September 2012 rs preso [compatibility mode]


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September 2012 rs preso [compatibility mode]

  1. 1. Ligand Corporate PresentationSeptember 5, 2012
  2. 2. Safe Harbor Statement The following presentation contains forward‐looking statements regarding Ligand’s prospects, plans and  strategies, drug development programs and collaborations.  Forward‐looking statements include financial  projections, expectations regarding research and development programs, and other statements including words  such as “will,“ “should,” “could,” “plan,” etc. Actual events or results may differ from Ligand’s expectations.  For  example, expense reductions and drug development programs may not be realized.  In addition there can be no  assurance that Ligand will achieve its guidance in 2012 or thereafter. The forward‐looking statements made in the presentation are subject to several risk factors, including, but not  limited to, statements regarding intent, belief, or current expectations of the Ligand, its internal and partnered  programs, including Promacta, Kyprolis (Carfilzomib), Melphalan, Ligand’s reliance on collaborative partners for  milestone and royalty payments, regulatory hurdles facing Ligands and partners product candidates,  uncertainty regarding Ligands and partners product development costs, the possibility that Ligands and  partners drug candidates might not be proved to be safe and efficacious and commercial performance of  Ligands and/or its partners products.  Additional risks may apply to forward‐looking statements made in this  presentation. The risk factors facing Ligand are explained in greater detail in Ligand’s filings with the SEC, including the most  recently filed annual reports on Form 10‐K and quarterly reports on Form 10‐Q, as well as other public filings. While forward‐looking statements reflect our good faith beliefs (or those of the indicated third parties), they are  not guarantees of future performance. We disclaim any obligation to update or revise any forward‐looking  statements, whether as a result of new information, future events or otherwise.2
  3. 3. Overview of Ligand Heritage • Founded in 1987 in La Jolla, CA • Rich heritage of drug discovery, development and partnering • Contributed to the development of over 40 novel clinical  candidates and a dozen approved medicines3
  4. 4. Overview of Ligand Today • Leveraged history into a new business model centered  around partnering and acquisitions • Large portfolio of over 60 partnered programs • 5 acquisitions in last 4 years have added significantly to  our portfolio and increased depth of partnerships with  many • Most recent acquisition (CyDex Pharmaceuticals)  added                     enabling technology to our portfolio4
  5. 5. 3 Focus Points for Investors Unprecedented Asset Portfolio Revenue Expansion Potential Investment Leverage5
  6. 6. Ligand’s Portfolio ‐ Partnered Programs Over 25 Different Partners Big Pharma Big Biotech Specialty Pharma Biotech6
  7. 7. Ligand’s Portfolio ‐ Partnered Programs Over 60 fully funded partnered programs  Nearly 50% in Phase 2 or Later Among others, includes:: Carbamazepine‐IV (Captisol‐enabled carbamazepine) CNS Phase 3 Est. Primary Completion Date: Dec. 20121 Aprela (SERM+Premarin) Menopause related Est. NDA 2012 Phase 2 Dinaciclib (CDK Inhibitor) 30% Oncology, multiple Est. Phase 3 Initiation 2012 Delafloxacin (fluoroquinolone) Infection Est. Phase 3 Initiation 2H 20127 1
  8. 8. Ligand’s Currently Unpartnered Projects Internal R&D Assets Muscle Wasting SARM Phase 2 ReadyInfectious Disease DiabetesHepDirect® Technology Glucagon ReceptorEst. IND 2013 Antagonist Est. IND 2013 Oncology Blood Disorders Melphalan IV EPO Receptor Agonist Pivotal Trial 2012 Preclinical GCSF Seizure Preclinical Topiramate IV Preclinical8
  9. 9. Illustrative Revenue Growth Potential "Shots on Goal"    2015 Vision                                                                                   Promacta Turning into Reality Kyprolis 2012 Conbriza Nexterone Avinza Promacta ® Aprela Kyprolis ® Dinaciclib Avinza ® CE‐Clopidogrel Conbriza® CE‐Melphalan Nexterone® CE‐Carbamazepine Captisol Material Sales Lilly CE Program License/Milestone Fees Hospira CE Program Captisol Material Sales $30 million License/Milestone Fees $150 million9
  10. 10. Projected Financial Highlights 2012 Financial Guidance 2012 Revenue Composition • $30M in total revenue ~ 25% • $25M in operating expenses Material  Includes $6M non‐cash expense Sales ~ 50% Royalty ~ 25% License  Fees NOLs exceed $450 million 19.9 million shares outstanding10
  11. 11. Promacta and Kyprolis Primetime • Ligand has valuable partnerships with GSK and Onyx for  two potential blockbuster drugs • Estimated peak sales for Promacta and Kyprolis combined  could achieve $4 billion annually  • Annual royalty revenue for these two products could  approach $200 million combined 11
  12. 12. Promacta
  13. 13. Promacta A Potential Blockbuster Driver for Ligand Growth Oral Medicine that Boosts Platelets  to Treat Thrombocytopenia • Marketed by GSK for ITP • Significant royalty interest • Major upcoming 2012 catalysts • Long patent protection through 2027 • Potential for major label expansion • Strong partner significantly investing, 25+ active clinical trials13
  14. 14. The Blood Business has Three Main Markets Disease Main Products 2011 ~Revenues  Red Blood Cells Anemia Epogen®  $9 Billion Aranesp® Procrit® White Blood Cells  Neutropenia  Neupogen® $5.8 Billion Neulasta® Platelets  Thrombocytopenia  Promacta®  $0.4 Billion Nplate® 14
  15. 15. Blood Market Overview 2011 ~Revenues  $9 $9 Billion Markets have been  $8 around ~20 years • Anemia and Neutropenia  markets have been well  $7 served by blockbuster drugs  $6 for about 20 years.  These are  large, will established  $ Billions $5.8 Billion $5 markets  $4 • Thrombocytopenia is a very  Infant market,  young high‐growth market  huge growth  $3 potential with the introduction of two  medicines approximately 3  $2 years ago $1 $0.4 Billion $0 Anemia Neutropenia Thrombocytopenia15
  16. 16. Thrombocytopenia: Major Need & Opportunity  Thrombocytopenia contains a number of “sub‐markets” of rare thrombocytopenia‐inducing diseases, similar to anemia, neutropenia markets Medical Need is Real, Life Threatening, and Unmet 1800 1600 400 1505 1400 1200 Patient #s (000s) 340 1000 60 Patients 800 120 needed to 250 120 potentially 600 reach $1B 400 20 15 in sales 140 120 20 200 35 120 0 Sources: Aplastic Anemia (<1000 patients): (N Engl J Med 2012; 367:11‐19)16
  17. 17. Promacta Market Opportunity  Estimated Peak  Marketed Annual Revenue  Potential  ITP $500 Million sNDA Submitted  HCV $1.5 Billion Phase 2 HORT and other $2.0 Billion17
  18. 18. Promacta/Revolade Global brand with significant momentum • Currently approved in 89 countries • 39 new countries on‐line in last 18 months • Continuing review in ~ 12 others • GSK investing significant global resource18
  19. 19. Promacta/Revolade Global brand with significant momentum Approvals as of June 201219
  20. 20. Promacta A Potential Blockbuster Driver for Ligand Growth  $140 Annual ITP Sales ($M)  $120 Other EU  $100 US  $80 • Dramatic Revenue Acceleration $ millions 252% growth in 2011   $60 • Promacta is Gaining ITP Market Share vs. Nplate 19% in 4Q10  $40 33% in 4Q11  $20 • Ligand is entitled to a net 8.3% royalty on $1 billion in annual sales  $‐ 2009 2010 201120
  21. 21. Current Niche Indication: ITP Strong Quarterly Revenue Growth for Ligand $2.5 $2.0 • Product in infancy – patents and Ligand Promacta Revenue ($ millions) $1.5 royalties through 2027 • With higher sales, Ligand earns higher royalty rates $1.0 • Multiple major indications still in development $0.5 $0 Q1    Q2   Q3   Q4   Q1   Q2   Q3   Q4    Q1    Q2   Q3   Q4  Q1    Q2 2009                             2010                          2011               2012 21
  22. 22. Promacta Hepatitis C‐related Thrombocytopenia • Next big potential indication for Promacta is  thrombocytopenia in Hep C patients • GSK submitted sNDA for US and Europe in May on basis of  positive Phase 3 trials • Granted 6‐month accelerated review period (PDUFA date  November 2012) • Potential blockbuster market opportunity for Hep C indication  alone22
  23. 23. HCV: Significant Promacta Opportunity Before  AND After "All‐Oral” Regimens Arrive • Alpha interferon and Ribavirin are still mainstay of HCV  treatment. "All Oral" has not become a commercial reality yet. • If “All Oral" regimens are approved, timing outlook by third parties is  between two to four years • "All Oral" regimens treat HCV, but they do not boost platelets or treat  thrombocytopenia. The sickest HCV patients with cirrhosis may still  require platelet intervention during treatment • Developing countries have a higher rate of HCV genotypes other than  genotype 1. Due to lower cost and the disease strain, interferon‐ based regimens may still be a treatment standard in the large  markets in the developing countries23
  24. 24. Promacta Development in Oncology‐related Thrombocytopenia Oncology‐related Thrombocytopenia Significant unmet medical need Worldwide patient population of ~100,000 annually Chemotherapy Cancers of the Blood ‐induced (CIT) Bone Marrow Myelodysplastic Acute Myeloid Suppression Syndrome (MDS) Leukemia (AML) Damage to platelet  Patients develop  forming cells in bone  severe cytopenia,  Fast‐growing cancer marrow require frequent  transfusions Abnormal red blood cells  Can limit treatment and platelets can quickly  Excess bleeding  crowd out normal cells Leads to transfusions  results in major  and transplants complications or death for nearly 25%  of patients1 1 Expert Opinion: Thrombocytopenia & Myelodysplastic Syndrome
  25. 25. Jefferies Published Revenue Outlook for  Promacta/Revolade • If Promacta revenue  reaches $667 million in  2016, Ligand will earn  approximately $50 million $ millions in royalties Jefferies Equity Research Report for GSK dated May 3, 2012  BUY rating, sales figures converted from GBP to US Dollars 25
  26. 26. The Need for an Enabling Solubility Technology  4 out of 5 Drug candidates have poor solubility Sources: Chemical & Engineering News, 2010, American Pharmaceutical Review ‐ Solubility Roundtable, 201127
  27. 27. The Need for an Enabling Solubility Technology  4 out of 5 Drug candidates have poor solubility 2 out of 5 Marketed drugs have poor solubility Sources: Chemical & Engineering News, 2010, American Pharmaceutical Review ‐ Solubility Roundtable, 201128
  28. 28. The Need for an Enabling Solubility Technology  4 out of 5 Drug candidates have poor solubility Kyprolis™ 2 out of 5 Marketed drugs have poor solubility Sources: Chemical & Engineering News, 2010, American Pharmaceutical Review ‐ Solubility Roundtable, 201129
  29. 29. Primetime Highlight Kyprolis™ for Multiple Myeloma • Kyprolis (carfilzomib) is formulated with Ligand’s Captisol • Improved solubility with Captisol enabled significantly  reduced drug load • Kyprolis™ has shown compelling efficacy data • 20%‐range response rates across patients  resistant/not responsive to 5 classes of currently  approved multiple myeloma drugs • Strong potential for improvements over Velcade®  forms • Despite important strides in the last decade, multiple  myeloma remains uniformly fatal 30
  30. 30. Primetime Highlight Kyprolis™ ‐ How did we get here?31
  31. 31. Primetime Highlight Kyprolis™ ‐ How did we get here? 2005 + Carfilzomib Collaboration32
  32. 32. Primetime Highlight Kyprolis™ ‐ How did we get here? + Carfilzomib Collaboration33
  33. 33. Primetime Highlight Kyprolis™ ‐ How did we get here? + Carfilzomib Collaboration34
  34. 34. Primetime Highlight Kyprolis™ ‐ How did we get here? Kyprolis™35
  35. 35. Primetime Highlight Kyprolis™ for Multiple Myeloma – Detailed History 2012 Kyprolis NDA approved 2011 Ligand acquires Captisol® through CyDex acquisition 2009 Onyx acquires Proteolix ‐ $851 million total potential payments 2008 Carfilzomib Phase 2 study initiation 2005 Proteolix signs Collaboration Agreement for Captisol‐enabled® IV formulation of Carfilzomib36
  36. 36. Primetime Highlight Kyprolis™ for Multiple Myeloma ‐ Opportunity • Multiple myeloma market expected to exceed $8 billion  by 2016 • Clear view of Kyprolis’ potential contribution and  significance to multiple myeloma treatment • Analyst projects Kyprolis generating:   $1b ‐ 2016 $2b ‐ 2020 • Ligand entitled to receive milestones, royalties and  Captisol materials sales37 Sources: EvaluatePharma and Decision Resources, Sanford Bernstein
  37. 37. CDK Inhibitor
  38. 38. 12 in 2012 HighlightDinaciclib for Oncology • Merck has studied dinaciclib in multiple Phase  2 studies for cancer • Dinaciclib is cyclin dependent kinase (CDK)  inhibitor‐ inhibiting CDK blocks cell‐cycle  progression and promotes apoptosis   • Merck is making a significant commitment to  increase its oncology presence • Ligand is entitled to receive milestones and  royalties from the dinaciclib program39
  39. 39. Dinaciclib (CDK Inhibitor) • What is CDK and why is it important? • Family of kinases that are critical regulators of cell  cycle Progression • Cell cycle dysregulation is hallmark of cancer  inhibiting CDK should block cell‐cycle progression  and promote apoptosis • Dinaciclib inhibits CDK‐1, ‐2, ‐5 and ‐9 • In what diseases has Dinaciclib been studied? • Phase II studies have been completed in ALL/AML,  CLL/CML, lymphoma, advanced breast/lung cancer  and mantle cell lymphoma/B‐cell CLL • NCI conducting studies in Stage IV melanoma and  multiple myeloma CDK Control of the Cell Cycle • Why is Dinaciclib interesting? (‐2009) • Novel kinase inhibitors are the next wave of  therapeutics in the oncology space40 • Novel NME with strong patent protection
  40. 40. Carbamazapine
  41. 41. Partnership Highlight IV Carbamazepine for Epilepsy • I.V. carbamazepine is formulated with Ligand’s  Captisol • Carbamazepine used in: • Management of complex partial seizures • Treatment of generalized tonic‐clonic seizures (the  most common type of generalized seizure)  • Adjunct in patients with secondary or partial epilepsy • Captisol enabled the IV form of widely used oral  sodium channel blocker • IV improvement in onset of action • Ideal for hospital/emergency settings • Currently in Phase 3 development by Lundbeck • Estimated primary completion date December 201242