SlideShare a Scribd company logo
Ad W. van Gorp
Mede-oprichter en CEO van
 Lead Pharma Holding BV
Programma



1.   Historie
2.   Strategie
3.   Hartfalen
4.   Kanker en andere projecten
5.   De financiële positie
Historie

• Spin off bedrijf van het Hubrecht Instituut en UMC Utrecht

• Gestart November 2005

• Ontwikkeling van nieuwe medicijnen en functionele voeding
  tegen ouderdomsgerelateerde ziekten


• De oprichters :
    • Prof. Dr Pieter Doevendans - cardioloog
    • Prof. Dr Leon de Windt – Moleculair bioloog
    • Dr Ad van Gorp – preklinishce medicijn ontwikkeling
Mission statement:




Develop products for a long and healthy life
Healthy ageing

• Doel: Gezond en vitaal oud worden
• Laatste 10-15 levensjaren hebben mensen ziekten
• 70% gezondheidszorgkosten worden veroorzaakt door
  ouderdomsgerelateerde ziekten zoals hartfalen, kanker,
  reuma, diabetes, Alzheimer etc.
• Huidige medicijnen werken niet
• Grote behoefte aan genezende of preventieve
  medicijnen
• Langere arbeidsparticipatie – lagere pensioenkosten
Healthy ageing

• Grote farmaceutische bedrijven verworden tot marketing
  apparaten en ontwikkelen zelf geen medicijnen meer

• Lead Pharma ontwikkelt nieuwe genezende en
  preventieve medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde
  ziekten

• Beter genezende en preventieve medicijnen betekent dat
  mensen gezond en vitaal oud kunnen worden waardoor
  gezondheidszorg en pensioenkosten omlaag kunnen
locaties



2 locaties:

          Den Bosch



          Nijmegen
Life Sciences Park Oss


• Een deel van LPH zal verhuizen naar het
  Life Sciences park Oss (LSPO)
• LPSO zal state-of-the-art labs en infrastructuur
  aanbieden uit de bruidschat van MSD-Organon
   – Labs voor Chemie en farmacologie
   – dier faciliteit, structuur opheldering eiwitten
• Expertise in alle gebieden van medicijnontwikkeling
• Incubator voor innovatie in farma en biotech
• https://www.lifesciencespark.nl/
Lead Pharma


30 teamleden:
15 gepromoveerde teamleden en 15 analisten

     • Computer modeling

     •Organische synthese

     • Opheldering eiwit structuren

     • Humane cellulaire ziekte modellen of komstig van stam cellen
Lead Pharma



1.   Historie

2. Strategie
3.   Hartfalen
4.   Kanker
5.   Financiële positie
Ontwikkeling medicijn: benodigdheden




1. Een cellulair mechanisme dat de ziekte
   veroorzaakt

2.Chemische verbinding dat effect heeft op het
  ziekte mechamisme – het uiteindelijke medicijn
Het ziekte mechanisme
Computer modelling


Eiwitten bestaan uit 20 verschillende aminozuren
Computer modelling




Aminozuren worden aan elkaar geregen als een kralensnoer
Computer modelling


  • Aminozuren hebben positieve of negatieve
    ladingen

  • De ladingen stoten elkaar af of trekken
    elkaar aan

  • Hierdoor ontstaat een 3 dimensionale
    structuur met groeven en uitstulpingen

  • Met de groeven en plooien kunnen eiwitten
    heel specifiek aan elkaar binden waardoor
    eiwitnetwerken ontstaan
Computer modelling
Voorbeeld : kanker

Celdeling: onder normale omstandigheden treedt er een
celdeling op als een cel moet worden vervangen. Als er
genoeg cellen zijn stopt de celdeling

Bij kanker stopt de celdeling niet: gevolg ongeremde
groei en tumorvorming

Eiwitnetwerk dat de normale celdeling reguleert

Bij kanker komen er andere eiwitten die dit netwerk
verstoren door ongewilde interacties
Computer modelling
Benodigdheden:
               chemische verbindingen

• Aantal mogelijke chemische verbindigen wordt
  geschat op 1020 – 1060

• Klassieke benadering is de reageerbuis waardoor
  er een zeer beperkt aantal stoffen getest kan
  worden
• Computers kunnen de 3-dimensionale structuur
  van een eiwit en chemische verbinding die er in
  past berekenen – zg computer modelling
Computer modelling

• De universiteit Nijmegen heeft een wereldleidende
  positie op het gebied van computer modelling
• Lead Pharma gebruikt computer modelling en biedt
  computer modelling aan als contract research
• Ontstaan van een zeer sterke regio op het gebied van
  computer modelling – de toekomst van medicijn
  ontwikkeling
• Computer modelling is zeer breed toepasbaar bv
  biobrandstof en functionele voeding
Drug development process




Target discovery   Preclinical   Clinical      Launch
   1-20 years      3-4 years     6 years    post- Market
Target discovery


• Target discovery fase is moeilijk te plannen


• De meeste farmaceutische bedrijven wachten op
  academische vindigen


• LPH heeft een strategie ontwikkeld om relevante
  mechanisme in ouderdomsgerelateerde ziekten eerder
  te kunnen identificeren
LPH’s benadering

• Parallelle aanpak waarin computer, eiwit en humane
  cellulaire ziekte modellen worden gebruikt in combinatie
  met organische synthese

• Iteratieve cycli

• Patenteren van de geidentificeerde stoffen

• De beste stoffen door naar de preklinische fase en
  parallel hieraan de verdere lead optimalisatie
Programma



1.   Historie
2.   Strategie


3. Hartfalen
4.   Kanker
5.   Financiële positie
Wat is Chronisch hartfalen?


Een ouderdomsgerelateerde ziekte waarin het hart langzaam
stopt met het rondpompen van het bloed door het lichaam

Vitale organen krijgen minder bloed - enorme impact op de
kwaliteit van leven


Oorzaken :   Hoge bloeddruk
             Diabetes
             Hart infarcten
Chronisch hartfalen


Grootste “unmet medical need”

1.   Hoeveel mensen hebben de ziekte (prevalentie)
2.   Wat is het vooruitzicht (prognose)
3.   Wat zijn de beschikbare therapieen
1. Chronisch hartfalen - Prevalentie


•    100 Miljoen Individuen
                                     20 miljoen Westerse wereld
                                     40 miljoen India en China


•    1.2 Miljard individuen lopen risico om CHF te onwikkelen
         Hoge bloeddruk:         1000 miljoen -        30%
         Diabetes:                200 miljoen -        20%
         Hart infarct:             50 miljoen -        60%

•   Prevalentie neemt toe agv vergrijzende populatie en
    toename in lichaamsgewicht
2. Chronisch hartfalen - Prognose




•   Na het stellen van de diagnose chronisch hartfalen
    zal na 5 jaar ± 70% van de patienten overleden zijn
3. Chronisch hartfalen - therapie


• Er is geen medicatie beschikbaar - harttransplantatie

• Medicatie die gegeven wordt verlicht alleen symptomen of
  verlaagd de bloeddruk

• verlenging van het leven met gemiddeld 6 maanden

• 25% van de patienten die deze medicatie krijgen sterft
  binnen 1 jaar
Conclusie



    Chronisch hartfalen
              =

Grootste “unmet Medical Need”
Oorzaken


De belangrijkste oorzaken van chronisch hartfalen:

•         Hoge bloeddruk

•         Diabetes

•         Hartinfarcten
Chronisch hartfalen


• Hormonale en mechanische overbelasting leidt
  tot pathologisch hypertrofie en dilatatie

• Compensatie mechanisme
Chronisch hartfalen


Hypertrofie is een compensatie mechanisme

• Fysiologische hypertrofie

• Pathologische hypertrofie

• Het verschil: continue en discontinue belasting
Chronisch hartfalen
Chronisch hartfalen



                          Controle
nucleus
ANP




                         + LPH stof
Voorgeschreven medicijnen tov lead pharma
                           stoffen

         ANP PE                      ANP Inhibition PE
100000                        120%

90000
                              100%
80000
                              80%
 70000

60000                         60%

50000                         40%
40000               Control
                              20%                        Induced
 30000              Induced

                               0%
20000

 10000                        -20%

    0
                              -40%


                              -60%


                              -80%
Status


• Patenten ingediend op stamcel modelen, mechanisme
  van chronisch hartfalen en chemische verbindingen
  tegen hartfalen

• 6 families van chemische verbindingen die chronisch
  hartfalen tegengaan zijn in de vroege preklinische fase

• 1 famile is op de markt tegen een andere ziekte en heeft
  geen toxische bijwerkingen
Preklinische fase



•Onderzoek naar effectiviteit in dieren


•Onderzoek naar veiligheid in dieren


•Toestemming om stoffen te testen in mensen
De klant



LPH is in gesprek met 5 grote farmaceutische
bedrijven over de stoffen tegen hartfalen


Eerste grote deal verwacht eind 2012
Project 2: Kanker


• Mechanisme/target betrokken bij de vorming van alle
  tumoren

• 2 families stoffen dit mechanisme remmen

• Patent in aanvraag

• Verdere preklinische ontwikkeling in samenwerking met
  Prof Moncada, Prof Pinedo en Prof Weinberg
Apoptosis Carcinoma cells
Apoptosis Carcinoma cells
Andere Projecten



1. De ziekte van Alzheimer

2. Ouderdomsdiabetes/obesitas

3. Atherosclerosis

4. Auto-immuunziekten
Lange termijn strategie


• Opzetten van een stabiel en langdurig
  farmaceutisch bedrijf

• Ontwikkeling van genezende medicijnen tegen
  ouderdomsgerelateerde ziekten

• Ontwikkeling van preventieve medicijnen en deze
  zelf op de markt zetten
Lead Pharma’s benadering




Hartelijk dank voor u aandacht

More Related Content

Similar to Lead pharma - ad van gorp 25022012

Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...
Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...
Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...Flevum
 
Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
 Patient Groups as Research Partners: a changing perspective Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
Dutch Orphan Drug Network
 
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
Marcel Heldoorn
 
120313 campus ncc
120313 campus ncc120313 campus ncc
120313 campus nccDaan Bultje
 
Poli (Metabole) Stoornissen In De Psychiatrie
Poli (Metabole) Stoornissen  In De PsychiatriePoli (Metabole) Stoornissen  In De Psychiatrie
Poli (Metabole) Stoornissen In De Psychiatrie
Julian Hulst
 
Ppt multimorbiditeit definitief
Ppt multimorbiditeit definitiefPpt multimorbiditeit definitief
Ppt multimorbiditeit definitief
Lore_Wittevrongel
 
Inaugural Speech Jan Hazelzet
Inaugural Speech Jan HazelzetInaugural Speech Jan Hazelzet
Inaugural Speech Jan Hazelzet
Jan A. Hazelzet
 
Metabole cardiologie
Metabole cardiologie Metabole cardiologie
Metabole cardiologie
linuspauling
 
ICC - internationale consensus criteria
ICC - internationale consensus criteriaICC - internationale consensus criteria
ICC - internationale consensus criteriaNancy Van Hoylandt
 
Data based medicine
Data based medicineData based medicine
Data based medicine
KNMG Limburg
 
Eindwerk otc nsaid
Eindwerk otc nsaidEindwerk otc nsaid
Eindwerk otc nsaidelienmertens
 
Multimorbiditeit
MultimorbiditeitMultimorbiditeit
Multimorbiditeit
DriesDeckers
 
151101_Biotechnews proef pag 14
151101_Biotechnews proef pag 14151101_Biotechnews proef pag 14
151101_Biotechnews proef pag 14Gert-Jan Morsink
 
Beter in zorg, best practice .
Beter in zorg, best practice .Beter in zorg, best practice .
Beter in zorg, best practice .
centrummaliebaan24
 
Dca, Wondermiddel Tegen Kanker
Dca, Wondermiddel Tegen KankerDca, Wondermiddel Tegen Kanker
Dca, Wondermiddel Tegen KankerFrederikVO
 
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddelZin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
Dutch Orphan Drug Network
 
Maarten van der Ven
Maarten van der VenMaarten van der Ven
Maarten van der Ven
Radboudumc
 
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
Wouter de Heij
 

Similar to Lead pharma - ad van gorp 25022012 (20)

Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...
Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...
Zorg | 150129 | Big Data | Een optie voor de toekomst van preventieve medisch...
 
Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
 Patient Groups as Research Partners: a changing perspective Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
Patient Groups as Research Partners: a changing perspective
 
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
NPCF visie op het persoonlijk gezondheidsdossier - #DZE13
 
Renaat peleman
Renaat pelemanRenaat peleman
Renaat peleman
 
120313 campus ncc
120313 campus ncc120313 campus ncc
120313 campus ncc
 
Poli (Metabole) Stoornissen In De Psychiatrie
Poli (Metabole) Stoornissen  In De PsychiatriePoli (Metabole) Stoornissen  In De Psychiatrie
Poli (Metabole) Stoornissen In De Psychiatrie
 
Ppt multimorbiditeit definitief
Ppt multimorbiditeit definitiefPpt multimorbiditeit definitief
Ppt multimorbiditeit definitief
 
Inaugural Speech Jan Hazelzet
Inaugural Speech Jan HazelzetInaugural Speech Jan Hazelzet
Inaugural Speech Jan Hazelzet
 
Metabole cardiologie
Metabole cardiologie Metabole cardiologie
Metabole cardiologie
 
ICC - internationale consensus criteria
ICC - internationale consensus criteriaICC - internationale consensus criteria
ICC - internationale consensus criteria
 
Data based medicine
Data based medicineData based medicine
Data based medicine
 
Eindwerk otc nsaid
Eindwerk otc nsaidEindwerk otc nsaid
Eindwerk otc nsaid
 
Multimorbiditeit
MultimorbiditeitMultimorbiditeit
Multimorbiditeit
 
151101_Biotechnews proef pag 14
151101_Biotechnews proef pag 14151101_Biotechnews proef pag 14
151101_Biotechnews proef pag 14
 
Beter in zorg, best practice .
Beter in zorg, best practice .Beter in zorg, best practice .
Beter in zorg, best practice .
 
Dca, Wondermiddel Tegen Kanker
Dca, Wondermiddel Tegen KankerDca, Wondermiddel Tegen Kanker
Dca, Wondermiddel Tegen Kanker
 
Presentatie Hartekind 2015
Presentatie Hartekind 2015Presentatie Hartekind 2015
Presentatie Hartekind 2015
 
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddelZin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
Zin en onzin van een economische waardebepaling van een weesgeneesmiddel
 
Maarten van der Ven
Maarten van der VenMaarten van der Ven
Maarten van der Ven
 
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
Martijn Katan - Hoe wordt voeding weer een wetenschap?
 

More from Radboud universitair medisch centrum

UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels' UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
Radboud universitair medisch centrum
 
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
Radboud universitair medisch centrum
 
Sociale wijkteams
Sociale wijkteamsSociale wijkteams
Leukocorie
LeukocorieLeukocorie
OOG/ZOG: Van huet foveal sparing in patienten met m. stargardt
OOG/ZOG: Van huet   foveal sparing in patienten met m. stargardtOOG/ZOG: Van huet   foveal sparing in patienten met m. stargardt
OOG/ZOG: Van huet foveal sparing in patienten met m. stargardt
Radboud universitair medisch centrum
 

More from Radboud universitair medisch centrum (20)

UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels' UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
UMC St Radboud: Jubileumsymposium kinderoncologie 'Kracht van schakels'
 
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
Umc st radboud cardiologie-hartfalenpoli-baltussen-mei-2013
 
Umc st radboud cardiologie-presentatie-bos-28-05-2013
Umc st radboud cardiologie-presentatie-bos-28-05-2013Umc st radboud cardiologie-presentatie-bos-28-05-2013
Umc st radboud cardiologie-presentatie-bos-28-05-2013
 
ZZG zorggroep
ZZG zorggroepZZG zorggroep
ZZG zorggroep
 
Zorg en Welzijns Info Portaal (ZWIP)
Zorg en Welzijns Info Portaal (ZWIP)Zorg en Welzijns Info Portaal (ZWIP)
Zorg en Welzijns Info Portaal (ZWIP)
 
Sociale wijkteams
Sociale wijkteamsSociale wijkteams
Sociale wijkteams
 
Up to date in erfelijke kanker (2013)
Up to date in erfelijke kanker (2013)Up to date in erfelijke kanker (2013)
Up to date in erfelijke kanker (2013)
 
Leukocorie
LeukocorieLeukocorie
Leukocorie
 
Corticosteroïden en Bacteriële cornea ulcera
Corticosteroïden en Bacteriële cornea ulceraCorticosteroïden en Bacteriële cornea ulcera
Corticosteroïden en Bacteriële cornea ulcera
 
Uveitis bij rifabutin gebruik
Uveitis bij rifabutin gebruik Uveitis bij rifabutin gebruik
Uveitis bij rifabutin gebruik
 
Glasvocht halfleeg of halfvol
Glasvocht halfleeg of halfvolGlasvocht halfleeg of halfvol
Glasvocht halfleeg of halfvol
 
OOG/ZOG: Intermediaire uveïtis 1 12-2012.pdf
OOG/ZOG: Intermediaire uveïtis 1 12-2012.pdfOOG/ZOG: Intermediaire uveïtis 1 12-2012.pdf
OOG/ZOG: Intermediaire uveïtis 1 12-2012.pdf
 
Voorlichting klinische fase
Voorlichting klinische faseVoorlichting klinische fase
Voorlichting klinische fase
 
OOG/ZOG: Van huet foveal sparing in patienten met m. stargardt
OOG/ZOG: Van huet   foveal sparing in patienten met m. stargardtOOG/ZOG: Van huet   foveal sparing in patienten met m. stargardt
OOG/ZOG: Van huet foveal sparing in patienten met m. stargardt
 
OOG/ZOG: Theelen, eengewonekeratitis
OOG/ZOG: Theelen, eengewonekeratitisOOG/ZOG: Theelen, eengewonekeratitis
OOG/ZOG: Theelen, eengewonekeratitis
 
OOG/ZOG: Phan oog zog 2012
OOG/ZOG: Phan oog zog 2012OOG/ZOG: Phan oog zog 2012
OOG/ZOG: Phan oog zog 2012
 
OOG/ZOG: Nobacht oogzog12
OOG/ZOG: Nobacht oogzog12OOG/ZOG: Nobacht oogzog12
OOG/ZOG: Nobacht oogzog12
 
OOG/ZOG: Keunen valmonte 2012
OOG/ZOG: Keunen valmonte 2012OOG/ZOG: Keunen valmonte 2012
OOG/ZOG: Keunen valmonte 2012
 
OOG/ZOG: Keijser zog oog
OOG/ZOG: Keijser zog oogOOG/ZOG: Keijser zog oog
OOG/ZOG: Keijser zog oog
 
Eggink oog zog 2012 creatief met cornea samenvatting eggink
Eggink oog zog 2012 creatief met cornea samenvatting egginkEggink oog zog 2012 creatief met cornea samenvatting eggink
Eggink oog zog 2012 creatief met cornea samenvatting eggink
 

Lead pharma - ad van gorp 25022012

  • 1.
  • 2. Ad W. van Gorp Mede-oprichter en CEO van Lead Pharma Holding BV
  • 3. Programma 1. Historie 2. Strategie 3. Hartfalen 4. Kanker en andere projecten 5. De financiële positie
  • 4. Historie • Spin off bedrijf van het Hubrecht Instituut en UMC Utrecht • Gestart November 2005 • Ontwikkeling van nieuwe medicijnen en functionele voeding tegen ouderdomsgerelateerde ziekten • De oprichters : • Prof. Dr Pieter Doevendans - cardioloog • Prof. Dr Leon de Windt – Moleculair bioloog • Dr Ad van Gorp – preklinishce medicijn ontwikkeling
  • 5. Mission statement: Develop products for a long and healthy life
  • 6. Healthy ageing • Doel: Gezond en vitaal oud worden • Laatste 10-15 levensjaren hebben mensen ziekten • 70% gezondheidszorgkosten worden veroorzaakt door ouderdomsgerelateerde ziekten zoals hartfalen, kanker, reuma, diabetes, Alzheimer etc. • Huidige medicijnen werken niet • Grote behoefte aan genezende of preventieve medicijnen • Langere arbeidsparticipatie – lagere pensioenkosten
  • 7. Healthy ageing • Grote farmaceutische bedrijven verworden tot marketing apparaten en ontwikkelen zelf geen medicijnen meer • Lead Pharma ontwikkelt nieuwe genezende en preventieve medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde ziekten • Beter genezende en preventieve medicijnen betekent dat mensen gezond en vitaal oud kunnen worden waardoor gezondheidszorg en pensioenkosten omlaag kunnen
  • 8. locaties 2 locaties: Den Bosch Nijmegen
  • 9. Life Sciences Park Oss • Een deel van LPH zal verhuizen naar het Life Sciences park Oss (LSPO) • LPSO zal state-of-the-art labs en infrastructuur aanbieden uit de bruidschat van MSD-Organon – Labs voor Chemie en farmacologie – dier faciliteit, structuur opheldering eiwitten • Expertise in alle gebieden van medicijnontwikkeling • Incubator voor innovatie in farma en biotech • https://www.lifesciencespark.nl/
  • 10. Lead Pharma 30 teamleden: 15 gepromoveerde teamleden en 15 analisten • Computer modeling •Organische synthese • Opheldering eiwit structuren • Humane cellulaire ziekte modellen of komstig van stam cellen
  • 11. Lead Pharma 1. Historie 2. Strategie 3. Hartfalen 4. Kanker 5. Financiële positie
  • 12. Ontwikkeling medicijn: benodigdheden 1. Een cellulair mechanisme dat de ziekte veroorzaakt 2.Chemische verbinding dat effect heeft op het ziekte mechamisme – het uiteindelijke medicijn
  • 14. Computer modelling Eiwitten bestaan uit 20 verschillende aminozuren
  • 15. Computer modelling Aminozuren worden aan elkaar geregen als een kralensnoer
  • 16. Computer modelling • Aminozuren hebben positieve of negatieve ladingen • De ladingen stoten elkaar af of trekken elkaar aan • Hierdoor ontstaat een 3 dimensionale structuur met groeven en uitstulpingen • Met de groeven en plooien kunnen eiwitten heel specifiek aan elkaar binden waardoor eiwitnetwerken ontstaan
  • 18. Voorbeeld : kanker Celdeling: onder normale omstandigheden treedt er een celdeling op als een cel moet worden vervangen. Als er genoeg cellen zijn stopt de celdeling Bij kanker stopt de celdeling niet: gevolg ongeremde groei en tumorvorming Eiwitnetwerk dat de normale celdeling reguleert Bij kanker komen er andere eiwitten die dit netwerk verstoren door ongewilde interacties
  • 20. Benodigdheden: chemische verbindingen • Aantal mogelijke chemische verbindigen wordt geschat op 1020 – 1060 • Klassieke benadering is de reageerbuis waardoor er een zeer beperkt aantal stoffen getest kan worden • Computers kunnen de 3-dimensionale structuur van een eiwit en chemische verbinding die er in past berekenen – zg computer modelling
  • 21. Computer modelling • De universiteit Nijmegen heeft een wereldleidende positie op het gebied van computer modelling • Lead Pharma gebruikt computer modelling en biedt computer modelling aan als contract research • Ontstaan van een zeer sterke regio op het gebied van computer modelling – de toekomst van medicijn ontwikkeling • Computer modelling is zeer breed toepasbaar bv biobrandstof en functionele voeding
  • 22. Drug development process Target discovery Preclinical Clinical Launch 1-20 years 3-4 years 6 years post- Market
  • 23. Target discovery • Target discovery fase is moeilijk te plannen • De meeste farmaceutische bedrijven wachten op academische vindigen • LPH heeft een strategie ontwikkeld om relevante mechanisme in ouderdomsgerelateerde ziekten eerder te kunnen identificeren
  • 24. LPH’s benadering • Parallelle aanpak waarin computer, eiwit en humane cellulaire ziekte modellen worden gebruikt in combinatie met organische synthese • Iteratieve cycli • Patenteren van de geidentificeerde stoffen • De beste stoffen door naar de preklinische fase en parallel hieraan de verdere lead optimalisatie
  • 25. Programma 1. Historie 2. Strategie 3. Hartfalen 4. Kanker 5. Financiële positie
  • 26. Wat is Chronisch hartfalen? Een ouderdomsgerelateerde ziekte waarin het hart langzaam stopt met het rondpompen van het bloed door het lichaam Vitale organen krijgen minder bloed - enorme impact op de kwaliteit van leven Oorzaken : Hoge bloeddruk Diabetes Hart infarcten
  • 27. Chronisch hartfalen Grootste “unmet medical need” 1. Hoeveel mensen hebben de ziekte (prevalentie) 2. Wat is het vooruitzicht (prognose) 3. Wat zijn de beschikbare therapieen
  • 28. 1. Chronisch hartfalen - Prevalentie • 100 Miljoen Individuen 20 miljoen Westerse wereld 40 miljoen India en China • 1.2 Miljard individuen lopen risico om CHF te onwikkelen Hoge bloeddruk: 1000 miljoen - 30% Diabetes: 200 miljoen - 20% Hart infarct: 50 miljoen - 60% • Prevalentie neemt toe agv vergrijzende populatie en toename in lichaamsgewicht
  • 29. 2. Chronisch hartfalen - Prognose • Na het stellen van de diagnose chronisch hartfalen zal na 5 jaar ± 70% van de patienten overleden zijn
  • 30. 3. Chronisch hartfalen - therapie • Er is geen medicatie beschikbaar - harttransplantatie • Medicatie die gegeven wordt verlicht alleen symptomen of verlaagd de bloeddruk • verlenging van het leven met gemiddeld 6 maanden • 25% van de patienten die deze medicatie krijgen sterft binnen 1 jaar
  • 31. Conclusie Chronisch hartfalen = Grootste “unmet Medical Need”
  • 32. Oorzaken De belangrijkste oorzaken van chronisch hartfalen: • Hoge bloeddruk • Diabetes • Hartinfarcten
  • 33. Chronisch hartfalen • Hormonale en mechanische overbelasting leidt tot pathologisch hypertrofie en dilatatie • Compensatie mechanisme
  • 34. Chronisch hartfalen Hypertrofie is een compensatie mechanisme • Fysiologische hypertrofie • Pathologische hypertrofie • Het verschil: continue en discontinue belasting
  • 36. Chronisch hartfalen Controle nucleus ANP + LPH stof
  • 37. Voorgeschreven medicijnen tov lead pharma stoffen ANP PE ANP Inhibition PE 100000 120% 90000 100% 80000 80% 70000 60000 60% 50000 40% 40000 Control 20% Induced 30000 Induced 0% 20000 10000 -20% 0 -40% -60% -80%
  • 38. Status • Patenten ingediend op stamcel modelen, mechanisme van chronisch hartfalen en chemische verbindingen tegen hartfalen • 6 families van chemische verbindingen die chronisch hartfalen tegengaan zijn in de vroege preklinische fase • 1 famile is op de markt tegen een andere ziekte en heeft geen toxische bijwerkingen
  • 39. Preklinische fase •Onderzoek naar effectiviteit in dieren •Onderzoek naar veiligheid in dieren •Toestemming om stoffen te testen in mensen
  • 40. De klant LPH is in gesprek met 5 grote farmaceutische bedrijven over de stoffen tegen hartfalen Eerste grote deal verwacht eind 2012
  • 41. Project 2: Kanker • Mechanisme/target betrokken bij de vorming van alle tumoren • 2 families stoffen dit mechanisme remmen • Patent in aanvraag • Verdere preklinische ontwikkeling in samenwerking met Prof Moncada, Prof Pinedo en Prof Weinberg
  • 44. Andere Projecten 1. De ziekte van Alzheimer 2. Ouderdomsdiabetes/obesitas 3. Atherosclerosis 4. Auto-immuunziekten
  • 45. Lange termijn strategie • Opzetten van een stabiel en langdurig farmaceutisch bedrijf • Ontwikkeling van genezende medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde ziekten • Ontwikkeling van preventieve medicijnen en deze zelf op de markt zetten
  • 46. Lead Pharma’s benadering Hartelijk dank voor u aandacht