CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia mieloide cronica
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Grazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, un numero significativo di pazienti può arrivare alla guarigione della leucemia mieloide cronica. Lo sostengono gli esperti riuniti a ...

Grazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, un numero significativo di pazienti può arrivare alla guarigione della leucemia mieloide cronica. Lo sostengono gli esperti riuniti a Bologna per il convegno “CML Path to cure: Communicate Meet & Link to build the path to cure”, che coinvolge oltre 200 specialisti del settore. Questo importante risultato è figlio della strategia “Path to CureTM”, voluta da Novartis, che ha portato allo sviluppo di tecniche standardizzate di monitoraggio della patologia in tutta Italia. Lo studio ENESTFreedom mira a valutare la possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e quindi il raggiungimento della guarigione.

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CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia mieloide cronica CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia mieloide cronica Document Transcript

  • Convegno CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia mieloide cronica, un obiettivo possibileGrazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, un numerosignificativo di pazienti può arrivare alla guarigione della leucemia mieloidecronica. Lo sostengono gli esperti riuniti a Bologna per il convegno “CML Pathto cure: Communicate Meet & Link to build the path to cure”, che coinvolgeoltre 200 specialisti del settore. Questo importante risultato è figlio dellastrategia “Path to CureTM”, voluta da Novartis, che ha portato allo sviluppo ditecniche standardizzate di monitoraggio della patologia in tutta Italia. Lo studioENESTFreedom mira a valutare la possibilità di sospensione della terapia connilotinib e quindi il raggiungimento della guarigione.Grazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, più potenti edefficaci del capostipite imatinib, un numero significativo di pazienti può arrivarealla guarigione di una malattia che fino a qualche decennio fa portava spessoa morte. A dirlo gli esperti riuniti a Bologna per il convegno “CML Path to cure:Communicate Meet & Link to build the path to cure”, che coinvolge oltre 200specialisti.Questo importante risultato è figlio della strategia “Path to CureTM”, volutada Novartis, che ha portato allo sviluppo di tecniche standardizzate dimonitoraggio della patologia in tutta Italia e allo sviluppo di studi clinici chesi pongono l’obiettivo di interrompere le cure in una percentuale sempre piùelevata di pazienti.In questo senso sta per partire lo studio ENESTFreedom, che mira proprioa valutare la possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e quindi ilraggiungimento della guarigione. Coinvolti inizialmente otto centri italiani,a conferma dell’elevatissimo livello scientifico e tecnologico dell’ematologia
  • italiana.Quattro-cinque pazienti su dieci, tra quanti ottengono grazie alla terapia larisposta molecolare completa, ovvero un livello talmente basso di celluleleucemiche residue da non poter più essere evidenziato con le comuni tecnichedi monitoraggio, potrebbero arrivare a sospendere la terapia perchè guariti.Ad oggi non è possibile definire con certezza quanti e quali malati possonoraggiungere questo obiettivo, ma i progressi sono estremamente incoraggiantie fanno ben sperare per il futuro.E’ una vera e propria rivoluzione quella che coinvolge la leucemia mieloidecronica (LMC), che fino a qualche anno fa sembrava una malattia invincibiletrattabile solo in casi selezionati con il trapianto di midollo, e che oggi puòessere dominata grazie ai moderni inibitori della tirosinochinasi, comenilotinib. Il messaggio giunge da Bologna, dove si riuniscono i massimiesperti dell’ematologia italiana in occasione del convegno “CML Path to cure:Communicate Meet & Link to build the Path to Cure” e si fa il punto sulleprospettive di cura di una malattia che oggi, anche grazie alla strategia “Pathto CureTM” messa in atto da Novartis, può essere guarita in alcuni casi.“La leucemia mieloide cronica ha una frequenza di circa 15 nuovi casi permilione per anno, che in un paese come l’Italia vuol dire circa 900 nuovi casiogni anno – spiega il Prof. Michele Baccarani, Professore di EmatologiaUniversità di Bologna – Dal 2000 la scena terapeutica è stata dominatada imatinib, al quale fanno oggi compagnia almeno altri quattro inibitoridelle tirosin-chinasi. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che peralmeno 20 anni era stato lo strumento terapeutico principale, l’unico in gradodi produrre guarigioni, è ora impiegato solo nei casi di comprovata resistenzaagli inibitori delle tirosino chinasi. La leucemia mieloide cronica rappresenta unmodello di malattia “pre-maligna” che inevitabilmente diventerebbe maligna(crisi blastica – come una leucemia acuta – peggio di una leucemia acuta)se non fosse colpita dai farmaci diretti specificamente verso la molecolaleucemogena, farmaci che essendo specifici sono poco tossici per la parte sanadell’organismo”.
  • Grazie all’introduzione delle nuove terapie con più potenti inibitori della tirosin-chinasi di BCR-ABL (quindi capaci di andare a interferire direttamente e conmaggior “intensità” rispetto a imatinib sul meccanismo genetico che dà il viaalla malattia) come nilotinib, è aumentato il tasso di sopravvivenza dei pazientiaffetti da LMC e dunque di coloro che vivono con la malattia. Ma soprattuttole ricerche più recenti dimostrano che oggi è possibile anche giungeread una completa guarigione, cioè a non aver più bisogno di trattamentifarmacologici. Mediamente il 40-50 per cento dei pazienti che ottengono larisposta molecolare completa dopo terapia può raggiungere l’obiettivo dellaguarigione, ovvero la sospensione del trattamento senza andare incontro arecidive. Le percentuali di successo terapeutico, in genere, sono maggiori neipazienti che sono in cura da più anni e in coloro che fin dall’inizio avevanouna malattia più mite e meno aggressiva. “Ovviamente queste percentuali siriferiscono ai casi in cui si è ottenuta la Risposta Molecolare Completa – precisail Prof. Giuseppe Saglio, Professore Ordinario di Medicina Internaed Ematologia dell’Università di Torino - Ospedale Universitario S.Luigi Gonzaga di Orbassano (Torino) – Bisogna sempre ricordare che siottiene una più elevata percentuale di Risposta Molecolare Completa quando siimpiegano inibitori della Tirosin-chinasi più potenti, come nilotinib ad esempio.Dopo quattro anni di trattamento con nilotinib, assunto al dosaggio di 300milligrammi per due volte al giorno, il 40 per cento dei pazienti in terapiaraggiunge questo importantissimo obiettivo. Inoltre la terapia con nilotinib siè rivelata in grado di far raggiungere la remissione molecolare completa (lapremessa perchè la sospensione della terapia possa almeno essere tentata)in una significativa percentuale di pazienti e in tempi molto brevi, con indubbivantaggi per la qualità della vita dei pazienti e anche per le finanze del sistemasanitario nazionale. Questi sono i risultati della strategia “Path to CureTM”,sviluppata per compiere passi avanti nel percorso verso la cura definitiva dallapatologia rafforzando la collaborazione con ricercatori, esperti scientifici edassociazioni pazienti”.L’approccio “Path to CureTM”, sostenuto da Novartis, punta alla ricerca dinuove soluzioni terapeutiche e alla standardizzazione del metodo di misuradella risposta alla terapia per raggiungere quell’obiettivo che abbiamo vistoessere fondamentale: definire una risposta molecolare ancora più profonda,la risposta molecolare completa. Inoltre nell’ambito del “Path to CureTM” sisviluppano studi clinici specifici per consentire avanzamenti nelle conoscenzesulla patologia e favorire il raggiungimento dell’obiettivo “guarigione”, quandoovviamente questo sia possibile. Ne è un esempio lo Studio ENESTFreedom,che sta prendendo il via in queste settimane e mira a valutare la possibilità disospensione della terapia con nilotinib e quindi il raggiungimento dell’obiettivo
  • guarigione. Il trial, che dovrebbe concludersi nel 2018, sarà effettuato in moltiPaesi del mondo e coinvolgerà inizialmente otto centri italiani.Oltre ai trial clinici, peraltro, la strategia “Path to CureTM” si basa anchesull’opportunità di studiare con le migliori tecnologie disponibili in ogniregione del nostro Paese l’evoluzione della malattia. “Noi ematologi abbiamo adisposizione farmaci estremamente efficaci ed abbiamo la possibilità di indurrela remissione ematologica abbastanza rapidamente in quasi tutti i pazienti –conferma il Prof. Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia -Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti di Midollo Azienda OspedalieraUniversitaria Federico II di Napoli - Presidente della Società Italianadi Ematologia (SIE) – Per questo è fondamentale disporre di indaginiestremamente sensibili per utilizzare al meglio i farmaci stessi e soprattuttoper valutare l’effetto del farmaco sulla malattia. Questo tipo di approccio è atutto vantaggio del paziente, che può seguire il trattamento più indicato peril suo specifico caso. Grazie allo sviluppo e all’impiego di test specifici oggisiamo in grado di ottenere un impiego più appropriato dei farmaci, dall’altrodi influire sulla prognosi del paziente. È anche grazie a questi test che oggi,nei pazienti che rispondono meglio alle cure, osserviamo un’aspettativa di vitaparagonabile a quella dei pari età sani. Un esempio di questo approccio è ilprogetto Labnet, nato in Italia nel 2007, che coinvolge 40 laboratori in tuttaItalia ed è nato sotto l’egida della SIE e gestito dal GIMEMA - Gruppo ItalianoMalattie Ematologiche nell’adulto. Rappresenta un’arma di estrema importanzaper la gestione della patologia, grazie ad un network di laboratori in grado diassicurare prestazioni di altissimo livello. In pratica grazie a Labnet si mettonoin rete una serie di strutture specializzate in biologia molecolare in Italia cheeffettuano un monitoraggio della risposta molecolare di elevato livello e privodi carico economico per pazienti ed ospedali attraverso metodiche sofisticatestandardizzate e di elevata qualità”.Per ulteriori informazioniUfficio stampaBurson-Marsteller – tel. 06 6889631Rossella Carrara – rossella.carrara@bm.com – 349 7668005Simona Valentini – simona.valentini@bm.com – 340 6994602Valentina Del Prete – valentina.delprete@bm.com – 342 7964375FONTE: Clic Medicina