Valutazioni farmacoeconomichedelle terapie biologiche       innovative         Luigi Di MatteoCapo Dipartimento delle Spec...
Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”
L’ impiego delle terapie innovative ed in particolare degli anticorpimonoclonali, cosiddetti “biologici”, nell’ ambito del...
“Access to innovative……..”; G. Kobelt, F. Kasteng               “Una occasione perduta!”
Tale discrepanza può trovare giustificazione in questioni di naturaorganizzativa, socioeconomica e culturale.             ...
Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?”
L’ impiego dei farmaci biologici è attualmente attribuito alle struttureuniversitarie e ospedaliere. Tale limitazione è st...
Federalismo solidale
Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?” 3) L’acc...
I farmaci biologici hanno chiarito il loro profilo farmacologico e clinico sì che tutti glispecialisti reumatologi (anche ...
Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?” 3) L’acc...
Studi di farmacoeconomia hanno dimostrato come l’ utilizzoin fase precoce di anticorpi monoclonali in una malattiacome l’A...
All’arruolamento, i pazienti furono catalogati secondo gli indici        funzionali ACR. Questi criteri si dividono in 4 c...
I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR                                [I] Costi diretti               ...
I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [II] Costi diretti                                             ...
I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR                               [III] Costi diretti              ...
I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR                               [IV] Costi diretti               ...
I costi sociali in rapporto alle classi funzionali25.000,00          p < 0,0005 tra le quattro classe funzionali ACR.20.00...
Costo dei farmaci        Costi diretti + indiretti - (classe I)                                         Costi diretti + in...
………. i “biologici” ?Sconvolgono i bilanci
Quanto ci costa passare da un DMARDsin monoterapia ad un trattamentocombinato con farmaco biologico?
Costo farmaci            Farmaco                Costo annuale (€)           Etanercept                 12.448,00          ...
Quanto costa la monoterapia* ?                                         Spesa x paz. x anno in             Tipologia       ...
Quanto costa la terapia di combinazione* ?                                         Spesa x paz. x anno in Italia         T...
Quanto costa la terapia con MTX e biologico* ?                                   Spesa x paz. x anno in Spesa x paz. x ann...
Se un paziente passa dalla classe funzionale ACR II alla I quanto si             risparmia (MTX+CyA vs MTX+biologico)?    ...
Spesa per biologico     = 9.000,00 € Da ACR II a I: guadagno = 8.758,30 € Costo aggiuntivo         = NULLASpesa per biolog...
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I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [II] Costi diretti                                             ...
il costo diretto che il paziente affronta in prima personaè abbastanza alto: esso aumenta drammaticamente dallaclasse I al...
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Secondo roundAdalimumabEtanercept                   TocilizumabInfliximab                   Certolizumab                  ...
NICE = “arbitro”National Institute of Clinical Excellence
NICE = “arbitro”                 “regole del gioco”               DALY = un anno di vita perso in                 condizio...
Farmacoeconomia dei biologici“Vincere la partitasenza fallimenti!”    Costo/efficacia
Costo del farmaco
Costo farmaci            Farmaco                Costo annuale (€)           Etanercept                 12.448,00          ...
Costo/Efficacia                 In letteratura il limite di               costo/efficacia è pari a circa“Fuorigioco”      ...
L’ICER per QALY guadagnato è di 43.500 € per farmaci    biologici (infliximab ed etanercept vs DMARDs)
• Obiettivo studio: valutazione costo-efficacia adalimumab vs DMARDs,  infliximab, etanercept in pazienti con artrite reum...
Risultati per gruppi di trattamento:                   i costi incrementali vs DMARDsTable 4: modello che considera tutta ...
Risultati21.996,41: 1,184689 = 18.567,24  L’ICER rimane al di sotto della      soglia di accettabilità
Rituximab      UK cost-utility analysis of rituximab in patients with   rheumatoid arthritis that failed to respond adequa...
COSTO INDIRETTO“buon allenamenti – minori infortuni”
Risultati• I pazienti trattati con DMARDs avevano una tendenza a  sospendere il lavoro tre volte superiore rispetto ai paz...
Terapia con biologici: evidenze• Costano (!)• Valgono  – Nell’early arthritis migliorano la capacità  produttiva dei pazie...
Problema  Ci sono più interventi efficaci di quanti ne possiamofinanziare Le risorse sanitarie sono scarse  Le risorse ded...
Da questo assunto deriva che la diagnosi precoce di un’AR o di un’ARaggressiva è un passaggio pregiudiziale al raggiungime...
Di matteo luigi valutazioni farmacoeconomiche-torino gennaio 2011-14° convegno patologia immune e malatt
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  1. 1. Valutazioni farmacoeconomichedelle terapie biologiche innovative Luigi Di MatteoCapo Dipartimento delle Specialità MedicheDirettore U.O.C. di Reumatologia – Pescara S. di Specializzazione in Reumatologia -Università “G. d’Annunzio” Chieti/Pescara Luciano Di Battista – Ciro Lauriti
  2. 2. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”
  3. 3. L’ impiego delle terapie innovative ed in particolare degli anticorpimonoclonali, cosiddetti “biologici”, nell’ ambito delle malattie reumatiche,a fronte di un crescente utilizzo che si registra mediamente nei paesioccidentali (e ciò sulla base di evidenze consolidate di efficacia, di buonatollerabilità e di soddisfacenti aspetti farmacoeconomici) non presenta inItalia un equivalente andamento, anzi l’utilizzo nel nostro Paese di quelleterapie appare, come studi statistici recenti e di sicura affidabilità hannoindiscutibilmente documentato, inadeguato rispetto alla domanda ed alleaspettative dei malati. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)
  4. 4. “Access to innovative……..”; G. Kobelt, F. Kasteng “Una occasione perduta!”
  5. 5. Tale discrepanza può trovare giustificazione in questioni di naturaorganizzativa, socioeconomica e culturale. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)
  6. 6. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?”
  7. 7. L’ impiego dei farmaci biologici è attualmente attribuito alle struttureuniversitarie e ospedaliere. Tale limitazione è stata dettata dallanecessità di privilegiare la sicurezza dei pazienti e al contempo diassicurare una appropriatezza della prescrizione, una affidabilità nelfollow-up, una pronta e corretta gestione degli effetti collaterali.Ciò anche perché , di fatto o di necessità, in molte Regioni Italianeesistono solo Centri di riferimento Reumatologici (e non sempre); inmolte Regioni non esiste una rete territoriale specialistica efficiente,capace di supportare alla periferia le attività dei centri di riferimento. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)
  8. 8. Federalismo solidale
  9. 9. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?” 3) L’accesso alle cure: “il mondo virtuale ed il mondo reale”
  10. 10. I farmaci biologici hanno chiarito il loro profilo farmacologico e clinico sì che tutti glispecialisti reumatologi (anche territoriali) hanno per essi cultura e competenza e se nepropongono quali prescrittori, laddove siano ovviamente coordinati e supportati nelle loroattività dai centri di riferimento.L’ utilizzo anche nel territorio dei farmaci biologici consentirebbe ad una quota maggiore dimalati affetti da Artrite Reumatoide, Artrite Psoriasica e Spondiloartrite, di adire alle cure(nel rispetto della appropriatezza prescrittiva), e di contribuire a gestire le forme clinichecomplesse, una volta dimesse dal centro di riferimento, nel territorio.In questo modo, la utilizzazione dei farmaci biologici anche nel territorio, sarà funzionale asgravare le strutture universitarie e ospedaliere da un carico di lavoro, quello della terapiacon farmaci biologici, che rischia di monopolizzare molte delle risorse umane di cui quellestrutture sono fornite.Inoltre giovani e valenti Reumatologi verrebbero cooptati, a vario titolo, nel mondo dellavoro, in una attività di particolare valenza che qualificherebbe ad un più elevato livellol’attività reumatologica ambulatoriale del nostro sistema sanitario.Solo la integrazione tra centri di riferimento e attività ambulatoriale territoriale potrà dare unadeguato e corretto impulso all’impiego più diffuso di questi farmaci e ridurrà il gapattualmente esistente con gli altri paesi europei. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)
  11. 11. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?” 3) L’accesso alle cure: “il mondo virtuale ed il mondo reale” 4) L’AR ed il suo destino: “una malattia su cui investire?”
  12. 12. Studi di farmacoeconomia hanno dimostrato come l’ utilizzoin fase precoce di anticorpi monoclonali in una malattiacome l’Artrite Reumatoide, sia in grado di abbattere i costiindiretti e rappresentare un vero “investimento” nell’assistenza sanitaria globale di quelle patologie; da talestrategia deriverà un risparmio di risorse finanziarie anchenell’immediato, e non solo nel lungo periodo, per il paziente ,per la sua famiglia, per la società. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)
  13. 13. All’arruolamento, i pazienti furono catalogati secondo gli indici funzionali ACR. Questi criteri si dividono in 4 classi: I. completamente in grado di svolgere le normali attività di vita quotidiana (cura personale, attività lavorative e non lavorative); II. in grado di svolgere la normale cura della propria persona e l’attività lavorativa, ma limitato nello svolgimento delle attività non lavorative; III. in grado di curare autonomamente la propria persona, ma limitato nello svolgimento delle attività lavorative e non lavorative; IV. non in grado di svolgere autonomamente le normali attività di vita quotidiana (cura personale, attività lavorative e non lavorative).
  14. 14. I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [I] Costi diretti Costi diretti + indiretti - (classe I) Diagnostica 247,80 7% 23% 37% 15% Farmaci 601,50 Farmaci Ospedalizzazione 566,90 Paziente Pazienti 227,20 15% Costi indiretti 34% 0% 6%(reddito perso) Altri assistenti 13,90 Costi diretti 1.643,40 € Pazienti 1233,40 57% Costi indiretti 2.074,90 € Assistente principale 827,60 Costi sociali totali 3.718,30 €
  15. 15. I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [II] Costi diretti Costi diretti + indiretti - (classe II) Diagnostica 330,40 3% 9% Farmaci 1139,90 29% Farmaci 8% Doppio Assistente 4% della Ospedalizzazione 947,40 classe I Paziente 8% Altri costi 492,50 Costi indiretti(reddito perso) 39% Altri assistenti 944,80 ¾ del Costi diretti 2910,20 € Pazienti 5015,00 totale Costi indiretti 9566,40 € Assistente principale 3607,20 Costi sociali totali 12.476,60 €
  16. 16. I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [III] Costi diretti Costi diretti + indiretti - (classe III) Diagnostica 359,90 2% 7% 9% Farmaci 1140,90 44% Assistente 7% Ospedalizzazione 1526,10 Altri costi 1209,60 5% Costi indiretti 26%(reddito perso) Altri assistenti 811,00 ¾ del Costi diretti 4236,50 € Pazienti 4219,30 totale Costi indiretti 12183,10 € Assistente principale 7152,80 Costi sociali totali 16.419,60 €
  17. 17. I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [IV] Costi diretti Costi diretti + indiretti - (classe IV) Diagnostica 394,40 2% 5% 9% Farmaci 1259,70 47% 9% Ospedalizzazione 1981,90 Altri costi 2060,80 7% Costi indiretti 21%(reddito perso) Altri assistenti 1514,70 ¾ del Costi diretti 5.696,80 € Pazienti 4844,00 totale Costi indiretti 17.249,20 € Assistente principale 10890,50 Costi sociali totali 22.946,00 €
  18. 18. I costi sociali in rapporto alle classi funzionali25.000,00 p < 0,0005 tra le quattro classe funzionali ACR.20.000,0015.000,00 17.249,2010.000,00 12.183,10 9.566,40 5.000,00 2.074,90 4.236,50 5.696,80 1.643,40 2.910,20€ 0,00 I II III IVTotale: 3.718,30 12.476,60 16.419,60 22.946,00 Costi diretti Costi indiretti
  19. 19. Costo dei farmaci Costi diretti + indiretti - (classe I) Costi diretti + indiretti - (classe II) 7% 3% 9% 23% 15% 29% 8% 4% 8% 15% 34% 0% 6% 39% In media varia tra Costi diretti + indiretti - (classe III) il 5% ed il 15% Costi diretti + indiretti - (classe IV) 2% 7% 2% 5% 9% 9%44% 47% 9% 7% 5% 7% 26% 21%Non sono i farmaci ad incidere in misura decisiva sui costi totali dell’A.R.!
  20. 20. ………. i “biologici” ?Sconvolgono i bilanci
  21. 21. Quanto ci costa passare da un DMARDsin monoterapia ad un trattamentocombinato con farmaco biologico?
  22. 22. Costo farmaci Farmaco Costo annuale (€) Etanercept 12.448,00 Adalimumab 12.205,00 Infliximab 7.249,00 Rituximab 8.700,00 Abatacept 11.256,00Methotrexate 10 mg. i.m./settimana 526,37 S. De Portu et al. Farmacoeconomia e percorsi terapeutici 2008; 9(1): 1926
  23. 23. Quanto costa la monoterapia* ? Spesa x paz. x anno in Tipologia Italia (in €) Idrossiclorochina (HOCL) 165,00 Sulfasalazina (SSZ) 220,00 Methotrexate (MTX) (15 mg/sett.) 700,00 Leflunomide (LFN) 1.012,00 Ciclosporina A (100 mg x 2/die) 3.200,00*(la quota per Fans, steroidi e gastroprotettivi è considerata fissa)
  24. 24. Quanto costa la terapia di combinazione* ? Spesa x paz. x anno in Italia Tipologia (in €) MTX + LFN 1.712,00 MTX + SSZ + HOCL 2.200,00 MTX + CyA 3.900,00 CyA + LFN 4.212,00*(la quota per Fans, steroidi e gastroprotettivi è considerata fissa)
  25. 25. Quanto costa la terapia con MTX e biologico* ? Spesa x paz. x anno in Spesa x paz. x anno in Tipologia Italia (in €) Italia (in €) totaleMTX + Infliximab 700,00 + 7.352,00 8.052,00MTX + Etanercept 700,00 + 11.081,00 11.781,00 Da “Aspetti clinici ed economici dell’A.R.”: L. Altomonte; A. De Cata; A Migliore
  26. 26. Se un paziente passa dalla classe funzionale ACR II alla I quanto si risparmia (MTX+CyA vs MTX+biologico)? Spesa x paz. x anno in Tipologia Spesa in più Italia (in €) MTX 700,00 MTX + CyA 3.900,00 - MTX + Infliximab 8.052,00 + 7.352,00 MTX + Etanercept 11.781,00 + 11.081,00 In media: + 9.000,00 € Costi sociali totali Tipologia Risparmio (in €) (in €) II 12.476,60 - I 3.718,30 + 8.758,30G. Leardini, F. Salaffi, R. Montanelli, S. Gerzeli, B. Canesi Clinical and Experimental Rheumatology 2002; 20: 505-515.
  27. 27. Spesa per biologico = 9.000,00 € Da ACR II a I: guadagno = 8.758,30 € Costo aggiuntivo = NULLASpesa per biologico = 9.000,00 €Da ACR III a II: guadagno = 3.943,00 €Costo aggiuntivo =- 5.057,00 € …………quanto più l’intervento è precoce tanto maggiore è il guadagno.
  28. 28. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?”3) L’accesso alle cure: “il mondo virtuale ed il mondo reale”4) L’AR ed il suo destino: “una malattia su cui investire?”5) La gestione dell’AR: “prospettiva sociale o prospettivasanitaria?”
  29. 29. I costi dell’A.R. per paziente nella classe funzionale ACR [II] Costi diretti Costi diretti + indiretti - (classe II) Diagnostica 330,40 3% 9% Farmaci 1139,90 29% Farmaci 8% Doppio Assistente 4% della Ospedalizzazione 947,40 classe I Paziente 8% Altri costi 492,50 Costi indiretti(reddito perso) 39% Altri assistenti 944,80 ¾ del Costi diretti 2910,20 € Pazienti 5015,00 totale Costi indiretti 9566,40 € Assistente principale 3607,20 Costi sociali totali 12.476,60 €
  30. 30. il costo diretto che il paziente affronta in prima personaè abbastanza alto: esso aumenta drammaticamente dallaclasse I alla classe IV e contribuisce ad oltre 1/3 deicosti totali per la malattia. Ciò è dovuto a spese per iviaggi, assistenza domiciliare ed acquisto di dispositiviausiliari.
  31. 31. Punti caldi1) I biologici nell’Artrite Reumatoide: “un’occasione perduta?”2) La rete territoriale: “una chimera?”3) L’accesso alle cure: “il mondo virtuale ed il mondo reale”4) L’AR ed il suo destino: “una malattia su cui investire?”5) La gestione dell’AR: “prospettiva sociale o prospettivasanitaria?” 6) I biologici: “un mercato senza regole?”
  32. 32. Secondo roundAdalimumabEtanercept TocilizumabInfliximab Certolizumab Golimumab Rituximab Abatacept
  33. 33. NICE = “arbitro”National Institute of Clinical Excellence
  34. 34. NICE = “arbitro” “regole del gioco” DALY = un anno di vita perso in condizioni di buona salute“Fare goal” QALY = misura della qualità della vita ponderata per la durata“Soddisfazione UTILITY = misura dello stato di del tifoso” salute desiderato dal paziente “Un nuovo ICER = costo in più per ottenere giocatore” un risultato costo/efficacia migliore rispetto al comparato
  35. 35. Farmacoeconomia dei biologici“Vincere la partitasenza fallimenti!” Costo/efficacia
  36. 36. Costo del farmaco
  37. 37. Costo farmaci Farmaco Costo annuale (€) Etanercept 12.448,00 Adalimumab 12.205,00 Infliximab 7.249,00 Rituximab 8.700,00 Abatacept 11.256,00Methotrexate 10 mg. i.m./settimana 526,37 S. De Portu et al. Farmacoeconomia e percorsi terapeutici 2008; 9(1): 1926
  38. 38. Costo/Efficacia In letteratura il limite di costo/efficacia è pari a circa“Fuorigioco” 50.000,00 € per QALY (benchmark dialisi)
  39. 39. L’ICER per QALY guadagnato è di 43.500 € per farmaci biologici (infliximab ed etanercept vs DMARDs)
  40. 40. • Obiettivo studio: valutazione costo-efficacia adalimumab vs DMARDs, infliximab, etanercept in pazienti con artrite reumatoride da moderata a severa che avevano fallito 2 trattamenti con DMARDs• Metodi: modello a stati di transizione (modello statistico-analitico)• Patologia. AR da moderata a severa• Orizzonte temporale: lifetime• Prospettiva: società• Fonte dati efficacia : 7 studi clinici randomizzati su adalimumab, etanercept, infliximab• Outcomes clinici: ACR50 e ACR20• La polazione è stata suddivisa in 2 sottogruppi: – ACR50 al basale – ACR20 al basale
  41. 41. Risultati per gruppi di trattamento: i costi incrementali vs DMARDsTable 4: modello che considera tutta la vita residua del paziente, l’analisi dei costi è suddivisa per tipologia di strategia terapeutica.
  42. 42. Risultati21.996,41: 1,184689 = 18.567,24 L’ICER rimane al di sotto della soglia di accettabilità
  43. 43. Rituximab UK cost-utility analysis of rituximab in patients with rheumatoid arthritis that failed to respond adequately to a biologic disease-modifying antirheumatic drug. Kielhorn A, Porter D, Diamantopoulos A, Lewis G. F. Hoffmann La-Roche Ltd, Basel, Switzerland. adrian.kielhorn@roche.comL’analisi basata sul modello di simulazione di Markov su popolazioneche riflette il trial REFLEX conclude che il trattamento conRituximab permette in termine di efficacia di guadagnare 0,526 annidi vita e un ICER pari ad 11.601 sterline/QALY. Al di sotto dellasoglia NICE.
  44. 44. COSTO INDIRETTO“buon allenamenti – minori infortuni”
  45. 45. Risultati• I pazienti trattati con DMARDs avevano una tendenza a sospendere il lavoro tre volte superiore rispetto ai pazienti adalimumab• I pazienti adalimumab rimanevano occupati 2 mesi in più rispetto ai pazienti DMARDs(p<0,0001)• I pazienti trattati con adalimumab occupati al basale, lavoravano in media 7,3 mesi in più rispetto ai pazienti DMARDs (p<0,0001)• Potenziale impatto economico del tempo lavorativo addizionale guadagnato in pazienti adalimumab: 10.680 US$ sull’intera popolazione, 34.000US$ sulla popolazione che risultava occupata al basale
  46. 46. Terapia con biologici: evidenze• Costano (!)• Valgono – Nell’early arthritis migliorano la capacità produttiva dei pazienti, riducendo i costi indiretti – In AR, PSA, AS migliorano la qualità di vita in modo spettacolare• Sono Costo efficaci ai cut-off attuali già durante il primo anno di terapia
  47. 47. Problema Ci sono più interventi efficaci di quanti ne possiamofinanziare Le risorse sanitarie sono scarse Le risorse dedicate ad un intervento non possono esserededicate ad un altro Qualcuno deve decidere quali interventi finanziare e conquale priorità
  48. 48. Da questo assunto deriva che la diagnosi precoce di un’AR o di un’ARaggressiva è un passaggio pregiudiziale al raggiungimento di taleobiettivo: uno sforzo deve essere pertanto compiuto dal sistema sanitarioal fine di coordinare tutte le forze in campo che a vario titolo partecipino aquesto percorso diagnostico-terapeutico, il Medico di Medicina Generale,il Medico Specialista territoriale, il Centro di Riferimento. Lacoordinazione di questi fondamentali interpreti nella vicenda del malatoreumatico, migliorerà da una parte la tempestività nella diagnosi e nell’intervento terapeutico, dall’altra la appropriatezza prescrittiva quandoaffidata allo Specialista Reumatologo; tutto ciò sarà foriero di risultatiterapeutici complessivi sicuramente ottimali rispetto alla attuale carenze. [1] A cura del Prof. Luigi Di Matteo – Società Italiana di Reumatologia (SIR)

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