Successfully reported this slideshow.
We use your LinkedIn profile and activity data to personalize ads and to show you more relevant ads. You can change your ad preferences anytime.
Perustutkimus
- ainoa ratkaisu tyypin 1 diabeteksen
haasteisiin
Timo Otonkoski, LKT, Professori
HYKS Lastenklinikka
HY, Bi...
Tyypin 1 diabetesta sairastetaan Suomessa
enemmän kuin missään muualla
Suomi
Craig ym. Pediatric Diabetes 2009
Tyypin 1 diabeteksen ilmaantuvuus Suomen
lapsilla on lisääntynyt 20 v ajan
0
5
10
15
20
25
30
35
40
45
50
55
60
65
70
1978...
Tyypin 1 diabeetikoiden lisääntynyt kuolleisuus liittyy
munuaissairauteen
3.6
0.8
2.7
9.2
18.3
0
2
4
6
8
10
12
14
16
18
20...
Tyypin 1 diabeteksen hoitosapaino ei ole
parantunut viimeisen 20 v aikana
Valle ym. 2010
Tyypin 1 diabetes:
Ratkaistavissa oleva
biologinen ongelma
Tyypin 1 diabetes johtuu insuliinia tuottavien
haiman beetasolujen puutteesta
Geneettinen
alttius Autoimmuuni
tuho
Tauti
B...
Hyökkäyksen torjunta ja puolustuksen vahvistaminen
 Perustutkimus
 Immunologia
 Virologia
 Solubiologia
 Molekyylibio...
Beetasolujen palauttaminen diabeetikolle
 Saarekesolusiirto kuolleelta
luovuttajalta
 Parhaimmillaan toimii hyvin
 Tarj...
Tavoite
Hoito, joka johtaisi säädellyn insuliinierityksen
palautumiseen, ja sen kautta verensokeritasojen
pitkäaikaiseen ...
Mahdollisia ratkaisuja diabeteksen
uudenlaiseen hoitoon?
Kantasoluteknologia
 Rajaton solulähde
 Kantasoluista on mahdo...
iPS-kantasolujen lääketieteellinen merkitys
Otonkoski, Duodecim 8/2014
Kehitysbiologiaa solumaljalla: kantasoluista saarekesoluja
Diego Balboa
Kantasoluista tuotettuja saarekesoluja voidaan
siirtää kapseleissa ihon alle
Bruin et al, Diabetologia 2013
..ja korjata diabetes hiirillä. Hiirten verenkierrossa
vain siirtosolujen tuottamaa ihmisen insuliinia
Bruin et al, Diabet...
Ensimmäinen kliininen koe kantasoluilla on
alkanut Kaliforniassa 10/2014
Geenien editointi + kantasoluteknologia
= vallankumous
 Perustutkimuksen konkreettisia merkkipaaluja viimeisen 6
vuoden a...
Clone H8
Heterozygously corrected
Clone B5
Homozygously corrected
Clone A9
Non targeted = parental
Kantasoluissa korjattu ...
Geenikorjatut solut kehittyvät hiiressä
insuliinia tuottaviksi beetasoluiksi
INS GCG
Pitäisikö taloudellisista tiukkoina aikoina suunnata
tutkimusresurssit vain valikoituihin kohteisiin?
ongelma
ratkaisu
Laaja korkealuokkainen perustutkimus
 luova ongelmanratkaisu
Ongelma
= osa biologista systeemiä
ratkaisu
HS 16.2.2015
Tämä ei ole tarvitsemaamme
tutkimusta !
Ari Lindqvist 2015
Valtion korvaus opetukseen ja tutkimukseen
Milj. euroa
0
25
50
75
100
125
150
175
200
225
250
Korvaus y...
Ajatuksia lopuksi
 Tyypin 1 diabetes on etenkin Suomessa tärkeä sairaus
 40,000 henkilöä; joka päivä 4 lasta/nuorta sair...
Upcoming SlideShare
Loading in …5
×

Timo Otonkoski kdf15

825 views

Published on

Perustutkimus – ainoa ratkaisu tyypin 1 diabeteksen haasteisiin
Timo Otonkoski, Kansallinen Diabetesfoorumi 24.2.2015 Vanha Ylioppilastalo

Published in: Science
  • Be the first to comment

  • Be the first to like this

Timo Otonkoski kdf15

  1. 1. Perustutkimus - ainoa ratkaisu tyypin 1 diabeteksen haasteisiin Timo Otonkoski, LKT, Professori HYKS Lastenklinikka HY, Biomedicumin kantasolukeskus
  2. 2. Tyypin 1 diabetesta sairastetaan Suomessa enemmän kuin missään muualla Suomi Craig ym. Pediatric Diabetes 2009
  3. 3. Tyypin 1 diabeteksen ilmaantuvuus Suomen lapsilla on lisääntynyt 20 v ajan 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 55 60 65 70 1978 1980 1982 1984 1986 1988 1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012 IncidencerateofT1Dper100,000person- years Year of diagnosis Observed incidence APC 1 = 0.43 APC 2 = 3.60* Harjutsalo et al. JAMA 2013
  4. 4. Tyypin 1 diabeetikoiden lisääntynyt kuolleisuus liittyy munuaissairauteen 3.6 0.8 2.7 9.2 18.3 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 Suhteellinenkuolleisuus väestöönverrattuna Groop ym. 2009Kaikki Ei NP Mikro Makro ESRD Huono hoitasapaino  Lisääntynyt munuais- sairauden riski
  5. 5. Tyypin 1 diabeteksen hoitosapaino ei ole parantunut viimeisen 20 v aikana Valle ym. 2010
  6. 6. Tyypin 1 diabetes: Ratkaistavissa oleva biologinen ongelma
  7. 7. Tyypin 1 diabetes johtuu insuliinia tuottavien haiman beetasolujen puutteesta Geneettinen alttius Autoimmuuni tuho Tauti Beetasolujen määrä Aika Ympäristötekijä X Verensokeri nousee Tehtävä 1: Torju hyökkäyksen kärki ja vahvista puolustusta Tehtävä 2: Palauta toimivat beetasolut
  8. 8. Hyökkäyksen torjunta ja puolustuksen vahvistaminen  Perustutkimus  Immunologia  Virologia  Solubiologia  Molekyylibiologia  Translationaalinen (kokeellinen) tutkimus  Kliiniset kokeet
  9. 9. Beetasolujen palauttaminen diabeetikolle  Saarekesolusiirto kuolleelta luovuttajalta  Parhaimmillaan toimii hyvin  Tarjolla vain osalle munuaissiirron saavista diabeetikoista luovuttaja saaja
  10. 10. Tavoite Hoito, joka johtaisi säädellyn insuliinierityksen palautumiseen, ja sen kautta verensokeritasojen pitkäaikaiseen normalisointiin ilman immuunipuolustukselle haitallista lääkitystä Hoito, jota voitaisiin käyttää nuorelle diabeetikolle ja täten ehkäistä diabeteksen komplikaatioiden kehittyminen
  11. 11. Mahdollisia ratkaisuja diabeteksen uudenlaiseen hoitoon? Kantasoluteknologia  Rajaton solulähde  Kantasoluista on mahdollista tuottaa insuliinia erittäviä soluja  Solut on mahdollista ”paketoida” niin että immuunijärjestelmä ei pääse niitä tuhoamaan
  12. 12. iPS-kantasolujen lääketieteellinen merkitys Otonkoski, Duodecim 8/2014
  13. 13. Kehitysbiologiaa solumaljalla: kantasoluista saarekesoluja Diego Balboa
  14. 14. Kantasoluista tuotettuja saarekesoluja voidaan siirtää kapseleissa ihon alle Bruin et al, Diabetologia 2013
  15. 15. ..ja korjata diabetes hiirillä. Hiirten verenkierrossa vain siirtosolujen tuottamaa ihmisen insuliinia Bruin et al, Diabetologia 2013
  16. 16. Ensimmäinen kliininen koe kantasoluilla on alkanut Kaliforniassa 10/2014
  17. 17. Geenien editointi + kantasoluteknologia = vallankumous  Perustutkimuksen konkreettisia merkkipaaluja viimeisen 6 vuoden ajalta:  Ihmissolun tuman uudelleenohjelmointi  Ihmisen geenimutaatioiden tehokas korjaus - Esimerkki: Insuliinigeenin mutaation aiheuttama diabetes  Tänään laboratoriossa, (yli)huomenna klinikassa
  18. 18. Clone H8 Heterozygously corrected Clone B5 Homozygously corrected Clone A9 Non targeted = parental Kantasoluissa korjattu insuliinigeeni Diego Balboa
  19. 19. Geenikorjatut solut kehittyvät hiiressä insuliinia tuottaviksi beetasoluiksi INS GCG
  20. 20. Pitäisikö taloudellisista tiukkoina aikoina suunnata tutkimusresurssit vain valikoituihin kohteisiin? ongelma ratkaisu
  21. 21. Laaja korkealuokkainen perustutkimus  luova ongelmanratkaisu Ongelma = osa biologista systeemiä ratkaisu
  22. 22. HS 16.2.2015 Tämä ei ole tarvitsemaamme tutkimusta !
  23. 23. Ari Lindqvist 2015 Valtion korvaus opetukseen ja tutkimukseen Milj. euroa 0 25 50 75 100 125 150 175 200 225 250 Korvaus yhteensä Yliopistosairaalat tutkimus Yliopistosairaalat koulutus Tutkimus muualla Koulutus muualla (vuodesta 2012 alkaen yliopistosairaaloiden erva)
  24. 24. Ajatuksia lopuksi  Tyypin 1 diabetes on etenkin Suomessa tärkeä sairaus  40,000 henkilöä; joka päivä 4 lasta/nuorta sairastuu diabetekseen!  Kyseessä on biologisesti tarkoin rajattu ongelma, joka ratkaistaan (=ennaltaehkäisy, parantaminen) sitä nopeammin, mitä systemaattisemmin korkeatasoista tutkimusta tehdään.  Luovia ongelmanratkaisuja syntyy ainoastaan tieteellisesti korkeatasoisen perustutkimuksen ja soveltavan tutkimuksen elävän vuoropuhelun kautta.

×