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Forum associatif des maladies rares au Maroc 2018

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Des progrès significatifs ont été accomplis ces dernières années au Maroc dans la connaissance et la prise en charge des maladies rares. Il subsiste néanmoins de nombreux points critiques (d’où la nécessité d’un plan national pour les maladies rares mis en œuvre par le ministère de la santé)
- l’inexistence ou presque de centres vraiment spécialisés pour l’ensemble des maladies rares : il faut mettre en place des centres de référence nationaux pour l’expertise et des centres de compétence régionaux pour les soins en nombre suffisant pour assurer la couverture globale du territoire ;
- un manque de formation des professionnels de santé à « l’univers des maladies rares » (même s’il n’est pas possible de toutes les connaître ) et, ce faisant, à la « culture du doute » (et si c’était une maladie rare ?), qui donnerait aux patients de meilleures chances de soins appropriés
- une insuffisance dans la mise à disposition des tests biologiques de diagnostic qui permettraient de dépister nombre de maladies rares, alors que ces outils sont encore trop souvent indisponibles dans beaucoup d’hôpitaux ;
- une insuffisance de l’accès à certains médicaments indispensables et pourtant pas toujours onéreux ( l’Ursolvon pour la cirrhose biliaire primitive) ;
- la cherté de certains thérapeutiques qui les rend inaccessibles à la majorité de la population (certains traitements comme les biothérapies coûtent de cent à deux cents mille dirhams par an, d’autres atteignent même plus d’un million de dirhams !)
- la quasi-inexistence d’études épidémiologiques précises au Maroc qui permettraient de mieux connaître pour chaque maladie une estimation réaliste du nombre de malades Il n'y a aucune statistique vraiment fiable concernant les maladies rares au Maroc, mais à cause du mariage consanguin (entre cousins), leur taux serait certainement plus élevé pour certaines maladies rares qu’en Europe.
Les maladies rares les plus fréquentes au Maroc et dans le monde

Les maladies rares les plus fréquentes sont les maladies auto-immunes rares (entre 30 à 50 % des maladies rares) c’est-à-dire celles où le système immunitaire censé nous protéger des agressions extérieures (des bactéries, des virus…) se retourne contre l’organisme.
Dr MOUSSAYER KHADIJA الدكتورة خديجة موسيار
اختصاصية في الطب الباطني و أمراض الشيخوخة Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie
Présidente de l’Alliance des Maladies Rares au Maroc رئيسة ائتلاف الأمراض النادرة المغرب
Présidente de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS) رئيسة الجمعية المغربية لأمراض المناعة الذاتية و والجهازية
Vice-président du Groupe de l’Auto-Immunité Marocain (GEAIM)

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Forum associatif des maladies rares au Maroc 2018

  1. 1. ‫خديجة‬ ‫الدكتورة‬‫موسيار‬ Dr MOUSSAYER Khadija Spécialiste en médecine interne et en gériatrie Présidentede l’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM) 22 septembre 2018 AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  2. 2. Sommaire  I/ Un panorama très large et parfois déroutant de maladies  II/ Un parcours thérapeutique chaotique pour les malades  III/ Les médicaments orphelins  IV/La situation au Maroc  V/ Les priorités au Maroc  VI/ L’alliance des Maladies Rares au Maroc AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  3. 3. Des maladies rares mais de nombreux malades !!! Définition internationale (européenne) :  des affections qui touchent moins d’une personne sur 2000  Près de 8 000 recensées  200 nouvelles décrites chaque année AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  4. 4. Prévalence  1 personne sur 20 concernée  au moins 5 % de la population mondiale  soit environ 1,5 million de patients marocains  un médecin rencontre souvent dans sa pratique quotidienne plus de cas de maladies rares que de cancers ou de diabètes ! AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  5. 5. Les maladies rares en France AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  6. 6. Des pathologies extrêmement diverses  neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses …  80% d’origine génétique  3 sur 4 se déclenchent dans l’enfance  certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer. AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  7. 7. Leurs effets Elles empêchent de :  voir = rétinites  respirer = mucoviscidose  résister aux infections = déficits immunitaires  coaguler normalement le sang = hémophilie  grandir et développer une puberté normale = syndrome de Turner, absence ou anomalie chez une fille d'un des 2 chromosomes sexuels féminin X AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  8. 8. Leurs effets Elles provoquent :  vieillissement accéléré = progéria, une centaine de cas dans le monde)  fractures à répétition = maladie des os de verre  transformation des muscles en os = maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde  anémie par anomalie de globules rouges = bêta- thalassémie AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  9. 9. Leurs effets  démarche incertaine, mémoire hésitante, comportements inappropriés et difficultés à contrôler la vessie = hydrocéphalie à pression normale , accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans  sclérose cérébrale et paralysie progressive de toutes les fonctions = leucodystrophie  mouvements incontrôlables et affaiblissement intellectuel allant jusqu’{ la démence = maladie de Huntington AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  10. 10. Une catégorie particulière Les maladies auto-immunes  Beaucoup sont rares  Un phénomène trop ignoré : elles concernent les femmes dans 75 % des cas  2ème ou 3ème poste des budgets de santé des pays développés AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  11. 11. Exemples de maladies rares d’origine auto-immune  Sclérodermie  Myasthénie  Scléroseen plaques  Syndromede Stiff Man (ou maladiede l'homme raide)  Pemphigus  Pemphigoïde bulleuse  Épidermolyse bulleuseacquise  Syndromede Goodpasture  Syndrome myasthéniquede Lambert-Eaton  Anémie hémolytiqueauto-immune  Purpura thrombocytopéniqueauto-immun AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  12. 12. Des maladies souvent chroniques, évolutives et en général graves  pronostic vital fréquemment mis en jeu  espérance de vie réduite dans 80 % des cas  gêne et incapacités à la vie quotidienne dans plus de 65 % des cas  perte complète d’autonomie dans 9 % des cas. Source Alliance des Maladies Rares France AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  13. 13. Un parcours thérapeutique chaotique pour les malades même en France ! Enquête effectuée en 2015 par l'Observatoire des maladies rares http://www.maladiesraresinfo.org/assets/pdf/Rapport_Observatoire_mala dies_rares_15_02_28_web.pdf AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  14. 14. Des critiques sur la prise en charge Selon l’enquête :  une errance diagnostique égale ou supérieure à 6 ans pour un malade sur cinq  Des hospitalisations en urgence pour 45% d'entre eux.  Des examens, des soins ou des traitements inadaptés pour 57,5% des répondants  Une connaissance insuffisante de ce type de pathologies par les professionnels de santé (en dehors des structures hospitalières spécialisées) pour 90 % des patients. AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  15. 15. Un quotidien bouleversé  un renoncement à travailler chez 51% des personnes malades et des parents d'enfants  des troubles psychologiques ou du comportement dans 62 % des cas  un isolement amical ou familial pour la moitié AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  16. 16. Vivre avec une maladie rare Pas de traitement curatif pour la plupart de ces affections (1 % seulement disposent d'un traitement) Des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare » AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  17. 17. Médicaments orphelins spécifiquement prescrits pour le diagnostic, la prévention et/ou le traitement de maladies rares, graves voire létales :  40 médicaments en 1983  400 médicaments en 2014  Près de 500 en 2018  marché mondial : 100 milliards de dollars en 2014, 175 milliards en 2020 (EvaluatePharma) AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  18. 18. Orphan drug act Impulsion à la recherche sur les maladies rares par cette loi votée aux Etats-Unis en 1983 Transposition de cette loi en Europe AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  19. 19. Le statut de médicament orphelin  offre un accès plus rapide au marché  dispense de certaines redevances et impôts  garantit exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis Les laboratoires s’intéressent à la recherche sur les maladies rares : cela bénéficie aussi au traitement des maladies plus communes AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  20. 20. Des mesures administratives incitatives  Simplification des essais cliniques pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements : études sur milliers de volontaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares de plus petites cohortes (une dizaine ou une centaine de malades) suffisent  Raccourcissement des délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  21. 21. La situation au Maroc AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  22. 22. Au Maroc : Etat des lieux information fragmentée  des efforts accomplis dans les CHU : services de génétique, médecine interne et pédiatrie  manque d’information pour les patients, les professionnels et les autorités : errances et retards avant identification de la pathologie insuffisances : prise en charge, traitements , structures adaptées. Beaucoup de patients jamais diagnostiqués soignés seulement sur la base de l'expression de leurs symptômes. AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  23. 23. Des moyens à disposition limités  Des tests de diagnostic génétique et biologique, de nouveaux traitements existent  moyens limités, parfois coûteux (médicaments «orphelins», greffe de moelle osseuse…)  leur bénéfice financier mesuré sur le long terme Tests adéquats moins chers que traitements inadaptés à vie ou que nomadisme médical ! AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  24. 24. Le mariage consanguin aggrave les risques et le nombre Taux de consanguinité :  Plus de 15 % au Maroc  22 à 25% en Algérie  25 % au Liban  51,3% en Arabie Saoudite  NB : croissance de la fréquence mariages consanguins entre apparentés plus ou moins lointains Etude du département de génétique médicale de l'Institut national d'hygiène en 2017 http://www.pharmapresse.ma/content/maroc-mariage-consanguin-ce-n%E2%80%99est-pas-toujours-le-bonheur AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  25. 25. Stratégie sectorielle du Ministère de la Santé 2012-2016  Priorité donnée { la santé de la mère et de l’enfant, aux maladies transmissibles, aux maladies chroniques et au cancer  Trois maladies rares seulement prises en compte : hémophilie, drépanocytose, thalassémie AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  26. 26. Couverture médicale insuffisante  Un médecin pour 1 350 habitants /standard de l‘OMS : 1 médecin pour 650 habitants  La santé : 5,69 % du budget de l’Etat / standard recommandé de l’OMS : 10 à 12 %  Insuffisant pour un taux de couverture convenables pour les interventions essentielles en matière de soins de santé primaires considérées comme prioritaires  Les maladies rares ne peuvent rester que les parents pauvres du système de santé sans une volonté politique Source : ministère de la santé 2017 AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  27. 27. Les priorités au Maroc pour L’AMRM AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  28. 28. Des actions réalistes et peu onéreuses 2/ Encourager la constitution des associations de malades (travail de sensibilisation auprès du public, des milieux politiques, des autorités) et les associer à la mise en œuvre des politiques de santé . 3/ Encourager les médecins (du public ou du privé) à adopter une maladie ou un groupe de maladies pour la mise en place à terme de centres de référence nationaux pour l’expertise et des centres de compétence pour les soins avec un maillage territorial assurant la couverture globale du territoire AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  29. 29. Développement de la médecine clinique  effort de formation vers 4 spécialités : la neurologie, la pédiatrie, la dermatologie et la médecine interne  Réfléchir à une augmentation du nombre d’internistes - moins de 250, soit moins de 2 % des spécialistes du pays : sur le modèle français : médecine de dernier recours, de 3ème niveau). - contre 25 % en Allemagne ou en Suisse (plus de 6 300 internistes en Suisse !), les « hospitalists » aux USA et « « acute medecine » au Royaume Uni : médecine de second niveau AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  30. 30. Médecin référent  Médecin de famille : Effort pédagogique vers la population,  Destinataire de toutes les actions médicales envers son patient : CR, bilans…  Dossier médical unique AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  31. 31. Des actions réalistes et peu onéreuses 1/ Dépistage néonatal systématique de certaines pathologies pour éviter l’handicap qu’elles vont engendrer :  l’hypothyroïdie congénitale respectivement par un traitement peu onéreux  phénylcétonurie : soignée par un régime alimentaire efficace AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  32. 32. Simplification des procédures de mise sur le marché et disponibilité  Délai raccourci pour AMM  Facilitation des ATU  Amélioration de disponibilité des médicaments (ex : cas du Mestinon en rupture de stock chronique pour les myasthéniques !) AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  33. 33. Des systèmes scolaires adaptés  Scolarisation { l’Hôpital pour les longues durées  Scolarisation adaptée : exemple des enfants atteintsde Xeroderma Pigmentosum « enfants de la lune », presque tous déscolarisés  Projet de L’AMRM : cf plus loin AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  34. 34. Améliorer la prise en charge par les assurances maladies  Considérer que ces maladies constituent toutes un affection de longue durée (ALD), ce qui n’est pas le cas actuellement  La Caisse Nationale des Organismes de Prévoyance Social (CNOPS) a décidé en 2017 la prise en charge à 100% de neuf nouvelles maladies orphelines : syndrome de Hurler, retard de croissance, syndrome myéloprolifératif, syndrome de Castelman multicentique, dégénérescence maculaire liée { l’âge, thrombocytémie essentielle, myélite aigüe, syndrome de Gougeret-Sjögren, arhrite juvénile idiopathique, déficit «ornithine trans-carmabylase ». AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  35. 35. L’Alliance des Maladies Rares AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  36. 36. Création de l’Alliance au Maroc  En 2017 par neuf associations et des malades  A l’initiative de l’Association marocaine des maladies auto- immunes et systémiques (AMMAIS)  À l’exemple de l’Alliance Maladies Rares en France ou de Proraris en Suisse  Mouvement collectif en réseau, respectueux de l’autonomie de chacun de ses membres dans leurs propres actions  Sa mission : faire connaître les maladies rares auprès du grand public, des pouvoirs publics et des professionnels de santé, améliorer la qualité et l’espérance de vie des personnes, aider les associations de malades… AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  37. 37. Quelques actions de l’AMRM  Participation à création de deux associations : association marocainedes malades d’angioèdèmes (AMMAO) et associationpour les personnes atteintes de rachitismevitamino-résistant hypophosphatémique (RVRH-XLH)  Soutien actuel { création d’une dizaine d’autres  Sensibilisation en langue arabe : 80 fiches de maladies rares déjà réalisées (certaines déjà diffusées dans des articles de journaux)  Campagnes de sensibilisation (média, participations à actions des autres associations…) AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  38. 38. PROJET DE CRÉATION D’UN CENTRE POLYVALENT « ESPACE AMANE » 6 missions principales  information, sensibilisation et orientation pour les familles et le grand public  Prise en charge socio-éducatives d’enfants souffrant de maladies rares et n’ayant pas pu intégrer le système ordinaire d’éducation et de formation  suivi médical  rééducation et réadaptation des affections résultant des maladies rares :  espaceassociatif pour les associations  Création et développementdes activités génératrices de revenus(AGR) en faveur des personnes atteintes de maladies rares AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  39. 39. PROJET D’UN GUIDE DES MALADIES RARES EN ARABE  information, sensibilisation et orientation - pour les familles et le grand public - pour les centres de Santé et professionnelsde santé (médecins, infirmiers, sages-femmes…) • 80 fiches pour commenceret enrichissementpar la suite AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  40. 40. Conférence de presse Sanofi / AMRM en faveur des maladies rares 22 février 2018 AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  41. 41. Première journée nationale des maladies rares avec l’Université Mohamed VI et la Laboratoire National de Référence le 24 février 2018 AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  42. 42. Conférence à l’ENSP le 20 mars 2018 AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  43. 43. Merci de votre attention (photo de groupe 1ère journée internationale des maladies rares au Maroc en 2018) AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  44. 44. RECOMMANDATIONS POUR LA LUTTE CONTRE LES MALADIES RARES Face d’abord au défi principal de l’errance diagnostique des patients. Il faut progressivement  1/ Encourager à la mise place d’un dossier médical unique et inciter les marocains à avoir un médecin référent, le « médecin de famille »  2/ Mieux promouvoir la médecine clinique : effort de formation vers 4 spécialités en pointe : la neurologie, la pédiatrie, la dermatologie et la médecine interne  3/ Encourager les médecins à « adopter » une maladie ou un groupe de maladies pour la mise en place de centres de référence nationaux et des centres de compétence. AMRM KHADIJA MOUSSAYER
  45. 45. LES PRIORITÉS SUITE  4/ organiser le dépistage néonatal systématique de certaines pathologies : l’hypothyroïdie congénitale, phénylcétonurie…  Par ailleurs il faut en ce qui concerne plus directement les malades et leurs familles  5/ Mener des campagnes de sensibilisation avec effort importantde communication en langue arabe.  6/ Encourager la constitution des associations des malades  7/ améliorer la prise en charge des patients par les assurances maladies : ces maladies = affection de longuedurée , ce qui n’est pas le cas pour la plupart actuellement. AMRM KHADIJA MOUSSAYER

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