Il seminario, tenutosi il 13 Febbraio 2015 ha trattato i problemi e le opportunità che un’azienda operante nel settore malattie rare può incontrare nello sviluppo di un farmaco. Sono state inoltre illustrate nuove strategie finalizzate a rintracciare potenziali pazienti che soffrono di queste patologie e guidarli verso i giusti referenti in grado di aiutarli. Presentazione della dott.ssa Patrizia Berto, Vice President e Amministratore Delegato Italia - La-ser Analytica.

1. PATRIZIA BERTO
LASER Analytica
ITALIAN ORPHAN DRUGS DAY
Venerdì 13 febbraio 2015
Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)
www.digitalforacademy.com

2. Patrizia Berto – LASER Analytica
Aspetti economici delle malattie
e dei FARMACI ORFANI
PATRIZIA BERTO
SVP & Managing Director LASER Analytica
patrizia.berto@la-ser.com
Milano, 13 FEB 2015

3. Patrizia Berto – LASER Analytica
ECONOMIA
L'economia è lo studio del modo in cui gli
individui e le società pervengono a
scegliere, con o senza l'intervento della
moneta, di impiegare risorse produttive
scarse, suscettibili di usi alternativi,
per produrre vari tipi di beni e distribuirli
per il consumo, attuale e futuro, tra varie
persone e gruppi sociali.
P. Samuelson
Nobel Prize 1970

4. Patrizia Berto – LASER Analytica
differenza tra contenimento
ed ottimizzazione della spesa
 Controllo di volumi e prezzi
 Partecipazione alla spesa
 Verifiche sulle prescrizioni
 Analisi per DDD
ALLOCAZIONE DELLE
RISORSE SUGLI INTERVENTI
CHE MASSIMIZZANO I
BENEFICI PER I CITTADINI
spendere POCO spendere BENE
VALUTAZIONE
ECONOMICA
IN SANITA’

5. Patrizia Berto – LASER Analytica
Le attuali politiche sui farmaci orfani risultano
insoddisfacenti dal punto di vista di quasi tutti gli attori
 Patients find that access to care is sometimes restricted
 Manufacturers, having responded strongly to incentives to
conduct research into rare diseases, find that payers are
reluctant to pay for the therapies, once developed
 Payers find that most orphan drugs do not justify funding
based on standard value for money criteria, but face
political problems if they fail to provide funding

6. Patrizia Berto – LASER Analytica
il punto di vista degli accademici è spesso
discordante
 On a utilitarian basis, the opportunity cost of treating rare
diseases is too high
(McCabe et al, 2005)
 The notion of ‘social benefit’ embodied in current
reimbursement processes is too narrow
(Drummond et al, 2007)
 Manufacturers make ‘excessive profits’ and there are
several examples of ‘orphan drug creep’
(Coté and Keating, 2012)

7. Patrizia Berto – LASER Analytica
e nemmeno la pubblica opinione
ha le idee del tutto chiare…
 Several surveys indicate that the general public would
prioritize serious conditions, but would not wish to give
priority to a disease just because it was rare
Drummond &Towse EJHE 2014

8. Patrizia Berto – LASER Analytica
dalle ricerche condotte in UK

9. Patrizia Berto – LASER Analytica
ad altre,
ulteriori evidenze
 Desser al (2010), surveyed a random sample of 1547
Norwegian citizens (age 40-67)
 Found that despite a strong general support for statements
expressing a desire for equal treatment rights for patients
with rare diseases, there was no support for funding
rare diseases at the expense of common ones.

10. Patrizia Berto – LASER Analytica
…A more likely interpretation of the results in the costly rare scenario is that
they reflect the confounding effect of a general concern for fairness in the
allocation of health resources, as opposed to a specific preference for
prioritising rare diseases over common ones…
Desser et al. BMJ 2010;341:c4715

11. Patrizia Berto – LASER Analytica
atteggiamenti prevalenti dei decision-makers riguardo
all’uso di evidenze economiche nel P&R dei farmaci
COST-EFFECTIVENESS
rapporto costo/anno di vita guadagnato o costo/QALY guadagnato
vs un comparator attivo che possibilmente rappresenti
la terapia maggiormente impiegata in quella malattia

12. Patrizia Berto – LASER Analytica
NICE: qual è il valore di costo/LY o costo/QALY
che siamo disposti a pagare?
Fino a £30.000/QALY
il NICE approva e
raccomanda, senza
ulteriori discussioni
Sopra £30.000 vi è
un maggiore
dibattito tra
stakeholders e la
probabilità che la
tecnologia venga
raccomandata
diminuisce
sensibilmente
£ 30.000/QALY = € 40.000/QALY (2004)

13. Patrizia Berto – LASER Analytica
e tuttavia…
 Because drugs for rare diseases are often extremely
expensive, the incremental cost per outcome achieved, a
routine measure for assessing cost-effectiveness, often
exceeds thresholds thought to be reasonable for health
care interventions.

14. Patrizia Berto – LASER Analytica

15. Patrizia Berto – LASER Analytica

16. Patrizia Berto – LASER Analytica
…tanto che, pure dopo un lungo percorso di
consultazione, non vi è stata revisione del cost/QALY
threshold e i dubbi permangono

17. Patrizia Berto – LASER Analytica
uso del’analisi costo-efficacia in Italia
9. Studi farmaco-economici disponibili
N.B. Studi specifici di farmacoeconomia sono di utilità nel caso in cui il farmaco sia proposto per malattie
orfane o solo se sia fortemente innovativo rispetto a quanto esistente. Per ciascuno degli studi eventualmente
disponibili si suggerisce di seguire il seguente schema.
9.1 Obiettivo dello studio presentato
9.2 Tipologia dell’analisi economica impiegata e motivazioni della scelta
9.3 Punto di vista dell’analisi effettuata
- SSN
- Società
- altro
Delibera CIPE 01/02/2001 n° 3/2001
"Individuazione dei criteri per la
contrattazione del prezzo dei farmaci",
G.U. 28/03/2001

18. Patrizia Berto – LASER Analytica
atteggiamenti prevalenti dei decision-makers riguardo
all’uso di evidenze economiche nel P&R dei farmaci
COST-EFFECTIVENESS
rapporto costo/anno di vita guadagnato o costo/QALY guadagnato
vs un comparator attivo che possibilmente rappresenti
la terapia maggiormente impiegata in quella malattia
EFFICACY/SAFETY & COST-TO-COST
dati clinici da RCT e confronto di costi (spesso solo costi del
farmaco) vs la terapia maggiormente impiegata in quella malattia

19. Patrizia Berto – LASER Analytica
l’algoritmo dell’innovazione

20. Patrizia Berto – LASER Analytica
che si può illustrare così

21. Patrizia Berto – LASER Analytica
punteggi che riguardano la patologia ed il
trattamento

22. Patrizia Berto – LASER Analytica
solo 2 OD nella lista dei farmaci innovativi
dell’AIFA (innovativitá potenziale)

23. Patrizia Berto – LASER Analytica
e più di recente il PNMR
 dedica poche righe al tema del finanziamento delle
malattie rare

24. Patrizia Berto – LASER Analytica
in sintesi
 il tema dei farmaci orfani ha acquistato posizioni rilevanti
nell’agenda dei decision-maker
• a causa delle problematiche di finanziamento
• a fronte di costi di trattamento/paziente anche molto elevati
• ma anche in considerazione di aspetti etico-sociali
• sui quali è arduo per la societá prendere una posizione
a mio parere, come professionista e come cittadino, direi che in realtà il
problema è mal posto, la decisione sul finanziamento delle malattie rare
dovrebbe basarsi su criteri di costo-opportunità, ma non limitando la
competizione sulle risorse al sistema della salute, bensì finanziando i
farmaci e le malattie orfane con un fondo a parte ed andando a reperire le
risorse aggiuntive in altri settori

25. Patrizia Berto – LASER Analytica
… ricordando che …
“The first lesson of economics is
scarcity: there is never enough of
anything to satisfy all those who want it.
Thomas Sowell
economist, social commentator and author
The first lesson of politics is to disregard
the first lesson of economics.”

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