Este documento proporciona información sobre la gestión farmacoterapéutica de los medicamentos huérfanos. Se discuten estrategias para evaluar, adquirir, utilizar y realizar un seguimiento de estos medicamentos, los cuales a menudo tienen un alto coste y una evidencia limitada de eficacia. También se proponen medidas para mejorar el acceso y uso de los medicamentos huérfanos de forma equitativa.
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Gestión Farmacoterapéutica de
los Medicamentos Huérfanos
Olga Delgado
Servicio de Farmacia
Hospital Son Dureta
Valencia, jueves 24 junio 2010
Mesa 18: Salón Actos: 11.00h-12.30h 1
3. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Recomendación Consejo de Europa relativa a una acción en el
ámbito de las enfermedades raras
Líneas estratégicas:
1. Información
2. Prevención y detección precoz
3. Atención Sanitaria
4. Terapias
5. Atención sociosanitaria
6. Investigación
7. Formación
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4. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
Medicamentos huérfanos:
productos destinados al diagnóstico, prevención o
tratamiento de una afección que
-ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave
o crónica
-que no afecte a más de 5 personas/10.000
-que resulte improbable que, sin incentivos, la
comercialización genere suficientes beneficios para justificar
la inversión necesaria y que los beneficios sean
significativos para las personas afectadas por la
enfermedad de que se trate.
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5. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
Objetivos
1 Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos
huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras
Colaboración económica solidaria entre CCAA, acceso equitativo
Evitar desigualdades
Farmacovigilancia y Valor Terapéutico Añadido
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6. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Nº pacientes:
Número limitado de pacientes por patología
3M millones españoles (paradoja rareza): salud pública
80% ER son genéticas: riesgo de recurrencia en las familias
Duración tratamiento:
Crónico
Dependencia hospitalaria
Tipo de tratamiento:
Opciones terapéuticas escasas y poco eficaces
Coste:
Coste muy alto
Recursos terapéuticos limitados
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Incentivos a la investigación
8. Evaluación y selección
Criterios primarios Criterios secundarios
EFICACIA o COSTE
EFECTIVIDAD
SEGURIDAD CONVENIENCIA
Relación Beneficio-Riesgo
Relación Coste-Efectividad
Relación Coste-Conveniencia 8
12. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
El desarrollo de Medicamentos Huérfanos tiene
dificultades específicas:
Obtención de evidencia suficiente de efectividad y
seguridad
Reclutamiento de pacientes con diagnóstico
correcto y en número adecuado
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13. Evaluación y selección
No se dispone de eficacia en variables clínicas
Las variables de eficacia son muy débiles
Alto coste
No aplicables los criterios coste/eficacia
habituales
Las decisiones recaen en el ámbito hospitalario
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14. Evaluación y selección
Ha mostrado eficacia en disminuir los marcadores de la
enfermedad (LDH) y niveles hemoglobina
Reducir las necesidades transfusionales
Pacientes sometidos a múltiples transfusiones
Mejora sintomatología derivada anemia
Riesgo enfermedad meningocócica 2% (con vacunación)
Coste tratamiento año: 350.000 euros
Evitar transfusiones
Decisión: Dirección Hospital
El paciente requiere transfusiones (5 año 2009)
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15. Bosentan Sildenafilo Sitaxentan Ambrisentan
(Tracleer) (Revatio) (Thelin) (Volibris)
Antagonista no Inhibidor PDE5 Antagonista Antagonista
selectivo ETA y ETB selectivo ETA selectivo ETA
30.229€ 6.219€ 31.138€ 26.155€
Equivalente
terapéutico
Concursos
públicos
adquisición
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16. Adquisición y disponibilidad
Existen alternativas disponibles como
fórmula magistral:
Caso Wilzin ® (Acetato de Zinc)
Indicado Enfermedad de Wilson
Bloquea la absorción de Cu de la dieta y la
reabsorción del Cu secretado de forma
endógena
Se dispone de Acetato de Zinc solución oral
y Sulfato de Zinc como fórmula magistral
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17. Adquisición y disponibilidad
Caso de tener otros medicamentos:
Revatio® 20mg com c/90
Sildenafilo 25mg (Viagra®, Sildenafilo genérico)
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20. Utilización
GALSULFASA (Naglazyme)
Forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa
humana
Tratamiento enzimático sustitutivo de Mucopolisacaridosis VI
Enfermedad hereditaria
1mg/Kg peso/semana perfusión EV
Medicamento aprobado en Circunstancias excepcionale
Caso NaglazymeCada mes: 42.000 €
Cada año: 504.000 €
Sistemáticamente no acude a administrarse el 20
tratamiento
21. Seguimiento
Falta de datos de seguimiento clínico
Datos de registro de variables de eficacia
Criterios de suspensión del tratamiento
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22. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Mejorar calidad intervenciones y resultados
Basados en la evidencia científica
Equidad
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23. Propuestas para mejorar
• Evaluación a nivel autonómico mediante
un procedimiento centralizado
• Establecer criterios homogéneos
• Datos de seguimiento clínico
• Autorización temporal con presentación
informe de seguimiento
• Establecer criterios de retirada
• Asignación de presupuesto específico
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