1. Ontwikkeling van genezende medicijnen
tegen ouderdomsgerelateerde ziekten
Ad W. van Gorp, oprichter en CEO

2. Agenda
1. Historie
2. Strategie
3. Projecten
10/28/2013
2

3. Historie
• Spin off bedrijf van het Hubrecht Instituut en UMC Utrecht
• Gestart augustus 2007
• Ontwikkeling van nieuwe medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde
ziekten
• De oprichters :
• Prof. Dr Pieter Doevendans - cardioloog
• Prof. Dr Leon de Windt – Moleculair bioloog
• Dr Ad van Gorp – preklinische medicijn ontwikkeling
10/28/2013
3

4. Mission statement
Ontwikkelen van producten voor een gezond
en vitaal leven
10/28/2013
4

5. Healthy ageing :
• Doel: Gezond en vitaal oud worden
• Laatste 10-15 levensjaren hebben mensen ziekten
• 70% gezondheidszorgkosten worden veroorzaakt
door ouderdomsgerelateerde ziekten zoals hart
falen, kanker, reuma, diabetes, Alzheimer etc.
• Huidige medicijnen genezen niet
• Grote behoefte aan genezende of preventieve
medicijnen
• Langere arbeidsparticipatie – lagere
pensioenkosten
10/28/2013
5

6. Healthy ageing :
• Grote farmaceutische bedrijven verworden tot
marketing apparaten en ontwikkelen zelf steeds
minder medicijnen
• Lead Pharma ontwikkelt nieuwe genezende en
preventieve medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde
ziekten
• Beter genezende en preventieve medicijnen betekent
dat mensen gezond en vitaal oud kunnen worden
waardoor gezondheidszorg en pensioenkosten
omlaag kunnen
10/28/2013
6

7. Lead Pharma
2 locaties
Nijmegen
Oss
10/28/2013
7

8. Lead Pharma
30 teamleden:
15 gepromoveerde teamleden en 15 analisten
• Opheldering eiwit structuren
• Computer modelling/ design stoffen
• Organische synthese
• Cellulaire ziekte modellen
10/28/2013
8

9. Lead Pharma
1.
Historie
2. Strategie
3.
10/28/2013
Projecten
9

10. Ontwikkeling medicijn:
de benodigdheden
1. Een cellulair mechanisme dat de ziekte
veroorzaakt
2. Chemische verbinding die effect heeft op het
ziekte mechanisme – het uiteindelijke medicijn
10/28/2013
10

11. Het ziekte mechanisme
10/28/2013
11

12. Computer modelling:
Eiwitten bestaan uit 20 verschillende aminozuren
10/28/2013
12

13. Computer modelling:
Aminozuren worden aan elkaar geregen als een
kralensnoer
10/28/2013
13

14. Computer modelling:
• Aminozuren hebben positieve of
negatieve ladingen
• De ladingen stoten elkaar af of trekken
elkaar aan
• Hierdoor ontstaat een 3 dimensionale
structuur met groeven en uitstulpingen
• Met de groeven en plooien kunnen
eiwitten heel specifiek aan elkaar binden
waardoor eiwitnetwerken ontstaan
10/28/2013
14

15. Benodigdheden:
chemische verbindingen
• Aantal mogelijke chemische verbindingen wordt
geschat op 1020 – 1060
• Klassieke benadering is de reageerbuis waardoor
er een zeer beperkt aantal stoffen getest kan
worden
• Computers kunnen de 3-dimensionale structuur
van een eiwit en chemische verbinding die er in
past berekenen – zg computer modelling
10/28/2013
15

16. Medicijnontwikkelingstraject
Target discovery
1-20 years
10/28/2013
Preclinical
3-4 years
Clinical
6 years
Launch
post- Market
16

17. Target discovery:
• Target discovery fase is moeilijk te plannen
• LPH heeft een generiek mechanisme ontdekt dat
een zeer bepalende rol speelt in het ontstaan van
verschillende ouderdomsgerelateerde ziekten
10/28/2013
17

18. De toekomst
Opbouwen volwaardig farmaceutisch bedrijf met als doel
eigen medicijnen op de markt te zetten
Groei hoogwaardige werkgelegenheid in de regio zuidoost
Nederland
Bezig met financiering voor 2014-2020 middels
partnerschappen grote farmaceuten en/of venture capitalists
Voorbereiding beursgang 2020
10/28/2013
18

19. 1.
2.
Historie
Strategie
3. Projecten – hartfalen - Kanker
10/28/2013
19

20. Wat is Chronisch hartfalen?
Een ouderdomsgerelateerde ziekte waarin het hart
langzaam stopt met het rondpompen van het bloed door het
lichaam
Vitale organen krijgen minder bloed - enorme impact op de
kwaliteit van leven
Oorzaken :
10/28/2013
Hoge bloeddruk
Diabetes
Hart infarcten
20

21. Chronisch hartfalen
Grootste “unmet medical need”
1. Hoeveel mensen hebben de ziekte
(prevalentie)
2. Wat is het vooruitzicht (prognose)
3. Wat zijn de beschikbare therapieën
10/28/2013
21

22. Chronisch hartfalen-Prevalentie
•
± 100 Miljoen Individuen
20 miljoen Westerse wereld
40 miljoen India en China
•
± 1.2 Miljard individuen lopen risico om CHF te
onwikkelen
Hoge bloeddruk:
Diabetes:
Hart infarct:
•
± 1000 miljoen - 30%
± 200 miljoen - 20%
± 50 miljoen - 60%
Prevalentie neemt toe agv vergrijzende populatie en
toename in lichaamsgewicht
10/28/2013
22

23. Chronisch hartfalen - Prognose
Na het stellen van de diagnose chronisch hartfalen
zal na 5 jaar ± 70% van de patienten overleden zijn
10/28/2013
23

24. Chronisch hartfalen - therapie
• Er is geen medicatie beschikbaar - harttransplantatie
• Medicatie die gegeven wordt verlicht alleen
symptomen of verlaagd de bloeddruk
• Verlenging van het leven met gemiddeld 6-12
maanden
10/28/2013
24

25. Conclusie:
Chronisch hartfalen
=
Grootste “unmet Medical Need”
10/28/2013
25

26. Status
• Verschillende families chemische stoffen in
preklinische fase
• In in vivo studies gepland
• Samenwerking grote farmaceuten
Target discovery
1-20 years
10/28/2013
Preclinical
3-4 years
Clinical
6 years
Launch
post- Market
26

27. Project 2: Kanker
uitzaaiing
Primaire tumor
Secondaire tumor
• Ongeveer 25 miljoen kanker patiënten
• 7.9 miljoen kanker doden per jaar wereldwijd
– geassocieerd met de primaire tumor < 10%
– geassocieerd met uitzaaiingen > 90%!!1
• Huidige medicijnen zijn gericht tegen het remmen van tumorgroei
• Lead Pharma’s target eiwit is betrokken bij het ontstaan van
tumoren, uitzaaiingen en resistentie tegen de huidige medicijnen
1Gupta
10/28/2013
and Massagué, Cell 2006; vol. 127: p679-6
27

28. Target
Tumor
Colon
Healthy
Prostate
invasive front
target
positief
10/28/2013
tomach
Liver
Head and neck
Target immunohistologie in
gezond en tumor weefsel
Head &
neck
• aanwezig in invasieve tumoren met een
slechte prognose, waaronder long, brost,
alvleesklier, prostaat, darm, etc. 2
• veroorzaakt tumor vorming, uitzaaiingen en
resistentie tegen de huidige medicijnen.
• uitgebreide wetenschappelijke
onderbouwing (in vitro, in vivo, klinische data)3
28

29. Gastric cancer
Colon cancer
Head and neck cancer
Breast cancer
Target aanwezig
• verlaagd de overall overleving in verschillende tumortype
• Lijdt tot meer secondaire tumoren (uitzaaiingen) in botten
en longen
10/28/2013
29

30. Status
• Verschillende families chemische stoffen in
preklinische fase
Target discovery
1-20 years
10/28/2013
Preclinical
3-4 years
Clinical
6 years
Launch
post- Market
30

31. Project 3 auto-immune ziekten
• Verschillende families chemische stoffen in
preklinische fase
Target discovery
1-20 years
10/28/2013
Preclinical
3-4 years
Clinical
6 years
Launch
post- Market
31

32. Hartelijk dank voor uw aandacht
10/28/2013
32

33. 10/28/2013
33

34. 10/28/2013
34

35. 10/28/2013
35

36. 10/28/2013
36

37. 10/28/2013
37

38. 10/28/2013
38

39. 10/28/2013
39