Successfully reported this slideshow.
We use your LinkedIn profile and activity data to personalize ads and to show you more relevant ads. You can change your ad preferences anytime.
2013 Annual 
Dinner & Fly‐in

A Researcher Turned 
Patient’s Story & Hope
Sue Dubman
The opinions, preferences,
hairstyle, etc. contained
herein are solely the 
wearer’s own and may not 
reflect  ...
Who Am I? 



 Graduate work at 
 20+ years in senior 
My Entrance into the World of Parkinson’s
 Diagnosed with Parkinson’s in early 2009
 Floated down the River of De‐Nial f...
Bringing my professional life into my 
personal life
 Since diagnosis, very focused on moving the Parkinson’s 
agenda for...
Why become an advocate (since whatever is 
done is unlikely to help me)?
 My hope is that others don’t 
have to go throug...
The Promise of Science
 We have so much technology and so much 
knowledge compared to the past
 We have opportunities th...
Tomorrow’s Challenge
 When you go to the capital tomorrow, you need to 
make sure Congress understands the ramifications ...
The Need to Invest
 Science is an investment in the future and we need 
to make sure we have appropriate funding 
– These...
The Need to Change
 That doesn’t mean that we shouldn’t 
do whatever we can to improve the 
way we do science 
 We need ...
Learn from failures as well as successes
 All of us in the PD Community are disappointed in the 
Failed phase 2b Trial of...
Why Should Congress Care?
 Because it costs a lot and investments not only save 
lives but create jobs
 PD affects an es...
 We are making progress but way too slowly
 We need to continue to advocate for  
improvements in policy, legisl...
Thank you for all that you do...

Regenerative Medicine

PD Advocacy in Stem Cell Research
 The Parkinson’s community has been at the forefront of the 
struggle to achieve resear...
Upcoming SlideShare
Loading in …5

Arm 2013 dubman final


Published on

Published in: Health & Medicine, Technology
  • Be the first to comment

  • Be the first to like this

Arm 2013 dubman final

  1. 1. 2013 Annual  Dinner & Fly‐in A Researcher Turned  Patient’s Story & Hope Sue Dubman
  2. 2. DISCLAIMER The opinions, preferences, hairstyle, etc. contained herein are solely the  wearer’s own and may not  reflect  those of her family,  friends or employers, past  and present. Regenerative Medicine 2
  3. 3. Who Am I?  Personally Professionally             Graduate work at  Brown   20+ years in senior  leadership positions  in biopharma &  government    CDISC, BRIDG and  Quantum Leap Boards  Led early translational   platform development  at the NCI Wife Mother Daughter Sister Cousin  Aunt Niece Friend Boston Area Resident Patient Advocate Regenerative Medicine 3
  4. 4. My Entrance into the World of Parkinson’s  Diagnosed with Parkinson’s in early 2009  Floated down the River of De‐Nial for almost two years  Went ‘public’ in 2012  Found little to smile about  Until I finally admitted to myself that I am a  Parkinson’s patient and I will be for the rest of my life   And recognized that I needed a new purpose  “The purpose of life is a life of purpose” - Robert Byrne Regenerative Medicine 4
  5. 5. Bringing my professional life into my  personal life  Since diagnosis, very focused on moving the Parkinson’s  agenda forward  Today, I am an active Parkinson’s advocate – Massachusetts Assistant State Director,  Parkinson’s Action Network (PAN) – Parkinson’s Disease Foundation (PDF)  Advocate and Graduate of Clinical  Research Learning Institute – Patient Outreach, Fox Trial Finder   And, a Clinical Trial Participant  Hoping to leverage years in R&D informatics Regenerative Medicine 5
  6. 6. Why become an advocate (since whatever is  done is unlikely to help me)?  My hope is that others don’t  have to go through what my  family and I are going through  As a researcher, I know the  importance of patient  participation  I also believe in the promise of  science – And, maybe just maybe, there will  be something in time for me – But the clock is ticking Regenerative Medicine 6
  7. 7. The Promise of Science  We have so much technology and so much  knowledge compared to the past  We have opportunities that we only dreamed of  before and possibilities beyond our imagination  Regenerative medicine is not my expertise but I do  understand its potential – Better understanding PD at a cellular level – Help with development of new progressive, predictive  models of PD – Cell models of PD generated from stem cells could help  screen drugs more efficiently  Regenerative Medicine 7
  8. 8. Tomorrow’s Challenge  When you go to the capital tomorrow, you need to  make sure Congress understands the ramifications of  their decisions  NIH supports approximately 300,000 scientists. That  support is good for the economy, creates jobs and  saves lives  Parkinson’s is a very complex disease – The ability to use stem cells to replace dopamine‐ producing neurons is no small task – We need to be realistic – it will cost lots of money  and takes lots of time Regenerative Medicine 8
  9. 9. The Need to Invest  Science is an investment in the future and we need  to make sure we have appropriate funding  – These investments are for our fellow citizens – We can’t be satisfied that things are okay  Investments are needed in both the private and  public sector – It is not just NIH – it is also FDA  – FDA is particularly under resourced  We need to develop significant infrastructure to take  advantage of advancements and for that, we need  government’s help Regenerative Medicine 9
  10. 10. The Need to Change  That doesn’t mean that we shouldn’t  do whatever we can to improve the  way we do science   We need to embrace  change  In the biopharma industry, where I  currently work, this means: – – – – – – More pre‐competitive collaboration   More agile organizations, willing to explore new ideas   Embracing new information technologies Data standards for improved data sharing and re‐use Increased patient participation in the research process And, much, much more Regenerative Medicine 10
  11. 11. Learn from failures as well as successes  All of us in the PD Community are disappointed in the  Failed phase 2b Trial of Experimental Treatment for  Ceregen’s Gene Therapy, CERE‐120 (AAV‐nuerturin)  However, this area of science continues to be one of the  most promising potential approaches  Although this gene may have failed, it did prove that  Gene Therapy: – Is a technique that can be conducted safely – Can provide greater understanding as to the nature of the  brain targets, the delivery systems and the surgical  techniques Regenerative Medicine 11
  12. 12. Why Should Congress Care?  Because it costs a lot and investments not only save  lives but create jobs  PD affects an estimated 7‐10 million worldwide  An estimated $25 billion of direct and indirect costs  of PD each year in the U.S. alone, including: – Treatment – Social security payments – Lost income from inability to work  Medication costs for an individual person with PD  average $2,500 a year, and therapeutic surgery can  cost up to $100,000 dollars per patient Regenerative Medicine 12
  13. 13. Summary  We are making progress but way too slowly  We need to continue to advocate for   improvements in policy, legislation, R&D  processes and funding: – To improve quality of life for patients and their caregivers,  family and friends – To stop or slow progression of Parkinson’s as well as other  severe and disabling diseases Regenerative Medicine 13
  14. 14. Thank you for all that you do... Regenerative Medicine 14
  15. 15. PD Advocacy in Stem Cell Research  The Parkinson’s community has been at the forefront of the  struggle to achieve research freedom for scientists working in  the field of embryonic stem cell research  The Parkinson’s Action Network (PAN) is a founding member  of the Coalition for the Advancement of Medical Research  (CAMR) – Amy Comstock Rick, President of PAN, is President – Michael J Fox Foundation, Parkinson’s Disease Foundation  (PDF), the Parkinson Alliance and the National Parkinson’s  Foundation are members  Parkinson’s Advocacy Organizations along with others also  continue to educate the nation about the importance of  medical and scientific research, including stem cell research Regenerative Medicine 15