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La ricerca clinica in pediatria: aspetti etici e criticità
 

La ricerca clinica in pediatria: aspetti etici e criticità

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Project Work dei partecipanti al Programma Scienziati in Azienda ISTUD

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    La ricerca clinica in pediatria: aspetti etici e criticità La ricerca clinica in pediatria: aspetti etici e criticità Document Transcript

    • La ricerca clinica in pediatria: aspetti etici e criticitàAbstractLa sperimentazione clinica in pediatria è stata per anni trascurata portando al risultato di favorire unuso “non etico” di farmaci non validati per il bambino e pertanto non sicuri e talora non efficaci. Ilcambiato contesto normativo sta modificando la situazione: attraverso un valido sistema di regolel’Europa assicura che si possano svolgere tali sperimentazioni con il massimo livello di protezionenel rispetto della volontà e dell’integrità del minore. La sperimentazione clinica pediatrica pone unasorta di paradosso: da un lato ogni società vuole salvaguardare i minori dai rischi presenti in ognistudio clinico; dall’altro gli stessi bambini sono esposti a pericoli quando ricevono farmaci studiatiper gli adulti e insufficientemente testati nella popolazione pediatrica. Naturalmente la ricercaprogettata e condotta accuratamente, insieme a una normativa tutelante, riducono le incertezze, manessuna sperimentazione di nuovi farmaci può essere totalmente esente da rischi (Steinbrook R.2002). I minori presentano caratteristiche particolari che rendono complesso il trasferimento a lorodi risultati clinici ottenuti nell’adulto. Nonostante ciò, a causa di problemi etici, pratici edeconomici, la maggior parte dei farmaci oggi sul mercato sono stati sperimentati solo nell’adulto esono privi dell’autorizzazione per l’uso specifico nei bambini. La legislazione italiana ed europeaconsente in questi casi il cosiddetto uso off-label: ovvero la prescrizione ai bambini di farmaci senzalicenza d’uso per l’età pediatrica, in condizioni diverse da quelle autorizzate e riportate nelle schedetecniche in termini di età, posologia, indicazione terapeutica, via di somministrazione. E’ consentitoanche l’uso unlicensed, che riguarda l’utilizzo di farmaci che non hanno ricevuto l’autorizzazioneall’immissione in commercio né per l’adulto né per il bambino in quella data nazione. Proprio acausa della carenza di informazioni specifiche, questo può comportare alcuni rischi. L’ampiaesposizione dei bambini ai farmaci è un fenomeno spesso poco considerato, ma documentato. Inuna recente analisi condotta in Italia (Osservatorio ARNO, 2011) si è calcolato che su unapopolazione di oltre 1 milione di bambini con meno di 13 anni il 57,7% ha ricevuto nel 2010 laprescrizione di almeno un farmaco. Le somministrazioni farmaceutiche pediatriche sono centinaiadi milioni ogni anno. Ciò nonostante la maggior parte dei farmaci attualmente sul mercato sono statistudiati e sperimentati quasi esclusivamente nell’adulto, e sono spesso privi dell’autorizzazione perl’uso specifico nei bambini. Nel 2002 è stato calcolato che in tutto il mondo meno del 15% di tutti ifarmaci commercializzati e meno del 50% di quelli espressamente destinati al bambino sono staticommercializzati sulla base di prove cliniche ottenute in popolazioni pediatriche (EuropeanCommission 2002, Better medicines for children). Come è prevedibile, la carenza di farmaciautorizzati per l’uso pediatrico è la conseguenza della scarsità di sperimentazioni clinichepediatriche. Su 676 studi clinici autorizzati nel 2011 meno del 10% ha coinvolto minori di 18 anni(AIFA, 11° Rapporto Nazionale, 2012). Parlando di ricerca clinica pediatrica si pone inoltre unproblema di qualità oltre che di quantità. Occorre quindi chiedersi quanto le sperimentazionicondotte rispondano a reali bisogni dei pazienti pediatrici: uno studio del 2008 indica che solamentea 4 delle 25 priorità indicate dall’EMEA erano dedicati degli studi (Pandolfini C, 2008). La carenzadi sperimentazioni cliniche nei minori, e quindi di informazioni preziose per i farmaci pediatrici,
    • sembra riconducibile a motivazioni etiche, pratiche ed economiche. Tra le motivazioni di ordineeconomico vi è il possibile ridotto ritorno economico per le aziende farmaceutiche mentre tra leragioni di ordine pratico si annoverano: il ridotto numero di pazienti pediatrici per numerosepatologie; la necessità di studiare bambini di diverse fasce di età (frazionando quindi ulteriormenteil campione); la necessità di preparare formulazioni dei farmaci appropriate per i bambini; ladifficoltà di reclutare i pazienti attraverso il consenso informato dei genitori. Il numerorelativamente ridotto di casi disponibili fa sì che si debba ridurre la potenza dello studio (ovvero lasua capacità di osservare una differenza di esito fra i gruppi al livello di significatività scelto)oppure che si debba mettere in conto un costo elevato per raccogliere un numero sufficiente dipazienti. Per avere statistiche sufficientemente ampie infatti la maggior parte degli studi clinici suibambini deve coinvolgere vari centri, con conseguenti costi per le strutture e per i tempi, ancheburocratici, più lunghi. Infine, tra le ragioni di ordine pratico che ostacolano la ricerca clinica inItalia, pediatrica ma non solo, occorre ricordare la lentezza dei nostri Comitati etici.L’obiettivo di questo project work è stato quindi esplorare il mondo degli studi clinici in ambitopediatrico, con l’intento di descrivere lo stato attuale del settore e di analizzarne le criticità. Aquesto scopo abbiamo intervistato alcuni esperti e condotto un approfondimento sulla normativa diriferimento, dedicando particolare attenzione agli aspetti etici e cercando di analizzare i sentimenti ei comportamenti del piccolo malato che dovrebbero rappresentare, insieme alla sua famiglia, lacentralità nel percorso di cura. Abbiamo inoltre sottolineato l’importanza da parte del sistema socio-sanitario di entrare in rapporto con la comunità e di sviluppare quel concetto di “alleanzaterapeutica” tra bambino, famiglia ed équipe multidisciplinare che costituisce la chiave di lettura diun successo qualitativo e quantitativo nelle cure in cui ogni figura operativa ricopre un ruoloimportante.Il nostro lavoro ha coinvolto cinque intervistati: • Dott. Maurizio Bonati- Antonio Clavenna, ricercatori del Mario Negri • Dott. Fabio Mosca, direttore dell’unità di terapia intensiva e patologia neonatale della clinica Mangiagalli • Alessandra Allione, genitore partecipante ad uno studio osservazionale • Dott. Danilo Perri, Pediatra di libera scelta e componente del Comitato Etico AUO Policlinico G. Martino, Messina • Dott. ssa Laura Reali, Pediatra e componente del Comitato Etico Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, Roma • Tania Nicole Ducci, Campers Recruiter, Coordinamento Ufficio Ammissione Bambini, Famiglie e Associazioni, Associazione Dynamo Camp OnlusLa raccolta delle varie testimonianze ci ha consentito di confrontare diversi pareri sullo statodell’arte della sperimentazione clinica pediatrica in Italia.Dalle diverse interviste è emersa una prospettiva comune: la necessità di una maggiore educazionein ambito sanitario per tutti i settori della popolazione e una più diffusa cultura della salute comepremessa indispensabile per una maggiore sensibilizzazione e un vero dibattito sul tema dellasperimentazione clinica pediatrica.
    • A cura dei partecipanti alla XIII edizione del Programma Scienziati in Azienda: • Marta Annunziata • Viviana Apicella • Maria Carmela Arena • Luciana Rosa Gliatta • Manuela Modica • Anna Orsatti • Paolo RobertiPer informazioni sul Programma Scienziati in Azienda: http://www.istud.it/scienziati