Download to read offline
Timo Otonkoski kdf15
- 1. Perustutkimus - ainoa ratkaisutyypin 1 diabeteksen haasteisiin Timo Otonkoski, LKT, Professori HYKS Lastenklinikka HY, Biomedicumin kantasolukeskus
- 2. Tyypin 1 diabetestasairastetaan Suomessa enemmän kuin missään muualla Suomi Craig ym. Pediatric Diabetes 2009
- 3. Tyypin 1 diabeteksenilmaantuvuus Suomen lapsilla on lisääntynyt 20 v ajan 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 55 60 65 70 1978 1980 1982 1984 1986 1988 1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012 IncidencerateofT1Dper100,000person- years Year of diagnosis Observed incidence APC 1 = 0.43 APC 2 = 3.60* Harjutsalo et al. JAMA 2013
- 4. Tyypin 1 diabeetikoidenlisääntynyt kuolleisuus liittyy munuaissairauteen 3.6 0.8 2.7 9.2 18.3 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 Suhteellinenkuolleisuus väestöönverrattuna Groop ym. 2009Kaikki Ei NP Mikro Makro ESRD Huono hoitasapaino Lisääntynyt munuais- sairauden riski
- 5. Tyypin 1 diabeteksenhoitosapaino ei ole parantunut viimeisen 20 v aikana Valle ym. 2010
- 6. Tyypin 1 diabetes: Ratkaistavissaoleva biologinen ongelma
- 7. Tyypin 1 diabetesjohtuu insuliinia tuottavien haiman beetasolujen puutteesta Geneettinen alttius Autoimmuuni tuho Tauti Beetasolujen määrä Aika Ympäristötekijä X Verensokeri nousee Tehtävä 1: Torju hyökkäyksen kärki ja vahvista puolustusta Tehtävä 2: Palauta toimivat beetasolut
- 8. Hyökkäyksen torjunta japuolustuksen vahvistaminen Perustutkimus Immunologia Virologia Solubiologia Molekyylibiologia Translationaalinen (kokeellinen) tutkimus Kliiniset kokeet
- 9. Beetasolujen palauttaminen diabeetikolle Saarekesolusiirto kuolleelta luovuttajalta Parhaimmillaan toimii hyvin Tarjolla vain osalle munuaissiirron saavista diabeetikoista luovuttaja saaja
- 10. Tavoite Hoito, joka johtaisisäädellyn insuliinierityksen palautumiseen, ja sen kautta verensokeritasojen pitkäaikaiseen normalisointiin ilman immuunipuolustukselle haitallista lääkitystä Hoito, jota voitaisiin käyttää nuorelle diabeetikolle ja täten ehkäistä diabeteksen komplikaatioiden kehittyminen
- 11. Mahdollisia ratkaisuja diabeteksen uudenlaiseenhoitoon? Kantasoluteknologia Rajaton solulähde Kantasoluista on mahdollista tuottaa insuliinia erittäviä soluja Solut on mahdollista ”paketoida” niin että immuunijärjestelmä ei pääse niitä tuhoamaan
- 12. iPS-kantasolujen lääketieteellinen merkitys Otonkoski,Duodecim 8/2014
- 13. Kehitysbiologiaa solumaljalla: kantasoluistasaarekesoluja Diego Balboa
- 14. Kantasoluista tuotettuja saarekesolujavoidaan siirtää kapseleissa ihon alle Bruin et al, Diabetologia 2013
- 15. ..ja korjata diabeteshiirillä. Hiirten verenkierrossa vain siirtosolujen tuottamaa ihmisen insuliinia Bruin et al, Diabetologia 2013
- 16. Ensimmäinen kliininen koekantasoluilla on alkanut Kaliforniassa 10/2014
- 17. Geenien editointi +kantasoluteknologia = vallankumous Perustutkimuksen konkreettisia merkkipaaluja viimeisen 6 vuoden ajalta: Ihmissolun tuman uudelleenohjelmointi Ihmisen geenimutaatioiden tehokas korjaus - Esimerkki: Insuliinigeenin mutaation aiheuttama diabetes Tänään laboratoriossa, (yli)huomenna klinikassa
- 18. Clone H8 Heterozygously corrected CloneB5 Homozygously corrected Clone A9 Non targeted = parental Kantasoluissa korjattu insuliinigeeni Diego Balboa
- 19. Geenikorjatut solut kehittyväthiiressä insuliinia tuottaviksi beetasoluiksi INS GCG
- 20. Pitäisikö taloudellisista tiukkoinaaikoina suunnata tutkimusresurssit vain valikoituihin kohteisiin? ongelma ratkaisu
- 21. Laaja korkealuokkainen perustutkimus luova ongelmanratkaisu Ongelma = osa biologista systeemiä ratkaisu
- 22. HS 16.2.2015 Tämä eiole tarvitsemaamme tutkimusta !
- 23. Ari Lindqvist 2015 Valtionkorvaus opetukseen ja tutkimukseen Milj. euroa 0 25 50 75 100 125 150 175 200 225 250 Korvaus yhteensä Yliopistosairaalat tutkimus Yliopistosairaalat koulutus Tutkimus muualla Koulutus muualla (vuodesta 2012 alkaen yliopistosairaaloiden erva)
- 24. Ajatuksia lopuksi Tyypin1 diabetes on etenkin Suomessa tärkeä sairaus 40,000 henkilöä; joka päivä 4 lasta/nuorta sairastuu diabetekseen! Kyseessä on biologisesti tarkoin rajattu ongelma, joka ratkaistaan (=ennaltaehkäisy, parantaminen) sitä nopeammin, mitä systemaattisemmin korkeatasoista tutkimusta tehdään. Luovia ongelmanratkaisuja syntyy ainoastaan tieteellisesti korkeatasoisen perustutkimuksen ja soveltavan tutkimuksen elävän vuoropuhelun kautta.