1. Advies omtrent basispakket vergoeding
alglucosidase alfa (Myozyme®) voor de
ziekte van Pompe
Datum:
08 juni 2014
Gericht aan:
Ministerie vanVolksgezondheid,WelzijnenSport
Opdrachtgever:
CentrumvoorEthiekenGezondheid
Auteur:
Aline Kiewiet(Stud.Nr:10753869)

2. 2
Inhoudsopgave
Inleiding.................................................................................................................................... 3
Belangen en argumentatie......................................................................................................... 4
Inleiding
College voor Zorgverzekeringen
Patiënten
Artsen
Farmaceutische industrie
Verzekeraars
Ministerie van Volksgezondheid
Algemene discussie
Morele achtergrond .................................................................................................................. 6
Inleiding
Basale recht op zorg
Intuïtie
Uitgangspositie
Speciale behandeling
QALY-methode
Conclusie
Advies....................................................................................................................................... 9
Bronnen...................................................................................................................................10

3. 3
Inleiding
Op zondag29 juli besteedde de NOS(Brink&Parre,2012) aandacht aan hetconceptrapport‘Advies
alglucosidase alfa(Myozyme®) (Schelleman,2012) bij de indicatie ‘ziekte vanPompe’vanhetCollege
voor Zorgverzekeringen(CVZ).Concluderendwordthierinaanhetministerie vanVolksgezondheid
geadviseerd de vergoedingvoorhetgeneesmiddelvoorde niet-klassiekevormvande Ziekte van
Pompe uithetbasispakkette halen.HetCVZ-adviesdeedeendebatoplaaienovermedicijnkosten.
Volgenscritici ishetonethisch enondergraafthethetsolidariteitsbeginsel (2012a).Inditrapport
wordende belangrijkste partijenenhunargumentenweergegeven.Omvervolgensde morele
achtergrondinde discussie weerte geven,waaropeenadviesgebaseerdis.

4. 4
Belangen en argumentatie
Inleiding
De belangrijkste partijeninde discussiezijn:
- CVZ
- Patiënten
- Artsen
- Farmaceutische industrie
- Verzekeraars
- Ministerie vanVolksgezondheid
Hierondereenkorte weergave van hunbelangrijkste argumenten.
College voor Zorgverzekeringen
In hetrapport vanhet CVZ (Schelleman,2012) wordt hetconceptadviesgebaseerdopvier
pakketcriteria,te weten‘noodzakelijkheid’,‘effectiviteit’,‘kosteneffectiviteit’en‘uitvoerbaarheid’.
Betreffende de noodzakelijkheidwordtbehoudvande vergoedingbepleit,vanwege de hoge
ziektelastente hoge behandelkostendienietdooreenindividute bekostigenzijn.
De effectiviteitverschiltvoorde vormvande ziekte enperpatiënt,waarbij bijpatiëntenmetde
klassieke vormduidelijkeresultatengezienworden, terwijl ditbeperktisbij de niet-klassiekevorm.
De kosteneffectiviteitstaatnietterdiscussie bij de klassieke vormvan de Ziekte vanPompe,echter
wel bij de niet-klassieke vorm.Bij deze laatstevormligtde gemiddelde kosteneffectiviteitsratiovan
alglucosidase alfa(Myozyme®) rondde €15 miljoenperQALY(voorkwaliteitvanlevengecorrigeerd
gewonnenlevensjaar).
Vanwege de relatief hoge kostenwordthetalsnietverdedigbaargezienombij de niet-klassieke
vorm de vergoedinguithetbasispakkette behouden. Echtermetde kanttekeningdatvanwege de
interindividueleverschillen,mogelijkandereaanspraak- enbekostigingsmodellente overwegenzijn.
Patiënten
Op 8 november2012 werdvanuit SpierziektenNederlandeenbrief aanhetMinisterie van
Volksgezondheid,WelzijnenSportgericht (Timmen,14A.D.). De centrale discussiepunten gaanover
de werkzaamheid ende kosteneffectiviteit. De twee belangrijkste argumentendie zij gebruiken
betreffenhetgeringe aantal patiënten,waardoorhetlastigistotgoede generaliserendeuitspraken
te komen,ende grote heterogeniteit,waardoormeetgegevensmoeilijkte vergelijkenzijn.
Om tot eenbetere beoordelingte komenbetreffendede effectiviteit,wordtgepleit voornieuweof
gemodificeerde meetmethoden,betervooraf bepaaldecriteriavoorhetonderzoekenmeer
overeenstemmingoverstart- enstopcriteria.
De discussie betreffende kostenvangeneesmiddelenis volgensTimmen (14A.D.) legitiem, evenzeer
alshet feitdatweesgeneesmiddelenhierineenstatusaparte krijgen.Wel moetervoorafgaandaan

5. 5
markttoelatingvanweesgeneesmiddeleninhetalgemeenduidelijkheidzijnoverde afsprakenover
vergoeding.
In de toekomstgaatde voorkeuruitnaaronderzoek enafsprakenoververgoedingeninEuropees
verband .
Artsen
VanuithetInteruniversitairSteunpuntNeuromusculairOnderzoek(ISNO) isdoorartsenen
onderzoekersgereageerdophetadviesrapport.Hierinwordtde verontrustinguitgesprokenover
waaromnu juisteenzeldzame weesziekte alsvoorbeeldwordtgenomenomde discussieover
kosteneffectiviteitte openen. Ookwordtde effectiviteitvanhetmiddelbenadrukt;de soms
verbluffenderesultatenende verschillenperpatiënt (Verschuuren,2012).
TevenswordtdoorCarla Hollak,hoogleraarMetabole Ziekten,de oproepgedaanomeerstmeer
onderzoekte doen,alvorenstotconclusiesoverte gaan (Hollak& Linthorst, 2012).
Farmaceutische industrie
In hetgeval vande ziekte vanPompe,isGenzymehetenige bedrijf datalglucosidase alfa
(Myozyme®) vergoed.Op29 juli 2012 verscheeneenreactie vanGenzyme.Hierinwordtaangegeven
dat hetbedrijf hetbelangrijkvindtdatpatiëntenmetdeze ernstigeziekteneeneffectieve therapie
dienente krijgen,wanneerdeze beschikbaarzijn.Daarnaastwordtkortaangegevendatde hoge
kostenverantwoordelijkzijnvoorde prijs,incombinatiemeteenkleine patiëntenpopulatie (2012b).
Verzekeraars
ZorgverzekeraarNederlandlaatineenpersberichtwetendattenonrechte de suggestie isgewektdat
ze het CVZ-plansteunen (2012c).
Ministerie van Volksgezondheid
Alsde uiteindelijkbepalendepartij,speelthetministerie eenbelangrijke rol.Vanbelangishierbij wat
de huidige financiële statusvande maatschappij isenwelkemorelewaardenmenwaarde aanhecht.
De partij die hetministerie uiteindelijkmetname dientte vertegenwoordigenisde premiebetaler.
Om eengoede afwegingte kunnenmakenzal inhetvolgende hoofdstukdieperopde achtergrond
van de belangenenargumentenwordeningegaan.
Algemene discussie
Tenslotte spelen inde algemene discussie noghetbelangvande korte versusde lange termijnmee
enhet debattenopzichte vanandere zeldzameaandoeningen.

6. 6
Morele achtergrond
Inleiding
Zoalshiervooraangevengavencritici aanhetadviesonethischte vinden.
Het CVZgeeftzelf ookal richtingaande ethische discussie:
“Mogelijkdatde maatschappij het eenethischdilemmavindtomeen(al dannietalgemene) grenste
stellenaande prijsdie de maatschappij bereidisomte betalenvooreengewonnenlevensjaar.“
(Schelleman,2012)
In 2006 en2007 begonde discussie al mettwee rapporten (Meijerinketal.,2007) van de Raad voor
de VolksgezondheidenZorg(RVZ), betreffende de betaalbaarheidvande zorginhetalgemeen.
Hierinstellenzij drie criteriavoor:
1. Eengrotere ziektelastgeeftmeervergoeding.
2. Effectiviteit:kostenmoeteninverhoudingstaantotde opbrengst. Eengrens (opbasisvan
QALY’s) dientdoorde politiekgesteldte worden. Zelfsuggereerde de RVZ:80.000 euro.
3. Rechtvaardigheid: Eenonafhankelijke commissie dientnavoorgaande twee puntente
bekijkenof mensenniettenonrechte de dupe zijn.
Hieropwerdenal gereageerdmetde termen‘onrechtvaardig’en‘onethisch’ (Bles,2012).
Er zijnonsinzienseenaantal puntendie omeenmoreleafwegingvragenindeze discussie,
welteverstaan:
1. Gaat hetbasale rechtop zorgvoor iederindividutenallentijdeop?
a. Mogen we een (financiële)grensstellenenzoja,wat vindenwe eenmensdan
waard?
2. Waar komthetintuïtieve gevoel van‘onethisch’en‘onrechtvaardig’vandaan?
3. Hoe speeltonze uitgangspositie eenrol inde partij die we kiezen?
4. Dienende patiëntenmeteenzeldzame aandoeningeenspeciale behandelingte krijgenals
hetgaat om financiëlekeuzes?
5. Is de QALY-methode eencorrecte meetmethode voorfinanciëleafwegingen?
Basale recht op zorg
Het Nederlandse zorgstelselisgerichtopsolidariteit.In eenrapportuit2010 vanhet Centraal Bureau
voor Statistiek(CBS) blijktdatsindsde jaren’80 en’90 de opvattingen oversolidariteitweinigzijn
veranderd. De Nederlandse bevolkingblijftvanmeningdatouderenenongezondemensengeen
hogere premie hoevente betalen,integenstellingtotmensenmethoge inkomensof eenongezonde
leefstijl (Kloosterman,2011).
Bekekenvanuithetsolidariteitsprincipe,zoudenpatiëntenmetde ziekte vanPompe hunmedicatie
vergoeddienente krijgen.Juisteenaandoeningalsde ziekte vanPompe iswaarwe onsvoor willen

7. 7
verzekeren.Men kiestimmersnietzelf voorde aandoeningenhetzelf betalenvande kostenvoor
hetgeneesmiddel isvoorvrijwel geenenkele patiëntmogelijk (Hope,2004).
Overhetgrotere geheel bekekeniser echterhetdilemmavande beperktefinanciële middelen.
Waardoor vervolgensde vraaggesteldzal worden:‘Watiseenmensenlevenwaard?’. Hierbijstuit
menuiteindelijkuitophetdistributievraagstuk.Kiezenwe voor hetmaximaal haalbare voorde
gehele maatschappij,kortomeenutilistische kijk?Of richtenwe onze focusophetindividu,kortom
meereenKantiaanse denkwijze?
Michael J. Sandel legtde kernvandeze ethische stromingenuitin‘Justice,what’sthe rightthingto
do’?(Sandel,2009b). JeremyBentham(1748-1832) is de grondleggervoorde doctrine van
utilitarisme.Hierbij ishethoogste principe vanmoraliteithetmaximaliserenvangeluk.TonyHope
(Hope,2004) geeftbij de weergave vanhetdistributieprobleemeenoverzichtvandrie interventies:
- Interventie1:10 personenvoordeel.Totale wintinlevensjaren:35
- Interventie2:15 personenvoordeel.Totale winstinlevensjaren:30
- Interventie3:2 personenvoordeel.Totale winstinlevensjaren:16
De utilitaristzouhiervoorde eerste interventie gaan. Inde praktijkiseendergelijke keuze echter
complexer. Hetbudgetvoorde gezondheidszorgiseenrekbaarbegrip.Desalnietteminkangezegd
wordendatwanneerhetnoodzakelijkwordtgeachtdater eengrensaan zorgkostenbestaat,een
utilitaristzal zeggendatalseerste de vergoedinggestoptdientte wordenvoorde behandelingdie de
hoogste kosteneffectiviteitmetzichmee brengt. Hierbij komenwe ophettweede criteriavanhet
RVZ:kostentenopzichte vanopbrengst.De kosteneffectiviteitvoorde niet-klassiekevormvan
Pompe betreft€15 miljoeneuro,watbijzonderhoogbovende gerichtegrensvanhetRVZligten
daarmee lijkthetgerechtvaardigdde vergoedingte beëindigen,ondanksdatde grensvanhetRVZ
arbitrairendiscutabel is.
Er zijnechterookbezwarentegendezevisie:
- hetbelangrijksteargumentishetnietrespecterenvande individuele rechtenbij het
utilitarisme.
- Is hetmogelijkomalle morele goederente vertalingineenenkele valuta?
Tegenwoordighoudenveel mensenzichbezigmetuniversele mensenrechten.Ditprincipe pastzeer
goedbij de gedachtengangvanImmanuel Kant(1724-1804). Hij gaat uitvan hetidee datde mens
eenrationeel wezenis,eerbiedenrespectwaardig.Kantheeftdanook kritiekgeuitophet
Utilitarisme:moraliteitgaatnietomhetmaximaliserenvangeluk,maaromhetrespecterenvan
personenalsdoel opzichzelf. Kantgebruikthierbijhetcategorischeimperatief: universaliseerje
maxim(waarbij ‘maxim’eenregelof principe isdatde redenisvoorje gedrag) enbehandel personen
alseinddoel (Sandel,2009c). HetKantianisme heeftveel meerraakvlakkenmetonsintuïtieve gevoel.
In hetgeval vande ziekte vanPompe,valtopdatbij hetuitlekkenvanhetconceptrapportveel
negatieve geluidente horenwaren.

8. 8
Intuïtie
Tony Hope legtinhoofdstuk2van ‘Medical ethics’ (Hope,2004) uitdat onseerste gevoel isomeen
persoondie innoodiste redden,onverwijldwatde kostenzijn.Dezeprimairereactie isgerichtop
hetindividu.Wanneerwe eendialyse patiëntde behandelingontzeggen,zal deze komente
overlijden. Bij eenpatiëntmeteenstatine,geefthetstoppenechterslechtseenoverlijdensrisicovan
2%. Bij de laatste optie zullenwe snellergeneigdzijnde behandelingte stoppen,omdatwe geen
directbeeldhebbenbij heteffect.
Uitgangspositie
Wanneerwe eenbeslissingnemenbetreffendeeensubgroepbinnen de maatschappij,is onze eigen
uitgangspositie vanbelang.Volgens JohnRawls(1921-2002) is de manieromna te denkenover
recht,je af te vragenwelke principeswe zoudenkiezenineenoorspronkelijke positievangelijkheid,
achter een ‘sluiervanonwetendheid’.Vanuitdeze positiezoudenwijdusookeenplekinde
maatschappij kunneninnemenwaarbij wij zelf belastzijnmetde ziekte vanPompe (Sandel,2009a).
Speciale behandeling
Het voorgaande in achtnemende,rijstde vraagof bij hetstellenvaneengrenswaardeereen
uitzonderingspositie zoumoetenontstaanvoorzeldzame aandoeningen. HetRVZheefthierruimte
voor gelatenbij hetderde criteriumvanrechtvaardigheid.Hierinspelentwee dingen mee:
1. Het gaat om eenkleinegroeppatiëntenwaardoorde totale kostennogbijzonderbeperkt,
ondanksde hoge kostenperpatiënt.
2. Doordat heteenkleinegroeppatiëntenis,ishetbijzondermoeilijkomvooreenlage prijs
geneesmiddelente produceren.
QALY-methode
Momenteel isde QALY-methode de bestmogelijkemanieromkosteneffectiviteitweerte geven.
Ondanks huidige tekortkomingen aande QALY-methode,zijnergeengoedealternatieven
beschikbaar.We kunnende discussie overzorgkostennietuitde weggaan,omdatbij voortdurende
ontwikkelingvannieuwebehandeling,de kostennietmeerdraagbaarzullenzijnvoorde
maatschappij. Universeellijktde keuze voorhetgebruikvande QALYte zijngemaakt,hetblijftechter
van belangomde tekortkomingeninte zienenopbasisvande QALY enhetindividueendebataan
te gaan enbeslissingente nemen (Whitehead&Ali,2010).
Conclusie
Het belangende wegingvande argumentengebruiktinde politiekediscussie,zijnafhankelijkvande
morele achtergrond.De Nederlandse Maatschappij isgerichtopsolidariteitenhetindividu.Hiermee
komtde gedachtegangvanKanthetmeestovereen.Vanbelangisdanookdat er nietslechtseen
berekeningwordtgedaan,maarrekeningwordtgehoudenmethetindividu.

9. 9
Advies
Zoalshiervoorweergegevenzijnervele partijen meteenbreedscalaaanargumentenvoor de
discussie overde vergoedingvanalglucosidase alfa(Myozyme®).Opvallendisde stormaan
negatieve reactiesdie hetrapportheeftopgeroepen.Hetstoppenvande vergoeding,terwijl
belangrijkebelangengroepennogtottegenargumentenkomen,lijkttegenhetmaatschappijgevoel in
te gaan.Het intuïtieve gevoelgerichtophetindividu lijktmomenteel vooropte staan.Ominde
toekomstmogelijkwelgrenzente gaanstellenalsvertegenwoordigingvande premiebetaler,dient
er nogmaalsgoedgekekente wordennaarde tegenargumenten.
Concluderend betekentditdatwij uhetvolgende advies wil uitbrengen:
- Op korte termijn dientde vergoedingvanalglucosidase alfa(Mysozyme®) inhetbasispakket
te blijven
- Op korte termijndienthetonderzoeknaarde kosteneffectiviteitvanalglucosidase alfa
(Mysozyme®) uitgebreidte worden,waarbij:
o Meer stimulans voorEuropeesonderzoek
o Uitbreidinghuidige onderzoek,metduidelijksubanalyses
o Duidelijkafsprakenvooraf waartoekomstige keuzesopgebaseerdzullenworden
- Op lange termijndientde overheidmeerte investereninhetstimulerenvaneengoedkopere
wijze vanhetproducerenvangeneesmiddelenvanzeldzame aandoeningen,door:
o Concurrentie te bevorderenwaarmogelijk
o Te investereninproductie vangeneesmiddelenbuitende commerciëlewereld

10. 10
Bronnen
CVZ-adviesdoetdebatmedicijnkostenoplaaien(2012a). Zorg en Financiering,11, 35-37.
Reactie naar aanleidingvanNOSuitzending29juli.(29-7-2012b). Genzyme.
Ref Type:Personal Communication
(3-8-2012c). ZorgverzekeraarsNederland:ziekte vanPompe enFabrytochvergoeden.
http://www.volkskrant.nl/vk/nl/2686/Binnenland/article/detail/3296043/2012/08/03/Zorgv
erzekeraars-Nederland-ziekte-van-Pompe-en-Fabry-toch-vergoeden.dhtml
Bles,W.van der (2012, July31). Wanneerzijnmedicijnenechtte duur. Trouw.
Brink,R. vanden andParre,H. vander (29-7-2012). Adviesstopmetdure medicijnen.
http://nos.nl/artikel/400207-advies-stop-met-dure-medicijnen.html
Hollak,C.& Linthorst,G. (4-8-2012). Vergoedingweesgeneesmiddelen.
Ref Type:Personal Communication
Hope,T. (2004). Whyundervaluing'statistical'people costslives.In Medicalethics,a very short
introduction (1ed.,pp. 26-41). New York: Oxforduniversitypressinc.
Kloosterman,R.(2011, September26).Solidariteitinde gezondheidszorg. Bevolkingstrends,3e
kwartaal2011, 33-38.
Meijerink,M.H.,Blerck-Woerdman,A.M.v.,Bosma,H., Braat, D. D. M., Groot,W. N. J.,Lanphen,J.
M. G. etal. (2007). Rechtvaardigeen duurzamezorg Raad voorde VolksgezondheidenZorg.
Sandel,M.J. (2009a). The case for equality/JohnRawls.In Justice,what'stheright thing to do? (pp.
140-166). NewYork:Farrar, Straus and Giroux.

11. 11
Sandel,M.J. (2009b). The greatesthappinessprinciple/Utilitarianism.In Justice,what'stheright
thing to do?(1 ed.,pp. 31-57). New York: Farrar, Strausand Giroux.
Sandel,M.J. (2009c). What mattersisthe motive/Immanuel Kant.In Justice,what'therightthing to
do?(pp.103-139). NewYork:Farrar, Straus and Giroux.
Schelleman,H.(2012). Adviesalglucosidasealfa (Myozyme®) bij deindicatie 'ziekte van Pompe'
College voorZorgverzekeringen.
Timmen,M. F.Th. (8-11-0014). HerbeoordelingMyozyme. S.
Ref Type:Generic
Verschuuren,J.J.G. M. (2012). Reactie consultatieadviesMyozyme® alglucosidasealfa.
Whitehead,S.J.& Ali,S.(2010). Healthoutcomesineconomicevaluation:the QALYandutilities.
British Medical Bulletin, 2010, 5-21.