A terapia genética insere genes funcionais nas células para prevenir ou curar doenças genéticas, substituindo genes defeituosos. Ela teve início na década de 1970 e desde então vem evoluindo, com tratamentos bem-sucedidos para talassemia, fibrose cística e daltonismo. No entanto, questões éticas surgem ao se modificar o código genético humano, e mais pesquisas são necessárias para aprimorar a segurança e eficácia dos tratamentos.
3. 1 – Conceito/ O que é?
Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de
genes nas células e tecidos de um indivíduo com o
propósito de prevenir ou curar uma enfermidade
qualquer.
4. 1.2 – Quais os Objetivos?
O objetivo e fazer com que nas enfermidades genéticas,
nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia
gênica consiste em transferir a versão funcional do gene
para o organismo portador da doença, de modo a reparar o
defeito.
6. 2.1 – Tipos de Terapias geneticas
Há 2 tipos de terapia genética: Germinal, quando o gene é
transferido para uma célula germinativa (espermatozóides e
óvulos), e a Somática, quando o gene é transferido para
qualquer tipo de célula.
7. 2.2 – Primeira Aparição
Essa terapia foi proposta pela primeira vez em 1972 , aonde
ele propôs a transferência de DNA para substituir o DNA
defeituoso. A primeiro tentativa ocorreu em 20 de Setembro
de 1970. Em 14 de setembro de 1990 pesquisadores do
National Institutes of Health, nos Estados Unidos, realizaram
a primeira terapia genética autorizada em Ashanti DeSilva,
de 4 anos de idade. Nascida com uma rara doença genética
chamada Imunodeficiência Combinada Grave, ela não tinha
um sistema imunológico saudável, e era vulnerável a todos
os germes com que tivesse contato. Na terapia genética
realizada em Ashanti, os médicos recolheram glóbulos
brancos do corpo da criança, e cultivaram as células em
laboratório. No segundo momento, inseriram o gene que
faltava nas células e reintroduziram os glóbulos brancos
geneticamente modificados na corrente sanguínea da
paciente. Exames de laboratório mostraram que a terapia
8. 3 – Evolução de Ideias
Depois da aparição, houve uma evolução. Percebeu-se que
há a possibilidade de tratar talassemia, fibrose cística e
alguns tipos de cancros. Em 2002 foi publicada na edição de
The Scientist que a doença facilforme foi tratada com
sucesso em ratos.
9. Em 2007, foi feito um
julgamento para o uso
da terapia gênica para
doenças hereditárias na
retina, e seu tratamento
teve bons resultados,
tendo um aumento da
visão, que era abalada
pela doença.
Em Setembro de
2009, foi publicado que
pesquisadores da
Universidade de
Washington
consiguiram dar a visão
tricromática, sendo uma
evolução para o
tratamento do
daltonismo.
11. 1 – O Isolamento do Gene
Transferir o gene é transferir uma parte do DNA. O
gene que deve ser retirado é o responsável pela
enfermidade. Quando se localiza o gene
responsável, é retirado uma parte do DNA que
contém ele através de técnicas de biologia
molecular.
Um gene é uma porção de
DNA que contém a
informação necessária
para sintetizar uma
proteína.
12. 2 - Modificação
A terapia genética com genes somáticos pode ser dividida
em duas grandes categorias: ex vivo, onde as células são
modificadas fora do corpo e então transplantadas
novamente para o paciente. E in vivo onde os genes são
modificados nas células ainda dentro do corpo. Abordagens
ex vivo além de ser o método mais seguro, e as in vivo são
especialmente incomuns.
13. 3 - Transferência
O objetivo da
transferência é fazer com
que o gene produza
grandes quantidades de
proteínas para reparar o
defeito genético. No
método in vivo, a prático
geralmente é ineficaz, por
isso se aplica
normalmente o método ex
vivo. Mas todas elas
usam os vetores para
transferir o DNA para a
célula hospedeira .
14. No primeiro caso, os vetores são
colocados diretamente numa célula do
organismo, já no segundo caso, são
desenvolvidas células alteradas fora do
organismo para depois serem colocadas
de volta.
O vetor é uma molécula
que contém o DNA
normal para ser utilizado
na terapia gênica.
16. 1 – Questão Ética
O DNA é o nosso código de vida, o que nos faz ser
quem nós somos. Faz nós sermos altos ou baixos, pelo
oleosa ou não, ou outras características que vem desde
nossos tataravós. A questão de mexer nesse código de
vida levanta questões tanto éticas como religiosas.
17. 2 – Terapia Gênica Germinal
A terapia gênica germinal desenvolve problemas éticos
relativos ao seu uso, que originam inúmeras discussões
científicas. Como não alteram apenas o genoma do
indivíduo, mas toda a sua descendência, esta técnica
pode-se tornar perigosa. Além das questões éticas,
esta terapia apresenta inúmeros problemas
operacionais: alta taxa de mortalidade;
desenvolvimento de tumores e malformações; alteração
de embriões potencialmente normais e a
irreversibilidade das ações.
18. Acontece que a terapia gênica tem que ser muito
bem controlada. Um gene errado pode causar uma
mutação ou até um tumor. Mas a principal questão é:
você deixaria mudar aquilo que faz cada indivíduo?
20. 1 – Vantagens e Desvantagens
VANTAGENS DESVANTAGENS
Encontra-se disponível para todas
as pessoas;
Permite curar determinadas
doenças que anteriormente não
tinham cura possível,
(?)Repara o sistema imunitário;
Mantém a imunidade existente;
O internamento hospitalar apenas
dura cerca de 1 mês.
Apresenta um curto período de
duração, o que se pode dever à
curta vida do vector, à
disfuncionalidade do DNA
inserido nas células-alvo e/ou à
rapidez da divisão celular;
Há necessidade do uso da
terapia génica várias vezes;
Quando uma doença é causada
por uma variação dos efeitos de
vários genes e não por uma
mutação apenas num gene, o
tratamento é dificilmente eficaz;
Pode induzir um tumor se o
DNA for introduzido no gene
21. 2 - Considerações
A ideia de terapia gênica é nova ainda, mas se
mostra forte. Então, há ainda muito o que melhorar,
melhorar a segurança e os resultados. Ela ainda
não é a cura milagrosa para todas as doenças, ou
para a morte, mas ela tem um grande potêncial de
curar várias doenças graves. E isso ainda é o
começo!
