Lecciones aprendidas de la evaluación del Primer Plan Francés en Enfermedades Raras. Odile Kremp. Jornada de Presentación de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud. (Madrid, Ministerio de Sanidad y Política Social, 2009).

1. Direction générale de la santé LECCIONES APRENDIDAS DE LA EVALUACIÓN DEL PRIMER PLAN FRANCÉS EN ENFERMEDADES RARAS Odile KREMP, MD, PhD Programe Enfermedas Raras Direccion General de Salud Ministerio de Salud

4. Evaluación realizada en 2008-2009 Doble evaluación - Consejo Superior de Salud Pública (Haut Conseil de la Santé Publique) - Ministerio de Salud Muchas contribuciones - Asociaciones de pacientes - Empresas farmacéuticas

5. Conclusion global de la Evaluación Muchas mejoras observadas : - Información para enfermos y profesionales de la salud - Organización del acceso a la atención médica - Acceso a los medicamentos huérfanos - Apoyo a los pacientes y a las asociaciones de pacientes - Colaboraciones nacionales y europeas - Reconocimiento de la especificidad de las ER - Investigación Progresos que hacer en : - Epidemiología - Formación de los profesionales de la salud - Cribado y acceso a las pruebas diagnosticas

8. Reconocer la especificidad de las ER Directrices nacionales de práctica para 27 ER ( “HAS” Alta Autoridad para la Salud ) Creación de un equipo especial “ER” (Caisse Nationale d’Assurance Maladie, organismo francés de gestión de la Seguridad social ... ) Nueva Ley de reembolso de los medicamentos huérfanos Persistencia de desigualdades regionales Procedimientos de la HAS muy pesados; toman mucho tiempo Directrices al level europeano ?

10. Tarjetas de emergencia y informacion

12. Organizar el cribado y el acceso a las pruebas diagnosticas Apoyo financiero para los laboratorios en los hospitales universitarios: 16 M euros 2008 : Nueva ley para las pruebas genéticas y el tamiz neonatal En curso : organización regional del acceso a las pruebas geneticas y al consejo genético (SROS = plan de organización regional de salud) acreditación de laboratorios Extension del tamiz neonatal

15. Proseguir los esfuerzos a favor de los medicamentos huérfanos 30 medicamentos huérfanos nuevos autorizado Buena cobertura de los gastos de los pacientes con la segurida social Rápido aumento de los gastos : 2002 : 71 millions euros 2007 : 450 millions euros Necesidad de controlar los gastos Necesidad de una colaboración europea

18. Desarrollar colaboraciones nacionales y europeas Apoyo para “Plate forme Maladies rares” (Orphanet+Alliance Maladies rares+Eurordis+GIS Maladies rares+ Maladies rares Info services) Colaboración de las asociaciones de pacientes con las autoridades oficiales Colaboración con el Grupo de Alto Nivel sobre Servicios de Salud y Atención Médica : sobre redes europeas de referencia para ER Apoyo gubernamental para la comunicación y la recomendación de EU sobre ER

19. Discussion PRIMER PLAN FRANCÉS EN ENFERMEDADES RARAS Colaboración importanta entre el gubernamento, los profesionales de la salud, las asociaciones de pacientes , y los pacientes “ Las enfermedades raras ya no son las enfermedades huérfanos ” Apoyo debe estar contunuado y reforzarádo Compromiso político del presidente Francés para un nuevo plan Trabajos preparatorios en curso Tiempo politico >tiempo administrativo > tiempo de los medicos > tiempo de los pacientes