1. Inżynieria
genetyczna w
medycynie
i farmaceutyce

2. Inżynieria genetyczna- co to
takiego???
• Inżynieria genetyczna określana jest jako postępowanie
zmierzające do przekształcania informacji genetycznej
poprzez stosowanie różnych technologii. Inżynieria
genetyczna polega zatem na wprowadzaniu do komórek
organizmu, którego cechy chcemy zmienić (biorcy),
określonego odcinka DNA innego organizmu (dawcy).
Rozwój technologii skutecznej rekombinacji DNA nastąpił
w latach siedemdziesiątych XX wieku i dał on początek
zupełnie nowemu podejściu do rozwiązania problemów
badawczych w zakresie biologii jak i wielu osiągnięć.
Konsekwencją tych osiągnięć jest ogromny postęp w
takich dziedzinach, jak farmaceutyka, medycyna i
genetyka człowieka oraz rolnictwo.

3. Zastosowanie inżynierii genetycznej
• produkcja leków i szczepionek
• diagnostyka i leczenie chorób
genetycznych i przewlekłych
• testy na obecność wirusa HIV
• zapłodnienie in vitro
• możliwość określenia genomu
ludzkiego
• możliwość rozpoczęcia terapii genowej

4. Farmaceutyka
Inżynieria genetyczna jest
bardzo szeroko
wykorzystywana do
produkcji leków i innych
substancji leczniczych, m.in.
insuliny, czynnika
krzepnięcia krwi,
hormonu wzrostu,
substancji antywirusowych i
antybiotyków. Zwykle
organizmami
produkującymi leki są
bakterie. Takie leki i
szczepionki nie powodują
skutków ubocznych

5. In vitro
• Najważniejszą techniką inżynierii
genetycznej jest rekombinownie DNA in
vitro. Ogólnie biorąc, polega ona na
pobieraniu i łączeniu ze sobą DNA
pochodzącego z różnych źródeł, a
następnie wprowadzenie go do układu
komórek biorcy, w którym może on się
replikować oraz służyć jako matryca do
produkcji mRNA i białek. Takim układem
może być na przykład komórka
bakteryjna.

6. Terapia genowa
• W medycynie szczególną
uwagę zwraca tzw. terapia
genowa. Dotyczy ona leczenia
chorób genetycznych, do tej
pory nieuleczalnych. Polega na
wprowadzaniu do komórki
pobranej od chorego genu
działającego prawidłowo. Ten
prawidłowy gen niweluje
działanie genu uszkodzonego,
odpowiedzialnego za chorobę.
Można też wprowadzać geny
do narządów pacjenta za
pośrednictwem wektorów
wirusowych. Metodą terapii
genowej można leczyć takie
choroby ja białaczka czy
hemofilia oraz wiele innych.

7. Badania prenatalne
• W medycynie szczególną
uwagę zwraca tzw. terapia
genowa. Dotyczy ona leczenia
chorób genetycznych, do tej
pory nieuleczalnych. Polega na
wprowadzaniu do komórki
pobranej od chorego genu
działającego prawidłowo. Ten
prawidłowy gen niweluje
działanie genu uszkodzonego,
odpowiedzialnego za chorobę.
Można też wprowadzać geny
do narządów pacjenta za
pośrednictwem wektorów
wirusowych. Metodą terapii
genowej można leczyć takie
choroby ja białaczka czy
hemofilia oraz wiele innych.

8. Przeszczepy
• Narządy pobierane do przeszczepu muszę
zostać pobrane w bardzo krótkim czasie
od zgonu dawcy, ponadto przed śmiercią
musi on wyrazić na to zgodę. Istnieje
możliwość zmiany genomu świni a
następnie klonowania świń o
odpowiednio zmienionych genomach są
interesujące. Zmiany genetyczne miałaby
służyć temu ,by przeszczep nie był
odrzucany przez ludzki organizm.

9. Produkcja hormonów
• Produkcja hormonów to synteza różnych białek, w
tym hormonów przez inne organizmy, w dużych
ilościach i czystych pod względem chemicznym i
biologicznym. Wcześniej takie hormony można było
pobrać tylko od organizmów zwierzęcych lub
człowieka, ale niejednokrotnie bywały one
zanieczyszczone wirusami, czy nie do końca
odpowiadały pod względem chemicznym hormonom
człowieka (w przypadku pobrania od zwierząt).

10. Diagnostyka genetyczna
• Identyfikacja genów w DNA ,które odpowiadają
za różne geny. Szczególne znaczenie ma to w
przypadku chorób nowotworowych, ponieważ
wczesne ich wykrycie może uratować życie
człowieka. Takie badania prowadzi się także u
noworodków, celem zidentyfikowania groźnych
chorób prowadzących do zaburzeń rozwojowych,
a w efekcie do upośledzenia i śmierci