ricerca biofarmaci

1. I BIOFARMACI: LA MEDICINA DEL FUTURO
I farmaci biotecnologici rappresentanoil 20% di quelli incommercioedil 50% di quelli insviluppo.
Il primopasso versolaproduzione dei farmaci attraversole biotecnologie è daricercare nel 1982,
quandovenne introdottoil gene codificante dell’insulinainEscherichiacoli,daqui laproduzione dei
primi farmaci biofarmaci.
I farmaci biotecnologici spessochiamati biofarmaci si ottengonoapartire dauna sostanzaprodotta
o estrattada una sorgente biologica,quindi,sonoquasi esclusivamente proteine.
I farmaci tradizionali,invece,sonoottenutidamolecole e reagenti chimici standard,quindi,da
materiale nonvivente,tramitereazionidi chimicaorganicastandardizzateedindustrializzate.
Ci sonomolti biofarmaci che vengonoutilizzati intearapia:
Proteine ricombinanti:sonoproteine ottenutedatrascrizione e traduzione di unframmentodi DNA,
codificante laproteinadi interesse,clonatoinvettori di espressione(elementi di DNA circolare) e
inseriti (trasformazione otransfezione) all’internodi unorganismoospite,adesempioEscherichia
coli.
L’esempiopiùrappresentativodi questotipodi farmaci è l’insulina.Unavoltavenivaestrattadal
pancreasdei maiali concosti moltoelevati,oggi,invece,l’insulinache viene usataè quellaumana.
Somatotropina: nota anche come ormone dellacrescita,è unormone peptidicodell’adenoipofisi.La
sua funzione principaleè di stimolare losviluppodell’organismoumanopromuovendo
l’accrescimentoe ladivisionemitoticadellecelluledi quasi tutti i tessuti.
Eritropoietina:probabilmente il fattore di crescitapiùconosciuto,è unormone glicoproteico
prodottonegli esseri umani dai reni,che hacome funzione principale laregolazione dell’eritropoiesi
(produzione di glubuli rossi).Viene commercializzatacondiversi marchi (Procrit,Epogen,Eprex)edè
prevalentemente utilizzatanei casi di anemiaconinsufficienzarenalecronicae conanemiacausata
dallachemioterapiaincerti malati di cancro.
Citochine:sonomolecole che attivanoil sistemaimmunitario,regolanoladifferenziazione delle
cellule immunitarie,sonoimportantimessaggeri coinvoltinellariparazione tissutalee influenzanola
rispostainfiammatoria.
Interleukina-2:prodottainE. coli,è un farmaco utilizzatocontroil cancrorenale e il melanoma.Non
è ancora chiaroquale siail meccanismodi azione dell’IL-2;tuttaviaè certoche stimolai globuli
bianchi a riconoscere e a combattere alcuni tipi di cellule neoplastiche.
Interferoni:unapotente classe di citochine che agisconocontroi viruse contro la proliferazione
incontrollatadelle cellule.Ne esistonodi 3tipi:alfa,betae gamma.L’interferonealfaricombinanteè
utilizzatoinpazienticonepatite davirusB,Ccronica,leucemiamieloide cronicae linfomafollicolare.
L’interferonebeta,invece,è utilizzatoinpazientiaffettidasclerosi multipla.
Fattori di coagulazione:sonoprodotti prevalentementeperlacura dell’emofilia.L’emofiliaè una
malattiadi origine genetica,dovutaadundifettodellacoagulazione delsangue.Lapatologia,nella
sua formacongenita,colpisce quasi totalmente individuimaschi e normalmente viene trasmessa
dallamadre al figliomaschio.Questapatologiasi caratterizzaperl’assenzanel sangue di una
proteinaprodottadal fegato.

2. Anticorpi monoclonali (mAb): sonodelle immunoglobuline,omeglio,delle proteine prodotte dai
linfociti Binseguitoadunostimoloantigenico,cioè inseguitoal riconoscimentodi unelemento
estraneoall’organismo.
Anticorpi monoclonali cosiddetti “nudi”,ovvero,senzaaltre molecole collegate.Possonoagire
legandosi aspecifici antigenidallecelluletumorali edattivareil sistemaimmunitario,richiamando
cellule killercontroil tumore.Oppure,possonolegarsi aspecifici recettori delle cellule malatee
bloccarne così alcune attivitàimpedendolatrasmissionedi alcuni segnali di crescita.
Coniugati ad un farmaco: in questocaso,possonodirezionare e liberareil farmacoselettivamente
nellacellulacancerosa.
Gli anticorpi monoclonali vengonoutilizzati anche nei trattamenti di patologie autoimmuni.
Vaccini ricombinanti:da poco inItaliasi propone il vaccino anti HPV (virusdel papillomaumano).Il
vaccinoviene somministratoprimadell’esposizioneal virus,prevenendole lesioni genitali
precancerose (del collodell’utero,dellavulvae dellavagina),riducendocosìlapossibilitàdi sviluppo
di una neoplasiamaligna.
Il vaccino anti HPV è compostodalle cosiddette proteine L1,cioè particellesimil-virali,associate a
sostanze adiuvanti,purificate e prodotte conle tecniche del DNA ricombinante.Nonutilizzandoil
genoma(DNA) del virus,infatti,nonvi è alcunapossibilitàche il vaccinoprovochi l’infezionedaHPV.
Perconcludere,i biofarmaci rappresentanounarealtàincostante evoluzione,conprospettivedi
cura altissime peril futuro.