1. Y-a-t-il une évaluation médico-
économique à la Française ?
PharmaSuccess, Paris, 20 mars 2014
Gérard de Pouvourville

2. 2
Le modèle français
● A l’évidence, la réponse à la question est oui:
- 1er point d’originalité: l’étude d’efficience n’a pas d’impact sur l’accès au
remboursement:
- On reste sur les principes fondamentaux du Code de la Sécurité Sociale;
- 2ème point d’originalité: l’information apportée par l’étude d’efficience vient
informer la décision de prix, sans que la doctrine sur ce point ne soit encore fixée
et sur des dossiers pour lesquels il n’y a pas ou peu de marge de manœuvre sur
la discussion de prix.
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Une approche en construction
● Certes, les spécificités de l’approche française sont encore à construire, et la même
réunion dans un an pourra s’appuyer sur le bilan des avis rendus pour comprendre
sa philosophie;
● En effet, il reste encore plusieurs questions en suspens… dont
● Le référentiel
● L’espace de comparaison
● L’étude d’efficience « en vraie vie »
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Le référentiel
● Par définition, l’évaluation de l’efficience d’un traitement
est une évaluation relative, qui vise à établir combien
d’euros on est prêt à consentir pour un bénéfice
supplémentaire;
● Depuis la mise en place de ces études en France, on se
pose la question de leur utilisation sans référence à
aucun seuil.
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Un principe de cohérence?
● La « cotation » en ASMR est elle aussi une cotation relative;
● A priori, un ASMR I signifie une valeur ajoutée supérieure à un ASMR II, elle-même
supérieure à un ASMR III, IV, V.
● L’ASMR peut donc être considéré comme le dénominateur qualitatif d’un ratio coût-
efficacité
● Supposons qu’il existe un seuil, qui serve de base au remboursement: il sera plus
facile à un ASMR1 d’obtenir un prix plus élevé, qu’à un ASMR II, III, etc.
● Sans seuil et si un prix européen est accepté, un principe de cohérence devrait
conduire à accepter des ratios différentiels de coût-efficacité gradués en fonction des
ASMR.
● Il faudra sans doute que la HAS et le CEPS aient pu évaluer plusieurs dossiers pour
se faire une idée de l’application de ce principe, qui ne permet pas en revanche de
trancher entre deux produits à ASMR1…. Sauf si on se réfère à la quantité de QALYs
gagnés pour comparer deux ASMR 1 entre eux…
● Enfin, faut-il se fixer un plafond de ratio coût-efficacité pour les ASMR 1?

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Une mise en garde
● L’absence de seuil est conforme avec les principes de base de l’accès au
remboursement en France et les principes de l’accord cadre en matière de fixation
des prix…
● Mais conduit à se questionner sur l’usage fait des résultats par le CEPS.
● L’instauration d’un « référentiel » permet de donner un signal aux laboratoires dans
leur stratégie de pricing
● Mais met en cause à terme l’accord cadre:
• Quid d’un labo qui demande un ASMR II et qui a un ASMR III?

7. 7
L’espace de comparaison
● Si on suit le guide de la CEESP:

8. 8
Une jurisprudence à construire?
● Quel degré de cohérence entre la NIT et l’étude d’efficience?
● Le problème posé n’est pas celui de l’absence d’essais comparatifs
par rapport à l’ensemble des comparateurs pertinents…
● Mais plutôt le cas de figure où l’étude d’efficience devra inclure une
alternative thérapeutique dominée cliniquement par les produits
existants:
• Exemple des thérapies ciblées par rapport aux chimios
● A moins que le projet implicite soit, au travers de cette comparaison,
de remettre en cause le prix des alternatives les plus récentes?

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Les études d’efficience en réévaluation
● Il semblerait que le CEPS attende plus d’informations pertinentes sur l’efficience au moment de la
réévaluation, car l’on disposerait alors de données d’efficacité et de coûts en vie réelle;
● Cette proposition paraît de bon sens, mais pour être mise en œuvre de façon rigoureuse elle
requiert un investissement massif d’études comparatives post-lancement, qui ne pourront plus
être des études « observationnelles » pures, et qui devront inclure tous les comparateurs jugés
pertinents lors de la première analyse:
• Il y a un problème de partage d’information. Le produit A arrive avant le produit B, il a
un ASMR III et doit présenter une étude d’efficience actualisée à la réinscription, qui
doit comporter toutes les alternatives thérapeutiques jugées pertinentes par la HAS;
• Le produit B doit faire la même chose, c’est-à-dire inclure A et les autres…
• Quid si les résultats de l’étude post-lancement A ne donne pas les mêmes résultats
que celle de B?

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Un dernier point
● La qualité des études d’efficience, en lancement et à la réinscription,
l’importance des données d’efficacité et de coûts en vie réelle plaide
pour la mise à disposition facile des données de l’Assurance
Maladie……