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La terapia génica

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  • 1. La terapia génica Victoria Vizcaíno García 4ºB
  • 2. ¿Qué es la terapia génica?  La terapia génica consiste en el tratamiento de enfermedades producidas por una alteración genética como la diabetes o el Parkinson.
  • 3. Historia  Desde el descubrimiento de las enzimas de reparación en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1.978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria .De allí en adelante se afianzaron los conocimientos necesarios para transferir genes a células humanas. La primera transferencia se realizó en el año de 1.989 en un paciente con una inmunodeficiencia. En 1.990 se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
  • 4. Maneras de realizar la terapia génica
  • 5. Terapia génica “In vivo’’  In vivo se introducen directamente en el organismo del paciente el vector que contiene los genes deseados Estos actúan como fármacos al interaccionar con células especificas del cuerpo y transferirle su contenido genético.
  • 6. Terapia génica “Ex vivo’’  Se extraen células del paciente con genes defectuosos, y en el laboratorio, a través de vectores se les transfieren los genes deseados. Finalmente, las células transformadas se introducen de nuevo en el paciente.
  • 7. ¿Cómo se utiliza?  Para introducir un gen en una célula eucariota se utilizan vectores que transportan normalmente material genético a las células como virus. El ADN o ARN de estos organismos es cortado con enzimas de restricción con el fin de quitar las regiones patógenas e insertar en estas zonas de su genoma el gen de interés médico. Una vez recombinado el genoma del vector con el nuevo material genético, este se ensambla de forma fisiológica y se le deja “infectar”. El vector, al realizar sus procesos de incorporación al genoma humano y a sus mecanismos de trascripción y traducción de proteínas terminará finalmente generando cantidades de la proteína normal que seguramente va a tener efectos terapéuticos en el paciente.
  • 8. Clasificación: según la metodología utilizada  En la primera se realiza la transfección del material genético directamente a las células del tejido del paciente. Un ejemplo de este sistema es infectar con virus modificados, la mucosa respiratoria de los pacientes con fibrosis quística.
  • 9.  La segunda estrategia muy utilizada para el tejido hematopoyético se trata de extraer parte de las células afectadas del paciente para realizar la modificación en el laboratorio y posteriormente introducir este tejido modificado (“curado”) nuevamente en el paciente.
  • 10.  Otra forma de clasificar la terapia génica es utilizando el tipo de célula blanco: Germinal o somática. La terapia sobre células germinales ha sido ampliamente rechazada en vista de que estaríamos influyendo sobre individuos aún no nacidos
  • 11. ¿Para que se utiliza?  En la actualidad la terapia génica se utiliza para el tratamiento de enfermedades unigénicas, cáncer, enfermedades infecciosas y otras como la esclerosis lateral ,la artritis o la diabetes .La mayoría de esfuerzos se han dirigido hacia patologías del tejido hematopoyético(Es el tejido responsable de la producción de células sanguíneas)
  • 12. Experimentos en animales  Los experimentos con animales conforman una parte fundamental en el estudio de cualquiera de las aplicaciones de terapia génica; sus dos objetivos principales son el análisis de la seguridad del sistema de vectores y el estudio de la eficacia de la transferencia de genes. Para una enfermedad genética, un ratón con un gen eliminado o un animal con el fenotipo apropiado sería válido en este tipo de estudio.
  • 13. Grafica de los ensayos de terapia génica