Personalised medicine en de
farma industrie
Health Valley, maart 2014
Jan A.M. Raaijmakers
Hoogleraar Pharmaceutical Techn...
Welke pet….
University professor
Pharma industry
Jan Raaijmakers
Bad golfer
Introductie...
Medication will be more personalised
Diagnosis
Sir Richard Sykes, ca. 1995
Het Human Genome Project...
DIAGNOSE
Rx
4 mg
BID
Rx
8 mg
BID
Rx
12 mg
TID
EFFECTIVE
RESPONSE
NO RESPONSE
Weg van “trial and error” benadering!
Waar staan we nu?
•  De “full promise” laat nog op zich wachten
•  Maar er zijn goede vorderingen die leiden tot
toepassin...
GSK Personalised Medicine Vision
- In vivo and in vitro imaging coupled to advanced
pharmaco-genomics, biomarkers and enha...
GSK Personalised Medicine Vision(2)
- This will require significant changes both internally (from
R&D to commercial) and e...
Interesse bij de industrie
•  Veiligheid
•  Effectiviteit
•  Patienten selectie
Voorbeeld: Efficacy en Herceptin
Chemotherapy plus Herceptin (trastuzumab) Improves Response
in Women with HER2/neu Positi...
Antigen-Specific Cancer Immunotherapy
(ASCI)
•  MAGE-A3 eiwit: zeer tumorspecifiek antigen, geen expressie in
normale cell...
Resultaten bij behandeling Melanoma
Studiebezoek in apotheken
Kinderen die regelmatig astmamedicatie gebruiken
Data collectie:
vragenlijsten (klachten, omgevi...
•  Effectiviteit inhalatie corticosteroiden
–  FCER2
–  ST13
–  GLCCI1
–  ORMDL3
•  Effectiviteit langwerkende luchtwegver...
Combinatie met andere kinder cohorten
Risico op eerste hulp bezoek voor astma als kind ORMDL3 TT
genotype draagt. Meta-ana...
AIDS. 2004 Feb 20;18(3):578-9.
Life-threatening reaction after first ever dose
of abacavir in an HIV-1-infected patient.
d...
Development of a diagnostic test
From retrospective work a genetic marker, HLA-
B*570, was identified that appeared to pre...
Maar er is nog een lange weg te gaan...
• Industrie zelf: markt reductie?
• Autoriteiten: gecombineerde registratie/inclus...
Industrie, PGx en markt grootte….
“Instead of mass use with a limited overall
therapeutic success rate, maximum therapeuti...
Inclusie in het label…
Patients, homozygous for a certain polymorphism in the gene
coding for uridine diphosphate glucuron...
Implementatie door voorschrijvers
• Tamelijk variabel
• Abacavir: snelle opname in medische praktijk
• Warfarine: nauwelij...
Kosten effectiviteit
“Although genetic variations definitely play a role, at present
the magnitude of effects of studied p...
Slotopmerkingen….
• Er zijn grote uitdagingen voor de innovative industrie : “the low
hanging fruit has been picked” en wa...
De moeilijkheid bij het
voorspellen van de toekomst,
is dat men niet weet wat er
gaat gebeuren
En de toekomst?
Het veld boekt vooruitgang...
•  Belangrijke wetenschappelijke ontwikkelingen (technologie
en toepassingen)
•  Van enkele ...
En we zijn langzaam op weg naar....
NU De toekomst
Diagnose
Behandeling
Voorspellen
Voorkomen
Upcoming SlideShare
Loading in...5
×

Health Valley Event 2014: Jan Raaijmakers, Universiteit Utrecht

383

Published on

Presentatie van Jan Raaijmakers (Universiteit Utrecht) op het Health Valley Event 2014 tijdens de sessie Personalized Medicine.

Published in: Health & Medicine
0 Comments
0 Likes
Statistics
Notes
  • Be the first to comment

  • Be the first to like this

No Downloads
Views
Total Views
383
On Slideshare
0
From Embeds
0
Number of Embeds
1
Actions
Shares
0
Downloads
0
Comments
0
Likes
0
Embeds 0
No embeds

No notes for slide

Transcript of "Health Valley Event 2014: Jan Raaijmakers, Universiteit Utrecht"

  1. 1. Personalised medicine en de farma industrie Health Valley, maart 2014 Jan A.M. Raaijmakers Hoogleraar Pharmaceutical Technology Assessment, Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit Utrecht Ex GlaxoSmithKline
  2. 2. Welke pet…. University professor Pharma industry Jan Raaijmakers Bad golfer
  3. 3. Introductie...
  4. 4. Medication will be more personalised Diagnosis Sir Richard Sykes, ca. 1995
  5. 5. Het Human Genome Project...
  6. 6. DIAGNOSE Rx 4 mg BID Rx 8 mg BID Rx 12 mg TID EFFECTIVE RESPONSE NO RESPONSE Weg van “trial and error” benadering!
  7. 7. Waar staan we nu? •  De “full promise” laat nog op zich wachten •  Maar er zijn goede vorderingen die leiden tot toepassing en verder onderzoek
  8. 8. GSK Personalised Medicine Vision - In vivo and in vitro imaging coupled to advanced pharmaco-genomics, biomarkers and enhanced medical science will likely lead to usefully categorise sub- populations and tailor interventions in new disease areas beyond Oncology and Auto-immune diseases. - This should improve the efficacy, safety and more globally the efficiency of drug interventions and create a more “patient/ customer centric” strategy. - This changes the definition of innovation, the product differentiation criteria as well as the current blockbuster model.
  9. 9. GSK Personalised Medicine Vision(2) - This will require significant changes both internally (from R&D to commercial) and externally (payers, regulators, physicians and patients, other HC companies). - This opens a new exciting era of testing and predisposition screening, increasing earlier diagnosis, preventing new diseases, monitoring effects and compliance, improving individual patient care.
  10. 10. Interesse bij de industrie •  Veiligheid •  Effectiviteit •  Patienten selectie
  11. 11. Voorbeeld: Efficacy en Herceptin Chemotherapy plus Herceptin (trastuzumab) Improves Response in Women with HER2/neu Positive Advanced Breast Cancer San Antonio Breast Cancer Symposium, December 2000
  12. 12. Antigen-Specific Cancer Immunotherapy (ASCI) •  MAGE-A3 eiwit: zeer tumorspecifiek antigen, geen expressie in normale cellen en geassocieerd met slechte ziekte prognose •  Eenvoudig te detecteren bij patiënten op tumor weefsel •  Aanwezig in de volgende tumorcellen: –  Melanoma: 65% –  NSCLC: 35-50% –  Bladder: 30-58% –  Liver: 24-78% •  Aanwezig in zowel vroege als latere ziektestadia •  Prognostische Gene-Signature voor respons ASCI therapie Louahed et al. J Clin Oncol 26: 2008 (May Suppl; abstr
  13. 13. Resultaten bij behandeling Melanoma
  14. 14. Studiebezoek in apotheken Kinderen die regelmatig astmamedicatie gebruiken Data collectie: vragenlijsten (klachten, omgevingsfactoren), medicatiegegevens apotheek systeem, blaastesten, speekselsample voor DNA onderzoek Biologisch/genetisch profiel van de kinderen die niet goed reageren op medicatie PACMAN-cohort Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit
  15. 15. •  Effectiviteit inhalatie corticosteroiden –  FCER2 –  ST13 –  GLCCI1 –  ORMDL3 •  Effectiviteit langwerkende luchtwegverwijders –  ADRB2, beta-2 adrenergic receptor, Arg16 genotype 15 (Vijverberg et al., in prep) Pacman: eerste resultaten
  16. 16. Combinatie met andere kinder cohorten Risico op eerste hulp bezoek voor astma als kind ORMDL3 TT genotype draagt. Meta-analyse van 4 studies. (Vijverberg et al., in prep)
  17. 17. AIDS. 2004 Feb 20;18(3):578-9. Life-threatening reaction after first ever dose of abacavir in an HIV-1-infected patient. de la Rosa R, Harris M, Uyeda L, Goodison K, Keown P, Montaner JS. Targetting for safety
  18. 18. Development of a diagnostic test From retrospective work a genetic marker, HLA- B*570, was identified that appeared to predict the occurrence of the hypersensitivity reaction caused by Abacavir. This concept was tested in a prospective clinical trial by a consortium led by academia and confirmed
  19. 19. Maar er is nog een lange weg te gaan... • Industrie zelf: markt reductie? • Autoriteiten: gecombineerde registratie/inclusie in label? • Payers: vergoeding diagnostica; costeffectiveness? • Beroepsbeoefenaren: implementatie?
  20. 20. Industrie, PGx en markt grootte…. “Instead of mass use with a limited overall therapeutic success rate, maximum therapeutic gain to a limited population would not only contribute to lowering access barriers for industry, but also lead to justifiable costs to society”
  21. 21. Inclusie in het label… Patients, homozygous for a certain polymorphism in the gene coding for uridine diphosphate glucuronosyltransferase, do not sufficiently metabolise the active metabolite of the drug, inducing toxic levels. The genotyping diagnostic test has been approved and is included in the drug label. The latter recommends clinicians to adjust the dose in patients with the described homozygous polymorphism
  22. 22. Implementatie door voorschrijvers • Tamelijk variabel • Abacavir: snelle opname in medische praktijk • Warfarine: nauwelijks toegepast.
  23. 23. Kosten effectiviteit “Although genetic variations definitely play a role, at present the magnitude of effects of studied polymorphisms in asthma/COPD therapy suggests that genotyping of patients before initiating therapy is unlikely to be clinically relevant and cost-effective”.
  24. 24. Slotopmerkingen…. • Er zijn grote uitdagingen voor de innovative industrie : “the low hanging fruit has been picked” en wat overblijft zijn de gecompliceerde multifactoriele aandoeningen • Pharmacogenomics , systemsbiology en biomarkers in zijn algemeenheid bewijzen hun toegevoegde waarde voor de innovatieve industrie • Toegang tot goed gedocumenteerd patienten materiaal –in voldoende aantallen-, in combinatie met high tech analytische mogelijkheden, vormen de sleutel tot succes op dit gebied • Alleen intensieve samenwerking tussen de verschillende stakeholders kan dit gebied echt verder brengen.
  25. 25. De moeilijkheid bij het voorspellen van de toekomst, is dat men niet weet wat er gaat gebeuren En de toekomst?
  26. 26. Het veld boekt vooruitgang... •  Belangrijke wetenschappelijke ontwikkelingen (technologie en toepassingen) •  Van enkele bruikbare toepassingen naar een toenemend aantal •  Van retrospectief gebruik naar meer prospective toepassing in het drug development proces •  Meer en meer aandacht van regulators en payers
  27. 27. En we zijn langzaam op weg naar.... NU De toekomst Diagnose Behandeling Voorspellen Voorkomen

×