ΙΙΙ. ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΗ ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΣΤΗΝ
ΕΛΛΑΔΑ
17

18. 18
Φαρμακευτική πολιτική στα χρόνια του μνημονίου
Επιπτώσεις από την ανεξέλεγκτη περικοπή δαπανών
2009 2012 2013 2016
Ο προϋπολογισμός της φαρμακευτικής δαπάνης του ΕΟΠΥΥ δεν μπορεί να υπερβεί το ποσό των €1.945 εκατ.,
συμπεριλαμβανομένου του ΦΠΑ για το σύνολο του 2016.
Η νοσοκομειακή φαρμακευτική δαπάνη για το έτος 2016, δεν μπορεί να υπερβεί τα €570 εκατ. από τα οποία
€510 εκ. αφορούν τα Δημόσια Νοσοκομεία και τα €60 εκατ. τον ΕΟΠΥΥ, συμπεριλαμβανομένου των φόρων.

19. Στην Ελλάδα οι τιμές των
φαρμάκων είναι από τις
χαμηλότερες στην Ευρώπη
19
Source: European Commission, Study on enhanced cross-country coordination in the area of pharmaceutical product pricing 2015 (pricing
data of 30 high-cost medicines, half from the in-patient and half from the out-patient sector for 16 European countries )
-53,0%
53,8%
-60,0%
-40,0%
-20,0%
0,0%
20,0%
40,0%
60,0%
ON Patent
Generics
Διαφορές τιμών σε σχέση με
τον μέσο όρο των
Ευρωπαϊκών τιμών
Το ισχύον σύστημα τιμολόγησης στην Ελλάδα
Επιβάρυνση ή εξοικονόμηση…??
Πηγή: IMS Market Analysis, Nov 2016

20. Εφαρμογή rebates/clawback
Επιπρόσθετη επιβάρυνση
Ex-factory price
- 8,74% Rebate
- 5% Rebate
- Volume
Rebate
-
Clawback
Net
Hospital
price -
8,74%
Rebate
-5%
Volume
Rebate
-1,5%
Example:
Hospital product @ 1.000€ ex factory price
Net price ~-42% below lowest EU
prices
20

21. 21
Μια χώρα που ενώ έχει ψηφίσει παρεμβάσεις για την
Δημόσια Υγεία κοινά αποδεκτές…
•Πλήρης εφαρμογή των
DRGs στα νοσοκομεία
•Θέσπιση συμφωνιών
τιμής/όγκου (ΜΕΑ) για
καινοτόμα/ΦΥΚ
•Θεραπευτικά πρωτόκολλα
με προτεραιότητα βάσει
δαπανηρής θεραπείας
•Φάκελος ασθενούς (e-
record)
• Είσπραξη
ανεξόφλητων
clawback &
rebates

22. 22
… περιορίζεται σε οριζόντια φοροεισπρακτικά μέτρα
Τα νέα προτεινόμενα από το Υπουργείο Υγείας μέτρα θα έχουν
καταστροφικές συνέπειες
νέα κριτήρια που καθυστερούν την ένταξη των νέων
προϊόντων στην θετική λίστα
+25% έκπτωση ως τέλος εισόδου στη Λίστα, επιπλέον
των ήδη υφιστάμενων rebates & clawback
Σημαντική αύξηση των ήδη υπαρχουσών εκπτώσεων
(rebate)
κλειστοί προϋπολογισμοί ανά θεραπευτική κατηγορία
χωρίς τις απαραίτητες υποδομές

23. 23
Νέα κριτήρια που καθυστερούν την ένταξη των νέων
προϊόντων στην θετική λίστα
Χρόνοςεξέτασηςφακέλου
• Για να αποζημιωθεί ένα καινούργιο φάρμακο θα πρέπει να έχει
ολοκληρωθεί μια χρονοβόρος διαδικασία αξιολόγησης (9 χώρες
κυκλοφορίας, 6 αποζημίωση και 3 ΗΤΑ).
14,9
15,1
18,1
15,2
17,1
24
0 5 10 15 20 25 30
Αγγλία (NICE)
Γαλλία (HAS)
Ισπανία
Ιταλία (AIFA)
Σουηδία (TLV)
Πορτογαλία (Infarmed)
Πηγή: IMS consulting Group, Pricing & Market Access Outlook 2015/16; HTA Uncovered, issue 10, Dec 2015
ΑποζημίωσηστηνΕλλάδα
Χρόνος από έγκριση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων
μέχρι ολοκλήρωση αξιολόγησης

24. 24
Περαιτέρω αύξηση των ήδη υπαρχουσών rebate μέσω ενός
πολυσύνθετου, ημιδιαφανούς αλγόριθμου
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
35%
0 2.000.000 4.000.000 6.000.000 8.000.000 10.000.000 12.000.000 14.000.000 16.000.000 18.000.000 20.000.000
Χωρίς 50/50 Με 50/50
Τρέχον εύρος rebate
Όγκος
πωλήσεων
Rebate

25. 25
Επιπλέον υποχρεωτική έκπτωση 25% (rebate) στα
νέα φάρμακα για τρία χρόνια
€ 133,43
€ 100,00
€ 70,00
€ 50,00
€ 41,00
- €
20 €
40 €
60 €
80 €
100 €
120 €
140 €
160 €
Λιανική με
ΦΠΑ
Ex-factory Rebate
όγκου (30%)
Τέλος
εισόδου
(25% με
50% ταβάνι)
Clawback
(~18%)
Μετά
Παράδειγμα τιμολόγησης φαρμάκου που θα αποζημιώνεται από τον ΕΟΠΥΥ
€ 133,43
€ 100,00
€ 91,00 € 89,18
€ 78,48 € 74,56
€ 61,14
- €
20 €
40 €
60 €
80 €
100 €
120 €
140 €
160 €
Τώρα
Ένα νέο προϊόν θα έχει τουλάχιστον 39% συνολική
επιβάρυνση

26. 26
Επιπτώσεις εφαρμογής νέων μέτρων στην φαρμακευτική
αγορά
Domino Effect
ΧαμηλήΤιμή
Δημόσια Υγεία

27. ΜΕ ΤΗΝ ΥΦΙΣΤΑΜΕΝΗ
ΚΑΤΑΣΤΑΣΗ ΚΑΙ ΤΑ
ΠΡΟΩΘΟΥΜΕΝΑ ΜΕΤΡΑ, ΟΙ
ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΘΑ ΕΧΟΥΝ ΠΡΟΣΒΑΣΗ
ΣΤΗΝ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑ??
ΠΡΟΦΑΝΩΣ ΟΧΙ
27

28. 28
Πώς θα γίνει προσιτή αυτή η καινοτομία;
1. Ανασκόπηση της
επικείμενης καινοτομίας
και ιεράρχηση
προτεραιοτήτων
2. Αξιολόγηση
ωφέλειας της
καινοτομίας
3. Πώς μπορούν τα
συστήματα υγείας να
αξιοποιήσουν τα
οφέλη της καινοτομίας
• Επανεξέταση του
επικείμενου
χαρτοφυλακίου και
προσδιορισμός
πραγματικής καινοτομίας
• Προτεραιοποίηση
θεραπευτικών αναγκών
και δυνητικού οφέλους
καινοτομίας
• Επιλογή θεραπευτικών
καινοτομιών που
αναμένεται να
αντιμετωπίσουν
σημαντικές ανάγκες που
δεν έχουν καλυφθεί
μέχρι τώρα ή/και έχουν
σημαντικό αντίκτυπο
στα συστήματα
Για:
• Ασθενείς/οικογένεια
• Συστήματα υγείας
• Κοινωνία
Μέσω:
• Ποιοτικής
δευτερογενούς και
στοχοθετημένης
πρωτογενούς έρευνας
(συζητήσεις με τους
ενδιαφερομένους)
• Αξιολόγησης
επιπτώσεων (σε όλες τις
περιοχές ασθενειών)
• Προσαρμογή
διαδικασιών έγκρισης
κανονιστικών
ρυθμίσεων
• Αξιολόγηση και
επιβράβευση της
καινοτομίας
• Ανάπτυξη νέων
μοντέλων
χρηματοδότησης
• Ανάπτυξη συστημάτων
καταγραφής
πραγματικών
δεδομένων και
επικαιροποίηση
πολιτικής δεδομένων
Πηγή: EFPIAPipeline Review updated June 2016

29. Επαναπροσδιορισμός
προϋπολογισμού
Προτάσεις
Δομικές
μεταρρυθμίσεις
 Σύσταση φορέα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (ΗΤΑ)
 Πλήρης λειτουργία Επιτροπής Διαπραγμάτευσης
 Υποχρεωτική εφαρμογή θεραπευτικών πρωτοκόλλων και μητρώων
ασθενών
 Αύξηση διείσδυσης γενοσήμων
29

30. 30
Η φαρμακευτική βιομηχανία θέλει…..
προβλεψιμότητα,
διαφάνεια
συμμετοχή

31. Ευχαριστώ!
31