Your SlideShare is downloading. ×
ZonMw programmatekst Priority Medicines voor Kinderen
Upcoming SlideShare
Loading in...5
×

Thanks for flagging this SlideShare!

Oops! An error has occurred.

×

Saving this for later?

Get the SlideShare app to save on your phone or tablet. Read anywhere, anytime - even offline.

Text the download link to your phone

Standard text messaging rates apply

ZonMw programmatekst Priority Medicines voor Kinderen

332
views

Published on


0 Comments
0 Likes
Statistics
Notes
  • Be the first to comment

  • Be the first to like this

No Downloads
Views
Total Views
332
On Slideshare
0
From Embeds
0
Number of Embeds
0
Actions
Shares
0
Downloads
0
Comments
0
Likes
0
Embeds 0
No embeds

Report content
Flagged as inappropriate Flag as inappropriate
Flag as inappropriate

Select your reason for flagging this presentation as inappropriate.

Cancel
No notes for slide

Transcript

  • 1. ProgrammatekstPriority Medicines voor Kinderen ZonMw November 2010
  • 2. ColofonZonMw is de Nederlandse organisatie voor gezondheidsonderzoek en zorginnovatie.Als intermediair tussen maatschappij en wetenschap werkt ZonMw aan de verbetering vanpreventie, zorg en gezondheid door het stimuleren en financieren van onderzoek,ontwikkeling en implementatie. ZonMw staat voor kennisvermeerdering, kwaliteit envernieuwing in het gezondheidsonderzoek en de zorg. De organisatie bestrijkt het helespectrum van fundamenteel gezondheidsonderzoek tot en met de praktijk van de zorg –van preventieve en curatieve gezondheidszorg tot en met de jeugdzorg.ZonMw heeft als hoofdopdrachtgevers het ministerie van VWS en NWO.ZonMwLaan van Nieuw Oost Indië 334Postbus 932452509 AE Den HaagTel. 070 349 51 11Fax 070 349 53 58www.zonmw.nl 2
  • 3. Inhoudsopgave1. Inleiding 42. Achtergrond en doelen van het programma 53. Opzet van het programma 74. Selectieprocedures en criteria 8 Programmacommissie 8 Projectideeën 8 Uitgewerkte aanvragen 8 Selectiecriteria 8 Wie kan aanvragen? 95. Bijlagen 10 Bijlage A – Opdrachtbrief ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport 10 Bijlage B – Begroting programma Priority Medicines voor Kinderen 12 3
  • 4. 1. InleidingTijdens het Nederlands voorzitterschap van de EU in 2004 is door het ministerie vanVolksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het initiatief genomen om een farmaceutischeonderzoeksagenda voor Europa te ontwikkelen. Uitgangspunt was het rapport “PriorityMedicines for Europe and the World” van de World Health Organization (WHO). In ditrapport worden aanbevelingen gedaan om geneesmiddelenontwikkeling te sturen naidentificatie van pharmaceutical gaps vanuit een maatschappelijk perspectief. Dit heeftgeleid tot prioritering van verschillende ziekten, maar ook van speciale doelgroepen waarnog onvoldoende geneesmiddelen voor ontwikkeld zijn. Eén van deze doelgroepen wordtgevormd door kinderen.Naar aanleiding van het Priority Medicines rapport heeft ZonMw het voortouw genomen omEuropese samenwerking op het gebied van onderzoek naar geneesmiddelen voor kinderentot stand te brengen. Met partners uit zeven Europese lidstaten en in afstemming met eennationale klankbordgroep heeft ZonMw een Europese co-ordinated action op het gebied vanPriority Medicines for Children aangevraagd. Deze is door de Europese Commissiegehonoreerd en is op 1 januari 2007 van start gegaan onder de naam ERA-NETPRIOMEDCHILD, waar inmiddels elf lidstaten aan deelnemen (www.priomedchild.eu).Op 1 januari 2007 is tevens de nieuwe Europese Verordening over geneesmiddelen voorpediatrisch gebruik in werking getreden. Als uitgangspunt voor een goede Europesesamenwerking zullen ook de Nederlandse activiteiten op het gebied van onderzoek naargeneesmiddelen voor kinderen in brede zin, variërend van fundamenteel niveau tottoegepast en klinisch onderzoek, gestimuleerd en geregisseerd moeten worden. Om deNederlandse voortrekkersrol in Europa te handhaven op het gebied van Priority Medicinesen geneesmiddelen voor kinderen is het essentieel om wetenschappelijk onderzoek op ditterrein in Nederland te steunen.Hiertoe heeft VWS in december 2005 aan ZonMw de opdracht gegeven eenonderzoeksprogramma met als thema geneesmiddelen en kinderen op te stellen.Het uiteindelijke programmavoorstel “Priority Medicines voor Kinderen” is eind 2006aangeboden VWS. In december 2008 heeft het Ministerie het programmavoorstelgoedgekeurd en daarvoor de financiële middelen beschikbaar gesteld (zie bijlage A –opdrachtbrief van VWS).Het programma heeft een budget van 14,335 miljoen Euro voor de jaren 2009 – 2018 (ziebijlage B – programmabegroting). 4
  • 5. 2. Achtergrond en doelen van het programmaIn 2015 is 20% van de bevolking in de EU tussen de nul en negentien jaar, wat neerkomt op150 miljoen kinderen. De markt voor pediatrische farmacie is hierdoor groot .Nog steeds worden veel geneesmiddelen, die gebruikt worden voor de behandeling vanzieke kinderen, niet naar behoren getest. Ze worden buiten de geregistreerde indicatiegegeven (off label gebruik) of gebruikt in een andere farmaceutische vorm (unlicensedgebruik). Als gevolg van het gebrek aan voldoende kennis over de farmacotherapeutischeeigenschappen van geneesmiddelen in kinderen is hun behandeling suboptimaal,resulterend in bijbehorende risico’s voor onvoorziene bijwerkingen.Kinderen zijn geen kleine volwassenen en de achterstand in de kennis van farmacokinetieken farmacodynamiek bij kinderen moet weggenomen worden door specifiek onderzoek bij enmet kinderen. Daarvoor moeten financiële, wetenschappelijke en praktische hordesoverwonnen worden. De huidige inzichten met betrekking tot farmacotherapie bij kinderenzijn beperkt door onvoldoende onderzoeken gedurende de kinderleeftijd.Therapeutische toepassing vindt nu nog vaak plaats op basis van extrapolatie vanonderzoek bij volwassenen. Om dit te veranderen zal er evidence-based farmacotherapie totstand moeten komen: rationeel geneesmiddelgebruik.Door de Europese wetswijziging per 1 januari 2007 dient de farmaceutische industrie voorregistratie van een nieuw geneesmiddel naast klinische studies bij volwassenen deze ook bijkinderen uit te voeren. Als stimulans wordt een patentverlenging van zes maanden gegevenaan het bedrijf. Bij al geregistreerde geneesmiddelen is een farmaceutisch bedrijf nietverplicht om klinische studies bij kinderen uit te voeren. Ook in dit geval zal als stimulanseen patentverlenging van zes maanden volgen.Multidisciplinair onderzoek naar de werking van geneesmiddelen bij kinderenOm te komen tot rationeel geneesmiddelgebruik is verhoging van het aantal klinische studiesvanuit de geneesmiddelen industrie niet genoeg. Het is belangrijk om te beseffen dat er doorde nieuwe regelgeving weliswaar meer klinische studies bij kinderen zullen plaatsvinden,maar dat de overheid nog steeds de taak heeft om de lacunes binnen het niet-commerciëlegeneesmiddelenonderzoek bij kinderen aan te pakken. Meer fundamenteel en klinischgedreven onderzoek naar de werking van bestaande geneesmiddelen bij kinderen zalbelangrijk zijn om de basale kennis van farmacokinetische processen bij kinderen van alleleeftijden te verhogen.Wetenschappelijke onderbouwing leidt tot een meer afgewogen en rationeelgeneesmiddelgebruik bij kinderen. Om dit te realiseren moet geïnvesteerd worden infarmacologisch pediatrisch onderzoek. De farmaceutische industrie ziet dit niet als eenprimaire taak. Daarom moet het met publiek geld gestimuleerd worden. Het nationaleonderzoeksprogramma Priority Medicines voor Kinderen geeft een impuls aan onderzoekop het vlak van farmacologische behandeling van kinderen in Nederland. Hierbij wordtexpertise vanuit de kindergeneeskunde, vanuit de farmacologie en op het gebied van eenaantal specifieke aandoeningen samengebracht in multidisplinaire onderzoeksprojecten.Ethische en juridische aspectenEen belangrijk aspect bij pediatrisch geneesmiddelenonderzoek zijn de ethische afwegingen.Met inachtneming van de geldende wet- en regelgeving op het terrein vangeneesmiddelenonderzoek bij kinderen worden ook de ethische aspecten van onderzoek bijen met kinderen onder de loep genomen. Specifieke onderdelen worden vervolgensopgepakt in kleinschalige onderzoeksprojecten. 5
  • 6. Stimuleren van onderzoek door (kinder-)artsen in opleidingOm ervoor te zorgen dat er nu en in de toekomst voldoende expertise in Nederlandaanwezig is voor onderzoek waarbij vragen vanuit de kliniek centraal staan is het van belangom jonge (kinder)artsen te stimuleren tot het doen van onderzoek met betrekking totgeneesmiddelen bij kinderen. De ZonMw-programma’s Agiko-stipendia en Klinische Fellowszijn een succesvolle methode om jonge artsen te stimuleren tot het doen vanwetenschappelijk onderzoek. Agiko staat voor Assistent geneeskundige in opleiding totklinisch onderzoeker. Hierbij wordt een wetenschappelijk promotietraject gecombineerd metde opleiding tot klinisch specialist. Kandidaat-Agiko’s worden door de universiteitenvoorgedragen. Klinische Fellows zijn gepromoveerde medisch specialisten die hun klinischetaken combineren met het doen van wetenschappelijk onderzoek. In beide gevallen verstrektZonMw een aanvulling op het salaris dat de combinatie van wetenschappelijk onderzoek enklinische taken mogelijk maakt. Vanuit het programma Priority Medicines voor Kinderenworden extra Agiko-stipendia en Klinische Fellowships gefinancierd binnen het thema‘geneesmiddelen en kinderen’.Europese samenwerkingZonMw heeft het initiatief genomen om Europese samenwerking op het gebied vanonderzoek naar geneesmiddelen voor kinderen tot stand te brengen.Op 1 januari 2007 is een door de EU gefinancierde coordinated action van start gegaan ophet gebied van Priority Medicines for Children (ERA-NET PRIOMEDCHILD), waarvanZonMw de coördinator is. Vanuit dit netwerk vindt eind 2009 een internationalesubsidieronde (joint call) plaats, waarvoor een gedeelte van het budget van het nationaleprogramma Priority Medicines voor Kinderen wordt gereserveerd. Voor meer informatie ziewww.priomedchild.eu.De hoofddoelstelling van het programma Priority Medicines voor Kinderen betreft hetstimuleren van onderzoek bij kinderen naar de werking van geregistreerde geneesmiddelen(al dan niet off label), om zo een meer evidence based gebruik van geneesmiddelen bijkinderen te realiseren. 6
  • 7. 3. Opzet van het programmaAan de hand van de beschreven doelstellingen worden binnen het programma de volgendeprojecttypen (subsidievormen) onderscheiden: 1. Grote multidisciplinaire projecten, gericht op de ontwikkeling van integrale onderzoekslijnen; 2. Kleinschalige projecten, gericht op ethische en juridische aspecten van geneesmiddelonderzoek bij kinderen; 3. Extra Agiko-stipendia en Klinische Fellowships met als thema ‘geneesmiddelen en kinderen’; 4. ERA-NET Priority Medicines for Children (joint call)Let op! De huidige aanvraagronde heeft alleen betrekking op de multidisciplinaireprojecten.Subsidie-aanvragen voor extra Agiko-stipendia en Klinische Fellowships binnen het thema‘geneesmiddelen en kinderen’ lopen via de reguliere aanvraagrondes van de desbetreffendeprogramma’s (zie www.zonmw.nl)Op basis van de prioriteiten in het WHO-rapport en de situatie in Nederland is besloten omde multidisciplinaire projecten toe te spitsen op een aantal thema’s.De onderzoeksprojecten dienen aan te sluiten tenminste één van de volgende generiekethema’s: • Werkingsmechanismen en effectiviteit van geneesmiddelen bij kinderen; • Lange termijn effecten van geneesmiddelengebruik bij kinderen; • Toedieningsvormen binnen de farmacotherapie bij jonge kinderen.Het onderzoek aan deze thema’s is in deze tweede subsidieronde niet beperkt tot bepaaldeziektegebieden. Het uitvoeren van klinische studies in het kader van productontwikkeling enhet ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen valt buiten de focus van ditonderzoeksprogramma.Vanwege de beoogde integrale en multidisciplinaire aanpak zijn subsidies beschikbaar meteen omvang van maximaal 600 k€ voor maximaal zes jaar.In het totale programmabudget (zie bijlage B) is 7 M€ begroot voor de multidisciplinaireprojecten, waardoor in totaal circa twaalf van dergelijke projecten gehonoreerd kunnenworden.Deze tweede aanvraagronde zal tevens de laatste ronde voor multidisciplinaire projecten zijnbinnen dit programma.Voor de uitvoering van multidisciplinaire onderzoeksprojecten wordt in dit verband gewezenop de mogelijkheid om gebruik te maken van de infrastructuur van het Medicines forChildren Research Network (MCRN), waarvoor de kosten kunnen worden opgenomen in deprojectbegroting. Zie ook www.mcrn.nl. 7
  • 8. 4. Selectieprocedures en criteriaProgrammacommissieDe programmacommissie is samengesteld uit circa tien deskundigen binnen hetaandachtsgebied. Tevens neemt een vertegenwoordiger van VWS als waarnemer aan deprogrammacommissie deel.ProjectideeënGezien het beperkte aantal projecten dat binnen dit programma kan wordt gehonoreerd,wordt gebruik gemaakt van projectideeën. Middels deze projectideeën (Engelstalig) wordende plannen voor projecten aan de programmacommissie kenbaar gemaakt. Het doel vandeze stap is de best passende en meest kansrijke ideeën te selecteren. Een projectideebiedt de programmacommissie daarnaast de mogelijkheid suggesties mee te geven bij deuitwerking van ideeën tot een subsidieaanvraag.De programmacommissie beoordeelt de projectideeën zonder tussenkomst van referenten.Het accent van deze beoordeling ligt op relevantie, er wordt globaal getoetst op kwaliteit.Onder relevantie wordt het volgende verstaan: onderzoeksvoorstellen die passen binnen dedoelstelling van het programma, dat wil zeggen gericht op onderzoek naar de werking vangeregistreerde geneesmiddelen bij ouderen. Meer specifiek dienen de onderzoeks-voorstellen te passen binnen de aangegeven generieke thema’s.Uitgewerkte aanvragenDe geselecteerde projectideeën worden in uitgewerkte vorm (Engelstalig) aan (buitenlandse)referenten voorgelegd. Op het oordeel van de referenten wordt, samen met de schriftelijkereactie van de aanvrager op deze oordelen, het kwaliteitsoordeel gebaseerd. Deprogrammacommissie prioriteert de voorstellen op basis van relevantie van de ingediendesubsidieaanvragen en het kwaliteitsoordeel.SelectiecriteriaDe onderzoeksvoorstellen worden beoordeeld op de standaard relevantie- enkwaliteitsselectiecriteria zoals beschreven in de ZonMw uitgave ‘Procedures (2002)’. Dezeuitgave is te downloaden via de website (www.zonmw.nl). Daarnaast moeten de projectenpassen binnen de doelstellingen van het programma zoals omschreven in hoofdstuk 2.Aanvragen dienen tenminste als goed en relevant te worden beoordeeld om voor honoreringin aanmerking te komen en zullen volgens onderstaande matrix geprioriteerd worden. RELEVANTIE Zeer Laag Relevant relevant relevant Excellent 1 2 - Goed 3 4 - KWALITEIT Matig - - - Onvoldoende - - - 8
  • 9. Wie kan aanvragen?De projectleider(s) moet(en) in dienst zijn van een Nederlandse onderzoeksinstelling en hetonderzoek moet aan (een) Nederlandse onderzoeksinstelling(en) worden uitgevoerd.ZonMw zal, op grond van het EU-verdrag (artikel 87) juncto de Europese richtlijn inzakestaatssteun voor onderzoek en ontwikkeling (96/C 45/06), projectaanvragen voor hetprogramma Priority Medicines voor Kinderen waarvan bedrijven projectleider, penvoerderen/of bestuurlijk verantwoordelijke zijn niet in behandeling nemen. 9
  • 10. 5. BijlagenBijlage A – Opdrachtbrief Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport 10
  • 11. 11
  • 12. Bijlage B – Begroting programma Priority Medicines voor Kinderen- Projectkosten € 12.600.000- Programmakosten (personeel, commissie) € 1.395.000- Communicatie en Implementatie (CIP) € 340.000 Totaal € 14.335.000Opsplitsing van projectkosten:- Multidisciplinaire projecten ca. 12 projecten à 580 k€ € 7.000.000- Kleinschalige projecten* 4 projecten à 400 k€ € 1.600.000- Extra Agiko-stipendia 6 stipendia à 60 k€ € 360.000- Extra Klinische Fellowships 4 beurzen à 160 k€ € 640.000- Bijdrage ERA-NET Joint call PRIOMEDCHILD € 3.000.000 Subtotaal projectkosten € 12.600.000* betreft ethisch-juridische aspecten m.b.t. geneesmiddelenonderzoek bij kinderen 12