個人的に使用される際にはご連絡は不要です。資料への転載、改変は出典元として 「TPPワークシート（京大病院iACT BD室長 小栁作成）より転載／改変」とご記載ください。レクチャー、アクセラレーションプログラムなどでの使用、される際は当方へご一報ください。

1. Tartget Product Profile (TPP) ワークシー
ト
〜Start with the End in Mind〜
2023年12月
京都大学医学部附属病院 特定教授
先端医療研究開発機構(iACT) ビジネスディベロップメント室長
一般社団法人LSP 代表理事
小栁 智義 博士（理学）
1

2. 平成28・29年度 AMED 次世
代治療・診断実現のための創薬
基盤技術開発事業
小栁 班 作成
「創薬」「ハンドブック」で検索！
参考資料

3. Target Product Profile (TPP)とは？
その歴史をChatGPTに聞いてみた
• 製品開発の手法: TPPは、元々さまざまな産業で使用されている製品開
発手法に起源を持つ。
• 製薬産業の適用: 製薬業界では、開発サイクルが長く、コストがかか
り、不確実性が高いため、TPPが特に重要とされている。
• 規制機関との関係: アメリカ食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁
（EMA）などの規制機関は、薬の開発プロセスを効率化し、容易にす
るツールとしてTPPの概念を採用している。
• 規制提出における役割: TPPは現在、規制申請の一部ともされ、開発プ
ロセスの各段階で更新される「生きた文書」とも考えられている。
3

4. Target Product Profile (TPP)とは？
そのトレンドをChatGPTに聞いてみた
• Personalized Medicine Focus:
• パーソナライズドまたはプレシジョンメディシンに向けた動きが強まる中で、TPPはますます個別化され
た投与量、対象となる患者層、またはその薬と一緒に使用される予定のコンパニオン診断テストに関する
基準を明示している。
• Real-world Evidence Criteria
• 従来のTPPは主に規制承認に必要な基準、例えば臨床試験のエンドポイントに焦点を当てていました。し
かし、現代のTPPは、ルーチンの臨床実践での薬の性能についても説明するリアルワールドエビデンスの
メトリクスを含む事が多くなっている。
• Digital and Remote Monitoring
• デジタルヘルスツールを薬の提供に取り入れる（例：スマート吸入器、ピルモニタリングシステム）傾向
が反映され、これらの側面は製品プロファイルの一部としてTPPに明記されている。
• Patient-Centric Endpoints
• 伝統的なエンドポイント（例：死亡率や疾患の進行）に加えて、現在のTPPには患者が報告するアウトカ
ム（PRO）、生活の質のメトリクス、その他患者にとって意味のあるエンドポイントが含まれることもあ
る。
• Global Accessibility:
• グローバルヘルスに対する焦点が高まる中、特にパンデミックや広範な疾患に対する対応として、現在の
TPPにはスケーラビリティ、コスト効果、低リソース設定での使いやすさに関する考慮事項がしばしば含
まれる。
4
ヘルスケア製品の定義が
変化している！

5. FDAはアンメットニーズに対して望ましいTPPを公表している
Product Targets Minimum Acceptable Result Ideal Results
Primary Product
Indication
Emergency medicine for acute stroke patients
immediately on hospital arrival
Emergency medicine for acute stroke patients in
the community even before arrival to a hospital
Patient Population
Adults of all ages with moderate to severe stroke,
with potential concurrent use with tPA
Adults of all ages with moderate to severe stroke,
with potential concurrent use with tPA or
replacement of tPA
Treatment Duration Acute Acute
Delivery Mode IV IV
Dosage Form Solution in pre-filled syringes Solution in autoinjectors
Regimen Bolus Bolus
Efficacy
20% or more favorable in comparison to placebo
on minimal or no disability 30 days after
treatment in patients using
Modified Rankin Scale
(score≤1) and NIHSS (score≤1).
Exploratory endpoint: imaging evidence of
revascularization
30% or more favorable in comparison to placebo
on minimal or no disability 30 days after
treatment using
Modified Rankin Scale
(score≤1) and NIHSS (score≤1).
Exploratory endpoint: imaging evidence of
revascularization
Risk/Side Effect
Devoid of symptomatic intracranial hemorrhage
and significant mechanism related adverse
effects
Devoid of any symptomatic intracranial
hemorrhage and any mechanism related adverse
effects
Therapeutic
modality
Protein 5

6. 6
WHOはワクチン、医薬品、診断薬、医療機器について、
望ましいTPPを公表
https://www.who.int/tools/target-product-profile-database

7. ヘルスケア製品開発は、
ゴールが決まっているゲーム
• 規制当局、医療機関、標準治療による治療というフローが決定
されている市場であるため、取りうる最終製品像が極めて限ら
れる。
• 多少の工夫の余地はあるものの、市場環境と規制から考えられ
る開発計画は極めて限られており、事業計画立案はそれを見つ
け出すための作業となる。
• ある意味無限の選択肢のあるITとは戦略が全く異なる。
7

8. Day 1 課題
• このパワーポイントのファイルの [テンプレート]と記載のあるページを
埋めてください（7−8枚）。
• 資料作成に時間がかかる場合は、各項目の議論の方向性を記載してくだ
さい。（「類似の疾患の治療薬の開発が進んでいるようだが調査が必
要」など）
• 5分以内で資料の説明をお願いします（ピッチの形式で、時間も意識して
ください）。
• グループワークではこのワークシートを更にブラッシュアップします。
8
参考資料

9. [事業タイトルを記入]
(起業している場合は社名）
[ タグライン（事業を通じて顧客、社会に提供したい
価値）、ピッチの目的]
[想定顧客・患者の声]
[日付]
[発表者所属・氏名・メールアドレス]
[テンプレート]

10. 開発戦略基礎
• アンメットニーズとともに、競合環境を分析し「売れる」製品を確認する。
• 競合がないということは、人気がない→売れない、ということの裏返し。
• 競合に半歩先んじる戦略を考える。「なぜ売れるか？」を考える。
• スタートアップの戦略として、最短でPOCを取るべきターゲットを複数検討
し、一つに絞る。
• 明確なロジックを持って自らの戦略を構築する。
• VCにもわかりやすく。
• 説明を聞いた人が、社内を説得できるくらいわかりやすいロジックが必要。
10
参考資料

11. Problem
例）慢性腎不全
• 人工透析を受けている患者数は国内で34万人を数え、その数は年々増加
している。
• 週3回、毎回4時間の透析は患者の生活の上での大きな負担となっている。
• 患者一人あたりの医療費は年間約600万円と言われており、健康保険に基
づいた医療経済を圧迫する要因の一つとなっている。
• 今後高齢化に伴って更に対象患者数の増大は避けられない。
解決すべき課題を記載して下しさい。
過去のプレゼン資料の流用可。ただし、ピッチデッキ作成のテキストな
どを参考に、投資家に伝わる社会課題として提示してください。
https://www.amazon.co.jp/巻き込む力-支援を勝ち取る起業ストーリーのつくり方-エヴァン・ベアー/dp/4798148695
[テンプレート]

12. Solution
• 例）補助人工腎臓
• 低下しつつある腎機能を補助することで、重症化を防ぐことができる
のではないか？
[テンプレート]
提示した課題を解決する手法を記載して下しさい。
過去のプレゼン資料の流用可。ただし、ピッチデッキ作成のテキストな
どを参考に、「技術」ではなく、課題をどう解決するのか「コンセプト」を提
示してください。
https://www.amazon.co.jp/巻き込む力-支援を勝ち取る起業ストーリーのつくり方-エヴァン・ベアー/dp/4798148695

13. 13
Target Product Profile （創薬版）
製品の種類
Product Description
・薬剤の種類（低分子、ペプチド、抗体）
Type of agent (small molecule, peptide, Ab)
・標的分子の情報（新規性、有用性）
Proposed target
・既存の薬剤との比較
Comparison with current therapeutics
対象疾患と用法
Indications & Usage
適応症ー複数の場合は最も代表的な適応症を明記
Clinical indication(s) - if more than one, specify lead indication
・対象とする患者集団
Intended patient population
・臨床開発計画の概要
Outline clinical development plan
用法・用量
Dosage & Administration
・投与経路等
Dosing amount, route, frequency, etc
安全性と毒性
Safety and Toxicity
・予想される既知のターゲットおよびオフターゲットの安
全性についての懸念
Known on-target or off-target predicted safety concerns
・望ましい／実現可能なTherapeutic window
Desired/achievable therapeutic window
[テンプレート] 事業に適切なTPPを選択し、現時点でのTPP
をチーム、メンターと共有のためにまとめ
ておいて下さい。

14. Target Product Profile（医療機器版）
製品の種類
Product Description
・機器の種類
診断装置・治療装置・生体物理量測定・監視装置・人工臓器等
・クラス分類
高度管理医療機器（Ⅲ・Ⅳ）、管理医療機器（Ⅱ）、一般医療機器（Ⅰ）
対象疾患
Indications
・適応症ー複数の場合は最も代表的な適応症を明記
・対象とする患者集団
使用方法
Usage
・使用頻度、使用個数、使用経路（侵襲性）、精度
有効性
effectiveness
・意図する開発コンセプト及び臨床的意義
・既存の機器やその他の測定/治療方法との比較
生物学的安全性/生体適合性
biological safety
・ISO10993-1 (細胞毒性、感作性、刺激性、急性・亜急性全
身毒性、遺伝毒性、発熱性、埋植、血液適合性）
・無菌性保証 SAL(: sterility assurance level)<10-6
・電気的安全性、電磁両立性 等
[テンプレート] 事業に適切なTPPを選択し、現時点でのTPP
をチーム、メンターと共有のためにまとめ
ておいて下さい。

15. Target Product Profile（再生医療版）
製品の種類
Product Description
・細胞の種類
・機序
・既存・競合の細胞治療との比較（新規性）
・標準治療における位置付け
対象疾患と用法
Indications & Usage
・適応症ー複数の場合は最も代表的な適応症を明記
・対象とする患者集団
・臨床開発計画の概要 と 展開地域
用法・用量
Dosage & Administration
・移植経路・回数：
・移植量：
製造
Manufacturing
・出荷基準（Verification）：
・原材料：
・設備：
安全性と毒性
Safety and Toxicity
・遺伝子導入の有無：
・造腫瘍性：
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[テンプレート]
事業に適切なTPPを選択し、現時点での
をチーム、メンターと共有のためにまと
ておいて下さい。

16. ポジショニング、競合分析の考え方
1. まず既存治療（あるいは現状の顧客が使用している手段）を示し、自社のSolution
が患者（あるいは顧客）の治療や活動にどう変化をもたらすかを分析する。
2. 患者あるいは顧客の治療や活動に類似の影響を及ぼす開発中の製品等を探索する。
1. 「競合技術」ではなく「市場での競合」「同じ財源を食い合う相手」を探す。
2. 「ワクチン」の競合は「ロックダウン後の保証金」、「頭痛薬」の競合は「散歩の習慣
化」かもしれない。「競合はいない」は一番ダメ、「市場を知らない」と言っているよう
なもの。
3. 最大の競合は”Home Brew”、つまり「無くても困らない」という多くの意見。→体験してみ
ないとわからないPainを理解し、説得できるか？
3. 競合と自社製品の違いを、2軸や表を使って、様々な角度から分析する。
差別化すべきポイントを、今後の知財戦略、非臨床試験、臨床試験を通じて製品の価値
として作り上げることが開発戦略となる。
参考資料

17. Customer Journeyの記載例
• Customer Journey（例：導入のときの想定）
• とある疾患の専用外来を受け持つA先生はB社が開発した新しい医療機器Cを使い始め
ました。学会のガイドラインも特定の疾患に対してこの機器の仕様を推奨するように
変更されましたが、特殊な術式となるため対応できる医師の育成が課題となっていま
す。米国では一般的な器具を使用するのですが日本ではまだ普及していないため、A先
生はトレーニングを受講しました。これまでは薬物での対症療法しか出来なかった疾
患ですが、１週間程度の外科的な治療を行うための入院が必要となりました。しかし
術後は患者さんはかかりつけ医での定期検査と症状の進行を抑える薬の服用だけでよ
くなったため、専用外来を受診する患者数は激減しました。
検査 確定診断 薬物療法
定期検査、副作用のマネジメント
検査 確定診断 侵襲を
伴う治療
定期検査、薬物療法
現在の
標準療法
自社製品
導入後
担当する科、
専門医が変わる？
検査項目が
変わる？
患者さんの来院数
や処方が変わる？
分析結果の見せ方の例。
[テンプレート]

18. 既存治療・開発品との比較
自社製品A 他社製品B 他社製品C 他社製品C
対象疾患
投与方法
想定薬価
（市場規模）
安全性
投与方法・期間
分析結果の見せ方の例。
[テンプレート]
←TPPの項目を参考に設定
実際の値か、◎○x、●●●などで表
現
プレゼンの際の自社製品PRだけでなく、開発課題の抽出にも有効
医薬品 vs 医療機器など、
他のモダリティーも意識す
る

19. 既存治療・開発品との比較
特徴 開発ステージ
自社製品A
低い用量で効果を発揮することを
動物実験データで実証済み
非臨床試験開始
他社製品B
標準療法として採用されているが、
副作用大
上市済み
他社製品C
副作用は少ないが、治験の期間が
長くかつ非常に高価になる見込み。
Phase IIb
他社製品D
自社と同様のアプローチを試みて
いるが、DDSに課題がある。
3年前にPhase II終了
論文あるが継続情報なし
分析結果の見せ方の例。
[テンプレート] 医薬品 vs 医療機器など、
他のモダリティーも意識す
る

20. Positioning
分析結果の見せ方の例。
開発製品の強み、弱み
を分析し、マトリック
スで表現して下さい。
副作用
小
開発期間、投資 限定的
開発期間、投資 大規模
副作用
大
軸の例）
侵襲性、投薬回数、投薬/
手技の容易さ、アンメット
メディカルニーズ、経済性
（患者負担、医療費削減）、
他社
開発品A
他社
開発品B
他社
開発品C
自社製品
軸の設定は自分の都合
で変えてください（複
数枚作るのも可）
[テンプレート]

21. 事業戦略に関する追記
既存の事業形態に当てはまらない場合や、ビジネスモデルに特徴のある場
合は、企業として顧客に提供する価値、特徴、競合環境について分析を
行ってください。
例）
• 単一製品ではなく、開発パイプラインに特徴を持つビジネスモデル
• プラットフォーム技術で製品開発支援や診断支援を行うモデル
• 医薬品とアプリの組み合わせなど、技術の組み合わせに特徴がある場
合
21
参考資料