Pharma Market 57

Innovar y aportar valor de forma compatible con el
control del déficit público
Enrique Garrido, Director de la revista Pharma Market
Uno de los principales desafíos para la Industria es crecer a través de la innovación, pero
haciéndolo de forma compatible con los objetivos de control de déficit público. Este es el
camino para hacerla sostenible aportando y generando “valor” a la economía.
Estos retos además son asumidos desde el compromiso de seguir manteniendo la I+D cuya
inversión en el año 2012 ascendió a 974 millones de euros.
Otro de los pilares claves para poder mantener la
calidad del SNS, es asumir por parte de pacientes,
familiares, profesionales y Administraciones, la
importancia de la utilización adecuada de los
Servicios. Desde el MSSSI se han empezado a
desarrollar una serie de herramientas cuyo objeti-
vo es ayudarnos en este desafío común. En este
sentido, los aspectos que se fomentarán son: La
estratificación del paciente, la atención domicilia-
ria, los indicadores de cronicidad, el abordaje del
dolor, la estrategia de promoción de la salud y por
último la gestión de enfermos crónicos.
Pero nos interesa tener también presente a todos, que un nuevo reto se está incorporando de
forma rápida a esta matriz de desafíos, y son las Enfermedades Raras, que aunque de momen-
to representan aproximadamente un 4% del total del gasto farmacéutico en España, la inver-
sión, y el acceso al tratamiento son dos nuevos condicionantes para el sistema.
También queremos compartir con todos ustedes que a partir de ahora la revista PHARMA
MARKET pasará a publicarse de forma on line, este tipo de publicación permitirá que ustedes
puedan descargarse desde nuestra página web lo que más les interese. De esta manera damos
respuesta a nuestros lectores, que muchas veces nos solicitan algunos contenidos, y por otra
parte también permitimos una mayor difusión del conocimiento no sólo en España sino fuera
de nuestras fronteras, especialmente en Latinoamérica, desde donde con cariño nos llevan
siguiendo muchos años.
Esperamos y deseamos que este esfuerzo adicional que hacemos sea del agrado de ustedes y
por esta razón continúen siendo fieles a nuestros principios de compartir, innovar y aportar
valor a un Sector tan importante y crítico para la “Salud” de todos nosotros.
pharma-market.es 3
Editorial

Sumario
4 pharma-market.es
ALMARZA CALLEJAS, Concha
Operations & Offering Director
IMS Salud
BENÉITEZ PALOMEQUE, Manuel
Director General de CESIF
CASADO GOMEZ, Miguel Ángel
Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia
MUGARZA BORQUE, Fernando
Director de Comunicación Corporativa
Grupo Zeltia
QUINTANILLA GUERRA, Francisco
Director General de Faes Farma
PEY, Jaume
Director General de ANEFP
RIBERA CASADO, José Manuel
Académico de Número
Real Academia Nacional de Medicina
RODRÍGUEZ BARRERA, Mercedes
Vocal. de PLGS
Pharmaceutical Licensing Group Spain
RODRÍGUEZ DE LA CUERDA,Ángel Luis
Director General deAESEG
ROMERO HEREDIA, Fernando
Comisión de Marketing AEFI
TAPIAS, Gloria
Fundadora del Grupo RI&MA
TARRÉS FERRÁN, Montserrat
Presidenta de ACOIF
Editorial 3
Actualidad 6
Institucionales 7
114Especial
- Entrevista a Sonia García de San José, Exsubdirectora General del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
- Entrevista a Luis Cruz, Presidente deAELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y
Ultrahuérfanos) - Entrevista a Manuel Posada, Director del Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER)
Market Access 33
- Desayuno de Redacción. Especial RI&MA
Médico y MSL 44
- “Información médica suministrada por los laboratorios farmaceúticos”, J. Fragoso de Castro (SYNTERACT HCR)
- “Apps de salud: una realidad imparable y la evolución hacia la verdadera medicina personalizada”, L. Parras (VIDALVADEMECUM)
Pacientes 54
- “Procesos de innovación en adherencia desde la perspectiva de la Farmacia Hospitalaria”, R. Morillo (HOSPITAL UNIVERSITARIO DEVALME)
- “Visita de Seguimiento Farmacoterapéutico como prestación sanitaria hospitalaria”,
J. Merino (HOSPITAL UNIVERSITARIO NUESTRA SEÑORA DE CANDELARIA)
- “Medicamentos a precio de chuches: ¿Realmente esta sociedad apuesta por la salud?”, J. Gil-Delgado (AEAPS)
ComitéEditorial

pharma-market.es 5
La empresa editora declina toda responsabilidad
sobre el contenido de los artículos originales y las
inserciones publicitarias, cuya total
responsabilidad es de sus correspondientes
autores. Prohibida la reproducción total o parcial,
por cualquier método, incluso citando
procedencia, sin autorización previa de CESIF S.A.
Todos los derechos reservados.
RR. HH./Legal 64
- “Código de Buenas Prácticas de la Industria Farmacéutica y protección de datos”, C. Gómez (AEPD)
Comercial 70
- “Coaching: herramienta de éxito para el Gerente del s. XXI”, M. Cavanillas (GRUPO LURIA)
Business Development 74
- “Investigación clínica: Oportunidades profesionales en un mercado global”, S. Hinchado (HAYS)
Brújula:Análisis de Cambios y Tendencias en Farma 78
- Observatorio Zeltia: Laboratorio de nuevas ideas en Comunicación (II Parte)
- “Tercera Edición del Barómetro de la Sanidad Privada”, F. Mugarza (IDIS)
- “El panorama cambiante del tratamiento de la Hepatitis C y su impacto en los pacientes (II Parte)”,V. Cooper y J. Clatworthy
Salud Animal 92
-Entrevista a Félix Hernáez, Director General de Zoetis
Tiempo Libre,Agenda y Libros 96
DIRECCIÓN
Enrique GARRIDO AYLLÓN
direccion@pharma-market.es
REDACCIÓN
Beatriz REY YUBERO (Redactora Jefe)
redaccion@pharma-market.es
PUBLICIDAD
cgm@pharma-market.es
MARKETING
Daniel MUÑOZ HOLMAN
marketing@pharma-market.es
FOTOGRAFÍA
Olivia DENIA LOMBARDERO
PRODUCCIÓN GRÁFICA
Lucimagen S.L.U.
Tomas Rodríguez Herrero
EDICIÓN
Centro de Estudios Superiores de la Industria
Farmacéutica S.A.
C/ General Álvarez de Castro 41 / 28010 Madrid
Tel.: +34 91 593 83 08 / Fax: +34 91 297 78 37
IMPRESIÓN
Ediciones Digitales Integradas S.L.
Avd. de la Industria nº13
Tres Cantos - Madrid
alejandro.sanz@edisl.com
DEPÓSITO LEGAL
M 13485-2006
ISSN: 1886-161X
Staff

Actualidad
6 pharma-market.es
El Centro de
E s t u d i o s
Superiores de la
I n d u s t r i a
Farmacéutica
(CESIF) ha fina-
lizado con éxito
el proceso de
certificación de su Sistema de Gestión
de la Calidad, quedando avalado el
mismo con la obtención del certificado
ISO 9001:2008.
Este sello de garantía internacional con-
firma la excelencia de los procesos de
CESIF, suponiendo además una apuesta
de mejora continua en los servicios ofer-
tados por parte del Centro.Con la obten-
ción de esta nueva certificación, CESIF
muestra una vez más su compromiso
con la calidad y el progreso en el desem-
peño de su actividad.
La Norma UNE-EN-ISO 9001:2008 es la
herramienta de gestión de la calidad
más extendida en el mundo. Esta norma
sirve como marco de referencia para
adecuar la infraestructura, los procesos,
los procedimientos y los recursos a los
requisitos de la misma, ayudando a las
organizaciones a aumentar la satisfac-
ción de sus clientes, controlar y mejorar
continuamente su rendimiento, median-
te una aplicación eficaz y eficiente del
sistema.
La certificación ISO 9001:2008 supone
para CESIF el reconocimiento al trabajo
bien hecho durante sus más de 24 años
de vida, tiempo en el que la búsqueda de
la excelencia en los servicios ofrecidos ha
regido el quehacer de la compañía.
BureauVeritas, líder mundial en ensayos,
inspección y certificación (TIC), ha sido
la entidad certificadora responsable de
llevar a cabo la auditoria que ha demos-
trado la capacidad de CESIF para satisfa-
cer los requisitos definidos en la Norma
UNE-EN-ISO 9001:2008.
Una vez más CESIF ratifica su compro-
miso con la sociedad de hoy, tratando de
ofrecer en todo momento un valor aña-
dido a sus servicios, apostando por una
atención personalizada y una avanzada
Política de la Calidad.
El sistema de gestión de la calidad de CESIF FORMACIÓN
avalado con la certificación ISO 9001

pharma-market.es 7
AstraZeneca ha anunciado el
nombramiento de Jesús Díaz-
Ropero como nuevo Director
Financiero de la compañía en
España. De esta forma, Díaz-
Ropero forma parte del comité
directivo de AstraZeneca España
y reportará directamente al
Presidente de la Compañía,
Ludovic Helfgott.
Tras trabajar en Coca-Cola y en
PWC Consulting, Díaz-Ropero se
incorporó a AstraZeneca España
en 2008. Desempeñó sus funcio-
nes como Head of Finance
Primary Care & Reporting duran-
te dos años. Desde entonces ha
ocupado puestos de gran res-
ponsabilidad para AstraZeneca
Europa como Europe Financial
Planning and Analysis Director y
como Europe Finance Business
Partner Director, y para
AstraZeneca EMEA, como
Finance Business Partner
Director, desde las delegaciones
de la compañía en Londres y
Bruselas.
La incorporación de Jesús Díaz-
Ropero se enmarca en un proce-
so de aceleración comercial sin
precedentes de la farmacéutica.
Díaz-Ropero es licenciado en
Business Administration por el
Colegio Universitario de Estudios
Financieros de Madrid (CUNEF)
y ha cursado el Programa de
Desarrollo Directivo (PDD) en el
IESE Business School
Jesús Díaz-Ropero, nuevo Director Financiero de
AstraZeneca España
DieterWeinand se convertirá en presidente de la división
Farma de Bayer Healthcare, el 1 de agosto de 2014
Nombramientos
Weinand tiene más de 25 años
de experiencia en diversos pues-
tos ejecutivos estratégicos den-
tro de la industria farmacéutica.
Ha sido responsable de diferen-
tes mercados, como Asia-
Pacífico, Europa, Oriente Medio,
África, América Latina y los
EE.UU. en compañías como
Pfizer y Bristol-Myers Squibb, así
como para la comercialización de
productos en diferentes áreas
terapéuticas como cardiología,
oncología, neumología, dermato-
logía, inmunología e inflamación.
Dieter Weinand hasta ahora ocu-
paba el cargo de presidente glo-
bal de Comercialización y
Gestión de la Cartera de
Productos de Otsuka, un negocio
de cuidado de la salud con ingre-
sos de $1 mil millones.
Weinand obtuvo una M.S. en
Farmacología / Toxicología de la
Universidad de Long Island,
Nueva York, así como una licen-
ciatura en Biología de la
Universidad de Concordia en
Nueva York.
"Damos la bienvenida a Dieter
Weinand a nuestro equipo direc-
tivo. Basándose en su amplia
experiencia comercial en la
industria farmacéutica, Weinand
impulsará el crecimiento de
nuestro negocio farmacéutico
maximizando el valor de nuestra
cartera de productos", dijo
Olivier Brandicourt, director eje-
cutivo de Bayer HealthCare.

Farmaindustria
8 pharma-market.es
El principal desafío
de la industria es el
de retomar una
senda de crecimien-
to sostenible al
ritmo que lo haga nuestra economía y recuperar, así,
nuestra posición como una de las locomotoras de la
economía española; siempre, haciéndolo compatible
con los objetivos de control de déficit público”. En
estos términos se manifestó Humberto Arnés, Director
General de
Farmaindustria,
durante la
C o n f e r e n c i a
Inaugural del 34º
Symposium de la
A s o c i a c i ó n
Española de
Farmacéuticos de
la Industria
(AEFI) celebrado
los días 4 y 5 de
Junio en Madrid.
Este que encuen-
tro, reunió a los
farmacéuticos del sector, contó en su inauguración,
entre otros, con la presencia de la Directora de la
Agencia Española de Medicamentos y Productos
Sanitarios, Belén Crespo, y con el Director General de
Ordenación e Inspección de la Comunidad de Madrid,
Manuel Molina.
Integrando ciencia y negocio es el lema escogido este año
por AEFI para dar nombre a su cita anual. Estrechamente
relacionado con esta idea, la Conferencia Inaugural de
Humberto Arnés se ha centrado en los principales
retos de la industria farmacéutica en España, pues
“nunca hasta ahora había resultado tan complejo hacer
compatible el desarrollo empresarial con el manteni-
miento de la prestación farmacéutica del SNS en los tér-
minos de calidad y cobertura que se han ofrecido en los
últimos años”.
La crisis económi-
ca ha afectado a
todos los sectores,
pero muy espe-
cialmente a aque-
llos que dependen
en gran medida
del presupuesto
público. En esta
situación se
encuentra la
industria farma-
céutica, que, en
palabras del
Director General de Farmaindustria, ha tenido que hacer
muchos sacrificios en los últimos años: “A las incertidum-
bres y dificultades propias de la actividad investigadora y
de este sector, la industria española ha sufrido un for-
tísimo ajuste como consecuencia de la crisis econó-
mica y las consiguientes reducciones del déficit
El principal desafío de la industria es retomar una
senda de crecimiento sostenible al ritmo que lo hace
la economía española

público”. Además de las medidas de carácter nacional
que se han implementado entre 2010 y 2012, Arnés
remarcó que diversas regulaciones autonómicas han
limitado notablemente el acceso de los pacientes a los
nuevos medicamentos.
Todas estas medidas de reajuste han producido que el
gasto farmacéutico público a través de farmacias haya
disminuido en un 28%. En este sentido, se hizo hincapié
en que el gasto farmacéutico ya no es un problema
para la sostenibilidad de las cuentas públicas y por lo
tanto se han sentado las bases para su contención
futura, en gran parte, gracias a la contribución de la
industria farmacéutica.
A pesar de esta disminución del mercado, las compañí-
as farmacéuticas han mantenido su compromiso con
la I+D, cuya inversión en 2012 ascendió a 974 millo-
nes de euros. Esta clara apuesta, según Arnés, se ha rea-
lizado en el convencimiento de que la investigación y
desarrollo debe ser el motor de esta industria, de igual
manera que tiene que ser el motor de la economía de
España.
El Director General de Farmaindustria concluyó su
Conferencia haciendo especial hincapié en la importan-
cia de la industria farmacéutica como un sector
estratégico y de futuro, que representa “una fuente de
empleo muy cualificado, estable y de elevada productivi-
dad; alta competitividad en los mercados exteriores;
generación de un valor añadido; así como el liderazgo en
I+D”. Pero la contribución de la industria no queda ahí,
pues el fin último del sector es “poner los medica-
mentos a disposición de los pacientes, médicos y sis-
temas de salud”.
farmaindustria.es

Asebio
10 pharma-market.es
El 7º Encuentro
Internacional de
B i o t e c n o l o g í a ,
BioSpain 2014
(www.biospain2014.org), evento bienal organizado entre
el 24 y 26 de septiembre en el Palacio de Congresos y
Exposiciones de Galicia, en Santiago de Compostela (A
Coruña), por la Asociación Española de Bioempresas
(ASEBIO), y en esta edición, también por la Xunta de
Galicia, la Universidad de Santiago de Compostela, la
Universidad de Vigo y el Concello de Santiago, trae gran-
des novedades,
reforzando este
año su presencia
inter-nacional e
incorporando el
modelo de
“Innovación en
abierto” que se
impone en todos
los sectores eco-
nómicos, entre
otras. Así se ha
puesto de mani-
fiesto durante la
presentación oficial de la feria, en un acto que ha conta-
do con la presencia de Dña. Rocío Mosquera, Conselleira
de Sanidade de Galicia; Dña. Regina Revilla, presidenta
de ASEBIO; y D. Jorge Barrero, adjunto a la presidencia de
ASEBIO.
A día de hoy, según datos de la organización, BioSpain
cuenta con participantes de 300 empresas e institucio-
nes procedentes de 20 países, más de 100 expositores,
27 sponsors, 23 entidades colaboradoras, entre ellas 10
sociedades científicas, y cerca de 100 compañías inter-
nacionales. Se espera que en el mes de septiembre se lle-
gue a los 2.000 participantes, un 10% más que en la
edición de 2012, superando las 800 empresas e institu-
ciones de 40 países.
En esta edición, la feria, con la incorporación del mode-
lo de “Innovación en abierto”, ha cedido el control de
algunos de sus contenidos a socios de prestigio, como
es el caso de la celebración de 10 sesiones científicas
organizadas por
sociedades cientí-
ficas y médicas o
el Seminario
Internacional de
M e d i c i n a
Personalizada que
organiza el
Instituto Roche en
la feria.
Asimismo, tal y
como destaca la
presidenta de
ASEBIO, Regina Revilla, “con ese espíritu de ‘apertura’
hemos diseñado el llamado ‘Foro de Stakeholders’, que
ofrece contenidos protagonizados y dirigidos a públicos
no profesionales: pacientes, consumidores o buscadores
de empleo, que contarán con su propia feria dentro del
evento”. Algunos de estos contenidos serán retransmiti-
dos por primera vez en streaming y permitirán el deba-
te en redes sociales antes, durante y después de la
sesión.
BioSpain 2014 refuerza su presencia internacional e
incorpora el modelo de“Innovación en abierto”
El 7º Encuentro Internacional de Biotecnología, BioSpain
2014 (www.biospain2014.org), evento bienal organizado
entre el 24 y 26 de septiembre en el Palacio de Congresos y
Exposiciones de Galicia, en Santiago de Compostela (A
Coruña), por la Asociación Española de Bioempresas
(ASEBIO), y en esta edición, también por la Xunta de Galicia,
la Universidad de Santiago de Compostela, la Universidad de
Vigo y el Concello de Santiago trae grandes novedades

pharma-market.es 11
BioSpain, cuya 7ª edición coincide este año con la cele-
bración del Año de la Biotecnología en España y con el 15
aniversario de ASEBIO, es el principal evento de biotec-
nología que se celebra en España y uno de los más impor-
tantes a nivel internacional en asistencia (762 empresas
y 1.850 visitantes en 2012) y número de encuentros
empresariales realizados (2.775 en 2012). En 2012,
BioSpain se consolidó como uno de los principales
encuentros empresa-riales en biotecnología a nivel inter-
nacional, situándose en el quinto lugar mundial por
número de reuniones de partnering y empresas partici-
pantes y en primer lugar en Europa por evento con base
fija en un país.
Presencia internacional
Respecto a la presencia internacional, se espera contar,
solo en el foro de
inversores, con
más de 40 fondos
especializados de
todo el mundo.
Además, según
datos de la organi-
zación, ya han
confirmado su pre-
sencia responsa-
bles globales de
alianzas de varias compañías farmacéuticas y multitud de
biotechs e investigadores reputados en múltiples áreas.
“Nuestro objetivo es que el 30% del público visitante sea
internacional y, de hecho, el idioma oficial vuelve a ser el
inglés. Además, BioSpain 2014 ha incorporado un nuevo
módulo, “Biolatam Showcase”, que da continuidad en los
años pares a la versión latinoa-
mericana del evento y se plan-
tea como un escaparate en
Europa de esta región del
mundo; y estamos, además,
tratando de reforzar también
la presencia en la feria de com-
pañías de mercados líderes
como Estados Unidos y Gran
Bretaña, sin descuidar econo-
mías emergentes de alto interés como Rusia o Turquía”,
explica la presidenta de ASEBIO.
En ese sentido, también confirma que “en menos de dos
semanas una delegación de ASEBIO viajará a Corea para
tratar de animar la presencia en BioSpain de empresas
asiáticas, que son igualmente importantes”.
Encuentro para toda la comunidad sanitaria innova-
dora
Además de reforzar su presencia internacional y adaptar
el concepto de “In-novación en abierto”, la 7ª edición
de BioSpain trae otras novedades importantes. Entre
ellas, la feria se configura este año como punto de
encuentro para la comunidad sanitaria innovadora. Es
decir, este evento
no solo estará
dirigido a la
industria biotec-
nológica de la
salud, farmacéuti-
ca o de productos
sanitarios, sino
también a centros
de investigación
biomédica y,
sobre todo, a hos-
pitales que
apuestan por la trasferencia tecnológica y por la inves-
tigación. “Este es un concepto que ASEBIO engloba bajo
el epígrafe de Hospital Emprendedor y, en este sentido,
quiero romper una lanza a favor de la valiente política
que lleva a cabo Galicia en esta materia”, se refiere
Regina Revilla.
La feria se configura este año como punto de encuentro
para la comunidad sanitaria innovadora. Es decir, este
evento no solo estará dirigido a la industria
biotecnológica de la salud, farmacéutica o de productos
sanitarios, sino también a centros de investigación
biomédica y, sobre todo, a hospitales

Asebio
12 pharma-market.es
La Conselleira de Sanidade de Galicia, Rocío Mosquera,
explicó “Quisimos hacer una candidatura de país, avalada
por la Xunta de Galicia, coordinada desde la Consellería
de Sanidad y en la que también participan las
Consellerías de Economía e Industria, de Medio Rural y
Marino, la de Trabajo y Bienestar, y la Agencia Gallega de
Turismo; que cuenta asimismo
con el Ayuntamiento de
Santiago de Compostela y las
Universidades de Santiago de
Compostela y de Vigo. Estamos
convencidos de que esta apues-
ta por el sector de la biotecno-
logía, un sector innovador y de
futuro, contribuirá a consolidar
los activos de nuestro país en el
ámbito de la investigación bio-
médica.”
Por último, y como cuarto eje
de esta edición de BioSpain,
destaca como no-vedad la
diversificación a otros mercados
usuarios de biotecnología. “Este
es el caso de la industria quími-
ca, alimentaria o cosmética a la
que también nos dirigimos, así
como a otros nuevos nichos de
negocio como la biotecnología
marina, la forestal o la llamada
bioeconomía, que Europa está
planteando como una alternati-
va sostenible a la economía fósil
y que permitirá obtener produc-
tos y materiales diversos (com-
bustibles, plásticos, lubrican-
tes…) empleando como materia
prima residuos vegetales o culti-
vos industriales”, afirma la pre-
sidenta de ASEBIO.
Los patrocinadores oficiales de
BioSpain 2014 son Bioibérica,
Merck, MSD, Grupo Zeltia,
Instituto Roche y CLAMBER (Castilla La Mancha
Bioeconomy Region).
asebio.com

En esta entrevista realizada el 3 de Febrero a Sonia García de San José, pone en relieve cómo
el aumento progresivo de la esperanza de vida obliga a lasAdministraciones a cambiar y actu-
lizar la forma de proceder en materia de Salud.
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y las diferentes CCAA han desarrolla-
do “La estrategia de abordaje de la cronicidad” como una de las palancas clave para afrontar
estos retos.
Al cierre de la edición impresa de este número de PHARMA MARKET, Sonia García de San
José ya no ostenta el puesto de Subdirectora General del MSSSI.
“La corresponsabilidad en la utilizacion adecuada de los servicios
sanitarios: principios fundamentales para el abordaje del SNS”
Entrevista a Sonia García de San José, Exsubdirectora General del Ministerio de
Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.
Especial - Entrevista
14 pharma-market.es

ph.mk: ¿En qué consiste la “Estrategia para el abordaje de la cronicidad en el
SNS”? ¿Por qué surge esta iniciativa y cuáles son los principales objetivos que
se buscan?
Sonia García de San José: Los datos de estos últimos años demuestran el
aumento progresivo de la esperanza de vida de la sociedad. Esto nos obliga (a
las Administraciones) a tener que cambiar y actualizar nuestra forma de pro-
ceder. Para ello, el Ministerio y las CCAA hemos creado la Estrategia de abor-
daje de la cronicidad, afrontándola tanto desde un punto de vista global, como
desde un punto de vista de aspectos concretos, en el que creamos subestrate-
gias de diferentes temas. Por ejemplo, una estrategia determinada para el
cáncer, otra para la diabetes, otra para las enfermedades raras, etc.
Centrándonos así en atender los procesos agudos o crónicos de cada condi-
ción.
Empezamos a trabajar en el diseño de la estrategia en 2011 y el 27 de Febrero
de 2012 se aprobó dicho documento y se creó el Consejo Interterritorial.
Teniendo en mente a las personas individuales como sociales y considerando
toda la perspectiva del ciclo de vida, todas las condiciones de salud y las limi-
taciones del carácter crónico, buscamos crear una continuación existencial
(que evite la fragmentación o la duplicidad) y mejorar la comunicación entre
los diferentes niveles de atención.
Además los profesionales, de la sanidad, los pacientes y sus familias deben
aprender a compartir la corresponsabilidad de la utilización adecuada de los
servicios; tanto sanitarios como sociales. Todos estos principios son funda-
mentales para plantear cómo hemos de abordar el SNS.
La misión de la estrategia es tener un conjunto de objetivos y recomenda-
ciones que sirvan para cambiar la orientación actual de las organizaciones
sanitarias hacia una mejora de la salud de la población y sus determinantes;
y hacia la prevención de las condiciones de salud y las limitaciones de las
enfermedades de carácter crónico.
Nuestra misión es llegar, en un futuro, a adaptar, reorientar y conseguir un
cambio en el SNS, garantizando la calidad, la seguridad, la continuidad de cui-
dados, y la participación social.
Para alcanzar ese objetivo, nos hemos marcado otro objetivo general, (ya
aprobado) que es la prevalencia en las condiciones de salud de carácter cróni-
co, es decir, reducir la mortalidad prematura de las personas que ya presen-
tan algunas de estas condiciones, prevenir el deterioro de la capacidad fun-
cional y las complicaciones asociadas a cada proceso, lo que en definitiva, es
mejorar la calidad de vida de las personas que tienen estas enfermedades
crónicas y también de sus cuidadores.
La misión de la
estrategia es tener
un conjunto de
objetivos y
recomendaciones
que sirvan para
cambiar la
orientación
actual de las
organizaciones
sanitarias hacia una
mejora de la salud
de la población y
sus determinantes;
y hacia la
prevención de las
condiciones de
salud y las
limitaciones de las
enfermedades de
carácter crónico.
pharma-market.es 15

Para todo esto hemos planteado las siguientes líneas estra-
tégicas: promoción de la salud, prevención de las condicio-
nes de salud, abordaje de las enfermedades de carácter cró-
nico, continuidad y mejora de la atención sanitaria, equidad
en salud-igualdad de trato e innovación / investigación.
ph.mk: ¿Qué personas/entidades están implicadas en su
puesta en marcha? ¿De qué recursos se disponen para eje-
cutarla?
S. G.: Hemos creado dos comités. Un Comité Institucional
y un segundo Comité Técnico.
El Comité Institucional representa a las diferentes CCAA y al
MSSSI representado por diferentes D.G.
El Comité Técnico está constituido por 15 sociedades cien-
tíficas tanto de enfermería, medicina, pediatría, atención
primaria, medicina interna, geriatría, farmacia, fisioterapeu-
tas, psicología, trabajadores sociales y salud pública.
A parte de los dos Comités, también participaron en la ela-
boración de la estrategia cinco asociaciones de personas
con condiciones de salud crónica (para tener la visión del
paciente), otras siete sociedades científicas (que hicieron
labor de consultoría) y cinco expertos (que nos dieron la
visión global del documento). Como podéis ver la participa-
ción ha sido muy amplia.
En cuanto a la elaboración del documento también hemos
contado con el trabajo de los técnicos del Ministerio y con
el trabajo que aportaron cada uno de los representantes de
las CCAA y sus expertos.
En cuanto a recursos; no hemos realizado ningún presupues-
to específico para la elaboración de la estrategia. Una vez
marcadas las líneas estratégicas ha nacido un plan de
implementación, en el que se definen una serie de herra-
mientas que pueden ser de ayuda para las CCAA. Dentro de
este plan, algunas actividades sí cuentan con una partida de
presupuestos específicos y otras no.
ph.mk: ¿Qué tiempos se barajan para este Plan?
S. G.: La estrategia fue aprobada el 27 de Junio de 2012 y
consideramos que tanto el plan de trabajo como su
16 pharma-market.es

desarrollo debe durar un período mínimo de cinco años,
para poder ver sus frutos.
ph.mk: El abordaje de la cronicidad necesita de un trabajo en
equipos interdisciplinares: ¿Cómo se puede fomentar desde el
MSSSI este tipo de enfoque?
S. G.: Hemos querido ayudar a las CCAA a desarrollar esta
estrategia.Antes, solo se elaboraba una estrategia, se publica-
ba un documento y se colgaba en la página web del
Ministerio, pero no se desarrollaba ninguna herramienta.
Decidimos que había que empezar a trabajar en aquellas
herramientasqueayudaranaldesarrollodelasestrategiasmar-
cadas. Con esto en mente, trabajamos en fomentar varios
aspectos.:
- Primero la estratificación: como aspecto básico para des-
arrollar políticas de planificación relacionadas con la equi-
dad y que sirva como herramienta a las CCAA a la hora de
desarrollar sus programas de cronicidad.
- Segundo trabajar en la relación a la atención domiciliaria,
para que sea un documento de consenso con las líneas que
hay que abordar para conseguir un servicio que responda a
los retos de la cronicidad en el SNS.
- El tercer aspecto está relacionado con los indicadores de
cronicidad. Ponernos de acuerdo en que áreas son relevan-
tes. Para ello, primero, hay que trabajar en las CCAA, y así
luego ver cómo lo estamos gestionando.
- También trabajar en el abordaje del dolor en el SNS. En un
principio nos centrábamos únicamente en el abordaje del
dolor crónico, pero ahora hemos ampliado nuestro campo
de actuación ; lo abordamos de forma más general y así
abordamos tanto el dolor crónico como el dolor agudo. De
esta manera entran todos los aspectos del dolor, no sólo
uno determinado. Era necesario sacarlos a la luz y refrescar-
los.
- Elaborar también la estrategia de promoción de la salud
(algo que ya hemos conseguido).
- Y por último, el programa de gestión de enfermos cróni-
cos: Se está trabajando con el desarrollo de un producto
tecnológico que pueda gestionar este tipo de enfermos
dependiendo de sus patologías. De tal manera que las
CCAA (las que quieran) puedan utilizar esta herramienta
informática para mejorar la gestión de sus pacientes cróni-
cos.
pharma-market.es 17

ph.mk: ¿Qué papel tiene en este Plan el ciudadano
(“paciente experto”)?
S. G.: Los ciudadanos tienen tanta importancia que de
hecho la línea estratégica de Promoción de la Salud apa-
rece como uno de los objetivos en la Estrategia del
Abordaje de la Cronicidad. Varias asociaciones de pacien-
tes con condición de salud de carácter crónico, han parti-
cipado en el desarrollo de dicha estrategia y en los planes
de implementación; participando en las fases menos téc-
nicas, donde su opinión puede sernos de gran ayuda para
comprobar que estamos trabajando en la línea adecuada.
También queremos impulsar y reforzar la capacitación de
las personas y de la comunidad para promover la autono-
mía, el autocuidado y los estilos de vida saludable, para
ello debemos priorizar, desarrollar, seguir y evaluar las
políticas sanitarias. En esa línea nacen las Redes Escuela de
Salud de ciudadanos buscando mejorar el sistema nacio-
nal de salud.
ph.mk: ¿En qué consisten las Escuelas de Salud para ciu-
dadanos y cómo se van a articular su puesta en marcha?
¿Cómo se puede concienciar a los ciudadanos sobre la
responsabilidad que tienen sobre el autocuidado de su
salud?
S. G.: Las Redes Escuelas surgen como un lugar donde
poder cooperar, compartir, y promover experiencias, con-
tenidos formativos o programas que ya han sido desarro-
llados en el SNS, para facilitar esa adquisición de compe-
tencias hacia la responsabilidad de autocuidado de la ciu-
dadanía, de los pacientes y de la gestión de la propia
enfermedad.
El objetivo es ser un espacio de referencia dentro de todo
el SNS. Para ello intentaremos promover la creación de
instrumentos que faciliten el abordaje de la cronicidad o
compartir instrumentos ya desarrollados e incluso crear
instrumentos nuevos entre todos.Trabajaremos con herra-
mientas pedagógicas en alfabetización sanitaria, temas de
autocuidado y prevención de enfermedades. En un futuro
también trabajaremos con redes sociales.
Dentro de la Red Escuela trabajan iniciativas como el
Programa del Paciente Activo del País Vasco, la Escuela de
Pacientes de Andalucía, la Red Escuela de Seguridad de
Pacientes, la Escuela Gallega de Salud para Ciudadanos, la
Fundación para la Formación y la Investigación Sanitaria
de Murcia, o la Fundación Joseba.
Ahora estamos diseñando una página web en la que esté
volcado todo el material y contenidos facilitado por los
miembros de la propia red o de expertos externos, para que
las CCAA no tengan que empezar de cero, para que puedan
recoger ese material y compartirlo.
ph.mk: ¿Qué retos supone para la Administración, CCAA,
Sociedades Científicas/Médicas, Industria Farmacéutica y
pacientes/Asociaciones de pacientes? ¿Qué se puede
hacer para que todos los agentes trabajen en sinergia?
S. G.: Los gestores de la responsabilidad de la atención son
las CCAA. A ellos, como responsables sanitarios de su
Comunidad, les corresponde impulsar estos cambios.
Nosotros ayudamos a orientarlos y a crear esos instru-
mentos que hemos identificado que pueden facilitarlos.
Como dije antes, uno de los objetivos es disponer de una
herramienta de estratificación. Ese es el principio del cam-
bio. El gran reto es que esa herramienta sea desarrollada y
luego utilizada por las CCAA y sobre todo que les sea útil,
que aporte un valor positivo real.
Lo mismo sucede con las Redes de Escuelas. Buscamos
que ellas puedan compartir material y que las CCAA lo
puedan utilizar, además de tener un documentos de con-
senso entre las diferentes competencias sobre Abordaje
del Dolor Crónico, que se desarrolle y se implemente en
las CCAA y a su vez, estas lo desarrollen.
También usar la tecnología de servicio de los profesionales
para gestionar, compartir y dar continuidad. Poner una
herramienta informática al servicio de los profesionales
que ofrezca datos relevantes y necesarios, que se puedan
identificar en un pantallazo y que además permita leer los
diferentes lenguajes de las CCAA. Para eso necesitamos
que las propias CCAA ofrezcan sus datos y las pongan a
disposición del resto. Aquí la cuestión no es solo que se
pueda crear esta herramienta tecnológica, que se puede,
sino que todos las CCAA quieran compartir esos datos.
18 pharma-market.es

ph.mk: ¿Cómo están abordando otros países europeos la cronicidad de sus
ciudadanos en cuestión de salud?
S. G.: A nivel europeo España está liderando una acción conjunta, recién lanza-
da (desde Enero), en relación a la cronicidad. Se han agrupado países e insti-
tuciones de la Unión Europea para abordar determinados temas. Nosotros
teníamos ya hecha una Estrategia Nacional de Abordaje a la Cronicidad, cosa
que otros países no tienen, así que nos propusimos como líderes de este pro-
yecto junto con el Instituto Carlos III, y la U.E lo aprobó. Así que tenemos tres
años para trabajar con 22 países y más de cincuenta socios (entendiendo
como socios, Asociaciones e Instituciones).
El objetivo es identificar aquellas buenas prácticas en estos aspectos, y propo-
ner a los Estados Miembro que lo implementen en sus propios países bajo
nuestra coordinación. Así se creará una gran red global que comparta cono-
cimiento científico sobre estas condiciones.
msssi.gob.es
Las Redes Escuelas surgen
como un lugar donde
poder cooperar,
compartir, y promover
experiencias, contenidos
formativos o programas
que ya han sido
desarrollados en el SNS

En esta entrevista Luís Cruz no explica que AELMHU nace con el objetivo de apoyar a com-
pañías que comercializan productos asociados a Enfermedades Raras.
Abordamos la importancia de una sociedad más implicada con su salud, se reflexiona sobre
el actual Modelo Sanitario, y se destaca la necesidad de poner en marcha mecanismos que
permitan realizar un diagnóstico precoz, así como el compromiso para que todos los pacien-
tes españoles tengan acceso a los mismos tratamientos.
“Nos sentimos apasionados con lo que hacemos”
Entrevista a Luís Cruz, Presidente deAELMHU (Asociación Española de Laboratorios de
Medicamentos Huérfanos y Ultrafuérfanos).
20 pharma-market.es

ph.mk: ¿Qué es AELMHU, quién lo compone y a quién representa?
Luís Cruz: AELMHU es la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos
Huérfanos y Ultrahuérfanos. Nace con el objetivo de apoyar a compañías que
comercializan productos asociados a enfermedades raras. El proyecto AELMHU
empezó con muy pocos representantes y, desde el 1 de julio, somos ya doce las
compañías asociadas: ACTELION, ALEXION, BIOMARIN EUROPE, LABORATO-
RIES CHIESI, CSL BEHRING, GENZYME, INTERMUNE, IPSEN, ORPHAN EUROPE,
SHIRE PHARMACEUTICALS IBERICA S.L., SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM y
VERTEX.
ph.mk: ¿Nos gustaría preguntarle no sólo por los principales retos que afronta
como Presidente, sino, bajo su opinión, cuáles serán los desafíos para los próximos
años para lasAsociaciones de Pacientes,Administración Pública, Centros Sanitarios
y Sector Farmacéutico respecto a las enfermedades raras?
L. C.: El sistema de salud que conocimos hace unos años no era sostenible e inevi-
tablemente ha desaparecido. La sociedad española tiene que ser consciente de que
la sanidad pública nunca fue gratuita. Ofrecer lo mejor que hay disponible, en
cuanto a tecnología, a técnicas quirúrgicas, profesionales, etc., y contar con la cali-
dad asistencial con la que contamos, supone un coste muy elevado; antes y ahora.
El desafío para los próximos años es realizar los cambios que permitan generar un
nuevo y mejor sistema nacional de salud, tan eficaz como el que teníamos, pero a
la vez sostenible. ¿Es esto un desafío factible? Sí, pero únicamente si todos cola-
boramos, si todos remamos en una misma dirección.
Hasta hace poco existían enfermedades raras para las que no había tratamiento.
Muchas de las personas que padecían estas patologías fallecían. El gasto de estas
patologías era cero, ya que como no había un conocimiento adecuado, no se inver-
tía en diagnósticos ni en tratamientos.Ahora con la aparición de nuevos fármacos,
estas patologías se tratan eficazmente y los pacientes viven; pero esta mejora
viene como consecuencia de la inversión en investigación y en hacer disponibles
los recursos para cubrir los costes necesarios para distribuir y aplicar estos trata-
mientos. Seguimos buscando la manera de que esta financiación sea sostenible
para el sistema y este es uno de nuestros grandes objetivos: conseguir que las
Autoridades Sanitarias inviertan en nuevos diagnósticos y tratamientos de forma
sostenible para todos. Esto debemos hacerlo pensando en las personas afectadas;
tanto por esos pacientes que ahora ya pueden vivir mejor, como por aquellos
pacientes que siguen luchando por encontrar algunas soluciones. Ellos también
merecen tener la oportunidad de mejorar. En nuestras manos está el decidir hacer
algo o no por salvar o mejorar la vida de estas personas.
Las soluciones no vendrán de una única persona, sino de grupos de personas, capa-
ces de ponerse a trabajar apuntando en la misma dirección.Ahora, más que nunca,
necesitamos comprometernos y trabajar en equipo para encontrar soluciones. Es
un reto tanto para AELMHU, como para toda la sociedad española en su conjun-
Las soluciones no
vendrán de una
única persona, sino
de grupos de
personas, capaces
de ponerse a
trabajar apuntando
en la misma
dirección. Ahora,
más que nunca,
necesitamos
comprometernos y
trabajar en equipo
para encontrar
soluciones
pharma-market.es 21

to. Hay que concienciar a la gente. Debemos buscar el bien
de la mayoría como objetivo, de lo contrario seguiremos
estancados.
La ciencia nos va resolviendo muchas incógnitas y esto nos
permite ser conscientes de lo que realmente ocurre. Hay más
de 7.500 enfermedades raras y cada día se identifican algu-
nas nuevas. Por ejemplo, sabemos que aproximadamente el
80 por ciento de las enfermedades raras pueden ser de ori-
gen congénito. Para corregir estas deficiencias congénitas
necesitamos saber dónde está el origen de la deficiencia, por
qué se ha producido y qué impacto ha tenido en los proce-
sos biológicos. Sólo cuando lleguemos a esa comprensión,
estaremos en condiciones de solucionar la patología en sí
misma, los síntomas y sus consecuencias.
También me gustaría destacar que es muy importante apren-
der a vivir con una enfermedad crónica. Cuando las personas
afectadas, tanto pacientes como familia, aprenden a convivir
con estas condiciones, la estabilidad psíquica y emocional
mejora, y por tanto, la calidad de vida dentro de su vida coti-
diana también mejora.Asimismo es importante conseguir la
equidad entre las diferentes CCAA. Sabemos que hay fami-
lias enteras que se ven obligadas a desplazarse de una comu-
nidad a otra, porque en la suya el tratamiento necesario no
está disponible. Estos desplazamientos no ayudan al pacien-
te a adaptarse a su rutina diaria. Debemos facilitarles las
cosas, no ser otro obstáculo más.
ph.mk: España se encuentra a la cola en la aprobación de
medicamentos huérfanos. Mientras que en Europa hay 64
medicamentos huérfanos reconocidos, en España hay 44. ¿A
qué puede deberse esta circunstancia? ¿Cuáles pueden ser
las razones de que haya medicamentos autorizados por la
AEMPS desde el año 2010 sin alta en España?
L. C.: Pueden existir varias razones, pero la que más me pre-
ocupa es la existencia de numerosos filtros que retrasan el
acceso a estos fármacos. Si ya existe un comité de expertos
a nivel europeo que valora los nuevos fármacos y los consi-
dera suficientemente importantes como para autorizar su
comercialización en el mercado europeo como medicamen-
tos huérfanos, ¿Por qué en España tenemos que volver a
demostrar una y otra vez y en cada ComunidadAutónoma, lo
que ya hemos demostrado en Europa? Nosotros estamos
22 pharma-market.es

convencidos del valor social que aportan los medicamentos
huérfanos y creo que agilizar los trámites burocráticos de
estos procesos ayudaría significativamente a los pacientes.
ph.mk: El diagnóstico precoz es una factor determinante a la
hora de reducir los daños orgánicos del paciente, por ello, uno
de los principales retos es que el médico deAtención Primaria
sea capaz de identificar la enfermedad rara desde el primer
síntoma. ¿Qué se puede hacer para ayudar a este profesional
a diagnosticar al paciente lo antes posible?
L. C.: Me encanta esta pregunta, ya que es una de las áreas
en la que más invertimos. Difundir el conocimiento científi-
co disponible sobre las enfermedades raras repercute directa-
mente en conseguir un diagnóstico precoz. Por esta razón,
todos los socios de AELMHU estamos comprometidos en
dedicar tiempo, esfuerzo y recursos financieros a mejorar el
conocimiento de estas enfermedades. Organizamos progra-
mas de formación continuada y colaboramos con asociacio-
nes de pacientes y sociedades médicas.
La mayoría de las enfermedades raras se tratan a nivel hospi-
talario y no tanto a nivel de Atención Primaria. Así que con
respecto a posibles medidas para ayudar al profesional a diag-
nosticarlas lo antes posible,lo más efectivo debería ser no sólo
la existencia de medidas descritas en planes nacionales de
enfermedades raras, sino también reunir suficientes recursos
financieros para que los planes se conviertan en realidad.
En un momento en el que en España hemos visto muchos
recortes en Sanidad hemos de seguir pidiendo más inversión
para estos nuevos tratamientos.Al darles luz verde seguimos
apostando por la investigación y la innovación. Es posible que
lo que tengamos que hacer sea reconsiderar algunas de las
inversiones actuales y preguntarnos si aportan el valor sufi-
ciente como para ser justificables. Hemos de asegurar que, a
la hora de asignar recursos financieros, las enfermedades
raras se encuentran en el nivel de prioridad que merecen.
ph.mk: La diferente regulación entre territorios ha dado lugar
en ciertos casos a situaciones de inequidad. El acceso a este
tipo de tratamientos se ha convertido en una prioridad. Se
busca un Modelo de asistencia que sea integral e integrada.
En este sentido, ¿Qué soluciones se están planteando y cuá-
les son los siguientes pasos?
pharma-market.es 23

L. C.: Quiero pensar que el objetivo que todos compartimos
es que todos los pacientes españoles tengan acceso a los
mismos tratamientos. Sean de donde sean y vivan donde
vivan. Me parece francamente deseable que todos los pacien-
tes puedan permanecer en su lugar de residencia sin que
haga falta que ellos ni sus familias se desplacen a otra comu-
nidad o provincia, porque donde residen el tratamiento que
necesitan no está disponible.
Por supuesto que esta recomendación es perfectamente
compatible con la existencia de centros de excelencia. Dado
el escaso número de casos de algunas enfermedades raras es
impensable que todos los centros vayan a tener todo el
conocimiento sobre todas ellas. Un plan nacional eficaz y la
colaboración entre centros permitiría tratar a los pacientes
sin necesidad de que se vean obligados a cambiar de resi-
dencia.
ph.mk: La falta de adherencia a los tratamientos crónicos
por parte de los pacientes ocasiona el SNS unos costes indi-
rectos calculados en 11.000 millones de euros, esto no ocu-
rre con los pacientes con una enfermedad rara, en los que
existe un elevado grado de cumplimiento terapéutico. Desde
el punto de vista del impacto financiero en el SNS los medi-
camentos huérfanos representan un gasto pequeño sobre el
gasto sanitario total ¿Son las Autoridades Sanitarias cons-
cientes de estos datos? ¿No facilita en cierta manera esta
información a que se acelere el acceso a los fármacos para
estos pacientes?
L. C.: En 2012 los medicamentos huérfanos y ultra-huér-
fanos representaron, aproximadamente, el 4% del total
del gasto farmacéutico en España. El inconveniente, para
algunas Autoridades Sanitarias, es que algunos de estos
gastos se concentran en pocos hospitales, lo que altera de
forma notable su estructura de presupuestos. Nosotros
recomendamos que las CCAA tengan presupuestos espe-
cíficos para los tratamientos de EERR para evitar que las
economías de algunos centros hospitalarios se vean afec-
tadas.
ph.mk: AELMHU organiza y participa en diversos actos y
campañas de sensibilización en las que colabora con los
principales Asociaciones de pacientes de enfermedades
raras y ultra raras. ¿Cuáles son los principales objetivos
que se marcan y qué actividades tienen pensado poner en
marcha durante este año?
L.C.:Para 2014,AELMHU ha planificado cuatro grandes áreas
de trabajo. La primera aborda temas relacionados con la
equidad; proponer que las CCAA generen presupuestos espe-
cíficos para el tratamiento de EERR. Así, en el caso de que
aparezcan nuevos diagnósticos y tratamientos, existirá un
sistema financiero de respuesta automática que pueda res-
paldarlos.
El segundo objetivo es acortar los tiempos que tardan los
pacientes en tener acceso a esos tratamientos. Esto será posi-
ble si conseguimos que el Ministerio de Sanidad sea capaz de
agilizar los procesos de precio y reembolso para los MHU.
El tercero está relacionado con aprovechar el muy razonable
documento elaborado por el Grupo de Trabajo de
Enfermedades Raras del Ministerio de Sanidad Servicios
Sociales e Igualdad.
Por último, el cuarto es continuar trabajando en dar a conocer
el valor social que aportan los fármacos huérfanos y ultra-huér-
fanos. Algunos de estos fármacos son casi milagrosos, ya que
consiguen que personas que antes fallecían, ahora no sólo pue-
dan vivir, sino que lo hagan con una calidad de vida muy acep-
table.
ph.mk: ¿Desde AELMHU son razonablemente optimistas en
cuanto a que se empiecen a vencer las barreras de las que
hemos estado hablando, de tal forma que los pacientes puedan
tener acceso a los fármacos antes de lo que lo hacen ahora?
L.C.:Por supuesto. Nos sentimos apasionados con lo que esta-
mos haciendo,ya que somos conscientes de que estamos cam-
biando vidas. Sabemos que algunas personas con enfermeda-
des raras tardan entre 10 o 15 años en conseguir un buen diag-
nóstico. Pero cuando, por fin, esto ocurre y aparece el diagnós-
tico correcto, el paciente empieza a recibir el tratamiento ade-
cuado y eso consigue cambiarle la vida radicalmente. No sola-
mente en cuanto a una mejoría en su condición física, sino
también en cuanto a su condición psicológica; lo que determi-
nará su actitud a la hora de seguir las recomendaciones de su
médico.
aelmhu.es
24 pharma-market.es

En esta entrevista el Director del IIER, Manuel Posada, nos explica la evolución que ha tenido el Instituto, las áreas en las que centran su inves-
tigación y la dificultad para entender lo que es una Enfermedad Rara.
Se abordan también las razones por las que se están acelerando los descubrimientos de nuevos tratamientos y cómo la cooperación inter-
nacional ha influido de manera positiva. Hablamos sobre el análisis coste efectividad de los medicamentos huérfanos y sobre el desconoci-
miento que se tiene sobre la inversión que se realiza en el global de una enfermedad rara. Continuamos la entrevista hablando sobre la impor-
tancia de la detección precoz de una enfermedad rara y cómo los Centros de Referencia son claves y necesarios para el sistema y personas
afectadas.
El Dr. Manuel Posada cierra la entrevista con un mensaje de esperanza para los pacientes con alguna enfermedad rara.Ahora hay muchas per-
sonas tanto del ámbito de la gestión política, financiera, privada, organizaciones de pacientes e investigadores, preocupadas y con interés por
dar soluciones y respuestas, y si hay recursos "habrá resultados".
“Las Enfermedades Raras: Un reto para todos los agentes implica-
dos con la salud”
Entrevista a Manuel Posada, Director del Instituto de Investigación en Enfermedades
Raras (IIER)
26 pharma-market.es

pharma-market.es 27
ph.mk: Como Director del IIER. ¿Cuáles son las principales líneas de investiga-
ción que están llevando a cabo, y en qué proyectos están centrando su activi-
dad?
Manuel Posada: En estos dos últimos años, el Instituto de Investigación de
Enfermedades Raras ha pasado por una fase de evolución y desarrollo impor-
tantes. Hemos crecido asumiendo nuevas tareas, que antes no teníamos incor-
poradas, porque no contábamos con personal experto para afrontarlas.
Trabajamos en tres áreas concretas: Las anomalías congénitas, la epidemiología
de las enfermedades raras y la genética humana.
- El área de anomalías congénitas colabora con el Registro Español de
Anomalías Congénitas (ECEMC).
- El área de epidemiología fue el origen del IIER y se centran en el desarrollo de
la investigación epidemiológica de las enfermedades raras habiendo pasado su
desarrollo primero a través de la red REpIER (Red Española del Programa de
Investigación de Enfermedades Raras - Programa RETICs) y en la actualidad
con el proyecto SpainRDR (la Red Española de Registros de Enfermedades
Raras para la Investigación). Esta última en concreto se encarga del desarrollo
del Registro Nacional de Enfermedades Raras. Esta área también colabora en
varios proyectos europeos como RD-CONNECT, RareBestpratices, EPIRARE,
etc.
- El área de genética humana engloba cuatro grandes grupos de investigación
que desarrollan su actividad en el área de las enfermedades raras. Un claro
ejemplo son los tumores raros, que ahora están siendo objeto de estudio por
varios grupos, entre ellos el nuestro. Actualmente trabajan en el tumor de
Ewing, en el retinoblostama y en sarcomas, pero confiamos que en el futuro
se ampliarán a otros tumores, gracias a colaboraciones con otros grupos de
España que también se dedican a este grupo de enfermedades raras. Tenemos
otro grupo de investigadores dedicados a la investigación de temas relaciona-
dos con la inflamación y procesos de inmunidad natural y otro grupo se dedi-
ca a la biotecnología celular y su aplicación en enfermedades raras. Dentro de
esta área de genética humana hemos ampliado la unidad de Diagnóstico
Genético, que ya venía trabajando en el marco de los tumores raros con acre-
ditación ISO y ahora se abre a otras enfermedades raras.
ph.mk: ¿Qué se entiende por Enfermedad Rara (ER)? ¿Por qué es tan difícil
entender la dimensión del problema?
M. P.: La Comisión Europea ha establecido una definición basada en un concep-
to de prevalencia, poniendo un límite de menos de cinco casos por cada 10.000
habitantes. Sin embargo, en el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, se
añade a esta cifra el que deben ser enfermedades graves, es decir, enfermedades
con alta mortalidad o con alto nivel de cronicidad e impacto para la vida. Éste
matiz solo aparece en el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, no en la defi-
nición que ofrece la Comisión Europea (aunque lo lleva implícito).
La Comisión
Europea ha
establecido una
definición basada
en un concepto de
prevalencia,
poniendo un límite
de menos de cinco
casos por cada
10.000 habitantes.
Sin embargo, en el
Reglamento de
Medicamentos
Huérfanos, se añade
a esta cifra el que
deben ser
enfermedades
graves, es decir,
enfermedades con
alta mortalidad o
con alto nivel de
cronicidad e
impacto para la vida

28 pharma-market.es
Otra dificultad con esta definición se deriva de la utilización
del concepto de prevalencia. Normalmente no se entiende
bien qué es prevalencia; se confunden con frecuencia y aun-
que se parecen, no son exactamente lo mismo. La prevalencia
surge de una relación entre nuevos casos diagnosticados y
casos fallecidos en un periodo de tiempo fijo y hay diferentes
medidas de prevalencia (puntual, en un periodo de tiempo, a
lo largo de la vida). Se da el caso de enfermedades cuya inci-
dencia (casos nuevos) es muy alta pero la mortalidad también
lo es, y la consecuencia es que si contamos las personas vivas
en un momento concreto, nos encontramos que hay pocas
vivas y por lo tanto la prevalencia es baja, a pesar de que exis-
ten muchos casos nuevos.Este concepto,en ocasiones,es difí-
cil de entender incluso para los legisladores y para los que han
escrito la definición de enfermedad rara y esto conlleva a con-
fusión entre el público.
La duda surge cuando nos preguntamos si la prevalencia es la
mejor medida para definir las enfermedades raras o si es
mejor medida la incidencia acumulada. Esto último es lo que
hace EEUU. Ellos definen al año el número máximo de perso-
nas vivas que tienen que tener para ser considerada una enfer-
medad rara. El problema es que nosotros transformamos en
una cifra de frecuencia su definición para hacerla comparable
a la definición europea. Sí parece cierto, que en Europa la defi-
nición surgió tras un análisis que relacionaba el coste de
desarrollar un nuevo medicamento con el umbral de personas
que deberían recibirlo para que el desarrollo del mismo no
fuese una inversión de baja rentabilidad.
ph.mk: ¿A qué se debe que de unos años a esta parte se estén
acelerando los descubrimientos de nuevos tratamientos en ER
o Ultra Raras? ¿Podría ser gracias a la tecnología?
M. P.: Todo apunta a que ha sido gracias a las medidas que se
han adoptado, en términos de fomento de la investigación y
de la regulación, como los reglamentos de medicamentos
huérfanos; inicialmente en la FDA, la propia agencia europea
(EMA) y otras agencias de países asiáticos. El impacto que han
tenido esos reglamentos sobre nuevos medicamentos desig-
nados y finalmente llevados al mercado ha sido muy impor-
tante.
También ha influido de manera positiva la cooperación inter-
nacional a nivel de enfermedades raras, que ha gozado de un
impulso bastante importante en estos últimos años. Primero
a través de la Conferencia Internacional de Medicamentos
Huérfanos y Enfermedades raras (ICORD) y también gracias al
Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades
Raras (IRDiRC), que se ha marcado entre sus objetivos lanzar
más medicamentos en el mercado.
Todas estas medidas están teniendo su efecto, tanto a nivel
del desarrollo de nuevas reglamentaciones y planes de actua-
ción como de cooperación. Los cambios no son espectacula-
res, pero sí son positivos.
En cuanto a la tecnología, es cierto que existen adelantos tec-
nológicos que permiten diagnosticar mejor que antes una
buena parte de las enfermedades raras. La tecnología nos
ayuda a descubrir nuevos hechos, pero creo que no tiene un
impacto tan inmediato. El impacto, salvo que sean hallazgos
por azar de asociaciones de ideas o circunstancias, no se suele
ver hasta que no ha pasado un período largo de tiempo tras
la implantación de una tecnología concreta. La tecnología no
cambia la actitud diagnóstica de los profesionales de un día
para otro. Todo se tiene que sedimentar y consolidar con el
tiempo. Primero la información se establece como conoci-
miento y luego ese conocimiento pase a ser patente.Todo eso
lleva tiempo. Confiamos en que la tecnología nos ayude a que
los tiempos de los descubrimientos y de la traslación de los
hallazgos al mundo real de las personas, se acorten.
ph.mk: Siendo las ER minoritarias, pero sus pacientes nume-
rosos, ¿Es posible medir el impacto y los costes sanitarios que
tienen para el SNS? ¿Son los tratamientos coste-efectivos?
M. P.: Primero quiero dejar claro el término “minoritario”.
Frente a algunas corrientes de opinión, que han tenido
influencia de la propia tecnología, desde el punto de vista del
manejo del lenguaje, hay que afirmar que el concepto "mino-
ritario" no tiene mucho que ver con enfermedad rara.
En relación a su pregunta, el grupo del Dr. Pedro Serrano, del
Servicio Canario de Salud, acaba de finalizar un proyecto lide-
rado por ellos, al estar dentro de la Red de Agencias de la
Evaluación yTecnologías Sanitarias. Este equipo es experto en
la evaluación de costes de enfermedades raras y ayudan a la
Agencia a evaluar los costes de las nuevas prestaciones de
salud. Han sido los líderes del proyecto europeo BURQOL-RD,

pharma-market.es 29
donde se han modelado los análisis de coste-utilidad para diez enfermedades raras
a nivel europeo. Se ha puesto en marcha toda la metodología y ahora están empe-
zando a aparecer los datos publicados. Nosotros ya tenemos datos de la parte espa-
ñola y ahora estamos con los datos a nivel de todos los países participantes.
Además hemos creado una herramienta informática vía web traducida al lenguaje
de todos los países que han colaborado en el proyecto, para que cualquier investi-
gador pueda usar esa misma metodología y aplicarla a otras enfermedades raras. Es
un proyecto metodológico para poderlo aplicar luego a esas diversidad en enfer-
medades raras.
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad también ha encargado al
Servicio Canario de Salud evaluar el coste-efectividad de las enfermedades suscep-
tibles de ser incluidas en los programas de cribado neonatal. Los informes que resul-
tan de este análisis, los asume el Ministerio de Sanidad y las diferentes CCAA (tras
la aprobación del Consejo Interterritorial), y estas últimas las incorporan a su carte-
ra de servicios, sumándose de esta manera nuevas enfermedades a los programas
de cribado neonatal.
Además, también interviene laAgencia Europea del Medicamento porque tras apro-
bar un medicamento huérfano para su comercialización, el laboratorio debe des-
arrollar un registro de casos tratados para comprobar posibles efectos secundarios
de dicho fármaco. De esta manera la agencia pone al laboratorio en el compromi-
so de registrar todos los casos y el laboratorio tiene la obligación de mandar esos
informes. Sería importante establecer líneas de colaboración entre estos registros y
el desarrollado por nosotros: el Registro Nacional de Enfermedades Raras. Por últi-
mo, también interviene la Dirección General de Farmacia que es la encargada de
establecer los precios del medicamento, en un proceso negociado con la industria.
Como se puede observar sí se están haciendo evaluaciones de coste-efectividad y
además estos análisis están hechos por personas competentes y bajo estándares
internacionales, pero aun así, no es posible medir el impacto y los costes sanitarios
reales. Realmente no sabemos cuánto dinero se invierte en el global de una enfer-
medad rara. El análisis de coste-efectividad no está del todavía globalmente esta-
blecido en el marco de todos los medicamentos huérfanos. En mi opinión interve-
nimos desde varios frentes diferentes sin coordinarnos entre todos, sobre todo en
lo que se refiere a la colaboración público-privada. Deberíamos mejorar esta coor-
dinación, así seríamos mucho más eficientes a la hora de valorar el coste-efectivi-
dad real y tener una mejor informaicón.
ph.mk: La detección precoz de una ER es clave a la hora de un buen pronóstico y
evolución, además reduce los costes al tener el paciente menos complicaciones.
¿Qué cree que se puede hacer para que desde Atención Primaria los médicos ten-
gan herramientas que les permita diagnosticarlas lo antes posible? ¿Qué agentes
pueden estar implicados?
Realmente no sabemos
cuánto dinero se invierte
en el global de una
enfermedad rara. El
análisis de
coste-efectividad no
está del todavía
globalmente establecido
en el marco de todos los
medicamentos huérfanos.
En mi opinión
intervenimos desde varios
frentes diferentes sin
coordinarnos entre todos,
sobre todo en lo que se
refiere a la colaboración
público-privada

30 pharma-market.es
M. P.: La detección precoz casi siempre implica un buen pro-
nóstico y una mejor evolución. Eso es una premisa que en
medicina siempre todos decimos, pero que luego hay que
demostrarlo, y por desgracia no siempre esa demostración
resulta evidente. El diagnóstico precoz a veces lo que hace es
estigmatizar, meterte en una rueda de pruebas y seguimien-
tos, pero no siempre aporta mayor calidad de vida ni mayor
capacidad de vivir más años. Asumimos la premisa pero no
asumimos la demostración. Incluso suponiendo que la pre-
misa sea correcta, siempre hay dos facetas en el marco del
diagnóstico precoz de las ER: un diagnóstico precoz (asocia-
do a la implantación de una tecnología diagnóstica) y el deri-
vado de la sospecha clínica precoz en el marco de la atención
primaria y especializada.
Hemos hecho una puesta en firme con Atención Primaria
colaborando con ellos en un protocolo concreto: el Protocolo
DICE-APER. Este protocolo pretende, no tanto hacer un diag-
nóstico precoz sino hacer consciente al médico de familia de
que en su cupo de pacientes se puede encontrar entre 20 ó
30 personas (máximo) con distintas enfermedades raras. Es
decir, hacerle consciente de que las ER forman parte de su
cupo y de su día a día. No sabemos que impacto tendrá esta
medida, pero confiamos en que esto puede ayudar a que
haya una mayor preocupación (sin decir que antes no la
hubiese) y una obligación real por acelerar los procesos o
promover un diagnóstico de sospecha lo más temprano posi-
ble.
La materialización de este protocolo se puede ver ahora
mismo en Cantabria. El Responsable del Registro de
Cantabria, Don Miguel Garcia Ribes, está visitando todos los
centros de salud de la CCAA, presentando el Protocolo DICE-
APER con un plan apoyado por la Consejería de Salud.
Consideramos esta acción no como una visita más, sino
como una intervención en salud en la esfera de los profesio-
nales. Queremos ver si esa intervención, dentro de una
comunidad pequeña, tiene algún efecto, es decir, ver el
impacto que tiene sobre los médicos y sus actuaciones.
ph.mk: Centros de referencia: La existencia de este tipo de
Centros es consustancial con la demanda de mejores niveles
de asistenciales basada en la experiencia y el conocimiento
actualizado. En este sentido ¿En qué situación no encontra-
mos en España? ¿Cree que llegaremos al nivel de desarrollo
de países como Francia?
M. P.: Francia no ha ido paso a paso como el resto de países.
Durante su primer plan de acción consiguieron implementar
toda la red de centros de referencia. En cambio el resto de paí-
ses, incluido España, han desarrollado primero la norma o
marco legal, luego establecen los criterios de designación y
por último hacen que la norma funcione. En países donde los
responsables del Sistema de Salud están repartidos por comu-
nidades o regiones, caso no solo de España, el Ministerio
correspondiente tiene que esperar, una vez creada la norma, a
que cada comunidad la proponga los centros que deben acre-
ditarse. Este mecanismo hace que el desarrollo de una red de
centros de referencia no pueda ser tan rápido como en el caso
de Francia.
Los Centros de Referencia se crean porque son necesarios y
buenos para el sistema y para las personas afectadas. De
hecho, en el plan de acción francés los Centros de Referencia
fueron lo único que resultó bien evaluado, de entre todos los
puntos que incluía dicho plan. Si extrapolamos esa evaluación
al resto de países, suponemos que la eficacia de estos centros
será igual de buena.
La Unión Europea, a través de la política de creación de redes
europeas de referencia (que no son exactamente Centros)
marca uno de los principales objetivos de su estrategia, la cre-
ación de áreas de referencia.
Además Francia no cuenta solo con Centros de Referencia,
sino que también tiene centros por debajo de estos, encarga-
dos de ver a los pacientes afectos de enfermedades raras.
Estos centros sólo derivan a los centros de referencia designa-
dos, aquello casos que realmente requieren de una atención
concreta y están en completa colaboración con los Centros de
Referencia. Esta diferencia es clave, porque supone estructurar
el sistema de salud de un país también para atender a las ER.
También hay que decir, que tomar la decisión de estructurar la
parte asistencial aportando algo a las ER, siempre supone un
reto para los gestores, ya sea un estado centralizado (caso de
Francia) o descentralizado. Es cierto que Francia es un país
donde todo se concentra alrededor de París, pero ellos vieron
desde un primer momento que la parte asistencial era un eje

importante que debían modificar. Llevan años trabajando en este marco de las ER
y tomando decisiones concretas en relación a cómo gestionarlas. Cada país tiene
sus circunstancias y cada uno debe adaptar las medidas para que sean sostenibles
en su propio país, pero hay que reconocer que Francia ha sido valiente a la hora de
adoptar un modelo asistencial para estas personas.
ph.mk: ¿Cree posible que el Estado pueda asumir los costes de tratamiento de este
tipo de enfermedades? ¿Y la Industria Farmacéutica/Departamentos
Científicos/Universidades / los costes de efectividad y desarrollo?
M. P.: En líneas generales el Sistema de Salud, sí está asumiendo el coste de los tra-
tamientos de pacientes de ER. El hecho de no ser un país que funcione por rem-
bolso de los costes sanitarios personales, facilita esta acción. En esos otros países sí
existe un problema práctico, ya que el paciente solo recibe el tratamiento si lo paga
por adelantado y luego se reclama el rembolso por el mecanismo, que previamen-
te haya sido establecido. En cambio en España siempre, de una u otra manera, el
tratamiento se suministra en los hospitales públicos del sistema de salud.
Sí parece que en España existe una cierta desigualdad en el uso de medicamentos
huérfanos. La sensibilidad no es igual en todos los sitios y los criterios profesionales
de aplicación de los mismos no son siempre uniformes. No obstante, también es
cierto que aquellos medicamentos que tienen una eficacia comprobada se están
usando en todos los pacientes que lo necesitan. Otra cosa diferente es el uso de los
medicamentos cuya eficacia en determinados sujetos no es tan clara como en
otros.
En cuanto a la Industria Farmacéutica claramente no puede asumir todos los cos-
tes de los medicamentos huérfanos. El nivel de los costes de desarrollo de un fár-
maco innovador es altísimo, y a estos hay que añadirle la baja prevalencia de casos
susceptibles de ser tratados con dicho fármaco. Obviamente, este desarrollo no es
rentable en muchos casos y por eso algunos laboratorios han decidido no abrir
líneas de investigación e enfermedades raras.
Con respecto a los Departamentos Científicos, la crisis ha hecho que el dinero no
esté fluyendo como quisiéramos. En este caso no es un problema de asumir costes,
es un problema de que si no hay más dinero no podemos investigar más, llegamos
hasta dónde los recursos nos permiten llegar.
ph.mk: Como experto en el área de la investigación de ER ¿Cuáles son los princi-
pales retos a los que se enfrentan, tanto su equipo, como la Industria Farmacéutica
o los Centros de investigación?
M. P.: El reto es la dificultad de investigar tantas enfermedades raras y con tanta
diversidad. Nos gustaría que los mecanismos se pudieran compartir, pero en gene-
ral no son tan similares. Por lo tanto, el trasladar información de una enfermedad a
otra es algo deseable, pero difícil en extremo.
pharma-market.es 31
Sí parece que en
España existe una
cierta desigualdad
en el uso de
medicamentos
huérfanos. La sensi-
bilidad no es igual
en todos los sitios y
los criterios
profesionales de
aplicación de los
mismos no son
siempre
uniformes

32 pharma-market.es
La ventaja es que la tecnología nos permite cada vez más
alcanza nuevos conocimientos de todo tipo y eso facilita, que
al menos, por asociación de ideas, se puedan trasladar ciertas
hipótesis de unas enfermedades raras a otras, e incluso entre
enfermedades frecuentes y enfermedades raras. Esto acelera
también el proceso de investigación tanto para la Industria
como para los Centros de Investigación públicos.
Actualmente la investigación de ER está creciendo, cada vez
hay más investigadores que trabajan en este campo, más
información y publicaciones científicas, más revistas orienta-
das a enfermedades raras, en definitiva, más intercambio de
conocimientos e ideas. Esto no significa que vaya a existir
una solución para todas las ER de una manera rápida, pero
este movimiento dará sus frutos.
El Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades
Raras (IRDiRC) ha hecho una previsión de que en el año 2020
tendremos 200 nuevos tratamientos para ER. Con el número
de ER descritas en la actualidad (más de 6000) y las enfer-
medades nuevas que se vayan describiendo de aquí hasta ese
año, es fácil comprender que 200 tratamientos son un núme-
ro importante pero bastante bajo, si lo relacionamos con el
denominador del total de enfermedades. Esta comparación
da una idea de la dificultad con la que nos enfrentamos.
Existen muchos tratamientos no sólo farmacológicos, sino
también tratamientos como trasplantes de órganos, que sal-
van vidas. No curas en todas las ocasiones la enfermedad de
fondo, pero mejoras la supervivencia y das mayor calidad de
vida a las personas.También el IRDiRC asume el desarrollo de
bio-marcadores diagnósticos para todas las ER poniendo
como fecha también el año 2020. Es posible que se alcance
esta cifra, pero habrá que ver si son marcadores de enferme-
dad eficientes o predictivos. Hay un problema con las ER que
enlaza con el tema de la medicina personalizada y la medici-
na 4P (Personalizado, Predictivo, Preventivo y Participativo).
Los marcadores diagnósticos se están focalizando con una
especificidad muy concreta, que incluso puede ser un signo
de una única familia. Si es muy específico no podremos repli-
car en otros casos este hallazgo y la validez del mismo que-
dará concentrada en un grupo pequeño de personas. ¿Cómo
vamos a hablar en este caso de capacidad predictiva del
test?. Seguramente no vamos a poder hacerlo, con lo cual,
estamos abocados a la medicina de n=1 y así es muy difícil
manejar ciertos axiomas científicos clásicos, como replica-
ción de los estudios, estimación de valores predictivos apli-
cados a poblaciones más amplias, etc.Tenemos que dejar que
se asiente este tipo de medicina y ver con claridad cómo
manejar esta situaciones en la práctica clínica diaria.
Estamos adentrándonos en una nueva conceptualización de
la medicina, y la tecnología nos está dando mucha especifi-
cidad sobre ciertos marcadores, pero estamos perdiendo la
perspectiva de la utilidad que estos marcadores tienen desde
el punto de vista de un Sistema Sanitario. Por tanto existe un
gran reto de futuro, que es hacer balance; cómo nos plante-
amos la implantación de tecnologías en el SNS y la relación
clínica directa médico-paciente en el caso de enfermedades
muy raras.
ph.mk: En Estados Unidos es muy importante la colabora-
ción entre la Industria Farmacéutica, las Universidades y los
Centros Privados de Investigación. ¿Nos queda mucho por
hacer en este sentido todavía en España?
M. P.: Se están desarrollando colaboraciones público – priva-
das y el convenio que nosotros firmamos recientemente es
una muestra de ello. Pero aun así, falta dar un salto más gran-
de en este tipo de colaboraciones. Seguramente necesitamos
generar áreas de confianza entre ambas partes y debemos
buscar proyectos institucionales. Además estos proyectos no
deben ser de corta duración, sino de largo alcance.
Mientras tanto la industria debería tratar de implantar los
parámetros de colaboración que usa en otros países y hacer
un esfuerzo similar en el España.
ph.mk: ¿Qué le gustaría decir a los pacientes con ER que lean
este artículo?
M. P.: Hay motivos para tener esperanza, no en el éxito cien-
tífico o en el descubrimiento masivo de medicamentos, pero
sí en saber que hay mucha gente preocupada por el tema de
las ER, situación que antes no pasaba. Personas tanto del
ámbito de la gestión política, financiera, de ámbitos privados,
como las organizaciones de pacientes, y también, y sobre
todo, entre los propios investigadores. Hay mucho interés y
hay más colaboraciones, y si los recursos lo permiten, habrá
resultados.

pharma-market.es 33
RI&MA: Nuestro gran reto es ahora
nuestra gran oportunidad
Este desayuno de redacción abordamos
con profesionales de RI&MA aspectos tan
importantes como la importancia de adap-
tarse a los cambios y la forma de afrontar-
los con éxito. Queda claro que estar infor-
mados y priorizar actividades son claves
que junto con la rapidez en la adaptación y
la anticipación a las necesidades de las
Administraciones formarán parte de la
solución.
Se explica con detalle la importancia de
formar parte de los equipos multidiscipli-
nares y la operativa para que sean funcio-
nales.
Abordamos aspectos como los IPTs y con-
ceptos como "Beyond the pill" y el "Early
Market Access", para finalmente cerrar este
desayuno con los principales retos y una
reflexión: "La importancia de un abordaje
integral del paciente, en el que se tengan
en cuenta todas las variables que rodean
una patología, tanto a nivel sanitario como
social".
Gloria Tapias
Directora de Relaciones
Institucionales y RSC
IPSEN PHARMA
Elia Hoyuela
OTC Manager
Consultora Greenspirit
Healthcare
Abraham Tarrasón
Gerente de Relaciones
Institucionales Zona NE.
Boehringer Ingelheim España
Mª Eugénia González
Market Access Director
Actelion Pharmaceuticals
Spain
Esther Dombón
Relaciones Institucionales
CCAA
LILLY
Desayuno de Redacción - RI&MA

ph.mk: El Entorno Sanitario / Salud está cambiando
rápidamente: ¿Cómo podemos anticiparnos a estos
cambios?¿ podemos hacerlo? ¿Cómo podemos manejar
estas expectativas?
Gloria Tapias (Directora de Relaciones
Institucionales y RSC en Ipsen Pharma): La clave es
estar informados, y priorizar actividades que nos permi-
tan estar al día de la evolución de la política sanitaria, y
en contacto frecuente con los que marcan los calenda-
rios de esta evolución. Debemos hacerlo, maneras hay
muchas y aquí cada compañía desarrolla sus estrategias
para estar bien informados.
Elia Hoyuela (OTC Manager en Greenspirit
Healthcare): Debemos estar muy pendientes de cómo
evoluciona el entorno para poder intuir por qué caminos
sucesivos se desarrollará, y poder anticiparnos a los
hechos sucesivos. Hasta ahora no ha sido tarea fácil por
la escasa transparencia de las autoridades y los cambios
continuados de criterio por parte de la administración.
Podremos manejar mejor estas expectativas en la medi-
da en que podamos ser un miembro más en el análisis
de las situaciones y toma de decisiones, y no sólo los
receptores de las continuas medidas restrictivas.
Mª Eugénia González (Market Access Director en
Actelion Pharmaceuticals Spain): El sector farmacéu-
tico ha de adaptarse continuamente a cambios en las
‘reglas del juego’ del entorno sanitario. Las compañías
farmacéuticas tienen que darse cuenta de ello.
Afortunadamente, muchas ya son conscientes de que es
necesario aplicar un enfoque innovador para conseguir
modelos óptimos de relación con las Administraciones
Sanitarias si queremos conseguir no sólo acceso eficien-
te de los pacientes a los medicamentos y tecnologías
sanitarias sino también generar un valor añadido que
generen alternativas de colaboración con los nuevos
clientes, los decisores o gestores regionales. Es impera-
tivo que nos adaptemos a este nuevo modelo de nego-
cio farmacéutico y tenemos que hacerlo con innova-
ción, cuestionándonos cada día “nuestra sabiduría con-
vencional”, “nuestras creencias arraigadas” y “nuestras
presunciones” pero, a la vez, utilizando nuestra expe-
riencia. Seguramente todo ello se resume en que hemos
de ser capaces de asumir “riesgos inteligentes”.
Abraham Tarrasón (Gerente de Relaciones
Institucionales Zona NE en Boehringer Ingelheim
España):
Si bien es cierto que el Entorno Sanitario/Salud lleva
algunos años cambiando y más que lo hará en los pró-
ximos años, yo no diría que lo esté haciendo rápida-
mente. Es sabido que el sector salud es un Sector bas-
tante conservador en el que cuesta hacer cambios y que
además hay que explicarlos muy bien a la población
para que los entienda y acepte. Por si fuera poco, el
marco normativo y el hecho de que sea un sector inter-
venido, hace que estos cambios aún tarden más en lle-
gar al tener que estar bien pensados y consensuados por
lo diferentes agentes implicados.
La anticipación debe venir de escuchar y predecir las
necesidades que tendrán tanto las Administraciones
como la población en el medio y largo plazo. Las
Administraciones deberán dar respuesta a una serie de
“Queda por convencer al pagador de que la evaluación del valor no
puede ser cortoplacista. En la administración también deberían
romperse los silos presupuestarios (farmacia, altas,…), y el
incentivo debería estar en pensar diferente, y en crear nuevas
oportunidades.”
Gloria Tapias
34 pharma-market.es

pharma-market.es 35
necesidades sanitarias derivadas de la situación socioló-
gica y demográfica que se prevé y los presupuestos que
se asignen, difícilmente podrán seguir creciendo como lo
hicieron antes de la crisis, lo que significa que se deberá
priorizar, destinar fondos a lo más eficaz, corresponsabi-
lizar al paciente en la mejora de su estado de salud y los
laboratorios deberán innovar en enfermedades que real-
mente produzcan un retorno no solo al individuo sino a
la sociedad.
Esther Dombón (Relaciones Institucionales CCAA en
LILLY): Sí, yo también pienso que actualmente estamos
viviendo una época tormentosa y a la vez muy dinámi-
ca, donde los cambios suceden tan rápidamente que es
difícil predecir qué es lo que va a venir en un futuro
inmediato. Por ello es importante estar bien informado y
conocer bien el entorno, para prevenir y poder anticipar-
nos a las consecuencias de las decisiones que se tomen
a nivel centralizado.
ph.mk: Desde un punto de vista estratégico y operativo
de los profesionales de Market Access. ¿Qué similitudes
y diferencias pueden tener el planteamiento de estas
políticas desde el enfoque a Productos hospitalarios, bio-
lógicos, Enfermedades Raras, oncología, vacunas, etc.?
G.T. (Ipsen Pharma): Cada campo es específico aunque
en general son políticas de restricción en precios y limi-
taciones de acceso, con lo que aunque comparten algu-
nas características cada campo tiene su propia especifi-
cidad, y los stakeholders involucrados pueden ser com-
pletamente distintos.
E.H. (Greenspirit Healthcare): Yo creo que la principal
similitud es que puede aplicarse un mismo sentido de
transparencia y negociación se trate del producto que se
trate, y con ecuanimidad para cualquier tipo de compa-
ñía. Las diferencias lógicamente vienen dadas por los
diferentes tipos de productos, su uso terapéutico y sus
targets de pacientes específicos en cada caso.
M.G. (Actelion Pharmaceuticals Spain): En mi caso yo
puedo hablar específicamente sobre productos para
enfermedades raras. Creo que son precisamente donde
Market Access pone de manifiesto la necesidad de este
rol. Hablamos de medicamentos de elevado valor. Me
refiero a valor, no a precio. Y es precisamente eso. Llevar
este mensaje de valor a los actuales decisores es una
función clave y difícil. Aquí se convierte en fundamental
transmitir conceptos tan utilizados últimamente como
valor añadido y socio colaborador.
Además está el tema del paciente. Cuando hablamos de
Market Access, todos tenemos en mente el objetivo pri-
mario de conseguir un acceso rápido para los pacientes.
Pero en medicamentos de gran consumo, sin menospre-
ciar su valor, el medicamento no tiene nombre ni apelli-
dos. Los medicamentos huérfanos sabemos que llegarán
a un número muy reducido de pacientes y casi podemos
poner nombre y apellidos al tratamiento. Conocemos la
problemática de estas enfermedades y su impacto en
pacientes y sus familias. El hecho diferencial, es que la
investigación en estos fármacos es escasa. Actualmente
sólo hay 63 medicamentos huérfanos autorizados en
España. Por ello, cada vez que se pone un medicamento
huérfano en el mercado es un hito en la vida de estos
pacientes, y como representante del laboratorio farma-
céutico, tienes la obligación moral, más allá de tu deber
profesional, de conseguir un acceso rápido al tratamien-
to.
A.T. (Boehringer - Ingelheim España): El diseño de la
estrategia y de la táctica a seguir vendrá dado por lo
Eficaz y Eficiente que sea un fármaco para la sociedad, el
problema que venga a solucionar un determinado trata-
miento y el resultado en Salud que produzca.
En la medida que un fármaco pueda “curar”, la disponi-
bilidad a pagar será mayor y podrá haber mayor asigna-
ción de recursos económicos. Las patologías que tan solo
dispongan de tratamientos que vengan a solucionar par-
cialmente algunos síntomas de la enfermedad, que ten-
gan un coste elevado y el nº de candidatos a recibirlo sea
elevado, tendrán un tratamiento precario y se pagarán
en función de los resultados obtenidos en cada paciente.
E.D. (Lilly): Está claro que cada profesional de Market
Access debe adaptar la estrategia de la empresa en la

36 pharma-market.es
que trabaja a las políticas sanitarias y farmacéuticas de
casa país o región. No seguirá la misma estrategia una
compañía farmacéutica que trabaja con productos hos-
pitalarios u oncológicos, cuyas medidas cada vez más
restrictivas tienen un impacto negativo en los resulta-
dos de la compañía en cuestión, que otra que se dedi-
que a los productos biológicos los cuales siguen una
legislación propia y cuya relevancia va a ir en aumento
en los próximos años.
ph.mk: ¿Qué perfil se busca y cómo y en qué se debe-
ría desarrollar y preparar un profesional en Acceso al
Mercado? ¿Han cambiado mucho estas competencias,
cambiarán todavía más a medio plazo? ¿Es posible
hacer una definición de necesidades o existe mucha
heterogeneidad en este rol?
G.T. (Ipsen Pharma): Se buscan perfiles muy comple-
tos, con conocimientos científicos, legales, fármaco-
económicos y capacidad relacional. La capacidad de
negociación, también es importante a estos niveles.
Pero lo más importante es que aporten credibilidad. El
perfil comercial no es valorado por el cliente. Hay hete-
rogeneidad porque algunos equipos tienen las funciones
divididas y otros focalizan toda la actividad de acceso e
incluso relacionadas como RSC, Relaciones
Institucionales, Public Affairs, Patient Affairs o
Comunicación, etc.
E.H. (Greenspirit Healthcare): Un profesional de acce-
so debe estar bien preparado a nivel técnico, debe cono-
cer bien la política sanitaria central y local, ser versátil
para conocer la situación puntual en que se puede
encontrar el mercado en un momento determinado y
tener una capacidad de negociación y reacción serias a
la vez que elásticas y alternativas si se da la necesidad.
La evolución de los profesionales de Market Access ha
sido muy notable sobre todo en los últimos 5 años, y
va unida a la evolución del entorno y las propias políti-
cas sanitarias. En base a esto precisamente se irá refor-
mulando su perfil, a corto y medio plazo. Aunque siem-
pre subsisten unas bases claras de definición del rol, las
necesidades para definirlo suelen estar unidas al tipo de
compañía y a su propia estrategia y variedad de gamas
de productos que maneja. Por lo tanto, sí, suelen darse
perfiles heterogéneos dentro de la misma función.
M.G. (Actelion Pharmaceuticals Spain): Para empezar,
a menudo no se entiende la función de Market Access o
se hace con conceptos muy diferentes entre las diferen-
tes compañías. Desde los antiguos relaciones institucio-
nales hasta los gestores de grandes cuentas hospitala-
rias. Depende de la idiosincrasia de la compañía, de su
histórico, necesidades etc., esta posición o se ha creado
o ha ido cambiando. Lo común para todas debería ser la
necesidad de entender que el Market Access se engloba
como pieza estratégica y decisoria en los planes de la
empresa y que para ello, el responsable de Market
Access de una compañía, o su equivalente en cada caso,
debe formar parte del comité de dirección y reportar
directamente a Dirección general.
El perfil del profesional de Market Access es multidisci-
plinar y es necesaria una visión global e integradora. En
cualquier caso, a pesar de la heterogeneidad, poco a
poco se va perfilando y definiendo hacia una posición
“Un profesional de acceso debe estar bien preparado a nivel
técnico, debe conocer bien la política sanitaria central y local, ser
versátil para conocer la situación puntual en que se puede
encontrar el mercado en un momento determinado y tener una
capacidad de negociación y reacción serias a la vez que elásticas y
alternativas si se da la necesidad”
Elia Hoyuela

pharma-market.es 37
con un perfil común en el rol, que requerirá de personas
con capacidad de innovación y creatividad, de trabajo
en equipo, de comunicación abierta y orientado a resul-
tados.
A.T. (Boehringer - Ingelheim España): A mi modo de
ver, tal vez sea una de las preguntas más complicadas de
responder. Si bien hay una serie de cualidades que creo
que deben tener todos los profesionales en Acceso al
Mercado, existe una batería de competencias que puede
tener un profesional del Market Access en función de la
trayectoria profesional que haya tenido previamente así
como de la especialización académica por la que haya
optado. Una u otras competencias serán más o menos
imprescindibles en función del portfolio del laboratorio
y de la estrategia que tenga para Acceso al Mercado.
Entre las comunes, destacaría la formación académica
en Ciencias de la Salud o la capacidad para aprender
todo lo relacionado con un determinado fármaco y el
área terapéutica a la que va destinado que le permita
entender todas las aristas de un determinado problema
clínico. La capacidad de oratoria, persuasión o de empa-
tizar con los problemas del cliente, así como la perseve-
rancia y la paciencia, también han de coexistir en un
profesional del Market Access.
Por otro lado, existen otra serie de competencias que
deberían hacer más “redondo” a un profesional del
Market Access y son la formación en Epidemiología, en
Farmacoeconomía, en Gestión Clínica y en técnicas de
Negociación que serán más o menos importantes en
función de cómo evolucione la función del Profesional
del Market Access así como del tipo de fármacos que un
laboratorio comercialice, lo que hará que en el futuro
cercano no se busque un Market Access para el labora-
torio sino un Market Access para cada laboratorio con-
creto.
E.D. (Lilly): El perfil de un profesional del Market Access
actualmente sigue siendo un perfil muy heterogéneo y
cada compañía solicita un perfil distinto en función de
sus necesidades y de cómo tengan definida esa posi-
ción. Hay empresas donde el profesional de Acceso al
Mercado ejerce de Relaciones Institucionales, siendo
una pieza clave de conexión entre la compañía farma-
céutica y la Administración, y otras donde ejercen un
papel mixto de Key Account Management y Relaciones
Institucionales. Esto sucede en las empresas más gran-
des, pero en las más pequeñas, el profesional de Acceso
al Mercado puede ejercer otros roles añadidos como son
las funciones de responsabilidad de precio y reembolso.
Todo va a depender de cómo se defina esta posición a
nivel gerencial, y la apuesta que se haga por ella, ligado
a la estrategia final de la compañía adaptada al entorno
cambiante.
Por lo tanto, La formación de un profesional del Market
Access debe ser muy completa, teniendo una base for-
mativa sanitaria, con experiencia en el campo, sea de
ventas o departamento médico (Medical Liason), y con
conocimientos en farmacoeconomía, Además debe
tener la capacidad de trabajar en un equipo multidisci-
plinar y ser buen comunicador.
ph.mk: Equipos multidisciplinares y Entornos comple-
jos: Está demostrado que el trabajo en “silos” dentro de
un laboratorio farmacéutico no demuestra ser eficiente
¿Qué rol tiene el profesional de Market Access en estos
equipos multidisciplinares?¿Es realmente operativa esta
estructura?¿Tienen algún tipo de experiencia?
G.T. (Ipsen Pharma): La clave, es el profesional que más
comprende la necesidad de trabajar en equipo e integrar
conocimiento de otros departamentos para defender el
acceso ante sus clientes. Y también es clave que otros
departamentos piensen en clave de acceso.
La estructura de trabajo transversal es indispensable y
es operativa, otra cosa es que romper el hábito del silo
no es fácil, trabajar en equipo produce sinergias y
actualmente nos enfrentamos a una necesidad de apor-
tar valor en mayúsculas que pasa por una necesidad de
excelencia en todos los campos: legal, científico, creati-
vo,… que sólo se consigue con la sinergia del trabajo en
equipo. Además nosotros tenemos experiencia en esto,
ya que trabajamos en proyectos de acceso transversal-
mente con equipos multidisciplinares.

38 pharma-market.es
E.H. (Greenspirit Healthcare): El trabajo en equipo
multidisciplinar es fundamental en el Market Access, ya
que una de sus funciones debe ser tener a la compañía
bien informada y a poder ser, intuir el devenir del entor-
no al menos a corto y medio plazo. El conocimiento por
parte de otros departamentos es básico para establecer
lo mejor posible las estrategias a seguir por la compa-
ñía, las cuales serán llevadas a la práctica posteriormen-
te por el equipo de acceso. Por lo tanto sí, sin duda algu-
na cuando está bien coordinada es realmente operativa.
M.G. (Actelion Pharmaceuticals Spain): Se han acaba-
do los tiempos de mentalidad aislacionista. Para cual-
quier empresa, pero especialmente, es necesario que se
acabe para que el trabajo de Market Access de sus frutos.
Tenemos que trabajar pensando en un contexto transver-
sal, compartiendo compromisos y responsabilidades para
lograr objetivos comunes. Un equipo multidisciplinar per-
mite el enriquecimiento del equipo, todos podemos
aprender de los demás, compartiendo ideas y decisiones.
Así es como trabajamos en mi empresa e incluso está
definido en nuestros valores corporativos que aquí
denominamos Key Behaviours Actelion.
A.T. (Boehringer - Ingelheim España): No puedo estar
más de acuerdo en la afirmación inicial. Las estructuras
existentes en los Laboratorios en la actualidad hacen
complejo el trabajo en equipo en calidad y rapidez. El
papel del Market Acces debe ser sin duda la de coordi-
nar esfuerzos de los diferentes departamentos para
ganar en agilidad y dar criterio; sin embargo, ello debe-
rá pasar irremediablemente por un crecimiento de la
posición en Poder, Responsabilidad y Respeto por parte
de la Organización y pasar de ser los “bomberos” a ser
los “Ingenieros” que diseñan cómo prevenir los
Incendios.
E.D. (Lilly): El profesional del Market Access es la ima-
gen y representación del laboratorio farmacéutico de
cara a la Administración sanitaria. Eso conlleva a que
debe estar informado de todo lo que afecta a los pro-
ductos de la compañía que representa, tanto interna
como externamente.
Se hace imprescindible que para marcar estrategias el
Market Access deba estar en comunicación constante y
bidireccional con el resto de los equipos dentro de la
compañía farmacéutica. Con los equipos de ventas tam-
bién es imprescindible compartir las incidencias que
transmiten los médicos a nuestros compañeros para
conocer su entorno, esto nos ayudará a crear un Plan de
Acción conjunto con el objetivo de llegar a la raíz del
problema de acceso que se plantee. Además el Market
Access intercambiará la información que crea conve-
niente sobre los cambios actuales o previstos en el
entorno que les puedan afectar directamente. Con el
equipo de Médico y Marketing el Market Access puede
ayudar a marcar una estrategia e implementar los Planes
de Acción que nos hayamos propuesto. El equipo de
Precio y Reembolso, en el caso que no dependa del
mismo profesional de Market Access, nos orientará tam-
bién de las decisiones internas que haya que comunicar
a la Administración y mutuamente se intercambiará
información relativa a las Instrucciones o RD que se
implementen a nivel territorial para prevenir el impacto
que éstas puedan tener para la compañía farmacéutica.
ph.mk: Los Informes de Posicionamiento Terapéutico
(IPT) parece ser que serán el documento base para deci-
dir si un medicamento se financia o no, y en qué casos.
¿Están claros el nivel de transparencia, metodología
aplicada, composición definitiva del grupo de coordina-
ción, procedimientos, parámetros definidos para la eva-
luación y grado de compromiso por parte de las CCAA
con el resultado final?¿Qué esperan de estos IPT y
cómo afectarán al mercado?
G.T. (Ipsen Pharma): Existe ya un borrador de la meto-
dología, en Julio se cumple un año de la puesta en mar-
cha y la información que tenemos es que en ese
momento se hará una evaluación de la dinámica de tra-
bajo que se ha producido, hay unos criterios poco defi-
nidos en el grado del cumplimiento, y en la práctica
tenemos ejemplos de que no en todas las comunidades
el informe se ha aplicado de la misma forma.
Por ahora lo que percibimos es que el IPT implica un
paso más en el proceso administrativo de autorización

pharma-market.es 39
de un producto en el mercado español. Lo que implica
retrasos en el proceso de P&R. Desde nuestro punto de
vista tener una evaluación única era positivo en la medida
que se aplicara en las CCAA por igual, y en la medida que
se conocieran previamente los criterios de evaluación.
E.H. (Greenspirit Healthcare): No, no está claro ni el peso
ni la influencia de los IPT a fecha de hoy. Es un proyecto
reciente en España, apenas hace un año que se han defi-
nido y puesto en marcha en nuestro país, y precisamente
es una demanda que sepamos claramente todos los pará-
metros de influencia y los actores definitivos y su rol.
Debemos conseguir que el IPT para un nuevo producto sea
único, el emitido lógicamente por la AEMPS, y que sea
debidamente respetado en su totalidad por las respectivas
CCAA. Afectarán al mercado, por supuesto, ya que serán
uno de los caballos de batalla que definirán el estatus final
de prescripción, precio y reembolso del producto.
M.G. (Actelion Pharmaceuticals Spain): Entiendo la
necesidad de ser y la esencia de la creación de los IPT. Pero
tal y como se están llevando a cabo, su resultado parece no
acabar de contentar a ninguna de las partes. Es un proce-
dimiento que se está iniciando y con el que todos estamos
aprendiendo a la vez que se pone en marcha, pero si no se
replantea, con el planteamiento actual no cumplirá con las
expectativas que había generado.
A.T. (Boehringer - Ingelheim España): Aún quedan
muchas cosas por aclarar y por mejorar respecto de los
IPT pero, a mi modo de ver, cada vez es y será más
imprescindible poner orden sobre qué y cómo se finan-
cia. Las CCAA están jugando a un doble juego peligroso
y muy táctico, pensando que, en la medida que los IPT
fracasen, ellos serán más libres para decidir por sí mis-
mos. Sin duda hay muchas maneras de hacer una cosa y
de conseguir un determinado objetivo y seguro que hay
otras formas de poner orden como reclaman las CCAA,
como por ejemplo mediante las asignaciones presu-
puestarias en función de lo que se aprueba y del lugar
terapéutico que se les otorga a los nuevos medicamen-
tos, pero lo que creo que es incuestionable es que el
Sistema Sanitario debe ser equitativo para con sus ciu-
dadanos y, en la medida de que este derecho no se
garantice adecuadamente y a medida que los pacientes
reclamen sus derechos y las asociaciones de pacientes
se profesionalicen, empezarán a producirse más denun-
cias contra los Servicios de Salud de las CCAA.
Para ejemplo de lo que pasa cuando un país no es serio
ni equitativo con todos sus ciudadanos, el espectáculo
que se está viviendo con la vacuna de la Varicela.
E.D. (Lilly): La evaluación y autorización de nuevos
medicamentos lleva consigo una toma de decisión sobre
el precio y su financiación. En este proceso intervienen
varias estructuras dentro de la Administración tanto a
nivel central (DGCBSF y AEMPS) como de CCAA .
Los medicamentos, en el uso de la práctica clínica dia-
ria, van generando conocimiento, y en cambio las medi-
das regulatorias parecen quedar atrás. El objetivo de los
“Es imperativo que nos adaptemos a este nuevo modelo de negocio
farmacéutico y tenemos que hacerlo con innovación.
Cuestionándonos cada día nuestra sabiduría convencional, nuestras
creencias arraigadas y nuestras presunciones, pero a la vez
utilizando nuestra experiencia.”
Mª Eugénia González

Pharma Market 57

Recommended

Recommended

More Related Content

What's hot

What's hot (19)

Similar to Pharma Market 57

Similar to Pharma Market 57 (20)

More from Pharma Market

More from Pharma Market (13)

Recently uploaded

Recently uploaded (20)

Pharma Market 57