El Dasiglucagon ha sido designado como “medicamento huérfano” en Estados Unidos y en la Unión Europea, destinado al tratamiento del Hiperinsulinismo Congénito como enfermedad poco frecuente. Lic. Elizabeth Malament (Hiperinsulinismo Congénito Argentina)

1. Dasiglucagon como
futura opción para el
tratamiento
farmacológico del
Hiperinsulinismo
Congénito

2. ¿Qué es el Dasiglucagon?
Es un análogo del glucagon que se encuentra
en desarrollo para la diabetes y para el
tratamiento de los pacientes con
Hiperinsulinismo Congénito.

3. Glucagon
• Es una hormona peptídica
secretada por el páncreas cuya
principal función es estimular la
producción de glucosa por el
hígado, aumentando así la
glucemia en respuesta a valores
bajos de glucosa en sangre.
• Es la principal hormona
contrarreguladora que actúa en
respuesta a la hipoglucemia.
• Es altamente inestable en
solución.
Dasiglucagon
• Es un nuevo análogo del
glucagon.
• Es estable en fórmula líquida.
• Presenta un inicio rápido de
acción.

4. El Dasiglucagon ha sido designado como “medicamento huérfano” en Estados
Unidos y en la Unión Europea, destinado al tratamiento del Hiperinsulinismo
Congénito como enfermedad poco frecuente.
En 2018 ha pasado a Fase III del estudio clínico y teniendo en cuenta que los
ensayos clínicos constan de cuatro fases, el desarrollo del Dasiglucagon podría
ser un tratamiento prometedor.
Mejorar la calidad de
vida de los niños con
Hiperinsulinismo
Congénito sin
tratamiento quirúrgico
con Dasiglucagon,
podría ser una opción
de tratamiento

5. • Anualmente, se diagnostica genéticamente
hasta 300 casos de recién nacidos con
Hiperinsulinismo Congénito en Estados
Unidos y en la Unión Europea.
• Estos bebés/niños presentan altos niveles de
insulina plasmática debido a defectos
genéticos en las células beta del páncreas.
• Presentan severos episodios de
hipoglucemia.
• Presentan convulsiones asociadas a
hipoglucemia con la posible secuela de daño
neurológico irreversible.
• La mayoría de los casos severos requiere
pancreatectomía casi total.
Hiperinsulinismo Congénito
Una patología poco frecuente que en los recién nacidos que puede provocar serias
complicaciones

6. Los ensayos clínicos de Fase III se iniciaron en 2018 con la ambición de
lanzar el producto en 2020.
La administración del Dasiglucagón se realizará a través de bomba de infusión vía
subcutánea.
Sus objetivos son:
• Estabilización a corto plazo: prevenir la hipoglucemia y lograr el alta hospitalaria.
• Tratamiento a largo plazo: prevención de la hipoglucemia recurrente y la necesidad
de pancreatectomía casi total en los casos de Hiperinsulinismo Congénito difuso.

7. La difusión de las enfermedades poco frecuentes por parte de los pacientes y sus
familias para lograr el apoyo de los gobiernos y el sector privado, es lo que puede
hacer posible la investigación científica y la producción de medicamentos
huérfanos para hallar nuevos tratamientos que proporcionen una calidad de vida
digna a nuestros hijos.
¡APOYEMOS LA INVESTIGACIÓN CIENTÍFICA EN ENFERMEDADES
RARAS!