1. Teràpia gènica Lluís Abadías Alberto Rojas

3. APLICACIONS -Inicialment, aquesta teràpia tractava de corregir la deficiència genètica introduint a les cèl·lules gens normals els quals realitzen la funció que no poden fer els defectuosos -S’utilitzava només per al tractament de malalties causades per deficiències d’un sol gen. Posteriorment, es va desenvolupar una altra modalitat de teràpia gènica, consistent en la introducció, en les cèl·lules del pacient, d’un gen especialment dissenyat per aconseguir una nova funció en aquestes cèl·lules.

4. ARGUMENTS A FAVOR 1.-Permet la curació de persones amb malalties hereditàries 2.- Si els dos individus són germans el cos no rebutjarà la transmissió 3.-No perjudica a ningú

5. CAS Nº1 Andrés Mariscal acaba de fer 7 anys, i des de fa un mes la seva vida no depèn de transfusions sanguínies ni té marcat el calendari a causa de la greu anèmia congènita que patia. Metges de l'Hospital Virgen del Rocío de Sevilla li han trasplantat amb èxit cèl.lules del cordó umbilical del seu germà Javier, seleccionat genèticament per a aquesta labor al ser l'única opció terapèutica vàlida. A partir d'ara, tan sols s'haurà de sotmetre a un tractament mèdic de sis mesos per evitar possibles infeccions. Podrà fer vida completament normal, ja que els facultatius tenen la "certesa raonable" que ja no pateix la malaltia.

8. VIDEO

9. CAS Nº2 Rhys Evans, de 18 mesos, hauria hagut de passar tota la seva curta vida en un estèril "bombolla" per evitar la infecció, però ara és embarcar-se en una infància normal. L'èxit en el tractament de trastorn d'immunodeficiència combinada severa (SCID) és informat que el segon mai. Els metges de l'hospital Necker a París fa dos anys va anunciar que havia portat a terme amb èxit la teràpia gènica similar tractament en dos nens amb IDSC. El nadó Evans se li va diagnosticar la forma de la malaltia que afecta els nens, conegut com a X-SCID vinculats, després de exhaustives proves per demostrar per què no era tan malaltís.