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3S_Terapias genicas

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3S_Terapias genicas

  1. 1. Terapia gênica consiste na transferência de material genético com o propósitode prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidadesgenéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênicaconsiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portadorda doença, de modo a reparar o defeito.
  2. 2. 1960 - Especulações sobre a possibilidade de utilizar vírus para transferir genes a seres humanosdoentes e curar doenças genéticas (Friedmann, 1997).1970 - Paul Berg conseguiu de fato manipular uma molécula de DNA (Jackson et al., 1972), criando atecnologia do DNA recombinante.1980 - Duas tentativas iniciais de aplicar na prática clínica o conceito de terapia gênica fracassaram,mas em 1989 uma nova tentativa reanimou as pesquisas. O caso de Ashanti DeSilva foi o marcoinicial da terapia gênica em humanos.2000 - Em 2003, uma equipe de pesquisa da Universidade da Califórnia inserido genes no cérebrousando lipossomas revestidas em um polímero chamado polietilenoglicol.2006 - Estudos da National Institutes of Health (Bethesda) demonstram que a terapia genética podeser eficaz no tratamento do câncer.2007 - Em 1 de Maio de 2007 Moorfields Eye Hospital e Instituto de oftalmologia da UniversidadeCollege London anunciaram primeiro julgamento de terapia genética do mundo para doençahereditária da retina.2009 - Em setembro de 2009, a revista Nature informou que pesquisadores da Universidade deWashington e a Universidade da Flórida foram capazes de dar visão tricromáticas para o squirrelmonkeys usando terapia genética, um precursor esperançoso para um tratamento de daltonismoem seres humanos. Em novembro de 2009, a revista Science informou que os investigadoressucedeu em travar uma doença cerebral fatal, Adrenoleucodistrofia, usando um vetor derivado deHIV para entregar o gene da enzima ausente.
  3. 3. Relembrando a síntese de proteínas a partir do DNA...
  4. 4. 1º. TranscriçãoA mensagem contida no DNA é transcrita pelo RNA mensageiro. Nesseprocesso, as bases pareiam-se (as bases A, T e C do DNA se ligam às U,T e G do RNA). A sequência de 3 bases nitrogenadas no RNAm forma ocódon.
  5. 5. 2º. Ativação de aminoácidosA ativação dos aminoácidos é dada por enzimas específicas, que se unem ao RNAtransportador, que forma o complexo aa-RNAt, dando origem ao anticódon, um trio decódons complementar aos códons do RNAm.
  6. 6. 3º. TraduçãoNa fase de tradução, a mensagem contida no RNAm é decodificada e oribossomo a utiliza para sintetizar a proteína de acordo com a informaçãodada.
  7. 7. Em circunstâncias típicas, definimos genecomo uma seqüência de DNAcromossômico que é necessária para aprodução de um produto funcional, sejaum polipeptídio ou uma moléculafuncional de RNA.
  8. 8. Terapia Gênica: Procedimentos e Casos
  9. 9. Procedimentos da terapia gênica Gene funcional isoladoInjeção através de vetor Injeção direta (sem vetor) Gene injetado nas células do paciente * Produção da proteína terapêutica
  10. 10. * Terapia IN VIVO: Genes/vetores injetados diretamente nas células presentes dentro do organismo do paciente Terapia EX VIVO: Genes/vetores injetados em células retiradas do paciente cultivadas in vitro, que após o procedimento, são reintroduzidas no organismo
  11. 11. IN VIVO
  12. 12. EX VIVO
  13. 13. Principais vetores utilizados
  14. 14. LipossomasVesículas esféricas formadas de bicamadasconcêntricas de fosfolípídios. Quandoformados por lipídios catiônicos, formamcomplexos com o DNA neutralizando a suacarga negativa, o que permite seu transporteatravés da membrana citoplasmática
  15. 15. Vetores viraisVírus manipulados geneticamente, de modo a reduzir a sua patogenicidade ea agregar o gene desejado ao seu material genético, sem anular totalmente oseu poder de infectar as células do hospedeiro. Poderá haver integração ounão do gene nos cromossomos do paciente.
  16. 16. Vírus PeculiaridadesRetrovírus Integra seu material genético nos cromossomos da célula infectadaAdenovírus Integra seu material genético nos cromossomos da célula infectadaVírus adenoassociado Não integra seu material genético nos cromossomos da célula infectada
  17. 17. Principais métodos de transferência do materialgenético/vetor para as células (terapia EX VIVO)
  18. 18. Microinjeção: injeção direta domaterial genético ou do vetornas células. Processo lento Biobalística: aceleração de micropartículas de Au/Pt Eletroporação: formação que atravessam a parede transitória de poros celular e membrana aquosos na bicamada plasmática, carregando o lipídica através de material genético adsorvido estímulos elétricos, na superfície permitindo a migração de macromoléculas
  19. 19. Casos em que a terapia é utilizada
  20. 20. • Doenças genéticas• Doenças genéticas adquiridas durante a vida, como o câncer,doenças do coração e infecções virais (ex:. AIDS). Princípio: introduzir genes que possam interferir nometabolismo da célula cancerosa, bloquear a replicação viralou simplesmente estimular o sistema de defesa imunológico, propiciando um benefício terapêutico ao paciente.
  21. 21. Adendos:No câncer, o objetivo é a eliminação do tecido tumoral. O geneterapêutico, nesse caso, deve levar à eliminação das célulastumorais, basicamente por duas vias: o gene é tóxico (ou geraproduto tóxico) apenas para o tumor, ou o gene busca despertar aresposta imune contra o tumor, eliminando-o.
  22. 22. As doenças infecciosas podem ser vistas como doençasgenéticas adquiridas, conceito mais fácil de serentendido quando se trata de infecções virais. Os vírusdesenvolveram a habilidade de inserir seus genomas nointerior de células do organismo hospedeiro, e nelasmultiplicarem-se. Nesse processo ocorrem patologiasdevido à destruição dos tecidos e à reação do organismo.
  23. 23. Doenças Congênitas e Ação dos Genes
  24. 24. • Hemofilia• AIDS• Doença de Parkinson
  25. 25. • Alzheimer• Imunodeficiência severa combinada (SCID); “O Menino da Bolha de Plástico”, portador da Doença SCID
  26. 26. • Câncer• Amaurose congênita de Leber
  27. 27. REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS•http://www.biotecnologia.com.br/revista/bio12/terapia.pdf•http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php•http://www.usp.br/revistausp/75/05-carlos-armando.pdf•http://www.proffabioborges.com.br/artigos/eletroporacao_uma_revisao.pdf•http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0103-40142010000300004•http://www.biotec-ahg.com.br/index.php/acervo-de-materias/saude/504-terapia-genica-trata-deficiencia-imunologica-• http://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/890346-terapia-genetica-tem-sucesso-para-tratar-parkinson.shtml•http://www.aids.gov.br/noticia/terapia-genica-pode-ser-usada-contra-hiv•http://www.infoescola.com/bioquimica/sintese-de-proteinas/

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