Olga Delgado

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Olga Delgado

  1. 1. Para ver esta película, debe disponer de QuickTime™ y de un descompresor TIFF (sin comprimir). Gestión Farmacoterapéutica de los Medicamentos Huérfanos Olga Delgado Servicio de Farmacia Hospital Son Dureta Valencia, jueves 24 junio 2010 Mesa 18: Salón Actos: 11.00h-12.30h 1
  2. 2. Gestión farmacoterapéutica • Evaluación y Selección • Adquisición • Utilización • Seguimiento 2
  3. 3. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Recomendación Consejo de Europa relativa a una acción en el ámbito de las enfermedades raras Líneas estratégicas: 1. Información 2. Prevención y detección precoz 3. Atención Sanitaria 4. Terapias 5. Atención sociosanitaria 6. Investigación 7. Formación 3
  4. 4. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 2.4. Terapias Medicamentos huérfanos: productos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que -ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave o crónica -que no afecte a más de 5 personas/10.000 -que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria y que los beneficios sean significativos para las personas afectadas por la enfermedad de que se trate. 4
  5. 5. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 2.4. Terapias Objetivos 1 Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras Colaboración económica solidaria entre CCAA, acceso equitativo Evitar desigualdades Farmacovigilancia y Valor Terapéutico Añadido 5
  6. 6. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Nº pacientes: Número limitado de pacientes por patología 3M millones españoles (paradoja rareza): salud pública 80% ER son genéticas: riesgo de recurrencia en las familias Duración tratamiento: Crónico Dependencia hospitalaria Tipo de tratamiento: Opciones terapéuticas escasas y poco eficaces Coste: Coste muy alto Recursos terapéuticos limitados 6 Incentivos a la investigación
  7. 7. fabrazyme 2001 16 replagal 2002 tracleer 2002 aldurazyme 2003 onsenal 2003 somavert 2003 14 trisenox 2003 zavesca 2003 glivec 2004 lysodren 2004 12 pedea carbaglu 2004 2005 duodopa 2005 orfadin 2005 revatio 2005 10 wilzin xagrid 2005 2005 exjade 2006 myozyme 2006 naglazyme 2006 8 nexavar prialt 2006 2006 sprycel 2006 atriance 2007 cystadane 2007 6 elaprase evoltra 2007 2007 increlex 2007 inovelon 2007 litak 2007 4 revlimid soliris 2007 2007 tasigna 2007 thelin 2007 torisel 2007 2 ventavis yondelis 2007 2007 busilvex 2008 firazyr 2008 kuvan 2009 0 nplate 2009 vidaza 2009 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 volibris 2009 7
  8. 8. Evaluación y selección Criterios primarios Criterios secundarios EFICACIA o COSTE EFECTIVIDAD SEGURIDAD CONVENIENCIA Relación Beneficio-Riesgo Relación Coste-Efectividad Relación Coste-Conveniencia 8
  9. 9. 9
  10. 10. 10
  11. 11. 11
  12. 12. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 El desarrollo de Medicamentos Huérfanos tiene dificultades específicas: Obtención de evidencia suficiente de efectividad y seguridad Reclutamiento de pacientes con diagnóstico correcto y en número adecuado 12
  13. 13. Evaluación y selección No se dispone de eficacia en variables clínicas Las variables de eficacia son muy débiles Alto coste No aplicables los criterios coste/eficacia habituales Las decisiones recaen en el ámbito hospitalario 13
  14. 14. Evaluación y selección Ha mostrado eficacia en disminuir los marcadores de la enfermedad (LDH) y niveles hemoglobina Reducir las necesidades transfusionales Pacientes sometidos a múltiples transfusiones Mejora sintomatología derivada anemia Riesgo enfermedad meningocócica 2% (con vacunación) Coste tratamiento año: 350.000 euros Evitar transfusiones Decisión: Dirección Hospital El paciente requiere transfusiones (5 año 2009) 14
  15. 15. Bosentan Sildenafilo Sitaxentan Ambrisentan (Tracleer) (Revatio) (Thelin) (Volibris) Antagonista no Inhibidor PDE5 Antagonista Antagonista selectivo ETA y ETB selectivo ETA selectivo ETA 30.229€ 6.219€ 31.138€ 26.155€ Equivalente terapéutico Concursos públicos adquisición 15
  16. 16. Adquisición y disponibilidad Existen alternativas disponibles como fórmula magistral: Caso Wilzin ® (Acetato de Zinc) Indicado Enfermedad de Wilson Bloquea la absorción de Cu de la dieta y la reabsorción del Cu secretado de forma endógena Se dispone de Acetato de Zinc solución oral y Sulfato de Zinc como fórmula magistral 16
  17. 17. Adquisición y disponibilidad Caso de tener otros medicamentos: Revatio® 20mg com c/90 Sildenafilo 25mg (Viagra®, Sildenafilo genérico) 17
  18. 18. Adquisición y disponibilidad Problemas de suministro de medicamentos 18
  19. 19. 19
  20. 20. Utilización GALSULFASA (Naglazyme) Forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa humana Tratamiento enzimático sustitutivo de Mucopolisacaridosis VI Enfermedad hereditaria 1mg/Kg peso/semana perfusión EV Medicamento aprobado en Circunstancias excepcionale Caso NaglazymeCada mes: 42.000 € Cada año: 504.000 € Sistemáticamente no acude a administrarse el 20 tratamiento
  21. 21. Seguimiento Falta de datos de seguimiento clínico Datos de registro de variables de eficacia Criterios de suspensión del tratamiento 21
  22. 22. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Mejorar calidad intervenciones y resultados Basados en la evidencia científica Equidad 22
  23. 23. Propuestas para mejorar • Evaluación a nivel autonómico mediante un procedimiento centralizado • Establecer criterios homogéneos • Datos de seguimiento clínico • Autorización temporal con presentación informe de seguimiento • Establecer criterios de retirada • Asignación de presupuesto específico 23
  24. 24. Muchas gracias olga.delgado@ssib.es 24

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