"Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse neuer Therapien?", präsentiert von Jan Geissler, Geschäftsführer der Europäischen Patientenakademie (EUPATI)
The role of patients and healthcare providers in translational medicine
Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse neuer Therapien?
1. Jan Geißler
Director European Patients‘ Academy (EUPATI)
Co-founder, CML Advocates Network
Wie funktionieren die
Entwicklungsprozesse
neuer Therapien?
2. Patienten
in
Studien
Die meisten CML-Studien warden von der Industrie
durchgeführt und an Studienzentren durchgeführt.
Wenige Studien sind rein akademisch.
Industrie-
gesponsorte
Forschung
Investigator
initiierte
Studien
Zielen mehr auf
Arzneimittelentwicklung mit
dem Ziel der Zulassung oder
neuer Indikationen hin
Zielen mehr auf
Therapieoptimierung,
langfristige Daten,
Mechanismen der Erkrankung,
reale Alltags-Versorgung hin.
3. Hoffnung und Hype
Es dauert über 12 Jahre und im Durchschnitt rund 1 Mrd
EUR in Forschung und Entwicklung, bis ein Arzneimittel
für Patienten verfügbar wird.
Nur etwa 2% der Substanzen aus der frühen Forschung
kommen am Ende auf den Markt.
“Hoffnung und Hype”: Als forschungsinteressierter CML-
Patient müssen Patienten den Entwicklungsprozess
verstehen, um das Neuigkeiten interpretieren zu können.
4. Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Phasen der Arzneimittelentwicklung
5. Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Von etwa 8.000 Molekülkandidaten
kommen nur 5 jemals in klinische Studien
am Menschen und 1 in den Markt
“In vitro” (z.B.
Zellen im
Reagenzglas)
sowie
Tierversuche
“In vivo”
in Menschen
Vermarktung
& Erstattung
Behördliche
Begutachtung
6. Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
In Studienphasen werden Dosierung,
Sicherheit, Wirksamkeit bei einer
wachsenden Zahl Patienten getestet
7. Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
In Studienphasen werden Dosierung,
Sicherheit, Wirksamkeit bei einer
wachsenden Zahl Patienten getestet
Phase II Studie:
Therapeutischer
Effekt, optimale
Dosis, Toxizität
Phase III Studie:
Große multizentrische Vergleichs-
Studien zur Sicherheit und
Wirksamkeit im Vergleich mit der
Standardtherapie: Ziel: Zulassung
CML : IRIS, ENESTnd, DASISION,
…
8. Nach Zulassung und Erstattungsent-
scheidung optimieren spätphasige Studien
die Therapie und sammeln
Sicherheitsdaten
Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Phase IV Studien:
Real-life-Daten,
Therapieoptimierung zugelassener
Therapien,
9. Forschung &
Entdeckung
Prä-klinische
Entwicklung
Klinische Entwicklung
Phase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach
Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
Behördliche
Prüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Was passiert aktuell bei CML?
CML ist immer noch eine gefährliche chronische Erkrankung
mit keiner medikamentösen Heilung für alle Patienten
Zukünftige CML-Therapien sind in verschiedenen Phasen klinischer
Entwicklung
Viele werden scheitern, eines könnte die Heilung bringen.
Um “Hoffnung und Hype” zu interpretieren, ist es wichtig, das Stadium
im Entwicklungzyklus zu kennen
• Ruxolitinib+Nilo
• MK-0457
• Bafetinib
• Danusertib
• ABL001
BMP2/4
ADAR1 inhibitors
TNF-α inhibitors
BKT140
• Nilo+PegIFN
(TIGER)
• Stopp-Studien
e.g. ENESTop,
DASFREE,
• SIMPLICITY
• Register
• Ponatinib