3S_Resumo_

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3S_Resumo_

  1. 1. Resumo – Terapia Gênica Definição: inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de alguma doença, suplementando com alelos funcionais aqueles que são defeituosos. DNA: contém informações para a construção das proteínas e RNA; na terapia gênica, quando transfere-se um gene, transfere-se um pedaço particular do DNA. Genes: porção de dna com informações para a síntese uma proteína; na terapia gênica, troca-se o gene defeituoso e, caso seja bem sucedida, o gene produzirá uma proteína funcional. Proteínas: macromoléculas orgânicas formadas pela sequência de vários aminoácidos; na terapia gênica, as proteínas funcionais restauram as células-alvo a um estado de normalidade. Procedimento: 1. Retiram-se amostras genéticas com o gene que contém o DNA defeituoso. 2. Produz-se uma cópia desse gene, sem o problema original. 3. O gene é injetado num vetor, que transporta o gene até a célula do paciente. 4. O novo DNA substitui o DNA defeituoso, este gene terapêutico produz proteínas funcionais que restauram as células-alvo a um estado de normalidade. Métodos: 1. In vivo: transfere o DNA diretamente no paciente. 2. Ex vivo: retira-se células do organismo e trata-as com o vetor. As que tiveram melhor resposta ao tratamento serão injetadas de volta no paciente. Vetores Virais: 1. Retrovírus: expressão permanente; infectam somente células que estão proliferando. 2. Lentivírus: também infectam células que não estão proliferando. 3. Adenoassociados: inofensivos para a natureza; só transportam genes pequenos. 4. Adenovírus: expressão não dura; transportam genes de grandes dimensões. Vetores Não Virais: 1. Plasmídeos: emprego limitado; importante para introduzir o gene sadio em células isoladas e combinar terapia gênica com celular. 2. Lipossomos: utilizados frequentemente; não introduz risco em condições de segurança; não possuem grande eficiência. Atualmente: – Fase experimental; é feita por testes em modelos experimentais e ensaios pré-clínicos. – Esses estudos validam o potencial de eficácia de uma estratégia terapêutica e permitem detectar riscos a seres humanos, antecipando modificações dos vetores e outros componentes da estratégia terapêutica que aumentem a segurança para uso humano. Casos: – Câncer: introdução de genes que possam interferir no metabolismo da célula cancerosa, bloquear a replicação viral ou simplesmente estimular o sistema de defesa imunológico, propiciando um benefício terapêutico ao paciente. A terapia só remedia essa situação. – Síndrome da Imunodeficiência Severa: o gene que codifica para a enzima, cuja ausência provoca a doença, foi clonado e injetado com sucesso em leucócitos retirados de crianças afetadas. Essas células brancas foram injetadas novamente no organismo das crianças. A terapia precisa ser constantemente repetida, pois os glóbulos brancos possuem vida curta. – Dautonismo: a equipe conseguiu introduzir o gene da opsina humano que detecta a cor vermelha nas células receptoras de luz atrás da córnea de macacos adultos. Os macacos submetidos ao processo possuem os fotopigmentos necessários para ver todas as cores. As terapias gênicas que têm dado certo: Maior expectativa de vida, recuperação do sistema imunológico, tratamento do glaucoma, fim do vício em nicotina, recuperação do olfato, tratamento contra o HIV, audição restaurada.

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