2. Mis on geeniteraapia?
Geeniteraapia on geenidega manipuleerimine.
Olenevalt haigusest tähendab see kas geeni
lisamist, geeni asendamist või geeni ära võtmist.
Kui on tegu retsessiivse haigusega, siis
geeniteraapia on lihtsalt töötava geeni lisamine.
Tavaliselt ei asendata mitte töötavat geeni, mis on
eriti inimese puhul suhteliselt raske, vaid lisatakse
töötav geen.
3. Milles geeniteraapia seisneb?
Geeniteraapia seisneb enamasti normaalselt
talitleva geeni siirdamises raske kahjustusega koe
rakkudesse.
Vahel kasutatakse ravi ka mutantse geeni
avaldumise vaigistamises, kuid üldiselt tegeldakse
geeniteraapiaga vaid väga raskete haiguste
leevendamiseks.
Tänapäeval on see veel väga noor ja
arenemisjärgus ravimeetod, millega on suur
tüsistuste risk.
4. Esimene geeniteraapia
Esimene edukaks peetud geenravi operatsioon
tehti 1990. a. USA-s kaasasündinud
immuunpuudulikkusega lapsele. Siiski tagas
see geenisiirdamine üksnes osalise ravi –
tüdruk vajas edaspidi toetavat ensüümravi.
Sest ajast saati on tehtud sadu geenravi
protseduure, kuid edu on olnud vahelduv.
Mõnel korral on teraapiale järgnenud surm või
pahaloomulise kasvaja areng.
6. Geenivaigistus
Geenivaigistus on geeni avaldumise
takistamine epigeneetiliste mehhanismidega
transkriptsiooni või translatsiooni tasemel geeni
struktuuri rikkumata.
Seda mehhanismi esineb taimedel, seentel ja
loomadel ning see kaitseb neid näiteks viiruste
vastu.
Selle meetodi avastamise eest said USA
teadlased Andrew Z. Fire ja Craig C. Mello
2006. a. Nobeli meditsiinipreemia.
7. Positiivsed ja negatiivsed omadused
Nagu igal asjal on ka geeniteraapial oma head
ja vead.
Positiivne
Annab võimaluse kaasasündinud ning elu
jooksul omandatud haiguste raviks.
Negatiivne
Ravi on väga kallis.
Ravi ei pruugi olla edukas
On teada, et lootele geenravi tehes saab vigase
lapse sündimise ära hoida, kuid see on
keelatud.
